Capricor Therapeutics ogłasza ustalenie nowej daty PDUFA dla Deramiocel BLA

Leczenie: kardiomiopatii z powodu dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Capricor Therapeutics ogłasza ustalenie nowej daty PDUFA dla Deramiocel BLA

SAN DIEGO, 10 marca 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), firma biotechnologiczna opracowująca leki na bazie komórek transformacyjnych i egzosomów do leczenia rzadkich chorób, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków („FDA”) uchyliła wcześniej wydane pismo z pełną odpowiedzią i wznowiła przegląd swojego wniosku o licencję na produkty biologiczne („BLA”) w celu uzyskania pełnego zatwierdzenia Deramiocelu, eksperymentalnej terapii komórkowej stosowanej w leczeniu kardiomiopatii dystrofii mięśniowej Duchenne’a („DMD”). Zgłoszenie zostało sklasyfikowane jako ponowne zgłoszenie klasy 2, z docelową datą działania określoną w ustawie o opłatach za używanie leków na receptę („PDUFA”) przypadającą na 22 sierpnia 2026 r.

Deramiocel ma potencjał, aby stać się pierwszą terapią leczącą objawy dystrofii mięśniowej Duchenne’a zarówno ze strony szkieletu, jak i serca.

BLA poparte pozytywnymi kluczowymi wynikami fazy 3 w badaniu HOPE-3, w tym osiągnięciem pierwotnego punktu końcowego i wszystkimi typami I drugorzędowe punkty końcowe kontrolowane błędami

Docelowa data działania PDUFA ustalona na 22 sierpnia 2026 r.; Firma spodziewa się, że po potencjalnym zatwierdzeniu będzie kwalifikować się do otrzymania kuponu na priorytetową recenzję

„Jesteśmy podbudowani potwierdzeniem przez FDA naszej odpowiedzi na pismo z pełną odpowiedzią i ciągłym przeglądem naszej BLA dla preparatu Deramiocel” – powiedziała dr Linda Marbán, dyrektor generalna Capricor. "Wierzymy, że pozytywne wyniki badania HOPE-3 i szersze dowody kliniczne wzmacniają potencjał Deramiocelu do stania się pierwszą w swojej klasie metodą leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a, z możliwością leczenia zarówno szkieletowych, jak i sercowych objawów choroby. Nie możemy się doczekać dalszej ścisłej współpracy z FDA przez cały proces przeglądu i nadal koncentrujemy się na możliwie najszybszym udostępnieniu tej ważnej terapii pacjentom."

Firma otrzymała list z pełną odpowiedzią („CRL”) od FDA w lipcu 2025 r. Po przedłożeniu danych i dokumentacji uzupełniającej z badania klinicznego HOPE-3 FDA wznowiła ocenę wniosku i wyznaczyła docelową datę działania dla PDUFA na 22 sierpnia 2026 r. W tej chwili FDA nie zidentyfikowała żadnych potencjalnych problemów związanych z przeglądem w swojej odpowiedzi skierowanej do Spółki.

Capricor spodziewa się również, że będzie uprawniony do otrzymania priorytetowego kuponu przeglądowego („PRV”) po potencjalnym zatwierdzeniu Deramiocelu.

O dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) to ciężka choroba genetyczna sprzężona z chromosomem X, charakteryzująca się postępującą degeneracją mięśni wpływającą na mięśnie szkieletowe, oddechowe i sercowe. Jest to spowodowane brakiem funkcjonalnej dystrofiny, kluczowego białka strukturalnego w komórkach mięśniowych. DMD dotyka około 15 000 osób w Stanach Zjednoczonych i dotyka głównie chłopców. Z czasem pogorszenie stanu mięśnia sercowego prowadzi do kardiomiopatii i niewydolności serca, które są główną przyczyną zgonów w DMD. Nie ma lekarstwa, a możliwości leczenia pozostają ograniczone.

O Deramiocelu

Deramiocel (CAP-1002) składa się z allogenicznych komórek pochodzących z kardiosfery (CDC), rzadkiej populacji komórek serca, które, jak wykazano w badaniach przedklinicznych i klinicznych, wywierają silne działanie immunomodulujące i przeciwzwłóknieniowe w celu zachowania funkcji mięśnia sercowego i szkieletowego w dystrofiach mięśniowych, takich jak DMD. CDC działają poprzez wydzielanie pęcherzyków zewnątrzkomórkowych zwanych egzosomami, które atakują makrofagi i zmieniają ich profil ekspresji, aby przyjąć fenotyp leczący, a nie prozapalny. CDC badano w ponad 250 recenzowanych publikacjach naukowych i podawano je ponad 250 osobom w wielu badaniach klinicznych.

Deramiocel otrzymał oznaczenie leku sierocego do leczenia DMD zarówno od amerykańskiej FDA, jak i Europejskiej Agencji Leków (EMA). Ponadto uzyskał oznaczenie Medycyny Regeneracyjnej Terapii Zaawansowanej (RMAT) w USA, Produkt Leczniczy Terapii Zaawansowanej (ATMP) w Europie oraz oznaczenie Rzadkiej Chorób Dziecięcej od FDA, co po zatwierdzeniu może kwalifikować Capricor do kuponu przeglądu priorytetowego.

O Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) to firma biotechnologiczna zajmująca się udoskonalaniem transformacyjnych terapii opartych na komórkach i egzosomach, aby na nowo zdefiniować krajobraz leczenia rzadkich chorób. W czołówce naszych innowacji znajduje się nasz wiodący kandydat na produkt, Deramiocel, allogeniczna terapia komórkowa pochodząca z serca, która jest obecnie w późnym stadium rozwoju w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD). Obszerne dane przedkliniczne i kliniczne wykazały silne działanie immunomodulujące i przeciwzwłóknieniowe Deramiocelu, pomagające zachować funkcję mięśnia sercowego i mięśni szkieletowych w DMD. Capricor wykorzystuje również moc swojej technologii egzosomów, wykorzystując zastrzeżoną platformę StealthX™ w badaniach przedklinicznych skupiających się na wakcynologii i ukierunkowanym dostarczaniu oligonukleotydów, białek i małocząsteczkowych środków terapeutycznych, z potencjałem do leczenia i zapobiegania szerokiemu zakresowi chorób. W Capricor angażujemy się w przesuwanie granic możliwości i wytyczanie ścieżki w kierunku transformacyjnego leczenia potrzebujących. Więcej informacji znajdziesz na stronie capricor.com i śledź Capricor na Facebooku, Instagramie i X.

Uwaga dotycząca stwierdzeń wybiegających w przyszłość

Stwierdzenia zawarte w tej informacji prasowej dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa i zamierzonego wykorzystania kandydatów na produkty Capricor; rozpoczęcie, przebieg, rozmiar, harmonogram i wyniki badań klinicznych; tempo rekrutacji do badań klinicznych; plany dotyczące zgłoszeń regulacyjnych, przyszłych badań i prób klinicznych; zmiany regulacyjne dotyczące produktów, w tym przyszłe interakcje z organami regulacyjnymi i możliwość uzyskania zezwoleń organów regulacyjnych lub wprowadzenia produktów na rynek w inny sposób; możliwości produkcyjne; daty spotkań regulacyjnych; możliwość opóźnienia lub niepowodzenia wymaganych inspekcji regulacyjnych, co opóźniłoby lub uniemożliwiło zatwierdzenie produktu; możliwość osiągania kamieni milowych produktu i otrzymywania płatności za kamienie milowe od partnerów handlowych; oraz wszelkie inne stwierdzenia dotyczące przyszłych oczekiwań, przekonań, celów, planów lub perspektyw kadry zarządzającej Capricor stanowią oświadczenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Wszelkie oświadczenia, które nie są stwierdzeniami faktów historycznych (w tym stwierdzenia zawierające słowa „uważa”, „planuje”, „mogłoby”, „przewiduje”, „oczekuje”, „szacuje”, „powinno”, „docelowo”, „będzie”, „byłoby” i tym podobne wyrażenia) należy również uważać za stwierdzenia dotyczące przyszłości. Istnieje wiele ważnych czynników, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki lub zdarzenia będą się istotnie różnić od tych wskazanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Więcej informacji na temat tych i innych ryzyk, które mogą mieć wpływ na działalność Capricor, przedstawiono w Raporcie rocznym Capricor na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2024 r., złożonym do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd w dniu 26 marca 2025 r. oraz w naszym Raporcie kwartalnym na formularzu 10-Q za kwartał zakończony 30 września 2025 r., złożonym w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd w dniu 10 listopada, 2025. Wszystkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszej informacji prasowej opierają się na informacjach dostępnych firmie Capricor na dzień jej sporządzenia, a Capricor nie przyjmuje obowiązku aktualizacji tych stwierdzeń dotyczących przyszłości.

Capricor zawarł umowę na wyłączną komercjalizację i dystrybucję preparatu Deramiocel na DMD w Stanach Zjednoczonych i Japonii z Nippon Shinyaku Co., Ltd. (spółka zależna w USA: NS Pharma, Inc.), pod warunkiem uzyskania zgody organów regulacyjnych. Deramiocel i szczepionka StealthX™ są kandydatami do badań i nie zostały zatwierdzone do użytku komercyjnego w żadnym wskazaniu.

Źródło: Capricor Therapeutics

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

Capricor Therapeutics przedstawia aktualizację regulacyjną dotyczącą Deramiocel BLA w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a – 11 lipca 2025 r.

Capricor Therapeutics ogłasza akceptację FDA i priorytetową ocenę wniosku o licencję na leki biologiczne dla preparatu Deramiocel w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a – marzec 4 stycznia 2025 r.

Capricor Therapeutics zakończył składanie wniosku o licencję na leki biologiczne do amerykańskiej FDA dotyczącego Deramiocelu do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a – 2 stycznia 2025 r.

Historia zatwierdzeń Deramiocelu przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty dotyczące leków FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Zastosowania nowych leków

Niedobory leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzenia leków generycznych

Drugs.com Podcast

Zapisz się do naszego newslettera

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-03-25 13:58

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Capricor Therapeutics ogłasza ustalenie nowej daty PDUFA dla Deramiocel BLA