Capricor Therapeutics оголошує про встановлення нової дати PDUFA для Deramiocel BLA

Лікування: м’язової дистрофії Дюшенна, кардіоміопатії

Capricor Therapeutics оголошує про встановлення нової дати PDUFA для Deramiocel BLA

САН-ДІЄГО, 10 березня 2026 р. (GLOBE) NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), біотехнологічна компанія, що розробляє терапевтичні препарати на основі трансформуючих клітин і екзосом для лікування рідкісних захворювань, сьогодні оголосила, що Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) відкликало раніше виданий лист із повною відповіддю та відновило розгляд своєї заявки на ліцензію на біологічні препарати (BLA), вимагаючи повного схвалення Deramiocel, досліджувана клітинна терапія, для лікування кардіоміопатії м’язової дистрофії Дюшенна («МДД»). Подання було класифіковано як повторне подання класу 2 із цільовою датою дії Закону про збори за рецептурні препарати («PDUFA») — 22 серпня 2026 року.

Deramiocel має потенціал стати першою терапією для лікування як скелетних, так і серцевих проявів м’язової дистрофії Дюшенна

BLA підтримується позитивним основним HOPE-3 Результати фази 3, включаючи досягнення первинної кінцевої точки та всіх контрольованих помилками вторинних кінцевих точок типу I

Дата цільової дії PDUFA встановлена на 22 серпня 2026 р.; Компанія очікує, що матиме право на ваучер пріоритетного перегляду після потенційного затвердження

«Нас надихає визнання FDA нашої відповіді на повний лист-відповідь і його постійний перегляд нашого BLA для Deramiocel», — сказала Лінда Марбан, доктор філософії, головний виконавчий директор Capricor. "Ми вважаємо, що позитивні результати HOPE-3 і ширші клінічні докази зміцнюють потенціал Deramiocel стати першим у своєму класі терапією м'язової дистрофії Дюшенна, з можливістю лікування як скелетних, так і серцевих проявів захворювання. Ми з нетерпінням чекаємо продовження тісної співпраці з FDA протягом усього процесу перевірки та залишаємося зосередженими на тому, щоб забезпечити цю важливу терапію пацієнтам якнайшвидше".

Компанія отримала повний лист-відповідь («CRL») від FDA в липні 2025 року. Після подання даних і підтверджувальної документації з клінічного випробування HOPE-3 FDA відновило розгляд заявки та призначило цільову дату дії щодо PDUFA 22 серпня 2026 року. На цей час FDA не виявило жодних потенційних проблем з оглядом у своїй відповіді Компанії.

Capricor також очікує, що матиме право на отримання Ваучера на пріоритетний огляд («PRV») після можливого схвалення Deramiocel.

Про м'язову дистрофію Дюшенна

М'язова дистрофія Дюшенна (МДД) — це важке, зчеплене з Х-хромосомою генетичне захворювання, що характеризується прогресуючою дегенерацією м'язів, що вражає скелетні, дихальні та серцеві м'язи. Це спричинено відсутністю функціонального дистрофіну, ключового структурного білка в м’язових клітинах. МДД вражає приблизно 15 000 осіб у Сполучених Штатах і в першу чергу вражає хлопчиків. З часом погіршення роботи серцевого м’яза призводить до кардіоміопатії та серцевої недостатності, яка є основною причиною смерті при МДД. Ліків немає, і можливості лікування залишаються обмеженими.

Про Deramiocel

Дераміоцел (CAP-1002) складається з алогенних кардіосферних клітин (CDC), рідкісної популяції серцевих клітин, які, як було показано в доклінічних і клінічних дослідженнях, виявляють потужну імуномодулюючу та антифіброзну дію на збереження функції серцевих і скелетних м’язів при м’язових дистрофіях, таких як МДД. CDC діють шляхом секреції позаклітинних везикул, відомих як екзосоми, які націлені на макрофаги та змінюють їхній профіль експресії, щоб прийняти загоюючий, а не прозапальний фенотип. CDC були досліджені в більш ніж 250 рецензованих наукових публікаціях і призначені більш ніж 250 людям під час численних клінічних випробувань.

Дераміоцел отримав статус орфанного препарату для лікування МДД від FDA США та Європейського агентства з лікарських засобів (EMA). Крім того, йому було надано позначення передової терапії регенеративної медицини (RMAT) у США, позначення лікарського засобу для передової терапії (ATMP) у Європі та позначення рідкісних дитячих захворювань від FDA, що може кваліфікувати Capricor для отримання ваучера пріоритетного огляду після затвердження.

Про Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) є біотехнологічною компанією, яка займається вдосконаленням терапії на основі трансформативних клітин і екзосом, щоб переосмислити ландшафт лікування рідкісних захворювань. На передньому краї нашої інновації є наш провідний продукт-кандидат, Deramiocel, алогенна серцева клітинна терапія, яка зараз знаходиться на пізній стадії розробки для лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД). Великі доклінічні та клінічні дані продемонстрували потужні імуномодулюючі та антифіброзні ефекти Deramiocel, які допомагають зберегти функцію серця та скелетних м’язів при МДД. Capricor також використовує потужність своєї екзосомної технології, використовуючи свою власну платформу StealthX™ у доклінічних розробках, зосереджених на вакцинології та цільовій доставці олігонуклеотидів, білків і низькомолекулярних терапевтичних засобів, які мають потенціал для лікування та профілактики широкого спектру захворювань. У Capricor ми прагнемо розширювати межі можливостей і прокладати шлях до трансформаційного лікування для тих, хто цього потребує. Для отримання додаткової інформації відвідайте capricor.com і слідкуйте за Capricor у Facebook, Instagram і X.

Застереження щодо прогнозних заяв

Заяви в цьому прес-релізі щодо ефективності, безпеки та передбачуваного використання продуктів-кандидатів Capricor; початок, проведення, розмір, терміни та результати клінічних випробувань; темпи зарахування клінічних досліджень; плани щодо регулятивних заявок, майбутні дослідження та клінічні випробування; регуляторні розробки, що стосуються продуктів, включаючи майбутню взаємодію з регуляторними органами та можливість отримати регуляторні дозволи або іншим чином вивести продукти на ринок; виробничі можливості; дати проведення регламентних зборів; ймовірність того, що необхідні регулятивні інспекції можуть бути відкладені або неуспішними, що призведе до затримки або запобігання схвалення продукту; здатність досягати етапів продукту та отримувати платежі за етапи від комерційних партнерів; та будь-які інші заяви щодо майбутніх очікувань, вірувань, цілей, планів або перспектив керівництва Capricor є прогнозними заявами в розумінні Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року. Будь-які заяви, які не є заявами про історичні факти (включаючи заяви, що містять слова «вважає», «планує», «може», «передбачає», «очікує,» «оцінки», «повинен», «ціль», «буде», «буде» та подібні вирази) також слід розглядати як прогнозні заяви. Існує низка важливих факторів, які можуть спричинити суттєві відмінності фактичних результатів або подій від тих, що вказані в таких прогнозних заявах. Більше інформації про ці та інші ризики, які можуть вплинути на бізнес Capricor, викладено в річному звіті Capricor за формою 10-K за рік, що закінчився 31 грудня 2024 року, поданому до Комісії з цінних паперів і бірж 26 березня 2025 року, а також у нашому Квартальному звіті за формою 10-Q за квартал, що закінчився 30 вересня 2025 року, поданому до Комісія з цінних паперів і бірж 10 листопада 2025 р. Усі прогнозні заяви в цьому прес-релізі базуються на інформації, доступній Capricor станом на цю дату, і Capricor не бере на себе зобов’язань оновлювати ці прогнозні заяви.

Capricor уклав угоду про ексклюзивну комерціалізацію та розповсюдження Deramiocel для лікування МДД у Сполучених Штатах і Японії з Nippon Shinyaku Co., Ltd. (дочірня компанія в США: NS Pharma, Inc.), за умови схвалення регуляторних органів. Deramiocel і вакцина StealthX™ є досліджуваними кандидатами та не були схвалені для комерційного використання за будь-якими показаннями.

Джерело: Capricor Therapeutics

Джерело: HealthDay

Пов’язані статті

Capricor Therapeutics надає оновлену нормативну інформацію щодо Deramiocel BLA для м’язової дистрофії Дюшенна – 11 липня 2025 р.

Capricor Therapeutics оголошує про схвалення FDA та пріоритетний розгляд своєї заявки на ліцензію на біологічні препарати для Deramiocel до Лікуйте м’язову дистрофію Дюшенна – 4 березня 2025 р.

Capricor Therapeutics завершила подачу заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати в FDA США для Deramiocel для лікування м’язової дистрофії Дюшенна – 2 січня 2025 р.

Історія схвалення Deramiocel FDA

Більше новин ресурси

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Новини для медичних працівників

Схвалення нових ліків

Застосування нових ліків

Дефіцит ліків

Результати клінічних випробувань

Схвалення загальних ліків

Подкаст Drugs.com

Підпишіться на нашу розсилку

Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

Опубліковано : 2026-03-25 13:58

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Capricor Therapeutics оголошує про встановлення нової дати PDUFA для Deramiocel BLA