Capricor Therapeutics ngumumake Pembentukan Tanggal PDUFA Anyar kanggo Deramiocel BLA

Tindakake Drugslib ing

Pengobatan: Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off

Capricor Therapeutics Ngumumake Pembentukan Tanggal PDUFA Anyar kanggo Deramiocel BLA

SAN DIEGO, 26 Maret 2019 (GL-OBE) Therapeutics (NASDAQ: CAPR), perusahaan bioteknologi ngembangake sel transformatif lan terapeutik adhedhasar exosome kanggo perawatan penyakit langka, dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration ("FDA") wis ngangkat Surat Tanggapan Lengkap sing wis diterbitake sadurunge lan nerusake maneh babagan Aplikasi Lisensi Biologics ("BLA") sing njaluk persetujuan lengkap kanggo perawatan sel Deramiochenne, disetujoni kanggo perawatan dystrophy muscular. ("DMD") kardiomiopati. Pengajuan kasebut wis diklasifikasikake minangka pengajuan ulang Kelas 2, kanthi tanggal tumindak target Undhang-undhang Undhang-undhang Narkoba Resep ("PDUFA") tanggal 22 Agustus 2026.

  • Deramiocel duweni potensi dadi terapi pisanan kanggo ngatasi manifestasi balung lan jantung saka distrofi otot Duchenne, sing didhukung asil positif saka distrofi otot Duchenne
  • piBLAse. titik pungkasan primer lan kabeh titik pungkasan sekunder sing dikontrol kesalahan Tipe I
  • Tanggal tumindak target PDUFA disetel kanggo 22 Agustus 2026; Perusahaan ngarep-arep bakal layak kanggo Voucher Review Prioritas sawise disetujoni

    • "We are diwanti-wanti dening FDA ngakoni respon kita kanggo Complete Response Letter lan terus review BLA kita kanggo Deramiocel," ngandika Linda Marbán, Ph.D., Chief Executive Officer saka Capricor. "Kita yakin asil HOPE-3 sing positif lan bukti klinis sing luwih akeh nguatake potensial Deramiocel dadi terapi kelas pertama kanggo distrofi otot Duchenne, kanthi kesempatan kanggo ngatasi manifestasi balung lan jantung saka penyakit kasebut. Kita ngarep-arep bisa terus kerja bareng karo FDA sajrone proses review lan tetep fokus kanggo nggawa terapi penting iki kanggo pasien kanthi cepet. " Surat Tanggapan Lengkap ("CRL") saka FDA ing Juli 2025. Sawise ngirim data lan dokumentasi dhukungan saka uji klinis HOPE-3, FDA nerusake maneh review aplikasi kasebut lan nemtokake tanggal tumindak target PDUFA tanggal 22 Agustus 2026. Ing wektu iki, FDA durung nemtokake masalah review potensial kanggo nanggepi Perusahaan.

    Capricor uga ngarep-arep bakal layak nampa Voucher Tinjauan Prioritas ("PRV") sawise potensial disetujoni Deramiocel.

    Babagan Duchenne Muscular Dystrophy

    Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) yaiku kelainan genetis sing gegandhèngan karo X sing ditondoi dening degenerasi otot progresif sing mengaruhi otot balung, ambegan, lan jantung. Iki disebabake ora ana dystrophin fungsional, protein struktural kunci ing sel otot. DMD kena pengaruh kira-kira 15.000 individu ing Amerika Serikat lan utamane kanggo bocah lanang. Sajrone wektu, rusak otot jantung nyebabake kardiomiopati lan gagal jantung, sing dadi panyebab utama kematian ing DMD. Ora ana tamba, lan pilihan perawatan tetep winates.

    Babagan Deramiocel

    Deramiocel (CAP-1002) kasusun saka sel asal-usul kardiosfer allogeneik (CDCs), populasi sel jantung sing langka sing wis ditampilake ing studi praklinis lan klinis kanggo nindakake tumindak imunomodulator lan anti-fibrotik sing kuat ing pengawetan jantung lan fungsi otot balung kayata distrofi otot DMD. CDC tumindak kanthi ngetokake vesikel ekstraselular sing dikenal minangka eksosom, sing ngarahake makrofag lan ngowahi profil ekspresi kanggo nggunakake fenotipe penyembuhan tinimbang pro-inflamasi. CDC wis diselidiki ing luwih saka 250 publikasi ilmiah peer-review lan diterbitake kanggo luwih saka 250 subyek manungsa ing pirang-pirang uji klinis.

    Deramiocel wis nampa Orphan Drug Designation kanggo perawatan DMD saka US FDA lan European Medicines Agency (EMA). Kajaba iku, wis diwenehi sebutan Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) ing AS, Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) designation ing Eropa, lan Rare Pediatric Disease Designation saka FDA, sing bisa uga nduweni Capricor kanggo Voucher Review Prioritas nalika disetujoni.

    Babagan Capricor Therapeutics

    Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) minangka perusahaan bioteknologi sing darmabakti kanggo ngembangake terapi berbasis sel transformatif lan eksosom kanggo nemtokake maneh lanskap perawatan kanggo penyakit langka. Ing ngarep inovasi kita yaiku calon produk utama, Deramiocel, terapi sel sing asale saka jantung alogenik sing saiki lagi ana ing tahap pungkasan kanggo perawatan Duchenne muscular dystrophy (DMD). Data praklinis lan klinis sing ekstensif wis nuduhake efek imunomodulator lan anti-fibrotik Deramiocel sing kuat kanggo mbantu njaga fungsi otot jantung lan balung ing DMD. Capricor uga nggunakake kekuwatan teknologi eksosom, nggunakake platform StealthX™ sing eksklusif ing pangembangan praklinis sing fokus ing vaksinologi lan pangiriman target oligonukleotida, protein, lan terapi molekul cilik, kanthi potensial kanggo nambani lan nyegah macem-macem penyakit. Ing Capricor, kita setya nyurung wates kemungkinan lan nggawe dalan menyang perawatan transformatif kanggo sing butuh. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak capricor.com, lan tindakake Capricor ing Facebook, Instagram lan X.

    Cautionary Cathetan Babagan Pranyatan Forward-Looking

    Pratelan ing siaran pers iki babagan khasiat, safety, lan tujuan panggunaan calon produk Capricor; wiwitan, tumindak, ukuran, wektu lan asil uji klinis; kacepetan enrollment saka uji klinis; rencana babagan filing peraturan, riset lan uji klinis ing mangsa ngarep; pangembangan peraturan sing nglibatake produk, kalebu interaksi ing mangsa ngarep karo panguwasa peraturan lan kemampuan kanggo entuk persetujuan peraturan utawa nggawa produk menyang pasar; kemampuan produksi; tanggal kanggo rapat-rapat peraturan; potensial inspeksi regulasi sing dibutuhake bisa ditundha utawa ora sukses sing bakal nundha utawa nyegah persetujuan produk; kemampuan kanggo entuk tonggak produk lan nampa pembayaran tonggak sejarah saka mitra komersial; lan pratelan liyane babagan pangarepan, kapercayan, tujuan, rencana, utawa prospek tim manajemen Capricor ing mangsa ngarep minangka pratelan sing ngarep-arep ing makna Undhang-undhang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta taun 1995. Sembarang pratelan sing dudu pratelan kasunyatan sejarah (kalebu pernyataan sing ngemot tembung "pracaya," "rencana," "kira-kira," "kira-kira," "kira-kira," "kira-kira," "kira-kira", "target," "bakal," "bakal" lan ekspresi sing padha) uga kudu dianggep minangka pernyataan sing maju. Ana sawetara faktor penting sing bisa njalari asil utawa acara nyata beda-beda sacara material saka sing dituduhake dening pratelan sing maju. Informasi luwih lengkap babagan iki lan risiko liyane sing bisa nyebabake bisnis Capricor ditetepake ing Laporan Tahunan Capricor ing Formulir 10-K kanggo taun sing rampung tanggal 31 Desember 2024, kaya sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa tanggal 26 Maret 2025, lan ing Laporan Triwulanan ing Formulir 10-K tanggal 30 September, 2 September 2024. Komisi Bursa tanggal 10 Nopember 2025. Kabeh pratelan sing ngarepake ing siaran pers iki adhedhasar informasi sing kasedhiya kanggo Capricor wiwit tanggal kasebut, lan Capricor ora duwe kewajiban kanggo nganyari pratelan sing ngarepake iki.

    Capricor wis mlebu persetujuan kanggo komersialisasi eksklusif lan distribusi Deramiocel kanggo DMD ing Amerika Serikat lan Jepang karo Nippon Shinyaku Co., Ltd. (anak perusahaan AS: NS Pharma, Inc.), tundhuk persetujuan peraturan. Deramiocel lan vaksin StealthX™ minangka calon investigasi lan durung disetujoni kanggo panggunaan komersial ing indikasi apa wae.

    Sumber: Capricor Therapeutics

    Sumber: HealthDay

    Artikel sing gegandhengan

  • Capricor Therapeutics Nyedhiyani Pembaruan Regulasi babagan Deramiocel BLA kanggo Duchenne Muscular Dystrophy - 11 Juli 2025
  • Capricor Therapeutics Ngumumake Penerimaan FDA lan Prioritas Tinjauan Lisensi Biolog Deramichene kanggo Aplikasi Trem Biolog Muscular Duchenne Dystrophy - 4 Maret 2025
  • Capricor Therapeutics Rampungake Pengajuan Aplikasi Lisensi Biologics menyang FDA AS kanggo Deramiocel kanggo Perawatan Duchenne Muscular Dystrophy - 2 Januari 2025

    • Deramiocel Medan Riwayat Persetujuan Medan Obat

    Waca liyane

    Resources liyane. Lansiran
  • Pawarta Medan Saben
  • Warta kanggo Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Anyar
  • Aplikasi Obat Anyar
  • Kekurangan Obat
  • Asil Uji Coba Klinis
  • Persetujuan Obat Umum
  • Podcast Drugs.com

    • Langganan buletin kita

    Apa wae topik sing sampeyan minati, langganan buletin kita kanggo entuk sing paling apik saka Drugs.com ing kothak mlebu.

    Dikirim : 2026-03-25 13:58

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer