Capricor Therapeutics annuncia l'accettazione della FDA e la revisione prioritaria della sua domanda di licenza biologica per il deramiocel per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

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Capricor Therapeutics Annuncia l'accettazione FDA e la priorità della sua domanda di licenza biologica per il trattamento di Duchenne Muscular Dystrophy

"Siamo entusiasti di annunciare l'accettazione del nostro BLA che ci avvicinano un passo avanti a fornire questo trattamento di prima classe per Duchenne-cardiomiopatia, una condizione per la quale non ci sono terapie approvate", ha affermato Linda Marbán, Ph.D., amministratore delegato di Capricor. “Se la nostra applicazione ha successo, prevediamo che Deramiocel sia un trattamento permanente, somministrato trimestralmente, con il potenziale per essere ampiamente adottato nel panorama del trattamento DMD-cardiomiopatia. Vogliamo estendere il nostro apprezzamento ai pazienti, alle loro famiglie e ai sostenitori che continuano a lavorare con Capricor e alla FDA per il suo impegno ad accelerare i trattamenti per DMD. "

La presentazione BLA è supportata da FDA-FDA-FDAD di Capricor Data di Hope-2 (" Ole ". Set di dati sulle implicazioni della cardiomiopatia DMD e dei potenziali biomarcatori della progressione della malattia. La FDA ha anche informato la società che non ha ancora deciso se è necessaria una riunione del comitato consultivo in relazione a questa domanda.

"Deramiocel ha dimostrato in molteplici studi clinici l'attenuazione della cardiomiopatia DMD, che è attualmente una delle principali cause di morte in quelli con DMD", ha commentato Craig McDonald, M.D., National PI e University di California, Professore e Dipartimento di medicina fisica e presidente della riabilitazione. "Sulla base della totalità dei dati di sicurezza e di efficacia che Deramiocel ha dimostrato, questa potenziale approvazione offre ai pazienti una prima classe terapeutica per la cardiomiopatia DMD."

la revisione prioritaria delle sovvenzioni della FDA alle applicazioni per i medicinali che, se approvati, forniscono un improvvisazione significativa nella sicurezza o l'efficacia della trattamento grave. Deramiocel per il trattamento del DMD ha ricevuto la designazione di farmaci orfani dalla FDA e dall'agenzia europea dei medicinali ("EMA"). Il percorso normativo per Deramiocel è supportato dalla designazione RMAT ("Designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa") negli Stati Uniti e dalla designazione avanzata del prodotto medicinale per terapia ("ATMP") nella regione europea. Inoltre, se Capricor dovesse ricevere l'approvazione del marketing della FDA per Deramiocel per quanto riguarda il trattamento di DMD entro il 30 settembre 2026, Capricor avrebbe diritto a ricevere un voucher di revisione prioritaria ("PRV") in base alla sua precedente ricezione di una rara designazione di malattie pediatriche.

Informazioni sul deramiocel

deramiocel (indicato anche come CAP-1002) è costituito da cellule allogeniche di immunomoderi e cdcosvorazioni (cdcsvorazioni (cdcsvorative (cdcs-rustirative (cdcs sono state antifrollate (cdcsvorazioni (cdcsvorazioni ". distrofinopatia e insufficienza cardiaca. I CDC agiscono secernendo le vescicole extracellulari note come esosomi, che colpiscono i macrofagi e alterano il loro profilo di espressione in modo che adottino una guarigione, piuttosto che un fenotipo pro-infiammatorio. I CDC sono stati oggetto di oltre 100 pubblicazioni scientifiche peer-reviewed e sono stati somministrati a oltre 200 soggetti umani in diversi studi clinici.

sulla distrofia muscolare di Duchenne

Il DMD è un disturbo genetico devastante caratterizzato da debolezza progressiva e infiammazione cronica dei muscoli scheletrici, cardiaci e respiratori con mortalità a una media di circa 30 anni. Si stima che il DMD si verifichi in circa una su 3.500 nascite maschili e che la popolazione di pazienti sia stimata in circa 15.000-20.000 negli Stati Uniti. La patofisiologia del DMD è guidata dalla compromissione della distrofina funzionale, che normalmente funziona come una proteina strutturale nei muscoli. La riduzione della distrofina funzionale nelle cellule muscolari porta a un danno cellulare significativo e alla fine provoca la morte delle cellule muscolari e la sostituzione fibrotica. Nei pazienti con DMD, le cellule muscolari cardiache muoiono progressivamente e vengono sostituite con tessuto cicatriziale. Questa cardiomiopatia alla fine porta a insufficienza cardiaca, che è attualmente la principale causa di morte tra quelli con DMD. Le opzioni di trattamento sono limitate e non esiste una cura.

Informazioni su Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) è una società biotecnologica dedicata a far avanzare le terapeutiche cellulari trasformative ed esosoma per ridefinire il paesaggio del trattamento per le malattie rare. In prima linea nella nostra innovazione c'è il nostro candidato al prodotto principale, Deramiocel, una terapia cellulare allogenica derivata dal cardiaco. Estesi studi preclinici e clinici hanno dimostrato che il deramiocel dimostra le azioni immunomodulanti, antifibrotiche e rigenerative specificamente personalizzate per le distrofinopatie e le malattie cardiache. Deramiocel è attualmente in fase di sviluppo in fase avanzata per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Capricor sta inoltre sfruttando il potere della sua tecnologia esosoma, utilizzando la sua piattaforma stealthx ™ proprietaria in sviluppo preclinico focalizzato sulle aree della vaccinologia, consegna di oligonucleotidi, proteine ​​e terapie per piccole molecole per trattare potenzialmente e prevenire una vasta gamma di malattie. A Capricor, ci impegniamo a spingere i confini della possibilità e forgiare un percorso verso trattamenti trasformativi per coloro che hanno bisogno. Per ulteriori informazioni, visitare Capricor.com e seguire Capricor su Facebook, Instagram e Twitter.

Nota cautelativa per quanto riguarda le dichiarazioni previsionali

in questo comunicato stampa per quanto riguarda l'efficacia, la sicurezza e l'utilizzo previsto dei candidati al prodotto di Capricor; l'iniziazione, la condotta, le dimensioni, i tempi e i risultati degli sforzi di scoperta e degli studi clinici; il ritmo dell'iscrizione agli studi clinici; Piani relativi ai documenti normativi, alla ricerca futura e agli studi clinici; sviluppi normativi che coinvolgono prodotti, compresa la capacità di ottenere approvazioni normative o di portare altrimenti i prodotti sul mercato; capacità di produzione; date per riunioni normative; dichiarazioni sulle nostre prospettive finanziarie; la capacità di raggiungere le pietre miliari del prodotto e di ricevere pagamenti traguardi dai partner commerciali; piani relativi alle attività collaborative attuali e future e alla proprietà dei diritti commerciali; potenziali accordi futuri; portata, durata, validità e applicazione dei diritti di proprietà intellettuale; flussi e proiezioni di entrate future; aspettative rispetto all'uso atteso dei proventi delle offerte recentemente completate e agli effetti previsti delle offerte; e qualsiasi altra dichiarazione sulle future aspettative, credenze, obiettivi, piani o prospettive di Capricor costituiscono dichiarazioni previsionali ai sensi della legge sulla riforma del contenzioso per titoli privati ​​del 1995. Espressioni simili) dovrebbero anche essere considerate dichiarazioni previsionali. Esistono numerosi fattori importanti che potrebbero far sì che risultati o eventi effettivi differiscano materialmente da quelli indicati da tali dichiarazioni previsionali. Ulteriori informazioni su questi e altri rischi che possono avere un impatto sull'attività di Capricor sono stabilite nella relazione annuale di Capricor sul modulo 10-K per l'esercizio chiuso al 31 dicembre 2023, come depositato presso la Securities and Exchange Commission l'11 marzo 2024 e nella nostra relazione trimestrale sul modulo 10-Q per il trimestre in base al trimestre in base al rilascio di stampa in base al rilascio di stampa in base al modulo pressoching. Informazioni disponibili per Capricor alla data del presente e Capricor non assume alcun obbligo di aggiornare queste dichiarazioni previsionali.

Capricor ha stipulato un accordo per la commercializzazione esclusiva e la distribuzione di Deramiocel (CAP-1002) per DMD negli Stati Uniti e in Giappone con Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Sinociata degli Stati Uniti: NS Pharma, Inc.), soggetto all'approvazione regolamentaria. Deramiocel è un nuovo farmaco studiativo e non è approvato per alcuna indicazione. Nessuno dei candidati a base di esosoma di Capricor è stato approvato per le indagini cliniche.

Fonte: Capricor Therapeutics

Pubblicato : 2025-03-11 06:00

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