Η Capricor Therapeutics ανακοινώνει την ίδρυση της νέας ημερομηνίας PDUFA για το Deramiocel BLA

Θεραπεία για: Μυϊκή δυστροφία Duchenne καρδιομυοπάθεια

Η Capricor Therapeutics ανακοινώνει την ίδρυση της Νέας Ημερομηνίας PDUFA για το Deramiocel BLA

Μάρτιος 26,0GO, SAN DIELO, NEWSWIRE) -- Η Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που αναπτύσσει θεραπείες μετασχηματιστικών κυττάρων και εξωσωμάτων για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (“FDA”) άρει την προηγουμένως εκδοθείσα Επιστολή Πλήρους Απάντησης της Πλήρους Έγκρισης (βλ. Deramiocel, μια ερευνητική κυτταρική θεραπεία, για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne («DMD») μυοκαρδιοπάθεια. Η υποβολή έχει ταξινομηθεί ως επανυποβολή Κατηγορίας 2, με στοχευόμενη ημερομηνία δράσης νόμου για τα τέλη χρήστη συνταγογραφούμενων φαρμάκων ("PDUFA") στις 22 Αυγούστου 2026.

"Είμαστε ενθαρρυμένοι από την αναγνώριση της FDA για την απάντησή μας στην Πλήρη Απάντηση Επιστολή και τη συνεχή αναθεώρηση του BLA μας για το Deramiocel", δήλωσε η Linda Marbán, Ph.D., Διευθύνων Σύμβουλος της Capricor. "Πιστεύουμε ότι τα θετικά αποτελέσματα HOPE-3 και τα ευρύτερα κλινικά στοιχεία ενισχύουν τη δυνατότητα του Deramiocel να γίνει μια θεραπεία πρώτης κατηγορίας για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne, με την ευκαιρία να αντιμετωπίσει τόσο τις σκελετικές όσο και τις καρδιακές εκδηλώσεις της νόσου. Ανυπομονούμε να συνεχίσουμε να συνεργαζόμαστε στενά με το FDA καθ' όλη τη διάρκεια της διαδικασίας ανασκόπησης και παραμένουμε επικεντρωμένοι στο να φέρουμε πιο σημαντική τη θεραπεία. align="justify">Η Εταιρεία έλαβε μια Επιστολή Πλήρους Απάντησης ("CRL") από τον FDA τον Ιούλιο του 2025. Μετά την υποβολή των δεδομένων και της υποστηρικτικής τεκμηρίωσης από την κλινική δοκιμή HOPE-3, η FDA συνέχισε την εξέταση της αίτησης και όρισε μια ημερομηνία δράσης στόχου PDUFA στις 22 Αυγούστου 2026. Προς το παρόν, η FDA δεν έχει εντοπίσει πιθανά ζητήματα για την επανεξέτασή της.

Η Capricor αναμένει επίσης ότι θα είναι επιλέξιμη για να λάβει ένα κουπόνι αξιολόγησης προτεραιότητας ("PRV") μετά από πιθανή έγκριση του Deramiocel.

Σχετικά με τη μυϊκή δυστροφία Duchenne

Η μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) είναι μια σοβαρή, συνδεδεμένη με Χ γενετική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από προοδευτικό εκφυλισμό των μυών που επηρεάζει τους σκελετικούς, τους αναπνευστικούς και τους καρδιακούς μύες. Προκαλείται από την απουσία λειτουργικής δυστροφίνης, μιας βασικής δομικής πρωτεΐνης στα μυϊκά κύτταρα. Το DMD επηρεάζει περίπου 15.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες και επηρεάζει κυρίως τα αγόρια. Με την πάροδο του χρόνου, η επιδείνωση του καρδιακού μυός οδηγεί σε μυοκαρδιοπάθεια και καρδιακή ανεπάρκεια, που είναι η κύρια αιτία θανάτου σε DMD. Δεν υπάρχει θεραπεία και οι επιλογές θεραπείας παραμένουν περιορισμένες.

Σχετικά με το Deramiocel

Το Deramiocel (CAP-1002) αποτελείται από αλλογενή κύτταρα προερχόμενα από την καρδιοσφαιρία (CDC), έναν σπάνιο πληθυσμό καρδιακών κυττάρων που έχει αποδειχθεί σε προκλινικές και κλινικές μελέτες ότι ασκούν ισχυρές ανοσοτροποποιητικές και αντι-ινωτικές δράσεις στη διατήρηση της σκελετικής λειτουργίας των σκελετικών μυών σε σκελετικές μυϊκές δυσλειτουργίες και δυσλειτουργίες της καρδιάς. Τα CDC δρουν εκκρίνοντας εξωκυτταρικά κυστίδια γνωστά ως εξωσώματα, τα οποία στοχεύουν τα μακροφάγα και αλλάζουν το προφίλ έκφρασής τους για να υιοθετήσουν έναν θεραπευτικό και όχι προφλεγμονώδες φαινότυπο. Τα CDC έχουν διερευνηθεί σε περισσότερες από 250 επιστημονικές δημοσιεύσεις με κριτές και έχουν χορηγηθεί σε περισσότερα από 250 άτομα σε πολλαπλές κλινικές δοκιμές.

Το Deramiocel έχει λάβει την Ονομασία Ορφανού Φαρμάκου για τη θεραπεία της DMD τόσο από τον FDA των ΗΠΑ όσο και από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA). Επιπλέον, έχει λάβει την ονομασία Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής (RMAT) στις Η.Π.Α., την ονομασία Προηγμένης Θεραπείας Φαρμακευτικού Προϊόντος (ATMP) στην Ευρώπη και την Ονομασία Σπάνιων Παιδιατρικών Νόσων από τον FDA, η οποία μπορεί να πληροί τις προϋποθέσεις για το Capricor για κουπόνι αξιολόγησης προτεραιότητας κατόπιν έγκρισης.

About Capricor Therapeutics

Η Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας αφιερωμένη στην προώθηση θεραπειών που βασίζονται σε μετασχηματιστικά κύτταρα και εξωσώματα για να επαναπροσδιορίσει το τοπίο θεραπείας για σπάνιες ασθένειες. Στην πρώτη γραμμή της καινοτομίας μας βρίσκεται το κύριο υποψήφιο προϊόν μας, το Deramiocel, μια αλλογενής κυτταρική θεραπεία που προέρχεται από την καρδιά που βρίσκεται επί του παρόντος σε τελικό στάδιο ανάπτυξης για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD). Εκτεταμένα προκλινικά και κλινικά δεδομένα έχουν δείξει τις ισχυρές ανοσοτροποποιητικές και αντι-ινωτικές επιδράσεις του Deramiocel βοηθώντας στη διατήρηση της καρδιακής και σκελετικής μυϊκής λειτουργίας στο DMD. Η Capricor αξιοποιεί επίσης τη δύναμη της εξωσωμικής τεχνολογίας της, χρησιμοποιώντας την ιδιόκτητη πλατφόρμα StealthX™ στην προκλινική ανάπτυξη που επικεντρώνεται στην εμβολιολογία και τη στοχευμένη παροχή ολιγονουκλεοτιδίων, πρωτεϊνών και θεραπευτικών μικρών μορίων, με δυνατότητα θεραπείας και πρόληψης ενός ευρέος φάσματος ασθενειών. Στην Capricor, δεσμευόμαστε να ξεπεράσουμε τα όρια των δυνατοτήτων και να χαράξουμε μια πορεία προς μεταμορφωτικές θεραπείες για όσους έχουν ανάγκη. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε το capricor.com και ακολουθήστε την Capricor στο Facebook, το Instagram και το X.

Προειδοποιητική σημείωση σχετικά με τις μελλοντικές δηλώσεις

Δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου σχετικά με την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και την προβλεπόμενη χρήση των υποψηφίων προϊόντων της Capricor. την έναρξη, τη διεξαγωγή, το μέγεθος, τον χρόνο και τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών· ο ρυθμός εγγραφής σε κλινικές δοκιμές· σχέδια σχετικά με ρυθμιστικές καταθέσεις, μελλοντική έρευνα και κλινικές δοκιμές· ρυθμιστικές εξελίξεις που αφορούν προϊόντα, συμπεριλαμβανομένων των μελλοντικών αλληλεπιδράσεων με τις ρυθμιστικές αρχές και της δυνατότητας λήψης ρυθμιστικών εγκρίσεων ή με άλλο τρόπο διάθεσης προϊόντων στην αγορά· παραγωγικές ικανότητες· ημερομηνίες για ρυθμιστικές συνεδριάσεις· το ενδεχόμενο να καθυστερήσουν ή να μην είναι επιτυχείς οι απαιτούμενες ρυθμιστικές επιθεωρήσεις, γεγονός που θα καθυστερούσε ή θα εμπόδιζε την έγκριση του προϊόντος· την ικανότητα επίτευξης ορόσημων προϊόντων και λήψης πληρωμών ορόσημων από εμπορικούς εταίρους· και οποιεσδήποτε άλλες δηλώσεις σχετικά με τις μελλοντικές προσδοκίες, τις πεποιθήσεις, τους στόχους, τα σχέδια ή τις προοπτικές της ομάδας διαχείρισης της Capricor αποτελούν μελλοντικές δηλώσεις κατά την έννοια του Private Securities Litigation Reform Act του 1995. Οποιεσδήποτε δηλώσεις που δεν αποτελούν δηλώσεις ιστορικού γεγονότος (συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων που περιέχουν τις λέξεις "πιστεύει," Οι λέξεις «αναμένει», «εκτιμήσεις», «πρέπει», «στόχος», «θα», «θα» και παρόμοιες εκφράσεις) θα πρέπει επίσης να θεωρούνται δηλώσεις που κοιτάζουν το μέλλον. Υπάρχει μια σειρά σημαντικών παραγόντων που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά των πραγματικών αποτελεσμάτων ή γεγονότων από αυτά που υποδεικνύονται από τέτοιες δηλώσεις για το μέλλον. Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με αυτούς και άλλους κινδύνους που μπορεί να επηρεάσουν την επιχειρηματική δραστηριότητα της Capricor παρατίθενται στην Ετήσια Έκθεση της Capricor για το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2024, όπως κατατέθηκε στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς στις 26 Μαρτίου 2025 και στην Τριμηνιαία Έκθεσή μας για το Έντυπο 2 που κατατέθηκε με το τέλος Σεπτεμβρίου 2, 3, 30 Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς στις 10 Νοεμβρίου 2025. Όλες οι μελλοντικές δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου βασίζονται σε πληροφορίες που είναι διαθέσιμες στην Capricor από την ημερομηνία του παρόντος και η Capricor δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις.

Η Capricor έχει συνάψει συμφωνία για την αποκλειστική εμπορική διάθεση και διανομή του Deramiocel για DMD στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ιαπωνία με τη Nippon Shinyaku Co., Ltd. (θυγατρική στις ΗΠΑ: NS Pharma, Inc.), με την επιφύλαξη ρυθμιστικής έγκρισης. Το Deramiocel και το εμβόλιο StealthX™ είναι υποψήφια υπό έρευνα και δεν έχουν εγκριθεί για εμπορική χρήση σε καμία ένδειξη.

Πηγή: Capricor Therapeutics

Πηγή: HealthDay

Σχετικά άρθρα

news <2horyhory>DeramiocelApprov

Drugli>Εφαρμογή href="https://podcasts.drugs.com/" target="_blank" rel="noopener noreferrer">Drugs.com Podcast

Εγγραφείτε στο ενημερωτικό μας δελτίο

Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.

Δημοσιεύτηκε : 2026-03-25 13:58

Διαβάστε περισσότερα

• Το μοντέλο μηχανικής μάθησης προβλέπει με ακρίβεια τις έγκυες γυναίκες σε κίνδυνο για προεκλαμψία
• Υπερβολική γονική παχυσαρκία κατά την εγκυμοσύνη που συνδέεται με MASLD απογόνου
• Η θεραπεία με κόκκινο φως λέιζερ προσφέρει επίπεδα ακτινοβολίας που υπερβαίνουν τα όρια ασφαλείας
• Η ιστορία μου για τη διάγνωση TK2d
• Υποστήριξη, Εκπαίδευση, Ενδυνάμωση του προγράμματος καθοδήγησης που συνδέεται με τη βελτιωμένη συμμόρφωση με τα φάρμακα για το γλαύκωμα
• Η αποφρακτική άπνοια ύπνου συνδέεται με σχεδόν διπλάσιο κίνδυνο για γρίπη, COVID-19 στην παιδική ηλικία

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά

• metformin obat apa
• alahan panjang
• glimepiride obat apa
• takikardia adalah
• erau ernie
• pradiabetes
• besar88
• atrofi adalah
• kutu anjing
• trakeostomi
• mayzent pi
• enbrel auto injector not working
• enbrel interactions
• lenvima life expectancy
• leqvio pi
• what is lenvima
• lenvima pi
• empagliflozin-linagliptin
• encourage foundation for enbrel
• qulipta drug interactions