Capricor Therapeutics объявляет об установлении новой даты PDUFA для Deramiocel BLA

Лечение: мышечной дистрофии, кардиомиопатии Дюшенна

Capricor Therapeutics объявляет об установлении новой даты PDUFA для дерамиоцела BLA

САН-ДИЕГО, 10 марта 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), биотехнологическая компания, разрабатывающая методы лечения на основе трансформирующих клеток и экзосом для лечения редких заболеваний, сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США («FDA») отменило ранее выданное письмо с полным ответом и возобновило рассмотрение своей заявки на получение лицензии на биологические препараты («BLA»), требующей полного одобрения дерамиоцела, экспериментального клеточного препарата для лечения кардиомиопатии Дюшенна («МДД»). Заявка была классифицирована как повторная подача класса 2, с целевой датой действия Закона о сборах за лекарства, отпускаемые по рецепту («PDUFA»), 22 августа 2026 года.

Дерамиоцел потенциально может стать первым препаратом для лечения как скелетных, так и сердечных проявлений мышечной дистрофии Дюшенна.

BLA поддерживается положительными ключевыми результатами фазы 3 HOPE-3, включая достижение первичной конечной точки и всех типов I. вторичные конечные точки с контролем ошибок.

Целевая дата действия PDUFA установлена на 22 августа 2026 г.; Компания рассчитывает получить право на получение ваучера приоритетной проверки после потенциального одобрения.

«Нас воодушевляет признание FDA нашего ответа на письмо с полным ответом и продолжающееся рассмотрение нашего BLA для дерамиоцела», — сказала Линда Марбан, доктор философии, главный исполнительный директор Capricor. "Мы считаем, что положительные результаты HOPE-3 и более широкие клинические данные усиливают потенциал Дерамиоцела стать первым в своем классе средством лечения мышечной дистрофии Дюшенна с возможностью лечения как скелетных, так и сердечных проявлений заболевания. Мы рассчитываем на продолжение тесного сотрудничества с FDA на протяжении всего процесса рассмотрения и по-прежнему сосредоточены на том, чтобы как можно быстрее предоставить пациентам этот важный метод лечения".

Компания получила полное ответное письмо («CRL») от FDA в июле 2025 года. После подачи данных и подтверждающей документации клинического исследования HOPE-3 FDA возобновило рассмотрение заявки и назначило целевую дату действия PDUFA — 22 августа 2026 года. На данный момент FDA не выявило каких-либо потенциальных проблем при рассмотрении в своем ответе Компании.

Capricor также ожидает иметь право на получение ваучера приоритетного рассмотрения («PRV») при потенциальном одобрении дерамиоцела.

О мышечной дистрофии Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это тяжелое Х-сцепленное генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной дегенерацией, поражающей скелетные, дыхательные и сердечные мышцы. Это вызвано отсутствием функционального дистрофина, ключевого структурного белка в мышечных клетках. МДД поражает около 15 000 человек в Соединенных Штатах и в первую очередь поражает мальчиков. Со временем ухудшение состояния сердечной мышцы приводит к кардиомиопатии и сердечной недостаточности, которая является основной причиной смерти при МДД. Лекарства нет, а возможности лечения остаются ограниченными.

О дерамиоциле

Дерамиоцел (CAP-1002) состоит из аллогенных клеток кардиосферного происхождения (CDC), редкой популяции сердечных клеток, которые, как было показано в доклинических и клинических исследованиях, оказывают мощное иммуномодулирующее и антифибротическое действие при сохранении функции сердца и скелетных мышц при мышечных дистрофиях, таких как МДД. CDC действуют путем секреции внеклеточных везикул, известных как экзосомы, которые нацелены на макрофаги и изменяют профиль их экспрессии, принимая заживляющий, а не провоспалительный фенотип. CDC были исследованы в более чем 250 рецензируемых научных публикациях и вводились более чем 250 людям в ходе многочисленных клинических испытаний.

Дерамиоцел получил статус орфанного препарата для лечения МДД как от FDA США, так и от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). Кроме того, ему присвоен статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) в США, статус лекарственного препарата передовой терапии (ATMP) в Европе и статус редкого педиатрического заболевания от FDA, что может дать Capricor право на получение ваучера приоритетной проверки после одобрения.

О Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) — биотехнологическая компания, занимающаяся продвижением терапии на основе преобразующих клеток и экзосом с целью пересмотреть подход к лечению редких заболеваний. В авангарде наших инноваций находится наш ведущий кандидат на продукт, дерамиоцел, аллогенный клеточный препарат сердечного происхождения, который в настоящее время находится на поздней стадии разработки для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Обширные доклинические и клинические данные продемонстрировали мощный иммуномодулирующий и антифиброзный эффект дерамиоцела, помогающий сохранить функцию сердца и скелетных мышц при МДД. Capricor также использует возможности своей экзосомальной технологии, используя свою запатентованную платформу StealthX™ в доклинических разработках, ориентированных на вакцинологию и целевую доставку олигонуклеотидов, белков и низкомолекулярных терапевтических средств, способных лечить и предотвращать широкий спектр заболеваний. В Capricor мы стремимся расширить границы возможностей и проложить путь к преобразующему лечению для тех, кто в этом нуждается. Для получения дополнительной информации посетите capricor.com и подписывайтесь на Capricor в Facebook, Instagram и X.

Предупреждение относительно прогнозных заявлений

Заявления в этом пресс-релизе относительно эффективности, безопасности и предполагаемого использования потенциальных продуктов Capricor; инициирование, проведение, размер, сроки и результаты клинических испытаний; темпы набора участников клинических исследований; планы относительно подачи нормативных документов, будущих исследований и клинических испытаний; нормативные разработки, связанные с продуктами, включая будущее взаимодействие с регулирующими органами и возможность получения разрешений регулирующих органов или иным образом выводить продукты на рынок; производственные возможности; даты совещаний регулирующих органов; вероятность того, что необходимые проверки со стороны регулирующих органов могут быть отложены или не успешны, что приведет к задержке или предотвращению утверждения продукта; возможность достигать этапов разработки продукта и получать поэтапные платежи от коммерческих партнеров; и любые другие заявления о будущих ожиданиях, убеждениях, целях, планах или перспективах руководства Capricor представляют собой прогнозные заявления по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года. выражения) также следует рассматривать как прогнозные заявления. Существует ряд важных факторов, которые могут привести к тому, что фактические результаты или события будут существенно отличаться от тех, которые указаны в таких прогнозных заявлениях. Дополнительная информация об этих и других рисках, которые могут повлиять на бизнес Capricor, изложена в годовом отчете Capricor по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2024 г., поданном в Комиссию по ценным бумагам и биржам 26 марта 2025 г., а также в нашем ежеквартальном отчете по форме 10-Q за квартал, закончившийся 30 сентября 2025 г., поданном в Комиссию по ценным бумагам и биржам 2 ноября 2025 г. 10, 2025. Все прогнозные заявления в настоящем пресс-релизе основаны на информации, доступной Capricor на дату настоящего документа, и Capricor не берет на себя никаких обязательств по обновлению этих прогнозных заявлений.

Capricor заключила соглашение об эксклюзивной коммерциализации и распространении дерамиоцила для лечения МДД в США и Японии с компанией Nippon Shinyaku Co., Ltd. (дочерняя компания в США: NS Pharma, Inc.) при условии получения одобрения регулирующих органов. Дерамиоцел и вакцина StealthX™ являются исследуемыми кандидатами и не одобрены для коммерческого использования ни при каких показаниях.

Источник: Capricor Therapeutics

Источник: HealthDay

Статьи по теме

Capricor Therapeutics предоставляет обновленную нормативную информацию по дерамиоцелу BLA для лечения мышечной дистрофии Дюшенна – 11 июля 2025 г.

Capricor Therapeutics объявляет о принятии FDA и приоритетном рассмотрении заявки на получение лицензии на биологический препарат дерамиоцела для лечения мышечной дистрофии Дюшенна – март 4, 2025 г.

Capricor Therapeutics завершает подачу заявки на получение лицензии на биологический препарат в FDA США для дерамиоцела для лечения мышечной дистрофии Дюшенна – 2 января 2025 г.

История одобрения дерамиоцела FDA

Дополнительные новостные ресурсы

Уведомления FDA Medwatch о лекарствах

Daily MedNews

Новости для работников здравоохранения

Новые разрешения на лекарства

Новые заявки на лекарства

Нехватка лекарств

Результаты клинических испытаний

Утвержденные дженерики

Подкаст Drugs.com

Подпишитесь на нашу рассылку

Какова бы ни была тема, которая вас интересует, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com в свой почтовый ящик.

Опубликовано : 2026-03-25 13:58

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.