Η Capricor Therapeutics ανακοινώνει την αποδοχή του FDA και την αναθεώρηση προτεραιότητας της αίτησης άδειας βιολογίας για το Deramiocel για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne

θεραπεία για: duchenne μυϊκή δυστροφία καρδιομυοπάθεια

Capricor Therapeutics ανακοινώνει την αποδοχή του FDA και την προτεραιότητα της εφαρμογής της άδειας βιολογικής άδειας για το deramiocel για τη θεραπεία της duchenne muscular dystrophy (Globe Newswire)-Η Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που αναπτύσσει μετασχηματιστική κυτταρική κύτταρα και το Exosome Therapeutics για την αντιμετώπιση των σπάνιων ασθενειών. Η μυϊκή δυστροφία Duchenne ("DMD") καρδιομυοπάθεια. Επιπλέον, η FDA χορήγησε την αναθεώρηση προτεραιότητας BLA με την ημερομηνία στόχου της BLA Priority με την ημερομηνία δράσης του Acture Acture της 31ης Αυγούστου 2025 και αυτή τη στιγμή, η FDA δεν έχει εντοπίσει πιθανά θέματα αναθεώρησης.
"Είμαστε ενθουσιασμένοι που ανακοινώνουμε την αποδοχή του BLA μας που μας φέρνει ένα βήμα πιο κοντά στην παροχή αυτής της πρώτης στην κατηγορία για τη Duchenne-Cardiomyopathy, μια κατάσταση για την οποία δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες", δήλωσε η Linda Marbán, Ph.D., Διευθύνων Σύμβουλος του Capricor. "Εάν η εφαρμογή μας είναι επιτυχής, αναμένουμε από το Deramiocel να είναι μια δια βίου θεραπεία, που διαχειρίζεται τριμηνιαία, με τη δυνατότητα να υιοθετηθεί ευρέως σε ολόκληρο το τοπίο θεραπείας με DMD-καρδιομυοπάθειας. Θέλουμε να επεκτείνουμε την εκτίμησή μας στους ασθενείς, τις οικογένειές τους και τους υποστηρικτές που συνεχίζουν να συνεργάζονται με την Capricor και την FDA για τη δέσμευσή του να επιταχύνουν τις θεραπείες για το DMD. σύνολο δεδομένων σχετικά με τις συνέπειες της καρδιομυοπάθειας DMD και των δυνητικών βιοδείκτες της εξέλιξης της νόσου. Η FDA ενημέρωσε επίσης την εταιρεία ότι δεν έχει ακόμη αποφασίσει εάν απαιτείται συμβουλευτική επιτροπή σε σχέση με αυτήν την αίτηση.
Το Deramiocel έχει δείξει σε πολλαπλές κλινικές δοκιμές εξασθένηση της DMD-Cardiomyopathy, η οποία είναι επί του παρόντος μία από τις κύριες αιτίες θανάτου σε εκείνους με DMD ", σχολίασε ο Craig McDonald, M.D. "Με βάση το σύνολο των δεδομένων ασφάλειας και αποτελεσματικότητας που έχει δείξει deramiocel, αυτή η πιθανή έγκριση προσφέρει στους ασθενείς μια θεραπευτική πρώτη στην κατηγορία DMD-καρδιανωμομυοπάθειας". Το Deramiocel για τη θεραπεία της DMD έχει λάβει ορφανό ορισμό από το FDA και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων ("EMA"). Η ρυθμιστική οδός για το deramiocel υποστηρίζεται από την RMAT ("Αναγεννητική Ιατρική Προηγμένη Θεραπεία") στις Η.Π.Α. και την ονομασία Advanced Therapy Medical Product ("ATMP") στην ευρωπαϊκή περιοχή. Επιπλέον, εάν η Capricor επρόκειτο να λάβει έγκριση μάρκετινγκ FDA για το Deramiocel σχετικά με τη θεραπεία του DMD μέχρι τις 30 Σεπτεμβρίου 2026, ο Capricor θα μπορούσε να λάβει ένα κουπόνι αναθεώρησης προτεραιότητας ("PRV") με βάση την προηγούμενη παραλαβή της σπάνιας προσδιορισμού παιδιατρικής νόσου.
Σχετικά με το deramiocel

deramiocel (που αναφέρονται επίσης ως CAP-1002) αποτελούνται από αλλογενή καρδιοσφαίρα που προέρχονται από κύτταρα ("CDCs") Δυστροφινοπάθεια και καρδιακή ανεπάρκεια. Τα CDCs δρουν με την έκκριση εξωκυτταρικών κυττάρων γνωστών ως εξωσώματα, τα οποία στοχεύουν μακροφάγα και μεταβάλλουν το προφίλ έκφρασης τους έτσι ώστε να υιοθετούν μια θεραπεία και όχι έναν προφλεγμονώδη φαινότυπο. Τα CDCs έχουν αποτελέσει αντικείμενο πάνω από 100 επιστημονικών εκδόσεων που έχουν αξιολογηθεί από ομοτίμους και έχουν χορηγηθεί σε πάνω από 200 ανθρώπινα άτομα σε διάφορες κλινικές δοκιμές.
Σχετικά με τη μυϊκή δυστροφία Duchenne Εκτιμάται ότι το DMD εμφανίζεται σε περίπου ένα σε κάθε 3.500 αρσενικές γεννήσεις και ότι ο πληθυσμός των ασθενών εκτιμάται ότι είναι περίπου 15.000-20.000 στις Ηνωμένες Πολιτείες. Η παθοφυσιολογία DMD οδηγείται από την εξασθενημένη παραγωγή λειτουργικής δυστροφίνης, η οποία κανονικά λειτουργεί ως δομική πρωτεΐνη στους μυς. Η μείωση της λειτουργικής δυστροφίνης στα μυϊκά κύτταρα οδηγεί σε σημαντική βλάβη των κυττάρων και τελικά προκαλεί θάνατο κυττάρων μυών και ινώδη αντικατάσταση. Σε ασθενείς με DMD, τα κύτταρα των καρδιακών μυών πεθαίνουν σταδιακά και αντικαθίστανται από ιστούς ουλής. Αυτή η καρδιομυοπάθεια τελικά οδηγεί σε καρδιακή ανεπάρκεια, η οποία είναι επί του παρόντος η κύρια αιτία θανάτου μεταξύ εκείνων με DMD. Οι επιλογές θεραπείας είναι περιορισμένες και δεν υπάρχει θεραπεία.
Σχετικά με το Capricor Therapeutics Στην πρώτη γραμμή της καινοτομίας μας είναι ο υποψήφιος για επικεφαλής προϊόντος, Deramiocel, μια αλλογενή καρδιακή κυτταρική θεραπεία. Εκτεταμένες προκλινικές και κλινικές μελέτες έχουν δείξει deramiocel για να επιδείξουν ανοσορυθμιστικές, αντιφιβρωτικές και αναγεννητικές δράσεις ειδικά προσαρμοσμένες για δυστροφινοπάθειες και καρδιακές παθήσεις. Το Deramiocel βρίσκεται επί του παρόντος στην ανάπτυξη αργά στο στάδιο για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne. Η Capricor αξιοποιεί επίσης τη δύναμη της τεχνολογίας εξωσωμάτων της, χρησιμοποιώντας την ιδιόκτητη πλατφόρμα StealthX ™ στην προκλινική ανάπτυξη που επικεντρώνεται στους τομείς της εμβολιολογίας, στοχευμένη παροχή ολιγονουκλεοτιδίων, πρωτεϊνών και θεραπευτικών μικρών μορίων για την ενδεχόμενη θεραπεία και την πρόληψη μιας διαφορετικής σειράς ασθενειών. Στο Capricor, είμαστε δεσμευμένοι να πιέζουμε τα όρια της δυνατότητας και στη σφυρηλάτηση μιας διαδρομής προς τις μετασχηματιστικές θεραπείες για όσους έχουν ανάγκη. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε το capricor.com και ακολουθήστε το Capricor στο Facebook, το Instagram και το Twitter.
Προειδοποιητική σημείωση σχετικά με τις δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης

δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου σχετικά με την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και την προοριζόμενη χρήση των υποψηφίων προϊόντων του Αιγαφώνων. την έναρξη, τη συμπεριφορά, το μέγεθος, το χρονοδιάγραμμα και τα αποτελέσματα των προσπαθειών ανακάλυψης και των κλινικών δοκιμών. ο ρυθμός εγγραφής των κλινικών δοκιμών · σχέδια σχετικά με τις ρυθμιστικές καταθέσεις, τις μελλοντικές έρευνες και τις κλινικές δοκιμές · Οι κανονιστικές εξελίξεις που αφορούν προϊόντα, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας λήψης ρυθμιστικών εγκρίσεων ή της με άλλως της αγοράς προϊόντων στην αγορά · παραγωγικές δυνατότητες · ημερομηνίες για ρυθμιστικές συνεδριάσεις · δηλώσεις σχετικά με τις οικονομικές προοπτικές μας. την ικανότητα επίτευξης ορόσημων προϊόντων και να λαμβάνουν πληρωμές ορόσημων από εμπορικούς εταίρους · σχέδια σχετικά με τις τρέχουσες και τις μελλοντικές συνεργατικές δραστηριότητες και την ιδιοκτησία των εμπορικών δικαιωμάτων · πιθανές μελλοντικές συμφωνίες · Πεδίο εφαρμογής, διάρκεια, εγκυρότητα και εκτελεστότητα των δικαιωμάτων πνευματικής ιδιοκτησίας · μελλοντικές ροές και προβολές εσόδων · Οι προσδοκίες σχετικά με την αναμενόμενη χρήση των εσόδων από τις πρόσφατα ολοκληρωμένες προσφορές και τις αναμενόμενες επιπτώσεις των προσφορών. Και κάθε άλλη δηλώσεις σχετικά με τις μελλοντικές προσδοκίες της ομάδας διαχείρισης της ομάδας Capricor, οι πεποιθήσεις, οι στόχοι, τα σχέδια ή οι προοπτικές αποτελούν δηλώσεις με προοπτική κατά την έννοια του νόμου για τη μεταρρύθμιση των διαφορών ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995. εκφράσεις) θα πρέπει επίσης να θεωρείται ότι είναι μελλοντικές δηλώσεις. Υπάρχουν διάφοροι σημαντικοί παράγοντες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν πραγματικά αποτελέσματα ή γεγονότα να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτούς που υποδεικνύονται από τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης. Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με αυτούς και άλλους κινδύνους που ενδέχεται να επηρεάσουν τις επιχειρήσεις του Capricor που εκτίθενται στην ετήσια έκθεση του Capricor σχετικά με το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2023, όπως κατατέθηκε με την επιτροπή κινητών αξιών και ανταλλαγές στις 11 Μαρτίου 2024 και στο τριμηνιαίο μας Έκθεση για το Έντυπο 10-Q για το τρίμηνο που έληξε στις 30 Σεπτεμβρίου 2024, όπως το δελτίο των Ασφαλείας και η Ανταλλαγή στις 14, Πληροφορίες που διατίθενται στην Capricor από την ημερομηνία του παρόντος και ο Capricor δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης.
Το Capricor έχει συνάψει συμφωνία για την αποκλειστική εμπορευματοποίηση και διανομή του Deramiocel (CAP-1002) για το DMD στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ιαπωνία με την Nippon Shinyaku Co., Ltd. Το Deramiocel είναι ένα νέο φάρμακο και δεν έχει εγκριθεί για οποιεσδήποτε ενδείξεις. Κανένας από τους υποψηφίους που βασίζονται σε εξωσώματα δεν έχει εγκριθεί για κλινική έρευνα.

Πηγή: Capricor Therapeutics

Δημοσιεύτηκε : 2025-03-11 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά