Capricor Therapeutics anuncia la aceptación de la FDA y la revisión de la prioridad de su solicitud de licencia biológica para Deramiocel para tratar la distrofia muscular de Duchenne

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Tratamiento para: Duchenne Distrofia muscular miocardiopatía

Caprictor Therapeutics anuncia la aceptación de la FDA y la revisión de la prioridad de su solicitud de licencia biológica para Deramiocel para tratar a Duchenne Muscular Distrofy

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"Estamos encantados de anunciar la aceptación de nuestro BLA que nos acerca un paso más para proporcionar este tratamiento en primer lugar para Duchenne-Cardiomyopathy, una condición para la cual no hay terapias aprobadas", dijo Linda Marbán, Ph.D., directora ejecutiva de Capricor. “Si nuestra aplicación es exitosa, esperamos que Deramiocel sea un tratamiento para toda la vida, administrado trimestralmente, con el potencial de ser ampliamente adoptado en el panorama del tratamiento con DMD-Chardiopathy. Queremos extender nuestro agradecimiento a los pacientes, sus familias y defensores que continúan trabajando con Capricor y a la FDA por su compromiso de acelerar los tratamientos para DMD ". conjunto de datos sobre las implicaciones de la miocardiopatía con DMD y los biomarcadores potenciales de la progresión de la enfermedad. La FDA también informó a la compañía que aún no han decidido si se necesita una reunión del comité asesor en relación con esta solicitud.

"Deramiocel ha demostrado en múltiples ensayos clínicos atenuación de la cardiomiopatía DMD, que actualmente es una de las principales causas de muerte en las personas con DMD", comentó Craig McDonald, M.D., PI y Universidad de California, Davis, profesor y departamento de medicina física y rehabilitación. "Basado en la totalidad de los datos de seguridad y eficacia que Deramiocel ha demostrado, esta aprobación potencial ofrece a los pacientes un terapéutico de primera en clase para la cardiomiopatía DMD".

la revisión prioritaria de la FDA a las aplicaciones para los medicamentos que, si están si tienen mejoras significativas en la seguridad o efectividad de la condición grave. Deramiocel para el tratamiento de DMD ha recibido la designación de medicamentos huérfanos de la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos ("EMA"). La vía reguladora para Deramiocel está respaldada por RMAT ("designación de terapia avanzada de medicina regenerativa") en los EE. UU. Y la designación de medicamentos de terapia avanzada ("ATMP") en la región europea. Además, si el caprictor recibiera la aprobación de marketing de la FDA para Deramiocel con respecto al tratamiento de DMD antes del 30 de septiembre de 2026, el Caprictor sería elegible para recibir un cupón de revisión de prioridad ("PRV") basado en su recepción anterior de una designación de enfermedad pediátrica rara.

sobre Deramiocel

deramiocel (también conocido como CAP-1002) consiste en células alogénicas de cardiosfera derivada ("CDC"), una población de células estromales que se han mostrado en estudios preclínicos y clínicos a los estudios inmunomodulatorios, antiestimatorios, antihoradas, y regalos. Distrofinopatía e insuficiencia cardíaca. Los CDC actúan secretando vesículas extracelulares conocidas como exosomas, que se dirigen a los macrófagos y alteran su perfil de expresión para que adopten una curación, en lugar de un fenotipo proinflamatorio. Los CDC han sido objeto de más de 100 publicaciones científicas revisadas por pares y se han administrado a más de 200 sujetos humanos en varios ensayos clínicos.

sobre la distrofia muscular de Duchenne

dmd es un trastorno genético devastador caracterizado por debilidad progresiva e inflamación crónica de los músculos esqueléticos, cardíacos y respiratorios con mortalidad a una edad médica de 30 años. Se estima que la DMD ocurre en aproximadamente uno de cada 3,500 nacimientos masculinos y que la población de pacientes se estima en aproximadamente 15,000-20,000 en los Estados Unidos. La fisiopatología DMD está impulsada por la producción deteriorada de distrofina funcional, que normalmente funciona como una proteína estructural en el músculo. La reducción de la distrofina funcional en las células musculares conduce a un daño celular significativo y, en última instancia, provoca la muerte de las células musculares y el reemplazo fibrótico. En pacientes con DMD, las células del músculo cardíaco mueren progresivamente y se reemplazan con tejido cicatricial. Esta miocardiopatía finalmente conduce a la insuficiencia cardíaca, que actualmente es la principal causa de muerte entre las personas con DMD. Las opciones de tratamiento son limitadas y no hay cura.

sobre Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) es una compañía de biotecnología dedicada a avanzar en el avance de las células transformadoras y los terapéuticos basados ​​en el exosoma para redefinir el paisaje de tratamiento para las enfermedades raras. A la vanguardia de nuestra innovación está nuestro candidato de producto principal, Deramiocel, una terapia celular alogénica derivada de cardíacos. Los extensos estudios preclínicos y clínicos han demostrado que Deramiocel demuestra acciones inmunomoduladoras, antifibróticas y regenerativas específicamente adaptadas para distrofinopatías y enfermedades cardíacas. Deramiocel se encuentra actualmente en el desarrollo de la etapa tardía para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Capricor también está aprovechando el poder de su tecnología exosomas, utilizando su plataforma patentada StealthX ™ en desarrollo preclínico centrado en las áreas de vacunación, la entrega dirigida de oligonucleótidos, proteínas y terapéuticas de moléculas pequeñas para tratar y prevenir una variedad diversa de enfermedades. En Capricor, nos comprometemos a empujar los límites de la posibilidad y forjar un camino hacia los tratamientos transformadores para los necesitados. Para obtener más información, visite Capricor.com y siga a Capricor en Facebook, Instagram y Twitter.

Nota de advertencia con respecto a las declaraciones de avance

declaraciones en este comunicado de prensa con respecto a la eficacia, la seguridad y la utilización prevista de los candidatos de productos del caprictor; la iniciación, conducta, tamaño, tiempo y resultados de los esfuerzos de descubrimiento y los ensayos clínicos; el ritmo de inscripción de ensayos clínicos; planes sobre presentaciones regulatorias, investigación futura y ensayos clínicos; Desarrollos regulatorios que involucran productos, incluida la capacidad de obtener aprobaciones regulatorias o llevar productos al mercado; capacidades de fabricación; fechas para reuniones regulatorias; declaraciones sobre nuestra perspectiva financiera; la capacidad de lograr hitos de productos y recibir pagos por hitos de socios comerciales; planes sobre actividades colaborativas actuales y futuras y la propiedad de los derechos comerciales; posibles acuerdos futuros; alcance, duración, validez y exigencia de los derechos de propiedad intelectual; Futas de ingresos y proyecciones futuras; expectativas con respecto al uso esperado de los ingresos de las ofertas recientemente completadas y los efectos anticipados de las ofertas; and any other statements about Capricor’s management team’s future expectations, beliefs, goals, plans or prospects constitute forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Any statements that are not statements of historical fact (including statements containing the words “believes,” “plans,” “could,” “anticipates,” “expects,” “estimates,” “should,” “target,” “will,” “would” and similar expressions) También debe considerarse como declaraciones prospectivas. Hay una serie de factores importantes que podrían hacer que los resultados o eventos reales difieran materialmente de los indicados por tales declaraciones con visión de futuro. Más información sobre estos y otros riesgos que pueden afectar el negocio del Caprictor se establece en el informe anual de Caprictor sobre el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2023, como se presenta ante la Comisión de Bolsa y Valores el 11 de marzo de 2024, y en nuestro informe trimestral sobre el Formulario 10-Q para el trimestre del 30 de septiembre de 2024, según se basa en los Securities y la Comisión de Bolsos de la Comisión de Intercambios en el 14 de noviembre, 2024. Todos los estados de comunicación de la información de la presentación de la información que se indica en el Formulario. al caprictor a partir de la fecha del presente, y Capricor no asume la obligación de actualizar estas declaraciones prospectivas.

Capricor ha firmado un acuerdo para la comercialización y distribución exclusiva de Deramiocel (CAP-1002) para DMD en los Estados Unidos y Japón con Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Subsidiaria de EE. UU.: NS Pharma, Inc.), sujeto a la aprobación regulatoria. Deramiocel es un nuevo medicamento en investigación y no está aprobado para ninguna indicación. Ninguno de los candidatos basados ​​en exosomas del Caprictor ha sido aprobado para la investigación clínica.

Fuente: Capricor Therapeutics

Al corriente : 2025-03-11 06:00

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