Capricor Therapeutics annonce l'établissement d'une nouvelle date PDUFA pour Deramiocel BLA
Traitement pour : Cardiomyopathie de la dystrophie musculaire de Duchenne
Capricor Therapeutics annonce l'établissement d'une nouvelle date PDUFA pour Deramiocel BLA
SAN DIEGO, 10 mars 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ : CAPR), une société de biotechnologie développant des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour le traitement de maladies rares, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (« FDA ») des États-Unis a levé la lettre de réponse complète précédemment publiée et a repris l'examen de sa demande de licence de produits biologiques (« BLA ») visant à obtenir l'approbation complète de Deramiocel, une thérapie cellulaire expérimentale, pour le traitement de la cardiomyopathie de la dystrophie musculaire de Duchenne (« DMD »). La soumission a été classée comme une nouvelle soumission de classe 2, avec une date d'action cible du Prescription Drug User Fee Act (« PDUFA ») fixée au 22 août 2026.
« Nous sommes encouragés par la reconnaissance par la FDA de notre réponse à la lettre de réponse complète et par son examen continu de notre BLA pour Deramiocel », a déclaré Linda Marbán, Ph.D., directrice générale de Capricor. "Nous pensons que les résultats positifs de HOPE-3 et les preuves cliniques plus larges renforcent le potentiel de Deramiocel à devenir un traitement de première classe pour la dystrophie musculaire de Duchenne, avec la possibilité de traiter à la fois les manifestations squelettiques et cardiaques de la maladie. Nous sommes impatients de continuer à travailler en étroite collaboration avec la FDA tout au long du processus d'examen et restons concentrés sur la fourniture de cette thérapie importante aux patients aussi rapidement que possible. "
La société a reçu une lettre de réponse complète (« CRL ») de la FDA en juillet 2025. Suite à la soumission des données et des documents justificatifs de l'essai clinique HOPE-3, la FDA a repris l'examen de la demande et a fixé une date d'action cible pour le PDUFA au 22 août 2026. À l'heure actuelle, la FDA n'a identifié aucun problème d'examen potentiel dans sa réponse à la société.
Capricor espère également pouvoir recevoir un bon d'examen prioritaire («PRV») lors de l'approbation potentielle de Deramiocel.
À propos de la dystrophie musculaire de Duchenne
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique grave liée à l'X, caractérisée par une dégénérescence musculaire progressive affectant les muscles squelettiques, respiratoires et cardiaques. Elle est causée par l’absence de dystrophine fonctionnelle, une protéine structurelle clé des cellules musculaires. La DMD touche environ 15 000 personnes aux États-Unis et touche principalement les garçons. Au fil du temps, la détérioration du muscle cardiaque entraîne une cardiomyopathie et une insuffisance cardiaque, qui constituent la principale cause de décès dans la DMD. Il n'existe aucun remède et les options de traitement restent limitées.
À propos de Deramiocel
Deramiocel (CAP-1002) est constitué de cellules allogéniques dérivées de la cardiosphère (CDC), une population rare de cellules cardiaques dont il a été démontré dans des études précliniques et cliniques qu'elles exercent de puissantes actions immunomodulatrices et antifibrotiques dans la préservation de la fonction cardiaque et musculaire squelettique dans les dystrophies musculaires telles que la DMD. Les CDC agissent en sécrétant des vésicules extracellulaires appelées exosomes, qui ciblent les macrophages et modifient leur profil d'expression pour adopter un phénotype cicatrisant plutôt que pro-inflammatoire. Les CDC ont été étudiés dans plus de 250 publications scientifiques évaluées par des pairs et administrés à plus de 250 sujets humains dans le cadre de plusieurs essais cliniques.
Deramiocel a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la DMD de la part de la FDA américaine et de l'Agence européenne des médicaments (EMA). En outre, il a obtenu la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) aux États-Unis, la désignation de produit médical de thérapie avancée (ATMP) en Europe et la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA, qui peuvent qualifier Capricor pour un bon d'examen prioritaire après approbation.
À propos de Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics (NASDAQ : CAPR) est une société de biotechnologie dédiée à l'avancement des thérapies transformatrices basées sur les cellules et les exosomes afin de redéfinir le paysage du traitement des maladies rares. À la pointe de notre innovation se trouve notre produit candidat principal, Deramiocel, une thérapie cellulaire allogénique d'origine cardiaque qui est actuellement en phase de développement avancée pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). De nombreuses données précliniques et cliniques ont démontré les puissants effets immunomodulateurs et antifibrotiques du Deramiocel en aidant à préserver la fonction cardiaque et musculaire squelettique dans la DMD. Capricor exploite également la puissance de sa technologie d'exosomes, en utilisant sa plateforme exclusive StealthX™ dans un développement préclinique axé sur la vaccinologie et l'administration ciblée d'oligonucléotides, de protéines et de petites molécules thérapeutiques, avec le potentiel de traiter et de prévenir un large éventail de maladies. Chez Capricor, nous nous engageons à repousser les limites du possible et à ouvrir la voie à des traitements transformateurs pour ceux qui en ont besoin. Pour plus d'informations, visitez capricor.com, et suivez Capricor sur Facebook, Instagram et X.
Mise en garde concernant les déclarations prospectives
Déclarations contenues dans ce communiqué de presse concernant l'efficacité, la sécurité et l'utilisation prévue des produits candidats de Capricor ; le lancement, la conduite, la taille, le calendrier et les résultats des essais cliniques ; le rythme de recrutement des essais cliniques ; les plans concernant les dépôts réglementaires, les recherches futures et les essais cliniques ; les évolutions réglementaires concernant les produits, y compris les interactions futures avec les autorités réglementaires et la capacité d'obtenir les approbations réglementaires ou de commercialiser les produits d'une autre manière ; capacités de fabrication ; les dates des réunions réglementaires ; la possibilité que les inspections réglementaires requises soient retardées ou échouent, ce qui retarderait ou empêcherait l'approbation du produit ; la capacité d'atteindre les jalons du produit et de recevoir des paiements d'étape de la part des partenaires commerciaux ; et toute autre déclaration concernant les attentes, convictions, objectifs, plans ou perspectives futurs de l'équipe de direction de Capricor constituent des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Toutes les déclarations qui ne sont pas des déclarations de faits historiques (y compris les déclarations contenant les mots « croit », « planifie », « pourrait », « anticipe », « s'attend », « estime », « devrait », « cible », « sera », « serait » et expressions similaires) doivent également être considérées comme étant déclarations prospectives. Il existe un certain nombre de facteurs importants qui pourraient faire en sorte que les résultats ou événements réels diffèrent sensiblement de ceux indiqués dans ces déclarations prospectives. De plus amples informations sur ces risques et sur d'autres risques susceptibles d'avoir un impact sur les activités de Capricor sont présentées dans le rapport annuel de Capricor sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2024, tel que déposé auprès de la Securities and Exchange Commission le 26 mars 2025, et dans notre rapport trimestriel sur formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 30 septembre 2025, tel que déposé auprès de la Securities and Exchange Commission le 10 novembre 2025. Les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont basées sur les informations dont Capricor dispose à la date des présentes, et Capricor n'assume aucune obligation de mettre à jour ces déclarations prospectives.
Capricor a conclu un accord pour la commercialisation et la distribution exclusives de Deramiocel pour la DMD aux États-Unis et au Japon avec Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filiale américaine : NS Pharma, Inc.), sous réserve de l'approbation réglementaire. Deramiocel et le vaccin StealthX™ sont des candidats expérimentaux et n'ont été approuvés pour une utilisation commerciale dans aucune indication.
Source : Capricor Therapeutics
Source : HealthDay
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Publié : 2026-03-25 13:58
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