Capricor Therapeutics, Deramiocel BLA에 대한 새로운 PDUFA 날짜 설정 발표

치료: 뒤센 근이영양증 심근병증

Capricor Therapeutics, Deramiocel BLA에 대한 새로운 PDUFA 날짜 설정 발표

샌디에고, 2026년 3월 10일(GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR)은 희귀질환 치료를 위한 형질전환 세포 및 엑소좀 기반 치료제를 개발하는 생명공학 회사로, 미국 식품의약국(“FDA”)이 이전에 발행한 완전 응답 서신을 철회하고 뒤시엔 근이영양증(“DMD”) 심근병증 치료를 위한 연구용 세포 치료제인 데라미오셀(Deramiocel)의 완전한 승인을 구하는 생물학적 제제 허가 신청(“BLA”) 검토를 재개했다고 오늘 발표했습니다. 제출서는 2026년 8월 22일을 처방약 사용자 수수료법(“PDUFA”) 목표 조치일로 하는 클래스 2 재제출로 분류되었습니다.

Deramiocel은 Duchenne 근이영양증의 골격 및 심장 증상을 모두 해결하는 최초의 치료법이 될 가능성이 있습니다.

1차 평가변수 및 모든 유형 I의 달성을 포함하여 긍정적인 중추적 HOPE-3 3상 결과에 의해 뒷받침되는 BLA 오류 제어 보조 엔드포인트

2026년 8월 22일로 설정된 PDUFA 목표 조치 날짜; 회사는 승인이 나면 우선 검토 바우처를 받을 자격이 있을 것으로 기대합니다.

"FDA가 완전한 응답 편지에 대한 우리의 응답과 Deramiocel에 대한 BLA에 대한 지속적인 검토를 인정한 것에 고무되어 있습니다."라고 Capricor의 CEO인 Linda Marbán 박사는 말했습니다. "우리는 긍정적인 HOPE-3 결과와 광범위한 임상 증거가 Duchenne 근이영양증에 대한 최고의 치료법이 될 수 있는 잠재력을 강화하고 이 질병의 골격 및 심장 증상을 모두 해결할 수 있는 기회를 제공한다고 믿습니다. 우리는 검토 과정 전반에 걸쳐 FDA와 계속 긴밀하게 협력하고 이 중요한 치료법을 환자에게 가능한 한 신속하게 제공하는 데 집중할 수 있기를 기대합니다."

회사는 완전한 응답 편지를 받았습니다. (“CRL”)은 2025년 7월 FDA로부터 데이터를 제출하고 HOPE-3 임상 시험의 뒷받침 문서를 제출한 후 FDA는 신청서 검토를 재개하고 PDUFA 목표 조치 날짜를 2026년 8월 22일로 지정했습니다. 현재 FDA는 회사에 대한 답변에서 잠재적인 검토 문제를 확인하지 않았습니다.

Capricor는 또한 Deramiocel의 승인이 있을 경우 우선 심사 바우처(“PRV”)를 받을 자격이 있을 것으로 기대합니다.

Duchenne 근이영양증 정보

뒤센 근이영양증(DMD)은 골격근, 호흡근 및 심장 근육에 영향을 미치는 진행성 근육 퇴행을 특징으로 하는 심각한 X-연관 유전 질환입니다. 이는 근육 세포의 주요 구조 단백질인 기능성 디스트로핀이 없기 때문에 발생합니다. DMD는 미국 내 약 15,000명에게 영향을 미치며 주로 소년에게 영향을 미칩니다. 시간이 지남에 따라 심장 근육의 악화는 DMD의 주요 사망 원인인 심근병증 및 심부전으로 이어집니다. 치료법은 없으며 치료 옵션은 여전히 제한적입니다.

데라미오셀 소개

Deramiocel(CAP-1002)은 DMD와 같은 근이영양증에서 심장 및 골격근 기능을 보존하는 데 강력한 면역 조절 및 항섬유화 작용을 발휘하는 것으로 전임상 및 임상 연구에서 밝혀진 희귀한 심장 세포 집단인 동종 심장권 유래 세포(CDC)로 구성됩니다. CDC는 엑소좀으로 알려진 세포외 소포를 분비하여 작용합니다. 이 소포는 대식세포를 표적으로 삼고 발현 프로필을 변경하여 전염증성 표현형보다는 치유를 채택합니다. CDC는 동료 검토를 거친 250개 이상의 과학 간행물에서 조사되었으며 여러 임상 시험에서 250명 이상의 피험자에게 투여되었습니다.

Deramiocel은 미국 FDA와 유럽 의약청(EMA)으로부터 DMD 치료용 희귀의약품 지정을 받았습니다. 또한 미국에서는 재생의학 첨단치료(RMAT) 지정, 유럽에서는 첨단치료의약품(ATMP) 지정, FDA로부터 희귀 소아 질환 지정을 받았으며, 승인 시 Capricor는 우선 심사 바우처를 받을 수 있습니다.

Capricor Therapeutics 정보

Capricor Therapeutics(NASDAQ: CAPR)는 희귀질환 치료 환경을 재정의하기 위해 형질전환 세포 및 엑소좀 기반 치료법을 발전시키는 데 주력하는 생명공학 회사입니다. 우리 혁신의 최전선에는 현재 뒤시엔 근이영양증(DMD) 치료를 위해 후기 단계 개발이 진행 중인 동종 심장 유래 세포 치료법인 선도 제품 후보인 Deramiocel이 있습니다. 광범위한 전임상 및 임상 데이터를 통해 DMD에서 심장 및 골격근 기능을 보존하는 데 도움이 되는 Deramiocel의 강력한 면역 조절 및 항섬유증 효과가 입증되었습니다. Capricor는 또한 광범위한 질병을 치료하고 예방할 수 있는 잠재력을 지닌 백신학 및 올리고뉴클레오티드, 단백질 및 소분자 치료제의 표적 전달에 초점을 맞춘 전임상 개발에서 독점 StealthX™ 플랫폼을 사용하여 엑소좀 기술의 힘을 활용하고 있습니다. Capricor에서는 가능성의 경계를 넓히고 도움이 필요한 사람들을 위한 혁신적인 치료를 향한 길을 구축하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 자세한 내용은 capricor.com을 방문하고 Facebook, Instagram 및 X에서 Capricor를 팔로우하세요.

미래 예측 진술에 관한 주의 사항

Capricor 제품 후보의 효능, 안전성 및 의도된 활용에 관한 이 보도 자료의 진술; 임상 시험의 시작, 실시, 규모, 시기 및 결과; 임상시험 등록 속도; 규제 신청, 향후 연구 및 임상 시험에 관한 계획; 규제 당국과의 향후 상호 작용 및 규제 승인을 얻거나 제품을 시장에 출시할 수 있는 능력을 포함하여 제품과 관련된 규제 개발 제조능력; 규제 회의 날짜; 필요한 규제 검사가 지연되거나 성공하지 못해 제품 승인이 지연되거나 방해될 가능성; 제품 마일스톤을 달성하고 상업 파트너로부터 마일스톤 지불을 받을 수 있는 능력; Capricor 경영진의 미래 기대, 신념, 목표, 계획 또는 전망에 관한 기타 모든 진술은 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 전향적 진술을 구성합니다. 역사적 사실에 대한 진술이 아닌 모든 진술(“믿는다”, “계획하다”, “할 수 있다”, “예상한다”, “기대한다”, “추정한다”, “해야 한다”, “목표로 삼는다”, “할 것이다”라는 단어를 포함하는 진술 포함) "~일 것이다" 및 이와 유사한 표현)도 미래 예측 진술로 간주되어야 합니다. 실제 결과나 사건이 그러한 미래 예측 진술에 표시된 것과 실질적으로 다를 수 있는 여러 가지 중요한 요소가 있습니다. Capricor의 사업에 영향을 미칠 수 있는 이러한 위험 및 기타 위험에 대한 자세한 내용은 2025년 3월 26일에 증권 거래 위원회에 제출된 2024년 12월 31일에 종료된 연도의 Capricor 연례 보고서와 11월 10일에 증권 거래 위원회에 제출된 2025년 9월 30일에 종료된 분기에 대한 양식 10-Q의 분기별 보고서에 명시되어 있습니다. 2025. 이 보도자료에 포함된 모든 미래예측 진술은 현재 날짜를 기준으로 Capricor가 이용할 수 있는 정보를 기반으로 하며 Capricor는 이러한 미래예측 진술을 업데이트할 의무가 없습니다.

Capricor는 규제 승인에 따라 Nippon Shinyaku Co., Ltd.(미국 자회사: NS Pharma, Inc.)와 미국 및 일본에서 DMD용 Deramiocel의 독점 상업화 및 유통에 대한 계약을 체결했습니다. Deramiocel과 StealthX™ 백신은 연구 후보물질이며 어떠한 적응증에서도 상업적 사용이 승인되지 않았습니다.

출처: Capricor Therapeutics

출처: HealthDay

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게시됨 : 2026-03-25 13:58

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