Capricor Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA dan Tinjauan Prioritas Aplikasi Lisensi Biologi untuk Deramiocel untuk Mengobati Distrofi Muscular Duchenne

Ikuti Drugslib di

Treatment for: Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy

Capricor Therapeutics Announces FDA Acceptance and Priority Review of its Biologics License Application for Deramiocel to Treat Duchenne Muscular Dystrophy

SAN DIEGO, March 04, 2025 (Globe Newswire)-Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), sebuah perusahaan bioteknologi yang mengembangkan sel transformatif dan terapi berbasis eksosom untuk pengobatan penyakit langka, hari ini mengumumkan Administrasi Makanan dan Obat-obatan untuk Pasien For Cell untuk Meninjau Aplikasi Lisensi Biologi ("BLA") untuk Pencarian Full For Full untuk meninjau aplikasi biologi ("BLA") untuk mencari foronicel untuk peninjau aplikasi biologi ("BLA") untuk mencari CEVORSI DALAMPOVEL untuk peninjauan biologi ("BLA") untuk mencari CEVORSI DRAMO untuk peninjauan Biologi Lisensi Biologi ("BLA") untuk meninjau biologi ("BLA") untuk meninjau aplikasi biologi ("BLA") untuk meninjau biologi ("BLA") untuk meninjau aplikasi biologi ("bla") Duchenne Muscular Dystrophy (“DMD”) Kardiomiopati. Selain itu, FDA memberikan Tinjauan Prioritas BLA dengan Tanggal Tindakan Target Pengguna Obat (“PDUFA”) Target pada tanggal 31 Agustus 2025 dan pada saat ini, FDA belum mengidentifikasi masalah peninjauan potensial.

"Kami sangat senang mengumumkan penerimaan BLA kami yang membawa kami selangkah lebih dekat untuk memberikan perawatan di kelas pertama ini untuk Duchenne-Cardiomyopathy, suatu kondisi yang tidak ada terapi yang disetujui," kata Linda Marbán, Ph.D., Kepala Eksekutif Capricor. “Jika aplikasi kami berhasil, kami berharap Deramiocel menjadi pengobatan seumur hidup, diberikan setiap triwulan, dengan potensi untuk diadopsi secara luas di seluruh lanskap pengobatan DMD-kardiomiopati. We want to extend our appreciation to the patients, their families and advocates who continue to work with Capricor and to the FDA for its commitment to accelerating treatments for DMD.”

The BLA submission is supported by Capricor’s existing cardiac data from its Phase 2 HOPE-2 and HOPE-2 Open Label Extension (“OLE”) trials compared to natural history data from an FDA-funded and published Dataset tentang implikasi kardiomiopati DMD dan potensi biomarker perkembangan penyakit. FDA juga memberi tahu perusahaan bahwa mereka belum memutuskan apakah rapat komite penasihat diperlukan sehubungan dengan aplikasi ini.

“Deramiocel telah menunjukkan dalam berbagai uji klinis pelemahan DMD-cardiomyopathy, yang saat ini merupakan salah satu penyebab utama kematian pada mereka yang memiliki DMD,” komentar Craig McDonald, M.D., Pi Nasional dan Universitas California, Davis, Profesor dan Departemen Kedokteran Fisik dan Kursi Rehabilitasi. “Berdasarkan totalitas data keamanan dan kemanjuran yang ditunjukkan oleh Deramiocel, persetujuan potensial ini menawarkan kepada pasien terapi kelas satu untuk DMD-cardiomyopathy.”

Tinjauan prioritas FDA untuk aplikasi yang serius untuk pengobatan yang, jika disetujui, memberikan peningkatan yang signifikan dalam efektivitas atau efektivitas yang signifikan. Deramiocel untuk pengobatan DMD telah menerima penunjukan obat yatim dari FDA dan Badan Obat -obatan Eropa ("EMA"). Jalur regulasi untuk deramiocel didukung oleh RMAT (“Penunjukan Terapi Lanjutan Kedokteran Regeneratif”) di AS dan penunjukan Produk Obat Terapi Lanjutan (“ATMP”) di wilayah Eropa. Selain itu, jika Capricor menerima persetujuan pemasaran FDA untuk deramiocel mengenai pengobatan DMD pada 30 September 2026, Capricor akan memenuhi syarat untuk menerima voucher tinjauan prioritas ("PRV") berdasarkan penerimaan sebelumnya atas penunjukan penyakit anak yang langka.

tentang deramiocel

deramiocel (juga disebut sebagai cap-1002) terdiri dari sel-sel yang diturunkan dari sel-sel yang diturunkan dari sel-sel yang ditunjukkan oleh sel-sel yang telah ditunjukkan pada pra-klinik dan klinik yang telah ditunjukkan praklinis dan klinis pra-n distrofinopati dan gagal jantung. CDC bertindak dengan mengeluarkan vesikel ekstraseluler yang dikenal sebagai eksosom, yang menargetkan makrofag dan mengubah profil ekspresi mereka sehingga mereka mengadopsi penyembuhan, daripada fenotipe proinflamasi,. CDC telah menjadi subjek lebih dari 100 publikasi ilmiah peer-review dan telah diberikan kepada lebih dari 200 subjek manusia di beberapa uji klinis.

tentang distrofi otot Duchenne

DMD adalah gangguan genetik yang menghancurkan yang ditandai dengan kelemahan progresif dan peradangan kronis dari otot kerangka, jantung dan pernapasan dengan mortalitas pada usia median sekitar 30 tahun. Diperkirakan DMD terjadi pada sekitar satu dari setiap 3.500 kelahiran pria dan bahwa populasi pasien diperkirakan sekitar 15.000-20.000 di Amerika Serikat. Patofisiologi DMD didorong oleh gangguan produksi distrofin fungsional, yang biasanya berfungsi sebagai protein struktural pada otot. Pengurangan distrofin fungsional dalam sel otot menyebabkan kerusakan sel yang signifikan dan pada akhirnya menyebabkan kematian sel otot dan penggantian fibrotik. Pada pasien DMD, sel -sel otot jantung semakin mati dan digantikan dengan jaringan parut. Kardiomiopati ini akhirnya menyebabkan gagal jantung, yang saat ini menjadi penyebab utama kematian di antara mereka yang memiliki DMD. Pilihan pengobatan terbatas dan tidak ada obatnya.

tentang Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) adalah perusahaan bioteknologi yang didedikasikan untuk memajukan sel transformatif dan deasome yang rare. Di garis depan inovasi kami adalah kandidat produk utama kami, Deramiocel, terapi sel yang diturunkan dari alogenik. Studi praklinis dan klinis yang luas telah menunjukkan deramiocel untuk menunjukkan tindakan imunomodulator, antifibrotik, dan regeneratif yang secara khusus dirancang untuk distrofinopati dan penyakit jantung. Deramiocel saat ini dalam pengembangan tahap akhir untuk pengobatan distrofi otot Duchenne. Capricor juga memanfaatkan kekuatan teknologi eksosomnya, menggunakan platform STEALTHX ™ miliknya dalam pengembangan praklinis yang berfokus pada bidang vaksinologi, pengiriman oligonukleotida yang ditargetkan, protein dan terapi molekul kecil untuk berpotensi mengobati dan mencegah beragam penyakit. Di Capricor, kami berdiri berkomitmen untuk mendorong batas -batas kemungkinan dan menempa jalan menuju perawatan transformatif bagi mereka yang membutuhkan. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi Capricor.com, dan ikuti Capricor di Facebook, Instagram dan Twitter.

catatan peringatan mengenai pernyataan berwawasan ke depan

Pernyataan dalam siaran pers ini mengenai kemanjuran, keamanan, dan pemanfaatan calon produk Capricor; inisiasi, perilaku, ukuran, waktu dan hasil upaya penemuan dan uji klinis; laju pendaftaran uji klinis; rencana tentang pengajuan peraturan, penelitian di masa depan dan uji klinis; Perkembangan peraturan yang melibatkan produk, termasuk kemampuan untuk mendapatkan persetujuan peraturan atau membawa produk ke pasar; kemampuan manufaktur; tanggal untuk pertemuan peraturan; Pernyataan tentang pandangan keuangan kami; kemampuan untuk mencapai tonggak produk dan menerima pembayaran tonggak dari mitra komersial; rencana mengenai kegiatan kolaboratif saat ini dan masa depan dan kepemilikan hak -hak komersial; potensi perjanjian masa depan; ruang lingkup, durasi, validitas dan penegakan hak kekayaan intelektual; aliran dan proyeksi pendapatan di masa depan; Harapan sehubungan dengan penggunaan hasil yang diharapkan dari penawaran yang baru saja selesai dan efek yang diantisipasi dari penawaran; and any other statements about Capricor’s management team’s future expectations, beliefs, goals, plans or prospects constitute forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Any statements that are not statements of historical fact (including statements containing the words “believes,” “plans,” “could,” “anticipates,” “expects,” “estimates,” “should,” “target,” “will,” “would” and Ekspresi serupa) juga harus dianggap sebagai pernyataan berwawasan ke depan. Ada sejumlah faktor penting yang dapat menyebabkan hasil atau peristiwa aktual berbeda secara materi dari yang ditunjukkan oleh pernyataan berwawasan ke depan. Informasi lebih lanjut tentang ini dan risiko lain yang dapat berdampak pada bisnis Capricor ditetapkan dalam Laporan Tahunan Capricor tentang Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023, sebagaimana diajukan dengan Komisi Sekuritas dan Bursa pada 11 Maret 2024, dan dalam Laporan Triwulan kami pada Formulir 10-Q untuk kuartal yang berakhir 30 September, 2024, sebagaimana diajukan dengan pertukaran Triwulan ini dan pertukaran ini pada kuartal 2 November yang berakhir 30 September, 2024, sebagaimana diilahkan dengan yang diajukan dengan pertukaran Security dan Securting pada tanggal 14 November. Pada informasi yang tersedia untuk Capricor pada tanggal perjanjian ini, dan Capricor tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan ini.

Capricor telah menandatangani perjanjian untuk komersialisasi eksklusif dan distribusi deramiocel (CAP-1002) untuk DMD di Amerika Serikat dan Jepang dengan Nippon Shinyaku Co., Ltd. (anak perusahaan A.S.: NS Pharma, Inc.), yang tunduk pada persetujuan peraturan. Deramiocel adalah obat baru yang diselidiki dan tidak disetujui untuk indikasi apa pun. Tidak ada kandidat berbasis eksosom Capricor yang disetujui untuk penyelidikan klinis.

Sumber: Capricor Therapeutics

Diposting : 2025-03-11 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer