Capricor Therapeutics kondigt vaststelling aan van een nieuwe PDUFA-datum voor Deramiocel BLA

Behandeling voor: Duchenne spierdystrofie cardiomyopathie

Capricor Therapeutics kondigt vaststelling aan van nieuwe PDUFA-datum voor Deramiocel BLA

SAN DIEGO, 10 maart 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), een biotechnologiebedrijf dat transformatieve cel- en exosoomgebaseerde therapieën ontwikkelt voor de behandeling van zeldzame ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (“FDA”) de eerder uitgegeven Complete Response Letter heeft ingetrokken en de beoordeling van haar Biologics License Application (“BLA”) heeft hervat, waarbij wordt verzocht om volledige goedkeuring van Deramiocel, een experimentele celtherapie, voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (“DMD”) cardiomyopathie. De inzending is geclassificeerd als een herindiening van Klasse 2, met als doelactiedatum 22 augustus 2026 als streefdatum voor de Prescription Drug User Fee Act (“PDUFA”).

Deramiocel heeft het potentieel om de eerste therapie te worden die zowel skeletale als cardiale manifestaties van Duchenne spierdystrofie aanpakt

BLA ondersteund door positieve cruciale HOPE-3 Fase 3-resultaten, inclusief het bereiken van het primaire eindpunt en alle Type I-foutgecontroleerde secundaire eindpunten

PDUFA-doelactiedatum vastgesteld op 22 augustus 2026; Het bedrijf verwacht bij eventuele goedkeuring in aanmerking te komen voor een Priority Review Voucher

“We zijn bemoedigd door de erkenning door de FDA van onze reactie op de Complete Response Letter en de voortdurende herziening van onze BLA voor Deramiocel”, aldus Linda Marbán, Ph.D., Chief Executive Officer van Capricor. "Wij zijn van mening dat de positieve resultaten van HOPE-3 en het bredere klinische bewijsmateriaal het potentieel van Deramiocel versterken om een eersteklas therapie voor de spierdystrofie van Duchenne te worden, met de mogelijkheid om zowel skeletale als cardiale manifestaties van de ziekte aan te pakken. We kijken ernaar uit om tijdens het beoordelingsproces nauw met de FDA te blijven samenwerken en gefocust te blijven op het zo snel mogelijk naar patiënten brengen van deze belangrijke therapie."

Het bedrijf ontving in juli een Complete Response Letter ("CRL") van de FDA 2025. Na indiening van gegevens en ondersteunende documentatie van de klinische proef HOPE-3 hervatte de FDA de beoordeling van de aanvraag en stelde een PDUFA-doelactiedatum vast van 22 augustus 2026. Op dit moment heeft de FDA in haar reactie aan het bedrijf geen potentiële beoordelingsproblemen geïdentificeerd.

Capricor verwacht ook in aanmerking te komen voor het ontvangen van een Priority Review Voucher ("PRV") na mogelijke goedkeuring van Deramiocel.

Over Duchenne Spierdystrofie

Duchenne spierdystrofie (DMD) is een ernstige, X-gebonden genetische aandoening die wordt gekenmerkt door progressieve spierdegeneratie die de skelet-, ademhalings- en hartspieren aantast. Het wordt veroorzaakt door de afwezigheid van functioneel dystrofine, een belangrijk structureel eiwit in spiercellen. DMD treft ongeveer 15.000 mensen in de Verenigde Staten en treft vooral jongens. Na verloop van tijd leidt de verslechtering van de hartspier tot cardiomyopathie en hartfalen, de belangrijkste doodsoorzaak bij DMD. Er is geen remedie en de behandelingsopties blijven beperkt.

Over Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) bestaat uit allogene cardiosfeer-afgeleide cellen (CDC's), een zeldzame populatie hartcellen waarvan in preklinische en klinische onderzoeken is aangetoond dat ze krachtige immuunmodulerende en anti-fibrotische werkingen uitoefenen bij het behoud van de hart- en skeletspierfunctie bij spierdystrofieën zoals DMD. CDC's werken door extracellulaire blaasjes uit te scheiden die bekend staan als exosomen, die zich richten op macrofagen en hun expressieprofiel veranderen om een genezend in plaats van een pro-inflammatoir fenotype aan te nemen. CDC's zijn onderzocht in meer dan 250 collegiaal getoetste wetenschappelijke publicaties en toegediend aan meer dan 250 menselijke proefpersonen in meerdere klinische onderzoeken.

Deramiocel heeft van zowel de Amerikaanse FDA als het European Medicines Agency (EMA) de status van weesgeneesmiddel ontvangen voor de behandeling van DMD. Daarnaast heeft het de aanduiding Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) gekregen in de VS, de aanduiding Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) in Europa en de aanduiding Rare Pediatric Disease van de FDA, waardoor Capricor na goedkeuring in aanmerking kan komen voor een Priority Review Voucher.

Over Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) is een biotechnologiebedrijf dat zich toelegt op het bevorderen van transformatieve cel- en exosoomgebaseerde therapieën om het behandelingslandschap voor zeldzame ziekten te herdefiniëren. In de voorhoede van onze innovatie bevindt zich ons belangrijkste productkandidaat, Deramiocel, een allogene hartceltherapie die zich momenteel in een vergevorderde ontwikkelingsfase bevindt voor de behandeling van Duchenne-spierdystrofie (DMD). Uitgebreide preklinische en klinische gegevens hebben de krachtige immuunmodulerende en antifibrotische effecten van Deramiocel aangetoond bij het helpen behouden van de hart- en skeletspierfunctie bij DMD. Capricor maakt ook gebruik van de kracht van zijn exosoomtechnologie, door gebruik te maken van zijn eigen StealthX™-platform in preklinische ontwikkeling gericht op vaccinologie en de gerichte levering van oligonucleotiden, eiwitten en therapieën met kleine moleculen, met het potentieel om een breed scala aan ziekten te behandelen en te voorkomen. Bij Capricor streven we ernaar de grenzen van de mogelijkheden te verleggen en een pad te banen naar transformatieve behandelingen voor mensen in nood. Ga voor meer informatie naar capricor.com, en volg Capricor op Facebook, Instagram en X.

Waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen

Verklaringen in dit persbericht met betrekking tot de werkzaamheid, veiligheid en het beoogde gebruik van de productkandidaten van Capricor; de start, uitvoering, omvang, timing en resultaten van klinische onderzoeken; het tempo van inschrijving voor klinische onderzoeken; plannen met betrekking tot registratie bij toezichthouders, toekomstig onderzoek en klinische proeven; ontwikkelingen op regelgevingsgebied met betrekking tot producten, inclusief toekomstige interacties met regelgevende instanties en de mogelijkheid om goedkeuringen van regelgevende instanties te verkrijgen of anderszins producten op de markt te brengen; productiemogelijkheden; data voor regelgevende vergaderingen; de mogelijkheid dat vereiste regelgevende inspecties uitgesteld kunnen worden of niet succesvol zullen zijn, waardoor de goedkeuring van producten zou worden vertraagd of verhinderd; de mogelijkheid om productmijlpalen te bereiken en mijlpaalbetalingen te ontvangen van commerciële partners; en alle andere verklaringen over de toekomstige verwachtingen, overtuigingen, doelstellingen, plannen of vooruitzichten van het managementteam van Capricor vormen toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen die geen verklaringen van historische feiten zijn (inclusief verklaringen die de woorden “gelooft”, “plant”, “zou kunnen”, “anticipeert”, “verwacht”, “schat”, “zou moeten”, “doel”, “zal”, “zou” en soortgelijke uitdrukkingen bevatten) moeten ook in overweging worden genomen. toekomstgerichte verklaringen zijn. Er zijn een aantal belangrijke factoren die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten of gebeurtenissen wezenlijk verschillen van de resultaten of gebeurtenissen die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden aangegeven. Meer informatie over deze en andere risico's die van invloed kunnen zijn op de activiteiten van Capricor vindt u in het jaarverslag van Capricor op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2024, zoals ingediend bij de Securities and Exchange Commission op 26 maart 2025, en in ons kwartaalrapport op formulier 10-Q voor het kwartaal eindigend op 30 september 2025, zoals ingediend bij de Securities and Exchange Commission op 10 november. 2025. Alle toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht zijn gebaseerd op informatie waarover Capricor beschikt op de datum hiervan, en Capricor aanvaardt geen verplichting om deze toekomstgerichte verklaringen bij te werken.

Capricor is een overeenkomst aangegaan voor de exclusieve commercialisering en distributie van Deramiocel voor DMD in de Verenigde Staten en Japan met Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Amerikaanse dochteronderneming: NS Pharma, Inc.), onder voorbehoud van goedkeuring door de regelgevende instanties. Deramiocel en het StealthX™-vaccin zijn onderzoekskandidaten en zijn voor geen enkele indicatie goedgekeurd voor commercieel gebruik.

Bron: Capricor Therapeutics

Bron: HealthDay

Gerelateerde artikelen

Capricor Therapeutics biedt regelgevende update over Deramiocel BLA voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie - 11 juli 2025

Capricor Therapeutics kondigt acceptatie en prioriteitsbeoordeling door de FDA aan van haar licentieaanvraag voor biologische geneesmiddelen voor Deramiocel voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie - maart 4 januari 2025

Capricor Therapeutics voltooit de indiening van de licentieaanvraag voor biologische geneesmiddelen bij de Amerikaanse FDA voor Deramiocel voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie - 2 januari 2025

Deramiocel FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch Drug Alerts

Dagelijks MedNews

Nieuws voor gezondheidswerkers

Goedkeuringen van nieuwe medicijnen

Nieuwe medicijnaanvragen

Tekorten aan medicijnen

Resultaten van klinische onderzoeken

Goedkeuringen van generieke medicijnen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-03-25 13:58

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.