Capricor Therapeutics oznamuje přijetí a prioritní přezkum své biologické licence pro deramiocel k léčbě Duchenne svalové dystrofie

Sledujte Drugslib

Léčba pro: Duchenne Muscular Dystrophy Kardiomyopatie

Kapicor Therapeutics oznamuje přijetí FDA a prioritní přezkum licence na biologii pro deramiocel k léčbě duchenne svalovité dystrofie

"Jsme nadšeni, že můžeme oznámit přijetí našeho BLA, která nás přiblíží o krok blíže k tomu, abychom zajistili toto první zacházení s Duchenne-kardiomyopatií, což je podmínka, pro kterou neexistují žádné schválené terapie," řekla Linda Marbán, Ph.D., generální ředitelka Capicor. „Pokud je naše aplikace úspěšná, očekáváme, že Deramiocel bude celoživotní léčbou, spravovaný čtvrtletně, s potenciálem být široce přijímán napříč krajinou léčby DMD-kardiomyopatie. We want to extend our appreciation to the patients, their families and advocates who continue to work with Capricor and to the FDA for its commitment to accelerating treatments for DMD.”

The BLA submission is supported by Capricor’s existing cardiac data from its Phase 2 HOPE-2 and HOPE-2 Open Label Extension (“OLE”) trials compared to natural history data from an FDA-funded and published Dataset o důsledcích kardiomyopatie DMD a potenciálních biomarkerů progrese onemocnění. FDA také informovala společnost, že dosud nerozhodla, zda je v souvislosti s touto žádostí zapotřebí schůze poradního výboru.

„Deramiocel se ukázal ve více klinických studiích útlumu DMD-kardiomyopatie, která je v současné době jednou z hlavních příčin úmrtí u osob s DMD,“ komentoval Craig McDonald, M.D., National PI a University of Californ. „Na základě úplnosti údajů o bezpečnosti a účinnosti deramiocel ukázalo, že toto potenciální schválení nabízí pacientům terapeutiku první ve své třídě pro DMD-kardiomyopatii.“

FDA Grants prioritní přezkum při aplikacích pro léky, které jsou schváleny, a poskytují významné zlepšení bezpečnosti nebo účinnosti vážné podmínky. Deramiocel pro léčbu DMD obdržel označení léčiv pro sirotek od FDA a Evropské léčivé agentury („EMA“). Regulační cesta pro deramiocel je podporována RMAT („Regenerativní medicína pokročilá terapie“) v USA a označením léčivého produktu Advanced Therapy („ATMP“) v evropském regionu. Kromě toho, pokud by měl Capricor obdržet marketingový souhlas FDA pro deramiocel týkající se léčby DMD do 30. září 2026, Capricor by byl způsobilý získat přednost v poukázku na přezkum („PRV“) na základě předchozího přijetí vzácných navrhování pediatrických onemocnění.

About Deramiocel

Deramiocel (also referred to as CAP-1002) consists of allogeneic cardiosphere-derived cells (“CDCs”), a population of stromal cells that have been shown in preclinical and clinical studies to exert potent immunomodulatory, antifibrotic and regenerative actions in Dystrofinopatie a srdeční selhání. CDC působí vylučováním extracelulárních vezikul známých jako exosomy, které cílí na makrofágy a mění svůj expresní profil tak, aby přijaly léčení, spíše než prozánětlivý fenotyp. CDC byly předmětem více než 100 recenzovaných vědeckých publikací a byly podány více než 200 lidským subjektům v několika klinických hodnoceních.

o duchennové svalové dystrofii

DMD je devastující genetická porucha charakterizovaná progresivní slabostí a chronickým zánětem kosterních, srdečních a respiračních svalů s úmrtností při přibližně 30 letech. Odhaduje se, že DMD se vyskytuje přibližně u jednoho z každých 3 500 narození mužů a že populace pacientů se odhaduje na přibližně 15 000–20 000 ve Spojených státech. Patofyziologie DMD je poháněna zhoršenou produkcí funkčního dystrofinu, který normálně funguje jako strukturální protein ve svalu. Snížení funkčního dystrofinu ve svalových buňkách vede k významnému poškození buněk a nakonec způsobuje smrt svalových buněk a fibrotickou náhradu. U pacientů s DMD se srdeční svalové buňky postupně umírají a jsou nahrazeny jizvou tkáň. Tato kardiomyopatie nakonec vede k srdečnímu selhání, což je v současné době hlavní příčinou úmrtí mezi DMD. Možnosti léčby jsou omezené a neexistuje žádný lék.

O Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) je biotechnologická společnost věnována společnosti, která se věnuje léčebné krajině pro vzácné nemoci. V popředí naší inovace je náš hlavní kandidát na produkt, Deramiocel, alogenní buněčná terapie odvozená od srdeční. Rozsáhlé předklinické a klinické studie ukázaly, že deramiocel demonstruje imunomodulační, antifibrotické a regenerativní účinky specificky přizpůsobené pro dystrofinopatie a srdeční choroby. Deramiocel je v současné době ve vývoji v pozdním stadiu pro léčbu duchennové svalové dystrofie. Capricor také využívá sílu své exosomové technologie a využívá svou proprietární platformu StealthX ™ v předklinickém rozvoji zaměřeném na oblasti vakcinologie, cílené dodávky oligonukleotidů, proteinů a terapeutik s malou molekulou, aby potenciálně léčila a zabránila rozmanitému řadě nemocí. V Capicor jsme se odhodláni posouvat hranice možností a vytvářet cestu k transformační léčbě pro ty, kteří to potřebují. Pro více informací navštivte Capicor.com a sledujte Capicor na Facebooku, Instagramu a Twitteru.

Varovná poznámka týkající se výhledových prohlášení

Příkazy v této tiskové zprávě týkající se účinnosti, bezpečnosti a zamýšleného využití kandidátů na produkty Capricor; iniciace, chování, velikost, načasování a výsledky úsilí o objevování a klinických hodnocení; tempo zápisu klinických hodnocení; Plány týkající se regulačních podání, budoucího výzkumu a klinických hodnocení; regulační vývoj zahrnující produkty, včetně schopnosti získat regulační schválení nebo jinak přivést produkty na trh; výrobní schopnosti; data pro regulační schůzky; Prohlášení o našem finančním výhledu; schopnost dosáhnout milníků produktu a přijímat platby milníků od komerčních partnerů; plány týkající se současných a budoucích činností spolupráce a vlastnictví komerčních práv; Potenciální budoucí dohody; rozsah, trvání, platnost a vymahatelnost práv duševního vlastnictví; budoucí toky příjmů a projekce; očekávání s ohledem na očekávané využití výnosu z nedávno dokončených nabídek a očekávaných účinků nabídek; and any other statements about Capricor’s management team’s future expectations, beliefs, goals, plans or prospects constitute forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Any statements that are not statements of historical fact (including statements containing the words “believes,” “plans,” “could,” “anticipates,” “expects,” “estimates,” “should,” “target,” “will,” “would” and Podobné výrazy) by měly být také považovány za výhledová prohlášení. Existuje celá řada důležitých faktorů, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky nebo události významně liší od těch, které jsou takovými výhledově vyvíjenými prohlášeními. Více informací o těchto a dalších rizicích, která mohou mít dopad na podnikání v Capricor, je uvedeno ve výroční zprávě Capricor na formuláři 10-K za rok končící 31. prosince 2023, jak bylo podáno u Komise pro cenné papíry a burzy dne 11. března 2024, a v naší čtvrtletní zprávě o formuláři 10-q za čtvrtletí končící 30. září 2024. o informacích k dispozici Capricor k datu této smlouvy a Capicor nepřebírá žádnou povinnost aktualizovat tato výhledová prohlášení.

Capricor uzavřel dohodu o exkluzivní komercializaci a distribuci deramiocelu (CAP-1002) pro DMD ve Spojených státech a Japonsku s Nippon Shinyaku Co., Ltd. (americká dceřiná společnost: NS Pharma, Inc.), podléhá schválení regulací. Deramiocel je vyšetřovací nový lék a není schválen pro žádné indikace. Žádný z kandidátů založených na exosomech založených na Capricor nebyl schválen pro klinické zkoumání.

Zdroj: Capricor Therapeutics

Vyslán : 2025-03-11 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova