Capricor Therapeutics kündigt die Annahme der FDA -Akzeptanz und die Prioritätsüberprüfung des Antrags zur Biologika -Lizenz für Deramiocel zur Behandlung von Duchenne -Muskeldystrophie an

Folgen Sie Drugslib auf

Behandlung für: Duchenne Muskulär Dystrophie Kardiomyopathie

Capricor Therapeutics kündigt die Annahme der FDA-Akzeptanz und Prioritätsüberprüfung seiner Biologics-Lizenzanwendung für Deramiocel an, um Duchnne Muskulare Dystrophie zu behandeln. 2025 (Globe Newswire)-Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), ein Biotechnologieunternehmen, das transformative Zell- und Exosom-basierte Therapeutika zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, kündigte heute die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelverabreichung („FDA“) an, die für die Aufnahme von BISOGICISICISE-LIZAULISE (BLA “-Konktuation aufgenommen wurde. Auf dem Vorbild von der Aufnahme von BLA). Auf dem Vorbehalt auf dem Auftrag der Behandlung („ BLA “). Auf dem Vorbild von Dokument auf dem Vorbild, auf derenamiocel-diagnungsbezogene Patienten aufgetragen wurden, werden die Vorschriften für die Aufnahme von DeRamiocel, die auf die Aufnahme von MEDOGISIERUNG SEHNEN, auf derenamiocel, und das Erläuterung von MEDORS-THELAGE). mit Duchenne Muskeldystrophie („DMD“) Kardiomyopathie. Darüber hinaus gewährte die FDA die BLA -Prioritätsprüfung mit einem Verschreibungspflichtigen Act („PDUFA“) Ziel Aktionsdatum vom 31. August 2025 und zu diesem Zeitpunkt hat die FDA keine potenziellen Überprüfungsfragen identifiziert.

"Wir freuen uns, die Akzeptanz unseres Bla zu verkünden, der uns einen Schritt näher an die Erst-in-Klasse-Behandlung für Duchenne-Cardiomyopathie bringt, eine Erkrankung, für die es keine zugelassenen Therapien gibt", sagte Linda Marbán, Ph.D., Chief Executive Officer Officer Officer of Capricor Officer of Capricor. „Wenn unsere Anwendung erfolgreich ist, erwarten wir, dass Deramiocel eine lebenslange Behandlung ist, die vierteljährlich verabreicht wird, wobei das Potenzial in der DMD-Kardiomyopathie-Behandlungslandschaft weit verbreitet ist. Wir möchten unsere Wertschätzung auf die Patienten, ihre Familien und Befürworter, die weiterhin mit Capricor arbeiten, und der FDA für ihr Engagement für die Beschleunigung von Behandlungen für DMD ausdehnen. “ Datensatz über die Auswirkungen der DMD -Kardiomyopathie und potenzielle Biomarker für das Fortschreiten der Krankheit. Die FDA teilte das Unternehmen auch mit, dass sie noch nicht entschieden haben, ob eine Sitzung des Beratungsausschusses in Bezug auf diesen Antrag erforderlich ist.

"Deramiocel hat in mehreren klinischen Studien gezeigt, dass die DMD-Kardiomyopathie, die derzeit eine der Hauptursachen für die Todesursache mit DMD ist", kommentierte Craig McDonald, M.D., National PI und University of California, Davis, Professor und Abteilung für physische Medizin sowie Rahabilitorie. „Basierend auf der Gesamtheit der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten, die sich DeRamiocel gezeigt hat, bietet diese potenzielle Zulassung den Patienten ein erstklassiges Therapeutikum für DMD-Cardiomyopathie.“ Deramiocel zur Behandlung von DMD hat von der FDA- und European Medicines Agency („EMA“) eine verwöhnende Arzneimittelbezeichnung erhalten. Der regulatorische Weg für Deramiozel wird von RMAT („Regenerative Medizin Advanced Therapy Bezeichnung“) in den USA und der Bezeichnung für Medizinprodukte („ATMP“) in der Europäischen Region unterstützt. Wenn der Capricor für Deramiocel in Bezug auf die Behandlung von DMD bis zum 30. September 2026 eine FDA -Marketinggenehmigung erhalten würde, kann Capricor aufgrund des vorherigen Erhalts einer seltenen pädiatrischen Krankheitsbezeichnung eine Prioritätsüberprüfungsgutschein („PRV“) erhalten.

About Deramiocel

Deramiocel (also referred to as CAP-1002) consists of allogeneic cardiosphere-derived cells (“CDCs”), a population of stromal cells that have been shown in preclinical and clinical studies to exert potent immunomodulatory, antifibrotic and regenerative actions in Dystrophinopathie und Herzinsuffizienz. CDCs werden dadurch dadurch gehören, dass extrazelluläre Vesikel, die als Exosomen bekannt sind, die Makrophagen abzielen und ihr Expressionsprofil so verändern, dass sie eine Heilung anwenden, anstatt einen entzündungshemmenden Phänotyp. CDCs waren Gegenstand von über 100 von Experten begutachteten wissenschaftlichen Veröffentlichungen und wurden über 200 menschliche Probanden in mehreren klinischen Studien verabreicht.

Über Duchenne -Muskeldystrophie

DMD ist eine verheerende genetische Störung, die durch progressive Schwäche und chronische Entzündung des Skelett-, Herz- und Atmungsmuskulatur mit der Sterblichkeit in einem Medianalter von ungefähr 30 Jahren gekennzeichnet ist. Es wird geschätzt, dass DMD bei ungefähr einem von 3.500 männlichen Geburten auftritt und dass die Patientenpopulation in den USA auf etwa 15.000 bis 20.000 schätzungsweise beträgt. Die DMD -Pathophysiologie wird durch die beeinträchtigte Produktion von funktionellem Dystrophin angetrieben, das normalerweise als strukturelles Protein im Muskel fungiert. Die Verringerung des funktionellen Dystrophins in Muskelzellen führt zu einer signifikanten Zellschädigung und verursacht letztendlich Muskelzelltod und fibrotischen Ersatz. Bei DMD -Patienten sterben Herzmuskelzellen progressiv und werden durch Narbengewebe ersetzt. Diese Kardiomyopathie führt schließlich zu Herzversagen, was derzeit die häufigste Todesursache bei Personen mit DMD ist. Die Behandlungsoptionen sind begrenzt und es gibt keine Heilung.

Über den Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Förderung der transformativen Zell- und Exosom-Basis-Therapeutika widmet, um die Behandlungslandschaft für seltene Unternehmungen wiederherzustellen. An der Spitze unserer Innovation steht unser leitender Produktkandidat Deramiocel, eine allogene Zelltherapie mit Herz, die abgeleitet wird. Umfangreiche präklinische und klinische Studien haben gezeigt, dass Deramiozel immunmodulatorische, antifibrotische und regenerative Wirkungen nachweisen, die speziell auf Dystrophinopathien und Herzerkrankungen zugeschnitten sind. Deramiocel befindet sich derzeit in der Spätstufe zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie. Der Capricor nutzt auch die Macht seiner Exosomen -Technologie mit der proprietären Stealthx ™ -Plattform in präklinischer Entwicklung, die sich auf die Bereiche der Impfstoff konzentriert, gezielt auf Oligonukleotide, Proteine ​​und kleine Moleküle -Therapeutika, um möglicherweise eine unterschiedliche Anordnung von Krankheiten zu behandeln und zu verhindern. In Capricor stehen wir dafür ein, die Grenzen der Möglichkeit zu überschreiten und einen Weg zu transformativen Behandlungen für Bedürftigen zu schaffen. Weitere Informationen finden Sie unter capricor.com und folgen Sie Capricor auf Facebook, Instagram und Twitter.

Vorsichtsbedingter Hinweis zukunftsgerichteten Aussagen

Aussagen in dieser Pressemitteilung über die Wirksamkeit, Sicherheit und die beabsichtigte Auslastung der Produktkandidaten von Capricor; Initiierung, Verhalten, Größe, Timing und Ergebnisse von Entdeckungsbemühungen und klinischen Studien; das Tempo der Einschreibung klinischer Studien; Pläne in Bezug auf regulatorische Einreichungen, zukünftige Forschung und klinische Studien; regulatorische Entwicklungen mit Produkten, einschließlich der Fähigkeit, regulatorische Zulassungen zu erhalten oder auf andere Weise Produkte auf den Markt zu bringen; Fertigungsfähigkeiten; Daten für regulatorische Versammlungen; Aussagen zu unseren finanziellen Aussichten; die Fähigkeit, Produktmeilensteine ​​zu erreichen und Meilensteinzahlungen von kommerziellen Partnern zu erhalten; Pläne in Bezug auf aktuelle und zukünftige kollaborative Aktivitäten und das Eigentum an Handelsrechten; potenzielle zukünftige Vereinbarungen; Umfang, Dauer, Gültigkeit und Durchsetzung der Rechte an geistigem Eigentum; zukünftige Einnahmequellen und Projektionen; Erwartungen in Bezug auf den erwarteten Einsatz von Erlös aus den kürzlich abgeschlossenen Angeboten und den erwarteten Auswirkungen der Angebote; and any other statements about Capricor’s management team’s future expectations, beliefs, goals, plans or prospects constitute forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Any statements that are not statements of historical fact (including statements containing the words “believes,” “plans,” “could,” “anticipates,” “expects,” “estimates,” “should,” “target,” “will,” “would” and similar Ausdrücke) sollten auch als zukunftsgerichtete Aussagen angesehen werden. Es gibt eine Reihe wichtiger Faktoren, die dazu führen können, dass tatsächliche Ergebnisse oder Ereignisse wesentlich von denen unterscheiden, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen angegeben sind. Weitere Informationen zu diesen und anderen Risiken, die sich auf das Geschäft von Capricor auswirken können, finden Sie in Capricors Jahresbericht auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Geschäftsjahr, wie bei der Securities and Exchange Commission am 11. März 2024 eingereicht, und in unserem vierteljährlichen Bericht auf dem Formular 10-Q wurden am 30. September. Ab dem Datum hierher erhältlich, und Capricor übernimmt keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.

Capricor hat eine Vereinbarung über die ausschließliche Kommerzialisierung und Verteilung von Deramiocel (CAP-1002) für DMD in den USA und Japan mit Nippon Shinyaku Co., Ltd. (US-Tochter: NS Pharma, Inc.), abgeschlossen. Deramiocel ist ein neues Arzneimittel und ist für keine Anzeichen zugelassen. Keiner der exosomenbasierten Kandidaten von Capricor wurde für klinische Untersuchungen zugelassen.

Gesendet : 2025-03-11 06:00

Mehr lesen

Haftungsausschluss

Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. Die Informationen von Drugslib.com wurden für die Verwendung durch medizinisches Fachpersonal und Verbraucher in den Vereinigten Staaten zusammengestellt. Daher übernimmt Drugslib.com keine Gewähr dafür, dass eine Verwendung außerhalb der Vereinigten Staaten angemessen ist, sofern nicht ausdrücklich anders angegeben. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com befürworten keine Arzneimittel, diagnostizieren keine Patienten und empfehlen keine Therapie. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com sind eine Informationsquelle, die zugelassenen Ärzten bei der Betreuung ihrer Patienten helfen soll und/oder Verbrauchern dienen soll, die diesen Service als Ergänzung und nicht als Ersatz für die Fachkenntnisse, Fähigkeiten, Kenntnisse und Urteilsvermögen im Gesundheitswesen betrachten Praktiker.

Das Fehlen einer Warnung für ein bestimmtes Medikament oder eine bestimmte Medikamentenkombination sollte keinesfalls als Hinweis darauf ausgelegt werden, dass das Medikament oder die Medikamentenkombination für einen bestimmten Patienten sicher, wirksam oder geeignet ist. Drugslib.com übernimmt keinerlei Verantwortung für irgendeinen Aspekt der Gesundheitsversorgung, die mithilfe der von Drugslib.com bereitgestellten Informationen durchgeführt wird. Die hierin enthaltenen Informationen sollen nicht alle möglichen Verwendungen, Anweisungen, Vorsichtsmaßnahmen, Warnungen, Arzneimittelwechselwirkungen, allergischen Reaktionen oder Nebenwirkungen abdecken. Wenn Sie Fragen zu den Medikamenten haben, die Sie einnehmen, wenden Sie sich an Ihren Arzt, das medizinische Fachpersonal oder Ihren Apotheker.

Beliebte Schlüsselwörter