Capricor Therapeutics Mengumumkan Penubuhan Tarikh PDUFA Baharu untuk Deramiocel BLA

Rawatan untuk: Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy

Capricor Therapeutics Mengumumkan Penubuhan Tarikh Baharu PDUFA untuk Deramiocel BLA

SAN DIEGO, 26 Mac - 20 Mac (REGL-OBE) Therapeutics (NASDAQ: CAPR), sebuah syarikat bioteknologi yang membangunkan sel transformatif dan terapeutik berasaskan eksosom untuk rawatan penyakit jarang berlaku, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. (“FDA”) telah menarik balik Surat Respons Lengkap yang dikeluarkan sebelum ini dan meneruskan semakan semula Permohonan Lesen Biologi (“BLA”) untuk mendapatkan kelulusan penuh bagi rawatan Deramial Dutrophychenne, rawatan distrophy muskular. Kardiomiopati (“DMD”). Penyerahan telah diklasifikasikan sebagai penyerahan semula Kelas 2, dengan tarikh tindakan sasaran Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (“PDUFA”) pada 22 Ogos 2026.

Deramiocel berpotensi untuk menjadi terapi pertama untuk menangani manifestasi rangka dan jantung bagi distrofi otot Duchenne, termasuk keputusan distrofi otot Duchenne yang disokong oleh HOPE-piBLA, yang disokong oleh HOPE-piBLA yang positif. titik akhir utama dan semua titik akhir sekunder terkawal ralat Jenis I

tarikh tindakan sasaran PDUFA ditetapkan untuk 22 Ogos 2026; Syarikat menjangkakan untuk layak mendapat Baucar Semakan Keutamaan selepas kemungkinan kelulusan

"Kami digalakkan oleh pengiktirafan FDA terhadap respons kami terhadap Surat Jawapan Lengkap dan semakan berterusan BLA kami untuk Deramiocel," kata Linda Marbán, Ph.D., Ketua Pegawai Eksekutif Capricor. "Kami percaya keputusan HOPE-3 yang positif dan bukti klinikal yang lebih luas mengukuhkan potensi Deramiocel untuk menjadi terapi kelas pertama untuk distrofi otot Duchenne, dengan peluang untuk menangani kedua-dua manifestasi rangka dan jantung penyakit ini. Kami berharap untuk terus bekerjasama rapat dengan FDA sepanjang proses semakan dan kekal fokus untuk membawa terapi penting ini kepada pesakit secepat mungkin." Surat Respons Lengkap (“CRL”) daripada FDA pada Julai 2025. Selepas penyerahan data dan dokumentasi sokongan daripada percubaan klinikal HOPE-3, FDA meneruskan semakan semula permohonan itu dan menetapkan tarikh tindakan sasaran PDUFA pada 22 Ogos 2026. Pada masa ini, FDA tidak mengenal pasti sebarang isu semakan yang berpotensi dalam tindak balasnya kepada Syarikat.

Capricor juga menjangkakan untuk layak menerima Baucar Semakan Keutamaan (“PRV”) selepas kemungkinan kelulusan Deramiocel.

Mengenai Duchenne Muscular Dystrophy

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) ialah gangguan genetik berkaitan X yang teruk yang dicirikan oleh degenerasi otot progresif yang menjejaskan otot rangka, pernafasan dan jantung. Ia disebabkan oleh ketiadaan dystrophin berfungsi, protein struktur utama dalam sel otot. DMD menjejaskan kira-kira 15,000 individu di Amerika Syarikat dan terutamanya memberi kesan kepada kanak-kanak lelaki. Dari masa ke masa, kemerosotan otot jantung membawa kepada kardiomiopati dan kegagalan jantung, yang merupakan punca utama kematian dalam DMD. Tiada penawar dan pilihan rawatan kekal terhad.

Mengenai Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) terdiri daripada sel turunan kardiosfera alogenik (CDC), populasi jarang sel jantung yang telah ditunjukkan dalam kajian praklinikal dan klinikal untuk melaksanakan tindakan imunomodulator dan anti-fibrotik yang kuat dalam pemeliharaan jantung dan fungsi otot rangka seperti distrofi otot. CDC bertindak dengan merembeskan vesikel ekstraselular yang dikenali sebagai eksosom, yang menyasarkan makrofaj dan mengubah profil ekspresinya untuk menggunakan fenotip penyembuhan dan bukannya pro-radang. CDC telah disiasat dalam lebih daripada 250 penerbitan saintifik semakan rakan sebaya dan diberikan kepada lebih 250 subjek manusia merentasi pelbagai ujian klinikal.

Deramiocel telah menerima Penetapan Ubat Orphan untuk rawatan DMD daripada FDA A.S. dan Agensi Ubat Eropah (EMA). Selain itu, ia telah diberikan jawatan Terapi Lanjutan Perubatan Regeneratif (RMAT) di A.S., sebutan Produk Perubatan Terapi Lanjutan (ATMP) di Eropah dan Penamaan Penyakit Pediatrik Jarang dari FDA, yang mungkin melayakkan Capricor untuk Baucar Semakan Keutamaan setelah diluluskan.

Mengenai Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) ialah syarikat bioteknologi yang berdedikasi untuk memajukan terapi berasaskan sel transformatif dan exosome untuk mentakrifkan semula landskap rawatan untuk penyakit jarang berlaku. Di barisan hadapan inovasi kami ialah calon produk utama kami, Deramiocel, terapi sel yang berasal dari jantung alogenik yang kini dalam pembangunan peringkat akhir untuk rawatan distrofi otot Duchenne (DMD). Data praklinikal dan klinikal yang luas telah menunjukkan kesan imunomodulator dan anti-fibrotik Deramiocel yang kuat dalam membantu memelihara fungsi otot jantung dan rangka dalam DMD. Capricor juga memanfaatkan kuasa teknologi eksosomnya, menggunakan platform StealthX™ proprietarinya dalam pembangunan praklinikal yang tertumpu pada vaksinologi dan penyampaian sasaran oligonukleotida, protein, dan terapeutik molekul kecil, dengan potensi untuk merawat dan mencegah pelbagai jenis penyakit. Di Capricor, kami komited untuk menolak sempadan kemungkinan dan menempa laluan ke arah rawatan transformatif bagi mereka yang memerlukan. Untuk maklumat lanjut, lawati capricor.com dan ikuti Capricor di Facebook, Instagram dan X.

Nota Awas Berkenaan Kenyataan Pandangan Ke Hadapan

Kenyataan dalam siaran akhbar ini mengenai keberkesanan, keselamatan dan penggunaan yang dimaksudkan bagi calon produk Capricor; permulaan, kelakuan, saiz, masa dan keputusan ujian klinikal; kadar pendaftaran ujian klinikal; rancangan mengenai pemfailan peraturan, penyelidikan masa depan dan ujian klinikal; perkembangan kawal selia yang melibatkan produk, termasuk interaksi masa depan dengan pihak berkuasa kawal selia dan keupayaan untuk mendapatkan kelulusan kawal selia atau sebaliknya membawa produk ke pasaran; keupayaan pembuatan; tarikh mesyuarat kawal selia; potensi yang memerlukan pemeriksaan kawal selia mungkin ditangguhkan atau tidak berjaya yang akan menangguhkan atau menghalang kelulusan produk; keupayaan untuk mencapai pencapaian produk dan menerima bayaran penting daripada rakan kongsi komersial; dan sebarang kenyataan lain tentang jangkaan, kepercayaan, matlamat, rancangan atau prospek masa depan pasukan pengurusan Capricor membentuk kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Sebarang kenyataan yang bukan kenyataan fakta sejarah (termasuk kenyataan yang mengandungi perkataan "percaya," "rancangan," "anggaran," "anggaran," "anggaran," "anggaran," "anggaran," "anggaran," "anggaran," "sasaran," "akan," "akan" dan ungkapan yang serupa) juga harus dianggap sebagai kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Terdapat beberapa faktor penting yang boleh menyebabkan keputusan atau peristiwa sebenar berbeza secara material daripada yang ditunjukkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Maklumat lanjut tentang risiko ini dan risiko lain yang mungkin memberi kesan kepada perniagaan Capricor dinyatakan dalam Laporan Tahunan Capricor pada Borang 10-K untuk tahun berakhir 31 Disember 2024, seperti yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa pada 26 Mac 2025, dan dalam Laporan Suku Tahunan kami pada Borang 10-K pada 30 September, 2 September yang difailkan, seperti yang difailkan pada 30 September, 2 September. Suruhanjaya Bursa pada 10 November 2025. Semua kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam siaran akhbar ini adalah berdasarkan maklumat yang tersedia kepada Capricor pada tarikh ini dan Capricor tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini.

Capricor telah memeterai perjanjian untuk pengkomersilan dan pengedaran eksklusif Deramiocel untuk DMD di Amerika Syarikat dan Jepun dengan Nippon Shinyaku Co., Ltd. (anak syarikat A.S.: NS Pharma, Inc.), tertakluk kepada kelulusan kawal selia. Deramiocel dan vaksin StealthX™ adalah calon penyiasatan dan belum diluluskan untuk kegunaan komersial dalam sebarang petunjuk.

Sumber: Capricor Therapeutics

Sumber: HealthDay

Artikel berkaitan

Capricor Therapeutics Menyediakan Kemas Kini Kawal Selia mengenai Deramiocel BLA untuk Duchenne Muscular Dystrophy - 11 Julai 2025

Capricor Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA dan Kajian Keutamaan Lesen Biologik Duchene untuk Trem Dystrophy - 4 Mac 2025

Capricor Therapeutics Menyelesaikan Penyerahan Permohonan Lesen Biologics kepada FDA A.S. untuk Deramiocel untuk Rawatan Duchenne Muscular Dystrophy - 2 Januari 2025

Deramiocel Medan Tonton Sejarah Kelulusan Ubat FDA

Lebih banyak sumber berita DA

Makluman
Berita Medan Harian

Berita untuk Profesional Kesihatan

Kelulusan Ubat Baharu

Aplikasi Ubat Baharu

Kekurangan Ubat

Keputusan Percubaan Klinikal

Kelulusan Ubat Generik

Podcast Drugs.com

Langgan surat berita kami

Walau apa pun topik minat anda, langgan surat berita kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com dalam peti masuk anda.

Disiarkan : 2026-03-25 13:58

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.