Capricor Therapeutics Mengumumkan Penetapan Tanggal PDUFA Baru untuk Deramiocel BLA

Pengobatan untuk: Kardiomiopati Distrofi Muscular Duchenne

Capricor Therapeutics Mengumumkan Penetapan Tanggal PDUFA Baru untuk Deramiocel BLA

SAN DIEGO, 10 Maret 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), sebuah perusahaan bioteknologi yang mengembangkan terapi berbasis sel transformatif dan eksosom untuk pengobatan penyakit langka, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (“FDA”) telah mencabut Surat Tanggapan Lengkap yang dikeluarkan sebelumnya dan melanjutkan peninjauan terhadap Aplikasi Lisensi Biologis (“BLA”) untuk meminta persetujuan penuh terhadap Deramiocel, sebuah terapi sel yang sedang diselidiki, untuk pengobatan kardiomiopati distrofi otot Duchenne (“DMD”). Pengajuan tersebut telah diklasifikasikan sebagai pengajuan ulang Kelas 2, dengan target tindakan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (“PDUFA”) tanggal 22 Agustus 2026.

Deramiocel berpotensi menjadi terapi pertama yang mengatasi manifestasi distrofi otot Duchenne baik pada tulang maupun jantung

BLA didukung oleh hasil HOPE-3 Fase 3 yang sangat penting, termasuk pencapaian titik akhir primer dan semua kesalahan sekunder yang dikendalikan oleh kesalahan Tipe I. titik akhir

Tanggal tindakan target PDUFA ditetapkan pada 22 Agustus 2026; Perusahaan berharap memenuhi syarat untuk mendapatkan Voucher Tinjauan Prioritas setelah mendapat persetujuan

“Kami terdorong oleh pengakuan FDA atas tanggapan kami terhadap Surat Tanggapan Lengkap dan peninjauan berkelanjutan terhadap BLA kami untuk Deramiocel,” kata Linda Marbán, Ph.D., Chief Executive Officer Capricor. "Kami percaya hasil positif HOPE-3 dan bukti klinis yang lebih luas memperkuat potensi Deramiocel untuk menjadi terapi kelas satu untuk distrofi otot Duchenne, dengan peluang untuk mengatasi manifestasi penyakit pada tulang dan jantung. Kami berharap dapat terus bekerja sama dengan FDA selama proses peninjauan dan tetap fokus untuk memberikan terapi penting ini kepada pasien secepat mungkin."

Perusahaan menerima Surat Tanggapan Lengkap (“CRL”) dari FDA pada tahun Juli 2025. Setelah penyerahan data dan dokumentasi pendukung dari uji klinis HOPE-3, FDA melanjutkan peninjauan permohonan dan menetapkan tanggal tindakan target PDUFA pada 22 Agustus 2026. Saat ini, FDA belum mengidentifikasi potensi masalah peninjauan dalam tanggapannya terhadap Perusahaan.

Capricor juga diharapkan memenuhi syarat untuk menerima Voucher Tinjauan Prioritas (“PRV”) setelah kemungkinan persetujuan Deramiocel.

Tentang Distrofi Muscular Duchenne

Distrofi Otot Duchenne (DMD) adalah kelainan genetik terkait X yang parah yang ditandai dengan degenerasi otot progresif yang memengaruhi otot rangka, pernapasan, dan jantung. Hal ini disebabkan oleh tidak adanya distrofin fungsional, protein struktural utama dalam sel otot. DMD mempengaruhi sekitar 15.000 orang di Amerika Serikat dan terutama berdampak pada anak laki-laki. Seiring waktu, kerusakan otot jantung menyebabkan kardiomiopati dan gagal jantung, yang merupakan penyebab utama kematian pada DMD. Belum ada obat yang bisa menyembuhkan, dan pilihan pengobatan masih terbatas.

Tentang Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) terdiri dari sel-sel turunan kardiosfer alogenik (CDC), sebuah populasi sel jantung langka yang telah ditunjukkan dalam studi praklinis dan klinis untuk memberikan tindakan imunomodulator dan anti-fibrotik yang kuat dalam menjaga fungsi otot jantung dan rangka pada distrofi otot seperti DMD. CDC bertindak dengan mengeluarkan vesikel ekstraseluler yang dikenal sebagai eksosom, yang menargetkan makrofag dan mengubah profil ekspresi mereka untuk mengadopsi fenotip penyembuhan daripada pro-inflamasi. CDC telah diselidiki di lebih dari 250 publikasi ilmiah yang ditinjau oleh rekan sejawat dan diberikan kepada lebih dari 250 subjek manusia melalui berbagai uji klinis.

Deramiocel telah menerima Orphan Drug Designation untuk pengobatan DMD dari FDA AS dan Badan Obat Eropa (EMA). Selain itu, Capricor juga telah mendapatkan sertifikasi Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) di AS, Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) di Eropa, dan Rare Pediatric Disease Designation dari FDA, yang mungkin membuat Capricor memenuhi syarat untuk mendapatkan Priority Review Voucher setelah disetujui.

Tentang Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) adalah perusahaan bioteknologi yang berdedikasi untuk memajukan terapi berbasis sel transformatif dan eksosom untuk mendefinisikan kembali lanskap pengobatan untuk penyakit langka. Yang terdepan dalam inovasi kami adalah kandidat produk utama kami, Deramiocel, terapi sel turunan jantung alogenik yang saat ini sedang dalam pengembangan tahap akhir untuk pengobatan distrofi otot Duchenne (DMD). Data praklinis dan klinis yang luas telah menunjukkan efek imunomodulator dan anti-fibrotik Deramiocel yang kuat dalam membantu menjaga fungsi otot jantung dan rangka pada DMD. Capricor juga memanfaatkan kekuatan teknologi eksosomnya, menggunakan platform StealthX™ miliknya dalam pengembangan praklinis yang berfokus pada vaksinologi dan pengiriman oligonukleotida, protein, dan terapi molekul kecil yang ditargetkan, yang berpotensi untuk mengobati dan mencegah berbagai macam penyakit. Di Capricor, kami berkomitmen untuk mendorong batas-batas kemungkinan dan membuka jalan menuju perawatan transformatif bagi mereka yang membutuhkan. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi capricor.com, dan ikuti Capricor di Facebook, Instagram, dan X.

Catatan Perhatian Mengenai Pernyataan Berwawasan ke Depan

Pernyataan dalam siaran pers ini mengenai kemanjuran, keamanan, dan tujuan penggunaan kandidat produk Capricor; permulaan, pelaksanaan, ukuran, waktu dan hasil uji klinis; kecepatan pendaftaran uji klinis; rencana mengenai pengajuan peraturan, penelitian di masa depan dan uji klinis; perkembangan peraturan yang melibatkan produk, termasuk interaksi di masa depan dengan otoritas pengatur dan kemampuan untuk memperoleh persetujuan peraturan atau membawa produk ke pasar; kemampuan manufaktur; tanggal pertemuan peraturan; potensi bahwa inspeksi peraturan yang diperlukan mungkin tertunda atau tidak berhasil sehingga akan menunda atau menghalangi persetujuan produk; kemampuan untuk mencapai pencapaian produk dan menerima pembayaran pencapaian dari mitra komersial; dan pernyataan lain apa pun mengenai ekspektasi, keyakinan, sasaran, rencana, atau prospek tim manajemen Capricor di masa depan merupakan pernyataan berwawasan ke depan sesuai dengan Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Pernyataan apa pun yang bukan merupakan pernyataan fakta sejarah (termasuk pernyataan yang mengandung kata “percaya”, “rencana”, “bisa”, “mengantisipasi”, “mengharapkan”, “memperkirakan”, “seharusnya”, “menargetkan”, “akan”, “akan” dan ekspresi serupa) juga harus dipertimbangkan menjadi pernyataan berwawasan ke depan. Ada sejumlah faktor penting yang dapat menyebabkan hasil atau kejadian sebenarnya berbeda secara material dari apa yang ditunjukkan oleh pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Informasi lebih lanjut tentang hal ini dan risiko lain yang mungkin berdampak pada bisnis Capricor tercantum dalam Laporan Tahunan Capricor pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2024, sebagaimana diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa pada tanggal 26 Maret 2025, dan dalam Laporan Kuartalan kami pada Formulir 10-Q untuk kuartal yang berakhir pada tanggal 30 September 2025, sebagaimana diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa pada tanggal 10 November. 2025. Semua pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini didasarkan pada informasi yang tersedia bagi Capricor pada tanggal perjanjian ini, dan Capricor tidak berkewajiban memperbarui pernyataan berwawasan ke depan ini.

Capricor telah menandatangani perjanjian untuk komersialisasi dan distribusi eksklusif Deramiocel untuk DMD di Amerika Serikat dan Jepang dengan Nippon Shinyaku Co., Ltd. (anak perusahaan AS: NS Pharma, Inc.), tergantung pada persetujuan peraturan. Deramiocel dan vaksin StealthX™ masih dalam tahap penelitian dan belum disetujui untuk penggunaan komersial dengan indikasi apa pun.

Sumber: Capricor Therapeutics

Sumber: HealthDay

Sumber berita lainnya

Peringatan Obat Medwatch FDA

Harian MedNews

Berita untuk Profesional Kesehatan

Persetujuan Obat Baru

Permohonan Obat Baru

Kekurangan Obat

Hasil Uji Klinis

Persetujuan Obat Generik

Podcast Drugs.com

Berlangganan buletin kami

Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

Diposting : 2026-03-25 13:58

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Capricor Therapeutics Mengumumkan Penetapan Tanggal PDUFA Baru untuk Deramiocel BLA