Capricor Therapeutics anunță stabilirea unei noi date PDUFA pentru Deramiocel BLA

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Distrofia musculară Duchenne Cardiomiopatie

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off

Capricor Therapeutics anunță stabilirea unei noi date PDUFA pentru Deramiocel BLA

SAN DIEGO, 10 martie, 2020202026 Therapeutics, Capricor (NASDAQ: CAPR), o companie de biotehnologie care dezvoltă terapii bazate pe celule transformatoare și exozomi pentru tratamentul bolilor rare, a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration („FDA”) a ridicat scrisoarea de răspuns complet emisă anterior și a reluat revizuirea cererii sale de licență pentru produse biologice („BLA”), solicitând aprobarea deplină a terapiei celulare investigaționale pentru terapia celulară Duramio, chene și terapie musculară. cardiomiopatie („DMD”). Prezentarea a fost clasificată ca o retrimitere de Clasa 2, cu o dată țintă a acțiunii Actului de Prescription Drug User Fee (“PDUFA”) de 22 august 2026.

  • Deramiocel are potențialul de a deveni prima terapie care să abordeze atât manifestările scheletice, cât și cele cardiace ale distrofiei musculare Duchenne, inclusiv distrofia musculară Duchenne, inclusiv distrofia musculară Duchenne. obiectivul principal și toate efectele secundare controlate de eroare de tip I
  • Data de acțiune țintă a PDUFA stabilită pentru 22 august 2026; Compania se așteaptă să fie eligibilă pentru un Voucher de evaluare prioritară după o posibilă aprobare

    • „Suntem încurajați de recunoașterea de către FDA a răspunsului nostru la Scrisoarea de răspuns completă și de revizuirea continuă a BLA-ului nostru pentru Deramiocel”, a declarat Linda Marbán, Ph.D., Chief Executive Officer al Capricor. "Credem că rezultatele pozitive HOPE-3 și dovezile clinice mai ample întăresc potențialul Deramiocel de a deveni o terapie de primă clasă pentru distrofia musculară Duchenne, cu posibilitatea de a aborda atât manifestările scheletice, cât și cele cardiace ale bolii. Așteptăm cu nerăbdare să continuăm să lucrăm îndeaproape cu FDA pe tot parcursul procesului de revizuire și să rămânem concentrați pe aducerea acestei terapii importante la alinierea cât mai rapidă posibilă a pacienților." a primit o scrisoare de răspuns complet („CRL”) de la FDA în iulie 2025. După transmiterea datelor și a documentației justificative din studiul clinic HOPE-3, FDA a reluat revizuirea cererii și a atribuit o dată țintă a acțiunii PDUFA de 22 august 2026. În acest moment, FDA nu a identificat nicio problemă potențială de revizuire în răspunsul său la Companie.

    Capricor se așteaptă, de asemenea, să fie eligibil pentru a primi un voucher de evaluare prioritară („PRV”) la posibila aprobare a Deramiocel.

    Despre distrofia musculară Duchenne

    Distrofia musculară Duchenne (DMD) este o afecțiune genetică severă, legată de X, caracterizată prin degenerarea progresivă a mușchilor care afectează mușchii scheletici, respiratori și cardiaci. Este cauzată de absența distrofinei funcționale, o proteină structurală cheie în celulele musculare. DMD afectează aproximativ 15.000 de persoane din Statele Unite și afectează în primul rând băieții. În timp, deteriorarea mușchiului inimii duce la cardiomiopatie și insuficiență cardiacă, care este principala cauză de deces în DMD. Nu există nici un tratament, iar opțiunile de tratament rămân limitate.

    Despre Deramiocel

    Deramiocel (CAP-1002) constă din celule alogene derivate din cardiosferă (CDC), o populație rară de celule cardiace despre care s-a demonstrat în studii preclinice și clinice că exercită acțiuni imunomodulatoare și antifibrotice puternice în păstrarea funcției mușchilor cardiaci și scheletici, cum ar fi DMD distrofi musculare. CDC-urile acționează prin secretarea veziculelor extracelulare cunoscute sub numele de exozomi, care vizează macrofagele și le modifică profilul de expresie pentru a adopta mai degrabă un fenotip de vindecare decât proinflamator. CDC-urile au fost investigate în peste 250 de publicații științifice evaluate de colegi și administrate la peste 250 de subiecți umani în mai multe studii clinice.

    Deramiocel a primit denumirea de medicament orfan pentru tratamentul DMD atât de la FDA din SUA, cât și de la Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA). În plus, i s-a acordat denumirea de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) în S.U.A., Advanced Therapy Medical Product (ATMP) în Europa și Rare Pediatric Disease Desemnare de la FDA, care poate califica Capricor pentru un Voucher de evaluare prioritară după aprobare.

    Despre Capricor Therapeutics

    Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) este o companie de biotehnologie dedicată promovării terapiei bazate pe celule transformatoare și exozomi pentru a redefini peisajul de tratament al bolilor rare. În fruntea inovației noastre se află produsul candidat principal, Deramiocel, o terapie celulară alogenă derivată din inimă, care este în prezent în stadiu avansat de dezvoltare pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD). Datele preclinice și clinice extinse au demonstrat efectele imunomodulatoare și antifibrotice puternice ale Deramiocel pentru a ajuta la menținerea funcției cardiace și musculare scheletice în DMD. Capricor valorifică, de asemenea, puterea tehnologiei sale exosome, folosind platforma proprie StealthX™ în dezvoltarea preclinică axată pe vaccinologie și livrarea țintită de oligonucleotide, proteine ​​și terapii cu molecule mici, cu potențialul de a trata și preveni o gamă largă de boli. La Capricor, ne angajăm să depășim limitele posibilităților și să creăm o cale către tratamente transformatoare pentru cei care au nevoie. Pentru mai multe informații, accesați capricor.com și urmăriți Capricor pe Facebook, Instagram și X.

    Notă de avertizare privind declarațiile prospective

    Declarațiile din acest comunicat de presă privind eficacitatea, siguranța și utilizarea intenționată a produselor candidate Capricor; inițierea, desfășurarea, dimensiunea, momentul și rezultatele studiilor clinice; ritmul de înscriere a studiilor clinice; planuri privind dosarele de reglementare, cercetări viitoare și studii clinice; evoluții de reglementare care implică produse, inclusiv interacțiuni viitoare cu autoritățile de reglementare și capacitatea de a obține aprobări de reglementare sau de a aduce produse pe piață în alt mod; capacitati de productie; datele pentru ședințele de reglementare; potențialul ca inspecțiile de reglementare necesare să fie întârziate sau să nu aibă succes, ceea ce ar întârzia sau împiedica aprobarea produsului; capacitatea de a atinge etapele de referință ale produsului și de a primi plăți de referință de la partenerii comerciali; și orice alte declarații despre așteptările, convingerile, obiectivele, planurile sau perspectivele viitoare ale echipei de conducere a Capricor constituie declarații prospective în sensul Actului de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995. Orice declarații care nu sunt declarații de fapt istoric (inclusiv declarații care conțin cuvintele „crede”, „planifică”, „așteaptă”, „așteaptă”, „așteaptă”, „ar putea”, „ar trebui”, „țintă”, „voi”, „ar” și expresii similare) ar trebui, de asemenea, considerate a fi declarații prospective. Există o serie de factori importanți care ar putea face ca rezultatele sau evenimentele reale să difere semnificativ de cele indicate de astfel de declarații prospective. Mai multe informații despre aceste și alte riscuri care pot afecta afacerile Capricor sunt prezentate în Raportul anual al Capricor pe formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2024, astfel cum a fost depus la Securities and Exchange Commission la 26 martie 2025, și în Raportul nostru trimestrial pe formularul 10-Q pentru trimestrul încheiat la Bursa de Valori 2025 și 2025, depus la Comisia de Valori Mobiliare, 10 noiembrie 2025. Toate declarațiile prospective din acest comunicat de presă se bazează pe informațiile disponibile pentru Capricor la data prezentului, iar Capricor nu își asumă nicio obligație de a actualiza aceste declarații anticipative.

    Capricor a încheiat un acord pentru comercializarea și distribuția exclusivă a Deramiocel pentru DMD în Statele Unite și Japonia cu Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filiala S.U.A.: NS Pharma, Inc.), sub rezerva aprobării autorităților de reglementare. Deramiocel și vaccinul StealthX™ sunt candidați pentru investigație și nu au fost aprobate pentru utilizare comercială în nicio indicație.

    Sursa: Capricor Therapeutics

    Sursa: Ziua Sănătății

    Articole înrudite

  • Capricor Therapeutics oferă o actualizare de reglementare cu privire la Deramiocel BLA pentru distrofia musculară Duchenne - 11 iulie 2025
  • Capricor Therapeutics anunță acceptarea FDA și revizuirea prioritară a cererii sale de licență pentru Trecular Biologics Duchenne - Marche pentru Deramiocel Duchenne 4, 2025
  • Capricor Therapeutics finalizează depunerea cererii de licență pentru produse biologice la FDA din SUA pentru Deramiocel pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne - 2 ianuarie 2025

    • Istoricul aprobării Deramiocel FDA

    Mai multe știri Urmăriți știri FDA Dr. Alerte
  • Daily MedNews
  • Noutăți pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • Noi aprobări de medicamente
  • Noi cereri de medicamente
  • Lipsa de medicamente
  • Rezultatele studiilor clinice
  • Aprobari de medicamente generice
  • Podcast Drugs.com

    • Abonați-vă la buletinul nostru informativ

    Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

    Postat : 2026-03-25 13:58

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare