Capricor Therapeutics が、Deramiocel BLA の新しい PDUFA 日付の設定を発表

治療法: デュシェンヌ型筋ジストロフィー心筋症

Capricor Therapeutics、Deramiocel BLA の新しい PDUFA 日付の設定を発表

サンディエゴ、2026 年 3 月 10 日 (グローブニュースワイヤー) -- Capricor希少疾患の治療のための変革細胞およびエキソソームベースの治療法を開発するバイオテクノロジー企業であるセラピューティクス（NASDAQ: CAPR）は本日、米国食品医薬品局（「FDA」）が以前に発行した完全回答書簡を解除し、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（「DMD」）の治療のための治験細胞療法であるデラミオセルの完全承認を求める生物製剤ライセンス申請（「BLA」）の審査を再開したと発表しました。心筋症。この申請はクラス 2 の再申請として分類され、処方薬使用者手数料法 (「PDUFA」) の目標行動日は 2026 年 8 月 22 日とされています。

デラミオセルは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの骨格症状と心臓症状の両方に対処する最初の治療法となる可能性があります。

BLA は、以下を含む極めて重要な HOPE-3 フェーズ 3 の結果によって裏付けられています。主要エンドポイントおよびすべてのタイプ I エラー制御二次エンドポイントの達成

PDUFA 目標行動日は 2026 年 8 月 22 日に設定。会社は、承認が得られ次第、優先レビュークーポンの対象となることを期待しています

「完全回答書に対する当社の対応を FDA が認め、デラミオセルの BLA を継続的に審査していただいたことに、私たちは励まされています。」と Capricor の最高経営責任者、リンダマルバン博士は述べました。「HOPE-3の肯定的な結果とより広範な臨床証拠は、デラミオセルがデュシェンヌ型筋ジストロフィーのファーストインクラスの治療法となり、この病気の骨格症状と心臓症状の両方に対処できる可能性を強化すると信じています。私たちは審査プロセス全体を通じてFDAと引き続き緊密に連携し、この重要な治療法を可能な限り迅速に患者に提供することに今後も注力していきたいと考えています。」

同社同社は、2025 年 7 月に FDA から完全回答書（「CRL」）を受け取りました。HOPE-3 臨床試験からのデータと裏付け文書の提出を受けて、FDA は申請の審査を再開し、PDUFA の目標行動日を 2026 年 8 月 22 日に割り当てました。現時点では、FDA は会社への回答において潜在的な審査上の問題を特定していません。

カプリコールは、デラミオセルの承認が得られ次第、優先審査券 (「PRV」) を受け取る資格も得られる予定です。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーについて

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、骨格筋、呼吸筋、心筋に影響を及ぼす進行性の筋変性を特徴とする重度の X 連鎖遺伝性疾患です。これは、筋細胞の重要な構造タンパク質である機能性ジストロフィンの欠如によって引き起こされます。 DMD は米国で約 15,000 人が罹患しており、主に男児が罹患しています。時間の経過とともに、心筋の劣化は心筋症や心不全につながり、これがDMDの主な死因となっています。治療法はなく、治療の選択肢は依然として限られています。

デラミオセルについて

Deramiocel (CAP-1002) は、DMD などの筋ジストロフィーにおける心筋および骨格筋の機能の維持において、強力な免疫調節作用および抗線維化作用を発揮することが前臨床および臨床研究で示されている希少な心細胞集団である同種心筋球由来細胞 (CDC) で構成されています。 CDC は、エキソソームとして知られる細胞外小胞を分泌することによって作用します。エキソソームはマクロファージを標的にし、その発現プロファイルを変化させて炎症誘発性表現型ではなく治癒表現型を採用します。 CDC は 250 を超える査読済みの科学出版物で調査され、複数の臨床試験を通じて 250 人を超えるヒト被験者に投与されています。

デラミオセルは、米国 FDA と欧州医薬品庁 (EMA) の両方から DMD の治療薬として希少疾病用医薬品の指定を受けています。さらに、米国では再生医療先進療法 (RMAT) の指定、ヨーロッパでは先進療法医薬品 (ATMP) の指定、FDA からは希少小児疾患指定を取得しています。これにより、Capricor は承認を受けて優先審査券の対象となる可能性があります。

Capricor Therapeutics について

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) は、希少疾患の治療状況を再定義するために、変革細胞およびエクソソームベースの治療法の進歩に専念するバイオテクノロジー企業です。当社のイノベーションの最前線にあるのは、当社の主要製品候補であるデラミオセルです。これは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療のため、現在後期開発段階にある同種心臓由来細胞療法です。広範な前臨床および臨床データにより、DMD における心筋および骨格筋の機能の維持に役立つデラミオセルの強力な免疫調節効果および抗線維化効果が実証されています。 Capricor はまた、ワクチン学とオリゴヌクレオチド、タンパク質、小分子治療薬の標的送達に重点を置いた前臨床開発で独自の StealthX™ プラットフォームを使用し、エクソソーム技術の力を活用しており、幅広い疾患の治療と予防が可能になる可能性があります。 Capricor では、可能性の限界を押し広げ、必要としている人々のための変革的な治療への道を切り開くことに尽力しています。詳細については、capricor.com にアクセスし、Facebook、Instagram、X で Capricor をフォローしてください。

将来の見通しに関する記述に関する注意事項

カプリコールの製品候補の有効性、安全性、使用目的に関するこのプレスリリース内の記述。臨床試験の開始、実施、規模、タイミング、および結果。臨床試験の登録ペース。規制当局への申請、将来の研究および臨床試験に関する計画。製品に関連する規制の展開（規制当局との今後のやり取りや、規制当局の承認を取得するか、その他の方法で製品を市場に投入する能力を含む）。製造能力。規制会議の日程。必要な規制検査が遅れたり不合格になったりする可能性があり、その結果、製品の承認が遅れたり妨げられたりする可能性があります。製品のマイルストーンを達成し、商用パートナーからマイルストーンの支払いを受け取る能力。およびカプリコーの経営陣の将来の予想、信念、目標、計画、見通しに関するその他の記述は、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述に相当します。歴史的事実の記述ではないあらゆる記述（「信じる」、「計画する」、「可能性がある」、「予想する」、「期待する」、「推定する」、「はずである」、「目標とする」、「予定する」などの単語を含む記述を含む）。「であろう」および同様の表現）も、将来の見通しに関する記述であるとみなされる必要があります。実際の結果や出来事が、そのような将来の見通しに関する記述で示されたものと大きく異なる原因となる可能性のある重要な要因が多数あります。カプリコーの事業に影響を与える可能性のあるこれらおよびその他のリスクに関する詳細は、2025年3月26日に証券取引委員会に提出された、2024年12月31日終了年度のカプリコー年次報告書（フォーム10-K）および証券取引委員会に11月10日に提出された、2025年9月30日終了の四半期のフォーム10-Qによる四半期報告書に記載されています。 2025 年。このプレスリリース内のすべての将来予想に関する記述は、本プレスリリースの日付時点で Capricor が入手可能な情報に基づいており、Capricor はこれらの将来予想に関する記述を更新する義務を負いません。

カプリコーは、規制当局の承認を条件として、日本新薬株式会社（米国子会社：NS Pharma, Inc.）と米国および日本におけるDMDに対するデラミオセルの独占的商品化および販売に関する契約を締結しました。デラミオセルと StealthX™ ワクチンは治験中の候補であり、いかなる適応症においても商業使用は承認されていません。

出典: Capricor Therapeutics

出典: HealthDay

Capricor Therapeutics、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するデラミオセル BLA に関する規制最新情報を提供 - 2025 年 7 月 11 日

Capricor Therapeutics が、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するデラミオセルの生物製剤ライセンス申請の FDA 受理と優先審査を発表筋ジストロフィー - 2025年3月4日

Capricor Therapeutics、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療のためのデラミオセルの米国FDAへの生物製剤ライセンス申請の提出を完了 - 2025年1月2日

デラミオセルのFDA承認履歴

その他のニュースリソース

FDA Medwatch 薬物警告

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投稿しました : 2026-03-25 13:58

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