Capricor Therapeutics Deramiocel BLA için Yeni PDUFA Tarihinin Belirlendiğini Duyurdu

Şunların Tedavisi: Duchenne Musküler Distrofi Kardiyomiyopatisi

Capricor Therapeutics, Deramiocel BLA için Yeni PDUFA Tarihinin Belirlendiğini Duyurdu

SAN DIEGO, 10 Mart 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics Nadir hastalıkların tedavisi için dönüştürücü hücre ve eksozom bazlı terapötikler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan (NASDAQ: CAPR), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin ("FDA") daha önce yayınlanan Tam Yanıt Mektubu'nu kaldırdığını ve Duchenne kas distrofisi ("DMD") kardiyomiyopatisinin tedavisi için bir araştırma hücre terapisi olan Deramiocel'in tam onayını almak üzere Biyolojik Lisans Başvurusunun ("BLA") incelemesine devam ettiğini duyurdu. Başvuru, Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası ("PDUFA") hedef eylem tarihi olan 22 Ağustos 2026 ile Sınıf 2 yeniden başvuru olarak sınıflandırılmıştır.

Deramiocel, Duchenne kas distrofisinin hem iskelet hem de kardiyak belirtilerini ele alan ilk tedavi olma potansiyeline sahiptir

BLA, birincil son noktaya ulaşılması ve tüm Tip I'e ulaşılması da dahil olmak üzere pozitif önemli HOPE-3 Faz 3 sonuçlarıyla desteklenmektedir. hata kontrollü ikincil uç noktalar

PDUFA hedef eylem tarihi 22 Ağustos 2026 olarak belirlendi; Şirket, olası onayın ardından Öncelikli İnceleme Kuponuna hak kazanmayı bekliyor

"FDA'nın Tam Yanıt Mektubuna yanıtımızı kabul etmesi ve Deramiocel için BLA'mızı sürekli incelemesi bizi cesaretlendirdi" dedi Capricor İcra Kurulu Başkanı Ph.D. Linda Marbán. "Olumlu HOPE-3 sonuçlarının ve daha geniş klinik kanıtların Deramiocel'in, hastalığın hem iskelet hem de kalp belirtilerini ele alma fırsatıyla birlikte Duchenne kas distrofisi için sınıfında birinci tedavi olma potansiyelini güçlendirdiğine inanıyoruz. İnceleme süreci boyunca FDA ile yakın çalışmaya devam etmeyi ve bu önemli tedaviyi mümkün olduğunca hızlı bir şekilde hastalara ulaştırmaya odaklanmayı sürdürmeyi sabırsızlıkla bekliyoruz."

Şirket, FDA'dan Tam Yanıt Mektubu ("CRL") aldı Temmuz 2025'te. HOPE-3 klinik deneyinden verilerin ve destekleyici belgelerin sunulmasının ardından FDA, başvuruyu incelemeye devam etti ve PDUFA hedef eylem tarihini 22 Ağustos 2026 olarak belirledi. Şu anda FDA, Şirkete verdiği yanıtta herhangi bir potansiyel inceleme sorunu tespit etmedi.

Capricor ayrıca Deramiocel'in olası onayı üzerine Öncelikli İnceleme Kuponu ("PRV") almaya hak kazanmayı da beklemektedir.

Duchenne Musküler Distrofi Hakkında

Duchenne Musküler Distrofi (DMD), iskelet, solunum ve kalp kaslarını etkileyen ilerleyici kas dejenerasyonu ile karakterize, X'e bağlı ciddi bir genetik hastalıktır. Kas hücrelerinde önemli bir yapısal protein olan fonksiyonel distrofinin yokluğundan kaynaklanır. DMD, Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 15.000 kişiyi etkilemektedir ve öncelikle erkek çocukları etkilemektedir. Zamanla kalp kasının bozulması, DMD'de ölümün önde gelen nedeni olan kardiyomiyopatiye ve kalp yetmezliğine yol açar. Tedavisi yok ve tedavi seçenekleri sınırlı kalıyor.

Deramiocel Hakkında

Deramiocel (CAP-1002), DMD gibi kas distrofilerinde kalp ve iskelet kası fonksiyonunun korunmasında güçlü immünomodülatör ve anti-fibrotik etkiler gösterdiği klinik öncesi ve klinik çalışmalarda gösterilen nadir bir kalp hücresi popülasyonu olan allojenik kardiyosferden türetilen hücrelerden (CDC'ler) oluşur. CDC'ler, makrofajları hedef alan ve ekspresyon profillerini proinflamatuar fenotip yerine iyileşme fenotipini benimseyecek şekilde değiştiren eksozomlar olarak bilinen hücre dışı vezikülleri salgılayarak hareket eder. CDC'ler 250'den fazla hakemli bilimsel yayında araştırılmış ve çok sayıda klinik denemede 250'den fazla insan deneğe uygulanmıştır.

Deramiocel, hem ABD FDA'dan hem de Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) DMD tedavisi için Yetim İlaç Tanımı almıştır. Buna ek olarak, ABD'de Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT) unvanı, Avrupa'da İleri Tedavi Tıbbi Ürünü (ATMP) tanımı ve FDA'dan Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı almaya hak kazanmıştır; bu, Capricor'un onaylanması halinde Öncelikli İnceleme Kuponu almaya hak kazanmasına neden olabilir.

Capricor Therapeutics Hakkında

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), nadir hastalıkların tedavi ortamını yeniden tanımlamak amacıyla dönüştürücü hücre ve eksozom bazlı terapötikleri geliştirmeye adanmış bir biyoteknoloji şirketidir. Yeniliğimizin ön saflarında, Duchenne kas distrofisinin (DMD) tedavisi için şu anda son aşamadaki geliştirme aşamasında olan, allojeneik kardiyak türevli bir hücre terapisi olan lider ürün adayımız Deramiocel yer almaktadır. Kapsamlı klinik öncesi ve klinik veriler, Deramiocel'in DMD'de kalp ve iskelet kası fonksiyonunun korunmasına yardımcı olan güçlü immünomodülatör ve anti-fibrotik etkilerini göstermiştir. Capricor aynı zamanda aşı bilimine ve çok çeşitli hastalıkları tedavi etme ve önleme potansiyeline sahip oligonükleotidlerin, proteinlerin ve küçük moleküllü terapötiklerin hedeflenen dağıtımına odaklanan klinik öncesi geliştirmede tescilli StealthX™ platformunu kullanarak eksozom teknolojisinin gücünden de yararlanıyor. Capricor'da olasılıkların sınırlarını zorlamaya ve ihtiyacı olanlara yönelik dönüştürücü tedavilere yönelik bir yol açmaya kararlıyız. Daha fazla bilgi için capricor.com'a gidin ve Capricor'u Facebook, Instagram ve X'te takip edin.

İleriye Dönük Beyanlara İlişkin Uyarı Notu

Bu basın bültenindeki Capricor ürün adaylarının etkinliği, güvenliği ve kullanım amacına ilişkin beyanlar; klinik araştırmaların başlatılması, yürütülmesi, boyutu, zamanlaması ve sonuçları; klinik araştırmalara kayıt hızı; düzenleyici başvurulara, gelecekteki araştırmalara ve klinik deneylere ilişkin planlar; düzenleyici otoritelerle gelecekteki etkileşimler ve düzenleyici onayları alma veya ürünleri başka bir şekilde pazara sunma yeteneği de dahil olmak üzere, ürünleri içeren düzenleyici gelişmeler; üretim yetenekleri; düzenleyici toplantıların tarihleri; gerekli düzenleyici denetimlerin gecikebileceği veya başarılı olamayabileceği ve bunun da ürün onayını geciktirebileceği veya engelleyebileceği potansiyeli; ürün aşamalarına ulaşma ve ticari ortaklardan aşama ödemeleri alma yeteneği; ve Capricor'un yönetim ekibinin gelecekteki beklentileri, inançları, hedefleri, planları veya umutları hakkındaki diğer beyanlar, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası anlamında ileriye dönük beyanlar teşkil eder. Tarihsel gerçeklerin ifadesi olmayan tüm beyanlar ("inanıyor", "planlıyor", "yapabilir", "tahmin ediyor", "bekliyor", "tahmin ediyor", "olmalı", "hedefliyor", "olacak", "olacak" ve benzeri ifadeleri içeren ifadeler de dahil) ileriye dönük beyanlar olarak değerlendirilmektedir. Gerçek sonuçların veya olayların bu tür ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek bir dizi önemli faktör vardır. Capricor'un işini etkileyebilecek bu ve diğer riskler hakkında daha fazla bilgi, 26 Mart 2025'te Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan Capricor'un 31 Aralık 2024'te sona eren yıl için Form 10-K'daki Yıllık Raporunda ve 10 Kasım'da Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan 30 Eylül 2025'te sona eren çeyreğe ilişkin Form 10-Q'daki Üç Aylık Raporumuz'da yer almaktadır. 2025. Bu basın bültenindeki tüm ileriye dönük beyanlar, Capricor'un bu tarih itibarıyla mevcut olan bilgilerine dayanmaktadır ve Capricor, bu ileriye dönük beyanları güncelleme yükümlülüğü üstlenmez.

Capricor, DMD için Deramiocel'in Amerika Birleşik Devletleri ve Japonya'da düzenleyici onayına tabi olarak Nippon Shinyaku Co., Ltd. (ABD yan kuruluşu: NS Pharma, Inc.) ile özel ticarileştirilmesi ve dağıtımı için bir anlaşma imzaladı. Deramiocel ve StealthX™ aşısı araştırma adaylarıdır ve herhangi bir endikasyonda ticari kullanım için onaylanmamıştır.

Kaynak: Capricor Therapeutics

Kaynak: HealthDay

İlgili makaleler

Capricor Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofiye Yönelik Deramiocel BLA Hakkında Düzenleyici Güncelleme Sağlıyor - 11 Temmuz 2025

Capricor Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofiyi Tedavi Etmek üzere Deramiocel için Biyolojik Lisans Başvurusunun FDA Kabulünü ve Öncelik İncelemesini Duyurdu - Mart 4, 2025

Capricor Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisine Yönelik Deramiocel İçin ABD FDA'ya Biyolojik Lisans Başvurusunu Tamamladı - 2 Ocak 2025

Deramiocel FDA Onay Geçmişi

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Uzmanları için Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

İlaç Kıtlığı

Klinik Deneme Sonuçları

Jenerik İlaç Onayları

Drugs.com Podcast

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

Gönderildi : 2026-03-25 13:58

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Capricor Therapeutics Deramiocel BLA için Yeni PDUFA Tarihinin Belirlendiğini Duyurdu