Capricor Therapeutics anuncia estabelecimento de nova data PDUFA para Deramiocel BLA

Tratamento para: Cardiomiopatia Distrofia Muscular de Duchenne

Capricor Therapeutics anuncia estabelecimento de nova data de PDUFA para Deramiocel BLA

SAN DIEGO, 10 de março de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), uma empresa de biotecnologia que desenvolve células transformativas e terapias baseadas em exossomos para o tratamento de doenças raras, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (“FDA”) dos EUA retirou a Carta de Resposta Completa emitida anteriormente e retomou a revisão de seu Pedido de Licença Biológica (“BLA”) buscando a aprovação total do Deramiocel, uma terapia celular experimental, para o tratamento da cardiomiopatia da distrofia muscular de Duchenne (“DMD”). A submissão foi classificada como uma reenvio de Classe 2, com uma data de ação prevista para a Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescrição ("PDUFA") de 22 de agosto de 2026.

Deramiocel tem potencial para se tornar a primeira terapia a abordar as manifestações esqueléticas e cardíacas da distrofia muscular de Duchenne

BLA apoiado por resultados positivos essenciais do HOPE-3 Fase 3, incluindo o alcance do endpoint primário e todos os erros controlados de tipo I. endpoints secundários

Data de ação prevista do PDUFA definida para 22 de agosto de 2026; A empresa espera ser elegível para um voucher de revisão prioritária após possível aprovação

“Estamos encorajados pelo reconhecimento da FDA da nossa resposta à Carta de Resposta Completa e pela revisão contínua do nosso BLA para Deramiocel”, disse Linda Marbán, Ph.D., CEO da Capricor. "Acreditamos que os resultados positivos do HOPE-3 e as evidências clínicas mais amplas reforçam o potencial do Deramiocel para se tornar uma terapia de primeira classe para a distrofia muscular de Duchenne, com a oportunidade de abordar as manifestações esqueléticas e cardíacas da doença. Esperamos continuar a trabalhar em estreita colaboração com a FDA durante todo o processo de revisão e continuar focados em levar esta importante terapia aos pacientes o mais rapidamente possível." 2025. Após o envio dos dados e da documentação de apoio do ensaio clínico HOPE-3, a FDA retomou a análise do pedido e atribuiu uma data de ação prevista para o PDUFA de 22 de agosto de 2026. Neste momento, a FDA não identificou quaisquer possíveis problemas de revisão em sua resposta à Empresa.

A Capricor também espera ser elegível para receber um Voucher de Revisão Prioritária (“PRV”) após a possível aprovação do Deramiocel.

Sobre a Distrofia Muscular de Duchenne

A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética grave, ligada ao cromossomo X, caracterizada por degeneração muscular progressiva que afeta os músculos esqueléticos, respiratórios e cardíacos. É causada pela ausência de distrofina funcional, uma proteína estrutural chave nas células musculares. A DMD afeta aproximadamente 15.000 indivíduos nos Estados Unidos e afeta principalmente meninos. Com o tempo, a deterioração do músculo cardíaco leva à cardiomiopatia e à insuficiência cardíaca, que é a principal causa de morte na DMD. Não há cura e as opções de tratamento permanecem limitadas.

Sobre Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) consiste em células alogênicas derivadas da cardiosfera (CDCs), uma população rara de células cardíacas que demonstraram em estudos pré-clínicos e clínicos exercer potentes ações imunomoduladoras e antifibróticas na preservação da função muscular cardíaca e esquelética em distrofias musculares como a DMD. Os CDCs atuam secretando vesículas extracelulares conhecidas como exossomos, que têm como alvo os macrófagos e alteram seu perfil de expressão para adotar um fenótipo curativo em vez de pró-inflamatório. Os CDCs foram investigados em mais de 250 publicações científicas revisadas por pares e administrados a mais de 250 seres humanos em vários ensaios clínicos.

Deramiocel recebeu a Designação de Medicamento Órfão para o tratamento de DMD da FDA dos EUA e da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Além disso, recebeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) nos EUA, designação de Produto Medicinal de Terapia Avançada (ATMP) na Europa e designação de Doença Pediátrica Rara do FDA, que pode qualificar Capricor para um Voucher de Revisão Prioritária após aprovação.

Sobre a Capricor Therapeutics

A Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) é uma empresa de biotecnologia dedicada ao avanço da terapêutica transformadora baseada em células e exossomos para redefinir o cenário de tratamento para doenças raras. Na vanguarda de nossa inovação está nosso principal produto candidato, Deramiocel, uma terapia celular alogênica derivada de coração que está atualmente em estágio final de desenvolvimento para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). Extensos dados pré-clínicos e clínicos demonstraram os potentes efeitos imunomoduladores e antifibróticos do Deramiocel, ajudando a preservar a função muscular cardíaca e esquelética na DMD. A Capricor também está aproveitando o poder de sua tecnologia de exossomos, usando sua plataforma proprietária StealthX™ no desenvolvimento pré-clínico focado em vacinologia e na entrega direcionada de oligonucleotídeos, proteínas e terapêutica de pequenas moléculas, com potencial para tratar e prevenir uma ampla gama de doenças. Na Capricor, estamos comprometidos em ultrapassar os limites das possibilidades e abrir um caminho em direção a tratamentos transformadores para aqueles que precisam. Para obter mais informações, visite capricor.com e siga Capricor no Facebook, Instagram e X.

Nota de advertência sobre declarações prospectivas

Declarações contidas neste comunicado à imprensa sobre a eficácia, segurança e utilização pretendida dos candidatos a produtos da Capricor; o início, a condução, a dimensão, o calendário e os resultados dos ensaios clínicos; o ritmo de inscrição em ensaios clínicos; planos relativos a registros regulatórios, pesquisas futuras e ensaios clínicos; desenvolvimentos regulatórios envolvendo produtos, incluindo futuras interações com autoridades reguladoras e a capacidade de obter aprovações regulatórias ou de outra forma colocar produtos no mercado; capacidades de fabricação; datas para reuniões regulatórias; a possibilidade de que as inspeções regulamentares exigidas possam ser adiadas ou não serem bem-sucedidas, o que atrasaria ou impediria a aprovação do produto; a capacidade de atingir marcos de produtos e receber pagamentos de marcos de parceiros comerciais; e quaisquer outras declarações sobre as expectativas, crenças, metas, planos ou perspectivas futuras da equipe de gestão da Capricor constituem declarações prospectivas na acepção da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Quaisquer declarações que não sejam declarações de fatos históricos (incluindo declarações contendo as palavras “acredita”, “planeja”, “poderia”, “antecipa”, “espera”, “estima”, “deveria”, “alvo”, “irá”, “iria” e expressões semelhantes) também devem ser consideradas como ser declarações prospectivas. Há uma série de fatores importantes que podem fazer com que os resultados ou eventos reais sejam materialmente diferentes daqueles indicados por tais declarações prospectivas. Mais informações sobre esses e outros riscos que podem impactar os negócios da Capricor estão estabelecidas no Relatório Anual da Capricor no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2024, conforme arquivado na Securities and Exchange Commission em 26 de março de 2025, e em nosso Relatório Trimestral no Formulário 10-Q para o trimestre encerrado em 30 de setembro de 2025, conforme arquivado na Securities and Exchange Commission em 10 de novembro de 2025. Todos as declarações prospectivas neste comunicado à imprensa são baseadas nas informações disponíveis para a Capricor na data deste documento, e a Capricor não assume nenhuma obrigação de atualizar essas declarações prospectivas.

A Capricor celebrou um acordo para a comercialização e distribuição exclusiva de Deramiocel para DMD nos Estados Unidos e no Japão com a Nippon Shinyaku Co., Ltd. (subsidiária dos EUA: NS Pharma, Inc.), sujeito à aprovação regulatória. Deramiocel e a vacina StealthX™ são candidatas em investigação e não foram aprovadas para uso comercial em nenhuma indicação.

Fonte: Capricor Therapeutics

Fonte: HealthDay

Mais recursos de notícias

Alertas de medicamentos Medwatch da FDA

Daily MedNews

Notícias para profissionais de saúde

Aprovações de novos medicamentos

Pedidos de novos medicamentos

Escassez de medicamentos

Resultados de ensaios clínicos

Aprovações de medicamentos genéricos

Drugs.com Podcast

Assine nossa newsletter

Seja qual for o seu tópico de interesse, assine nossos boletins informativos para receber o melhor do Drugs.com em sua caixa de entrada.

Postou : 2026-03-25 13:58

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.