Capricor Therapeutics annonce l'acceptation de la FDA et l'examen prioritaire de son application de licence biologique pour Deramiocel pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne

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Traitement pour: Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathie

Capricor Therapeutics annonce l'acceptation FDA et la revue prioritaire de son application de licence biologique pour le déramicel pour traiter Duchenne Muscular Dystrophy

San Dystrophy (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced the U.S. Food and Drug Administration (“FDA”) has accepted for review its Biologics License Application (“BLA”) seeking full approval for deramiocel, an investigational cell therapy, as a treatment for patients diagnosed with Dystrophie musculaire de Duchenne («DMD») Cardiomyopathie. De plus, la FDA a accordé l'examen de la BLA Priority avec une loi sur les frais de médicaments sur ordonnance («PDUFA») Date d'action cible du 31 août 2025 et pour le moment, la FDA n'a identifié aucun problème de révision potentiel.

"Nous sommes ravis d'annoncer l'acceptation de notre BLA nous rapprochant de ce premier traitement en classe pour Duchenne-Cardiomyopathie, une condition pour laquelle il n'y a pas de thérapies approuvées", a déclaré Linda Marbán, Ph.D., directrice générale de Caprior. «Si notre application est réussie, nous nous attendons à ce que Deramiocel soit un traitement à vie, administré trimestriellement, avec le potentiel d'être largement adopté dans le paysage de traitement du DMD-cardiomyopathie. We want to extend our appreciation to the patients, their families and advocates who continue to work with Capricor and to the FDA for its commitment to accelerating treatments for DMD.”

The BLA submission is supported by Capricor’s existing cardiac data from its Phase 2 HOPE-2 and HOPE-2 Open Label Extension (“OLE”) trials compared to natural history data from an FDA-funded and published dataset Sur les implications de la cardiomyopathie DMD et des biomarqueurs potentiels de la progression de la maladie. La FDA a également informé l'entreprise qu'elle n'avait pas encore décidé si une réunion du comité consultatif est nécessaire en relation avec cette demande.

"Deramiocel a montré dans plusieurs essais cliniques l'atténuation de la DMD-cardiomyopathie, qui est actuellement l'une des principales causes de décès de ceux qui ont DMD", a commenté Craig McDonald, M.D., PI national et Université de Californie, Davis, professeur et ministre physique de la médecine physique et réhabilitation. «Sur la base de la totalité des données de sécurité et d'efficacité, Deramiocel a montré, cette approbation potentielle offre aux patients un premier thérapeutique en classe pour le DMD-cardiomyopathie.»

La FDA accorde une revue prioritaire aux applications des médicaments qui, si approuvés, fournissent des améliorations significatives dans la sécurité ou l'efficacité du traitement d'une maladie grave. Deramiocel pour le traitement de la DMD a reçu la désignation de médicaments orphelins de la FDA et de l'Agence européenne des médicaments («EMA»). La voie de réglementation du déraamiel est soutenue par le RMAT («Désignation de thérapie avancée en médecine régénérative») aux États-Unis et la désignation avancée de produits médicinaux de thérapie («ATMP») dans la région européenne. De plus, si Capricor devait recevoir l'approbation de la marketing de la FDA pour Deramiocel concernant le traitement du DMD d'ici le 30 septembre 2026, Capricor serait éligible pour recevoir un bon de révision prioritaire («PRV») en fonction de sa réception précédente d'une désignation de maladies pédiatriques rares.

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concernant le déraamicel

déraamicel (également appelé CAP-1002) se compose de cellules allogéniques dérivées de la cardiosphère («CDC»), une population de cellules stromales qui ont été présentées dans des études précliniques pour exercer des actions potentielles, des actions précliniques pour exercer un immunomodulé dystrophinopathie et insuffisance cardiaque. Les CDC agissent en sécrétant des vésicules extracellulaires appelées exosomes, qui ciblent les macrophages et modifient leur profil d'expression afin qu'ils adoptent un phénotype de guérison plutôt que pro-inflammatoire. Les CDC ont fait l'objet de plus de 100 publications scientifiques évaluées par des pairs et ont été administrées à plus de 200 sujets humains dans plusieurs essais cliniques.

sur la dystrophie musculaire de Duchenne

DMD est un trouble génétique dévastateur caractérisé par une faiblesse progressive et une inflammation chronique des mûres squelettiques, cardiaques et respiratoires avec la mortalité à un âge médian d'environ 30 ans. On estime que la DMD se produit dans environ une naissance sur 3 500 hommes et que la population de patients est estimée à environ 15 000 à 20 000 aux États-Unis. La physiopathologie du DMD est entraînée par la production altérée de dystrophine fonctionnelle, qui fonctionne normalement comme une protéine structurelle dans le muscle. La réduction de la dystrophine fonctionnelle dans les cellules musculaires entraîne des dommages cellulaires importants et provoque finalement la mort des cellules musculaires et le remplacement fibrotique. Chez les patients DMD, les cellules musculaires cardiaques meurent progressivement et sont remplacées par un tissu cicatriciel. Cette cardiomyopathie conduit finalement à une insuffisance cardiaque, qui est actuellement la principale cause de décès parmi les personnes atteintes de DMD. Les options de traitement sont limitées et il n'y a pas de remède.

à propos de Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) est une entreprise de biotechnologie dédiée à la progression des cellules transformatrices et de la thérapeutique basée sur les exosomes pour redéfinir le paysagnie du traitement pour les maladies rares. À l'avant-garde de notre innovation se trouve notre candidat principal, Deramiocel, une thérapie cellulaire dérivée du cardiaque allogénique. De vastes études précliniques et cliniques ont montré que le teramicocel démontre des actions immunomodulatrices, antifibrotiques et régénératives spécifiquement adaptées aux dystrophinopathies et aux maladies cardiaques. Deramiocel est actuellement en développement tardif pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Capricor exploite également la puissance de sa technologie d'exosome, en utilisant sa plate-forme propriétaire Stealthx ™ dans le développement préclinique axé sur les domaines de la vaccinologie, la livraison ciblée d'oligonucléotides, les protéines et les thérapies à petites molécules pour potentiellement traiter et empêcher un éventail diversifié de maladies. Chez Capricor, nous sommes déterminés à repousser les limites de la possibilité et à forger un chemin vers des traitements transformateurs pour ceux qui en ont besoin. Pour plus d'informations, visitez Capricor.com et suivez Capricor sur Facebook, Instagram et Twitter.

Note de précursation concernant les instructions prospectives

Instructions dans ce communiqué de presse concernant l'efficacité, la sécurité et l'utilisation prévue des candidats du produit de Capricor; l'initiation, la conduite, la taille, le calendrier et les résultats des efforts de découverte et des essais cliniques; le rythme d'inscription des essais cliniques; Plans concernant les dépôts réglementaires, les recherches futures et les essais cliniques; Développements réglementaires impliquant des produits, y compris la capacité d'obtenir des approbations réglementaires ou de mettre sur le marché des produits; capacités de fabrication; dates pour les réunions réglementaires; déclarations sur nos perspectives financières; la capacité d'atteindre les étapes des produits et de recevoir des paiements d'étape de partenaires commerciaux; Plans concernant les activités de collaboration actuelles et futures et la propriété des droits commerciaux; Accords futurs potentiels; portée, durée, validité et exécution des droits de propriété intellectuelle; Strots et projections de revenus futurs; attentes concernant l'utilisation attendue du produit des offres récemment terminées et les effets prévus des offres; et toute autre déclaration concernant les attentes, les croyances, les objectifs, les plans ou les prospects futurs de l'équipe de gestion de Capricor constituent des déclarations prospectives au sens de la loi de 1995 sur les litiges en valeurs mobilières privées. expressions) doit également être considérée comme des déclarations prospectives. Il existe un certain nombre de facteurs importants qui pourraient faire en sorte que les résultats ou les événements réels diffèrent matériellement de ceux indiqués par de telles déclarations prospectives. Plus d'informations sur ces risques et d'autres qui peuvent avoir un impact sur les activités de Capricor sont énoncés dans le rapport annuel de Capricor sur le formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2023, comme déposé auprès de la Securities and Exchange Commission le 11 mars 2024, et dans notre rapport trimestriel sur le formulaire 10 à CI pour le trimestre clos le 30 septembre 2024, car les stations de la titres et les exchanges sont en fonction du 14 novembre, 2024. sur les informations disponibles pour Capricor à la date des présentes, et Capricor n'assume aucune obligation de mettre à jour ces déclarations prospectives.

Capricor a conclu un accord pour la commercialisation et la distribution exclusives de Deramiocel (CAP-1002) pour DMD aux États-Unis et au Japon avec Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filiale américaine: NS Pharma, Inc.), sous réserve de l'approbation réglementaire. Deramiocel est un nouveau médicament recherché et n'est approuvé pour aucune indication. Aucun des candidats à base d'exosomes de Capricor n'a été approuvé pour une enquête clinique.

Source: Capricor Therapeutics

Publié : 2025-03-11 06:00

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