Capricor Therapeutics anuncia el establecimiento de una nueva fecha de PDUFA para Deramiocel BLA

Tratamiento para: Miocardiopatía y distrofia muscular de Duchenne

Capricor Therapeutics anuncia el establecimiento de una nueva fecha de PDUFA para Deramiocel BLA

SAN DIEGO, 10 de marzo de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), una empresa de biotecnología que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para el tratamiento de enfermedades raras, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ("FDA") levantó la carta de respuesta completa emitida anteriormente y reanudó la revisión de su solicitud de licencia de productos biológicos ("BLA") buscando la aprobación total de Deramiocel, una terapia celular en investigación, para el tratamiento de la miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne ("DMD"). La presentación ha sido clasificada como una nueva presentación de Clase 2, con una fecha de acción prevista por la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (“PDUFA”) del 22 de agosto de 2026.

Deramiocel tiene el potencial de convertirse en la primera terapia para abordar las manifestaciones esqueléticas y cardíacas de la distrofia muscular de Duchenne

BLA respaldada por resultados positivos pivotales de la fase 3 de HOPE-3, incluido el logro del criterio de valoración principal y todos los tipos I. puntos finales secundarios controlados por errores

Fecha de acción objetivo de PDUFA establecida para el 22 de agosto de 2026; La empresa espera ser elegible para un vale de revisión prioritaria tras una posible aprobación

“Nos alienta el reconocimiento por parte de la FDA de nuestra respuesta a la carta de respuesta completa y su revisión continua de nuestra BLA para Deramiocel”, dijo Linda Marbán, Ph.D., directora ejecutiva de Capricor. "Creemos que los resultados positivos de HOPE-3 y la evidencia clínica más amplia refuerzan el potencial de Deramiocel para convertirse en una terapia de primera clase para la distrofia muscular de Duchenne, con la oportunidad de abordar las manifestaciones esqueléticas y cardíacas de la enfermedad. Esperamos continuar trabajando estrechamente con la FDA durante todo el proceso de revisión y permanecer enfocados en llevar esta importante terapia a los pacientes lo más rápidamente posible".

La compañía recibió una carta de respuesta completa ("CRL") de la FDA en julio de 2025. Tras la presentación de datos y documentación de respaldo del ensayo clínico HOPE-3, la FDA reanudó la revisión de la solicitud y asignó una fecha de acción objetivo de la PDUFA del 22 de agosto de 2026. En este momento, la FDA no ha identificado ningún posible problema de revisión en su respuesta a la Compañía.

Capricor también espera ser elegible para recibir un Vale de revisión prioritaria (“PRV”) tras la posible aprobación de Deramiocel.

Acerca de la distrofia muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético grave ligado al cromosoma X que se caracteriza por una degeneración muscular progresiva que afecta los músculos esqueléticos, respiratorios y cardíacos. Es causada por la ausencia de distrofina funcional, una proteína estructural clave en las células musculares. La DMD afecta aproximadamente a 15.000 personas en los Estados Unidos y afecta principalmente a los niños. Con el tiempo, el deterioro del músculo cardíaco conduce a miocardiopatía e insuficiencia cardíaca, que es la principal causa de muerte en la DMD. No existe cura y las opciones de tratamiento siguen siendo limitadas.

Acerca de Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) consiste en células alogénicas derivadas de la cardiosfera (CDC), una rara población de células cardíacas que, en estudios preclínicos y clínicos, ha demostrado ejercer potentes acciones inmunomoduladoras y antifibróticas en la preservación de la función del músculo cardíaco y esquelético en distrofias musculares como la DMD. Los CDC actúan secretando vesículas extracelulares conocidas como exosomas, que se dirigen a los macrófagos y alteran su perfil de expresión para adoptar un fenotipo curativo en lugar de proinflamatorio. Los CDC se han investigado en más de 250 publicaciones científicas revisadas por pares y se han administrado a más de 250 sujetos humanos en múltiples ensayos clínicos.

Deramiocel ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la DMD tanto de la FDA de EE. UU. como de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Además, se le ha otorgado la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) en los EE. UU., la designación de Producto Medicinal de Terapia Avanzada (ATMP) en Europa y la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA, lo que puede calificar a Capricor para un Vale de Revisión Prioritaria una vez aprobado.

Acerca de Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) es una empresa de biotecnología dedicada al avance de terapias transformadoras basadas en células y exosomas para redefinir el panorama del tratamiento de enfermedades raras. A la vanguardia de nuestra innovación se encuentra nuestro producto principal candidato, Deramiocel, una terapia celular alogénica derivada del corazón que se encuentra actualmente en una etapa avanzada de desarrollo para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Amplios datos preclínicos y clínicos han demostrado los potentes efectos inmunomoduladores y antifibróticos de Deramiocel para ayudar a preservar la función del músculo cardíaco y esquelético en la DMD. Capricor también está aprovechando el poder de su tecnología de exosomas, utilizando su plataforma patentada StealthX™ en desarrollo preclínico centrado en vacunología y la administración dirigida de oligonucleótidos, proteínas y terapias de moléculas pequeñas, con el potencial de tratar y prevenir una amplia gama de enfermedades. En Capricor, estamos comprometidos a superar los límites de las posibilidades y forjar un camino hacia tratamientos transformadores para quienes los necesitan. Para obtener más información, visite capricor.com y sigue a Capricor en Facebook, Instagram y X.

Nota de advertencia sobre declaraciones prospectivas

Declaraciones en este comunicado de prensa sobre la eficacia, seguridad y utilización prevista de los productos candidatos de Capricor; el inicio, realización, tamaño, calendario y resultados de los ensayos clínicos; el ritmo de inscripción de ensayos clínicos; planes sobre presentaciones regulatorias, investigaciones futuras y ensayos clínicos; desarrollos regulatorios que involucran productos, incluidas interacciones futuras con autoridades regulatorias y la capacidad de obtener aprobaciones regulatorias o llevar productos al mercado; capacidades de fabricación; fechas de reuniones regulatorias; la posibilidad de que las inspecciones regulatorias requeridas se retrasen o no tengan éxito, lo que retrasaría o impediría la aprobación del producto; la capacidad de alcanzar hitos del producto y recibir pagos por hitos de socios comerciales; y cualquier otra declaración sobre las expectativas, creencias, objetivos, planes o perspectivas futuras del equipo directivo de Capricor constituyen declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Cualquier declaración que no sea una declaración de hechos históricos (incluidas las declaraciones que contengan las palabras "cree", "planea", "podría", "anticipa", "espera", "estima", "debería", "objetivo", "hará", "podría" y expresiones similares) también debe considerarse declaraciones prospectivas. Hay una serie de factores importantes que podrían causar que los resultados o eventos reales difieran materialmente de los indicados en dichas declaraciones prospectivas. Se establece más información sobre estos y otros riesgos que pueden afectar el negocio de Capricor en el Informe anual de Capricor en el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2024, presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores el 26 de marzo de 2025, y en nuestro Informe trimestral en el Formulario 10-Q para el trimestre finalizado el 30 de septiembre de 2025, presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores el 10 de noviembre. 2025. Todas las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa se basan en la información disponible para Capricor a la fecha del presente, y Capricor no asume ninguna obligación de actualizar estas declaraciones prospectivas.

Capricor ha celebrado un acuerdo para la comercialización y distribución exclusiva de Deramiocel para DMD en los Estados Unidos y Japón con Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filial estadounidense: NS Pharma, Inc.), sujeto a la aprobación regulatoria. Deramiocel y la vacuna StealthX™ son candidatos en investigación y no han sido aprobados para uso comercial en ninguna indicación.

Fuente: Capricor Therapeutics

Fuente: HealthDay

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