تعلن Capricor Therapeutics عن قبول FDA ومراجعة الأولوية لتطبيق ترخيص البيولوجيا الخاص بها لـ Deramiocel لعلاج ضمور Duchenne العضلي

اتبع Drugslib على

علاج: duchenne ضمور عضلة القلب العضلي

تعلن علاجات Capricor عن قبول FDA ومراجعة أولوية لتطبيق ترخيص البيولوجيا الخاص بها لـ deramiocel to devicenne muscular dyscular

(Globe Newswire)-أعلنت شركة Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) ، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية التي تقوم بتطوير خلية تحويلية وعلاج قائم على exosome لعلاج أمراض نادرة ، اليوم أن تعتبر إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ("FDA") لمراجعة تطبيق رخصة Biologics ("BLA") ضمور دوشين العضلي ("DMD") اعتلال عضلة القلب. بالإضافة إلى ذلك ، منحت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) مراجعة BLA Priority مع قانون رسوم مستخدم الأدوية الموصوفة ("PDUFA") تاريخ العمل المستهدف في 31 أغسطس 2025 وفي هذا الوقت ، لم تحدد إدارة الأغذية والعقاقير أي مشكلات مراجعة محتملة.

"يسرنا أن نعلن عن قبول BLA لدينا مما يجعلنا خطوة واحدة من تقديم هذا العلاج الأول في فئتها لاعتلال دوشين-كارديومي ، وهو شرط لا توجد علاجات معتمدة من أجلها". "إذا نجح تطبيقنا ، نتوقع أن يكون Deramiocel علاجًا مدى الحياة ، يتم إعطاؤه كل ثلاثة أشهر ، مع إمكانية اعتمادها على نطاق واسع عبر مشهد علاج اعتلال القلب DMD. نريد أن نمد تقديرنا للمرضى وعائلاتهم ودعاةهم الذين يواصلون العمل مع Capricor و FDA لالتزامها بتسريع العلاجات لـ DMD. على الآثار المترتبة على اعتلال عضلة القلب DMD والعلامات الحيوية المحتملة لتطور المرض. أبلغت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) أيضًا الشركة التي لم تقرر بعد ما إذا كانت هناك حاجة إلى اجتماع لجنة استشارية فيما يتعلق بهذا الطلب.

"لقد أظهر Deramiocel في تجارب سريرية متعددة توهين اعتلال القلبية DMD ، والتي تعد حاليًا واحدة من الأسباب الرئيسية للوفاة في أولئك الذين لديهم DMD" ، علق كريج ماكدونالد ، دكتوراه في الطب ، وجامعة كاليفورنيا ، وديفيس ، وأستاذة في الطب الفيزيائي وإعادة تأكيدها. "استنادًا إلى مجمل بيانات السلامة والفعالية التي أظهرتها Deramiocel ، توفر هذه الموافقة المحتملة للمرضى علاجًا أولًا في فئتها لاعتلال القلبية DMD. تلقى Deramiocel لعلاج DMD تعيين الأدوية اليتيم من وكالة إدارة الأغذية والعقاقير والأدوية الأوروبية ("EMA"). يتم دعم المسار التنظيمي لـ Deramiocel بواسطة RMAT ("تعيين العلاج المتقدم للطب المتجدد") في الولايات المتحدة وتسمية المنتج الطبي المتقدم ("ATMP") في المنطقة الأوروبية. بالإضافة إلى ذلك ، إذا كان Capricor سيحصل على موافقة تسويقية FDA على Deramiocel فيما يتعلق بمعالجة DMD بحلول 30 سبتمبر 2026 ، فسيكون Capricor مؤهلاً لتلقي قسيمة مراجعة ذات أولوية ("PRV") بناءً على استلامها السابق لتعيين مرض للأطفال النادر.

حول deramiocel

deramiocel (يشار إليه أيضًا باسم CAP-1002) يتكون من الخلايا المسبقة للخلايا المسببة للسرطان (CDCs ") ، وهي مجموعة من الخلايا المتجددة في الإجراءات المتجددة ، والمثليعة المجردة ، والمثليعة المتجددة ، والمثليعة المتجددة ، والمثليعة ، والمثليعة ، والمثليعة ، والمثقل للقلق ، والمثليينات ، والمثليلية ، والمثليعة ، والمثقل للقلق ، والمثليينات. اعتلال dystrophinpathy وفشل القلب. تعمل CDCs عن طريق إفراز حويصلات خارج الخلية المعروفة باسم exosomes ، والتي تستهدف البلاعم وتغير ملف التعبير الخاص بها بحيث تتبنى النمط الظاهري ، بدلاً من النمط الظاهري المؤيد للالتهابات. لقد كان CDCs موضوعًا لأكثر من 100 منشور علمي تمت مراجعته من قبل النظراء وتم إعطاؤه لأكثر من 200 موضوع بشري عبر عدة تجارب سريرية.

حول الضمور العضلي دوشين

DMD هو اضطراب وراثي مدمر يتميز بالضعف التدريجي والالتهاب المزمن للعضلات العظمية والقلب والتنفسي مع الوفيات في عمر متوسط ​​ما يقرب من 30 عامًا. تشير التقديرات إلى أن DMD يحدث في ما يقرب من واحد من بين كل 3500 ولادة من الذكور وأن السكان المريض يقدر بنحو 15000-20،000 في الولايات المتحدة. الدافع وراء الفيزيولوجيا المرضية DMD مدفوعة بإنتاج الضعف من الضمور الوظيفي ، والذي يعمل عادة كبروتين هيكلي في العضلات. يؤدي الحد من ضمور الظلال الوظيفية في خلايا العضلات إلى تلف كبير في الخلايا ويؤدي في النهاية إلى موت الخلايا العضلية والاستبدال الليفي. في مرضى DMD ، تموت خلايا عضلة القلب تدريجياً ويتم استبدالها بأنسجة ندبة. يؤدي اعتلال عضلة القلب هذا في النهاية إلى قصور القلب ، وهو السبب الرئيسي للوفاة بين أولئك الذين يعانون من DMD. خيارات العلاج محدودة ولا يوجد علاج.

حول Capricor Therapeutics

capricor therapeutics ، Inc. في طليعة ابتكارنا ، يوجد مرشح منتجنا الرئيسي ، Deramiocel ، وهو علاج خلايا مشتقة من القلب الخيفي. أظهرت الدراسات قبل السريرية والسريرية الواسعة أن ديراميوسيل إظهار الإجراءات المناعية ، المضادة للحيوية ، والتجديد المصممة خصيصًا لخلل الزملاء وأمراض القلب. Deramiocel حاليًا في تطور المرحلة المتأخرة لعلاج ضمور العضلات Duchenne. تقوم Capricor أيضًا بتسخير قوة تقنية exosome ، باستخدام منصة STEALTX ™ الخاصة بها في التطور قبل السريري التي تركز على مجالات اللقاحات ، وتسليم المستهدفة من أليغنوكليوتيدات ، والبروتينات ، وعلاجات الجزيئات الصغيرة لعلاج ووقاية مجموعة متنوعة من الأمراض. في Capricor ، نحن نلتزم بدفع حدود الاحتمال وتزوير طريق نحو العلاجات التحويلية لأولئك المحتاجين. لمزيد من المعلومات ، تفضل بزيارة Capricor.com ، واتبع Capricor على Facebook و Instagram و Twitter.

ملاحظة تحذيرية فيما يتعلق بالبيانات التطلعية

في هذا البيان الصحفي فيما يتعلق بفعالية وسلامة والاستخدام المقصود لمرشحي منتجات Capricor ؛ بدء وسلوك وحجم وتوقيت ونتائج جهود الاكتشاف والتجارب السريرية ؛ وتيرة تسجيل التجارب السريرية ؛ الخطط المتعلقة بالإيداعات التنظيمية والبحوث المستقبلية والتجارب السريرية ؛ التطورات التنظيمية التي تنطوي على منتجات ، بما في ذلك القدرة على الحصول على الموافقات التنظيمية أو جلب المنتجات إلى السوق بطريقة أخرى ؛ قدرات التصنيع ؛ تواريخ الاجتماعات التنظيمية ؛ بيانات حول نظرتنا المالية ؛ القدرة على تحقيق معالم المنتجات وتلقي مدفوعات Milestone من الشركاء التجاريين ؛ الخطط المتعلقة بالأنشطة التعاونية الحالية والمستقبلية وملكية الحقوق التجارية ؛ اتفاقيات مستقبلية محتملة ؛ النطاق والمدة وصلاحية وقابلية حقوق الملكية الفكرية ؛ تدفقات الإيرادات المستقبلية والتوقعات ؛ التوقعات فيما يتعلق بالاستخدام المتوقع لعائدات العروض المكتملة مؤخرًا والآثار المتوقعة للعروض ؛ وأي بيانات أخرى حول التوقعات أو المعتقدات أو الأهداف أو الخطط أو التوقعات المستقبلية لكابريور تشكل بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. أي تصريحات لا تعتبر بيانات عن حقيقة تاريخية ("، بما في ذلك التصريحات التي تحتوي على الكلمات" تؤمن "،" الخطط "،" يمكن أن تتوقع "،" تتوقع "،" "،". " يجب أن تكون التعبيرات) بيانات تطلعية. هناك عدد من العوامل المهمة التي يمكن أن تتسبب في اختلاف النتائج أو الأحداث الفعلية ماديًا عن تلك التي تشير إليها هذه البيانات التطلعية. هناك مزيد من المعلومات حول هذه المخاطر وغيرها من المخاطر التي قد تؤثر على أعمال Capricor في التقرير السنوي لـ Capricor حول النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2023 ، كما تم تقديمها إلى لجنة الأوراق المالية والبورصة في 11 مارس 2024 ، وفي تقريرنا الفصلي في الإرشاد الفصلي في الإرشاد الفصلي في الإرشاد الفصلي في جميع أنحاء الربع ، تم تقديمه إلى الإرشاد في جميع أنحاء النوفمبر. المعلومات المتاحة لـ Capricor اعتبارًا من تاريخ House ، ولا تولى Capricor أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية.

دخلت Capricor في اتفاقية للتسويق الحصري وتوزيع Deramiocel (CAP-1002) لـ DMD في الولايات المتحدة واليابان مع Nippon Shinyaku Co. ، Ltd. Deramiocel هو دواء جديد للتحقيق ولا تتم الموافقة عليه لأي مؤشرات. لم تتم الموافقة على أي من المرشحين القائم على exosome في Capricor للتحقيق السريري.

المصدر: Capricor Therapeutics

نشر : 2025-03-11 06:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية