カプリコーセラピューティクスは、デュシェンヌ筋ジストロフィーを治療するためのDERAMIOCELの生物学ライセンスアプリケーションのFDAの受け入れと優先順位レビューを発表しました

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治療の治療： Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy

Capricor Therapeuticsは、DERAMIOCELの生物学的ライセンスアプリケーションのFDAの受け入れと優先順位レビューを発表します。 （Globe Newswire）-Capricor Therapeutics（NASDAQ：CAPR）、希少疾患の治療のための変革的細胞およびエキソソームベースの治療薬を開発するバイオテクノロジー企業である米国食品医薬品局（「FDA」）は、生物学的ライセンスアプリケーション（「BLA」）をレビューすることを受け入れたことを発表しました。筋ジストロフィー（「DMD」）心筋症。さらに、FDAは、2025年8月31日の処方薬ユーザー料金法（「PDUFA」）のターゲットアクション日付でBLA優先レビューを付与しました。現時点では、FDAは潜在的なレビューの問題を特定していません。

"BLAの受け入れを発表することに興奮しています。DuchenneCardiomyopathyのこのクラスの最初の治療法を提供することに一歩近づくことに興奮しています。 「当社のアプリケーションが成功した場合、Deramiocelは生涯にわたる治療であり、四半期ごとに投与されると予想されます。私たちは、DMDの治療を加速するためのコミットメントのために、カプライコール、およびFDAと協力し続ける患者、その家族、支持者に感謝を拡大したいと考えています。 DMD心筋症と疾患の進行の潜在的なバイオマーカーの意味。 FDAはまた、このアプリケーションに関連して諮問委員会の会議が必要かどうかをまだ決定していない会社に通知しました。

“ deramiocelは、DMD心術の複数の臨床試験の減衰で示されています。これは現在、DMDを持つ人々の主要な死因の1つです。 「Deramiocelが示している安全性と有効性データの全体性に基づいて、この潜在的な承認は、患者にDMD心臓筋症のクラス初の治療薬を提供します。」

FDAは、承認された場合、承認された場合、重大な条件の安全性または有効性の有効性の有効性を提供する薬のアプリケーションに対する優先順位を付与します。 DMDの治療のためのDeramiocelは、FDAおよび欧州医薬品局（「EMA」）から孤立した薬物指定を受けています。 Deramiocelの調節経路は、米国のRMAT（「再生医療高度な治療指定」）およびヨーロッパ地域の高度な治療薬用（「ATMP」）の指定によってサポートされています。さらに、カプリコーが2026年9月30日までにDMDの治療に関してDERAMIOCELのFDAマーケティング承認を受けた場合、カプライコは、まれな小児疾患の指定の以前の受領に基づいて優先レビューバウチャー（「PRV」）を受け取る資格があります。

deramiocel

deramiocel（CAP-1002とも呼ばれる）は、同種の心膜由来細胞（「CDC」）で構成されています。ジストロフィノパシーと心不全。 CDCSは、エキソソームとして知られる細胞外小胞を分泌することにより作用します。これは、マクロファージを標的とし、発現プロファイルを変更して、炎症誘発性の表現型ではなく治癒を採用するようにします。 CDCは、100を超えるピアレビューされた科学出版物の対象であり、いくつかの臨床試験で200を超えるヒト被験者に投与されています。

duchenne筋Justrophyについて

dmdは、約30歳の中央年に死亡した骨格、心臓、呼吸筋の進行性衰弱と慢性炎症を特徴とする壊滅的な遺伝障害です。 DMDは、男性の出生3,500人に約1人で発生し、患者集団は米国で約15,000〜20,000人と推定されると推定されています。 DMDの病態生理学は、通常、筋肉の構造タンパク質として機能する機能性ジストロフィンの障害の障害によって促進されます。筋肉細胞における機能性ジストロフィンの減少は、有意な細胞損傷につながり、最終的に筋肉細胞死と線維性置換を引き起こします。 DMD患者では、心筋細胞は徐々に死亡し、瘢痕組織に置き換えられます。この心筋症は最終的に心不全につながります。これは、現在DMDの人々の間で主要な死因です。治療オプションは限られており、治療法はありません。

カプリコール治療について

Capricor Therapeutics、Inc。（NASDAQ：CAPR）は、希少病の治療ランドスケープを再定義するための変換細胞とエキソソームベースの治療法の進歩に専念するバイオテクノロジー企業です。私たちのイノベーションの最前線には、同種の心臓由来細胞療法であるリード製品候補のDeramiocelがあります。広範な前臨床および臨床研究により、ジスタリオメオン、抗線維症、および再生作用が特異的に調整された免疫調節、抗線維症、および再生作用が示されることが示されています。 Deramiocelは現在、Duchenne筋ジストロフィーの治療のために後期段階開発中です。また、カプリコーはエキソソーム技術の力を活用しており、ワクチン学の領域、オリゴヌクレオチド、タンパク質、小分子治療薬の標的送達に焦点を当てた前臨床発達における独自のStealthX™プラットフォームを使用して、疾患の多様な配列を潜在的に治療および防止します。 Capricorでは、可能性の境界を押し広げ、困っている人々のための変革的治療への道を築くことに専念しています。詳細については、Capricor.comにアクセスして、Facebook、Instagram、Twitterでカプリコーをフォローしてください。

将来の見通しに関する記述に関する注意

statements ofこのプレスリリースの声明は、ケプリコールの製品候補者の有効性、安全性、意図された利用に関するものです。発見の努力と臨床試験の開始、行動、サイズ、タイミング、結果。臨床試験の登録のペース。規制提出、将来の研究および臨床試験に関する計画。規制当局の承認を取得したり、製品を市場に持ち込む能力を含む製品を含む規制の開発。製造能力;規制会議の日付。私たちの財務見通しに関する声明。製品のマイルストーンを達成し、商業パートナーからマイルストーンの支払いを受け取る能力。現在および将来の協力活動と商業権の所有権に関する計画。潜在的な将来の合意;知的財産権の範囲、期間、妥当性、および施行性。将来の収益源と予測。最近完成した製品からの収益の予想される使用および提供の予想される効果に関する期待。 Capricorの管理チームの将来の期待、信念、目標、計画、または見込み客に関するその他の声明は、1995年の民間証券訴訟改革法の意味の意味の中で将来の見通しに関する記述を構成しています。式）も将来の見通しに関する記述と見なされるべきです。実際の結果やイベントをそのような将来の見通しに関する記述で示されたものと大幅に異なる原因となる可能性のある多くの重要な要因があります。これらおよびカプライコールの事業に影響を与える可能性のあるこれらおよびその他のリスクに関する詳細情報は、2024年3月11日に証券取引委員会に提出された、2023年3月31日に証券取引委員会に提出された年のフォーム10-Kに関するカプリコーの年次報告書に記載されており、2024年9月30日に終了した四半期のフォーム10-Qに関する四半期ごとのレポートに、就学委員会が出版され、2024年に順位を付けて提出されました。本書の日付の時点で山羊座が利用できる情報に基づいており、カプリコーはこれらの将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

カプライコールは、米国と日本のDMDのDERAMIOCEL（CAP-1002）の排他的な商業化と配布の契約を締結しました。 Deramiocelは治験中の新薬であり、いかなる兆候も承認されていません。カプリコーのエキソソームベースの候補者はいずれも臨床調査のために承認されていません。

投稿しました : 2025-03-11 06:00

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