Capricor Therapeutics는 DeRamiocel에 대한 DeRamiocel에 대한 생물학적 라이센스 신청에 대한 FDA 수용 및 우선 순위 검토를 발표하여 Duchenne 근이영양증 치료

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치료 : duchenne 근육 이완증 심근 병증

변덕 치료제 발표 FDA 수용 및 DeRamiocel에 대한 생물학적 라이센스 응용 프로그램에 대한 FDA 수용 및 우선 순위 검토는 Ducchular dystrophy를 치료하기위한 DeRamiocel에 대한 우선적 검토

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"우리는 BLA의 수용을 발표하여 승인 된 치료법이없는 Duchenne-Cardiomyopathy에 대한이 첫 번째 수업 치료를 제공하는 데 한 걸음 더 가까이 다가가는 것을 알리게되어 기쁩니다. “우리의 응용 프로그램이 성공적이면 Deramiocel은 DMD-Cardiomyopathy 치료 환경에 걸쳐 널리 채택 될 가능성이있는 분기별로 관리되는 평생 치료가 될 것으로 기대합니다. 우리는 DMD에 대한 치료를 가속화하겠다는 약속에 대해 변덕스러운 환자, 가족 및 옹호자들에게 감사의 말을 전하고 싶습니다. DMD 심근 병증의 의미 및 질병 진행의 잠재적 바이오 마커에 대한 데이터 세트. FDA는 또한이 신청서와 관련하여 자문위원회 회의가 필요한지 여부를 아직 결정하지 않은 회사에 알렸다.

“DeRamiocel은 DMD-Cardiomyopathy의 다중 임상 시험 감쇠에서 현재 DMD를 가진 사람들의 주요 사망 원인 중 하나입니다. "안전성 및 효능 데이터 Deramiocel의 전체성에 근거하여,이 잠재적 인 승인은 환자에게 DMD-cardiomyocopathy에 대한 최초의 치료법을 제공합니다."

FDA는 승인 된 경우 심각한 조건의 안전 또는 효과를 크게 개선하는 의약품에 대한 적용에 대한 우선 순위 검토를 제공합니다. DMD의 치료를위한 Deramiocel은 FDA 및 European Medicines Agency (“EMA”)로부터 고아 약물 지정을 받았다. Deramiocel의 조절 경로는 미국의 RMAT (“재생 의학 고급 치료 지정”)와 유럽 지역의 Advanced Therapy Medicinal Product (“ATMP”) 지정에 의해 지원됩니다. 또한 2026 년 9 월 30 일까지 DMD 치료와 관련하여 DeRamiocel에 대한 FDA 마케팅 승인을받는 경우 Capricor는 희귀 소아 질환 지정의 이전 수령에 따라 우선 순위 검토 바우처 (“PRV”)를받을 수 있습니다.

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deramiocel에 대한 "정당화">

DeRamiocel (CAP-1002라고도 함)은 동종 심각한 심전도 유래 세포 ( "CDCS")로 구성되어 있으며, 이는 전임 적 연구에서 보여지고 임상 적 연구에서 나타난 성역적 세포의 집단, 그리고 반성 세포의 집단 및 반성 세포의 집단 및 반성 세포로 구성되어있다. dystrophinopathy 및 심부전. CDC는 엑소 좀으로 알려진 세포 외 소포를 분비함으로써 작용하며, 이는 대 식세포를 표적화하고 발현 프로파일을 변경하여 전 염증성 표현형보다는 치유를 채택한다. CDC는 100 개가 넘는 동료 검토 과학 간행물의 주제였으며 여러 임상 시험에서 200 명 이상의 인간 대상에게 투여되었습니다.

Duchenne 근이영양증에 대한 "정당화">

DMD는 대략 30 세의 중간 연령에 사망률을 가진 골격, 심장 및 호흡기 근육의 점진적 약점과 만성 염증을 특징으로하는 치명적인 유전 적 장애입니다. DMD는 3,500 명의 남성 출생마다 약 1 개로 발생하며 환자 집단은 미국에서 약 15,000-20,000 인 것으로 추정됩니다. DMD 병리 생리학은 기능적 디스트로핀의 생성 손상에 의해 주도되며, 이는 일반적으로 근육의 구조적 단백질로서 기능한다. 근육 세포에서 기능성 디스트로핀의 감소는 상당한 세포 손상을 초래하고 궁극적으로 근육 세포 사멸 및 섬유 성 대체를 유발합니다. DMD 환자의 경우, 심장 근육 세포는 점차 사망하고 흉터 조직으로 대체됩니다. 이 심근 병증은 결국 심부전으로 이어지는데, 이는 현재 DMD를 가진 사람들의 사망 원인입니다. 치료 옵션은 제한되어 있으며 치료법이 없습니다.

변속기 치료법

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ : CAPR)는 변형 세포를 발전시키고 예외 기반 치료제를 헌신하기 위해 전용 생명 공학 회사입니다. 우리의 혁신의 최전선에는 우리의 주요 제품 후보 인 Deramiocel, 동종 심장 유래 세포 요법이 있습니다. 광범위한 전임상 및 임상 연구는 Deramiocel이 영양 병증 및 심장 질환에 대해 특별히 맞춤화 된 면역 조절, 항 섬유화 및 재생 작용을 입증하는 것으로 나타났습니다. Deramiocel은 현재 Duchenne 근이영양증의 치료를 위해 후기 발달 중입니다. Capricor는 또한 엑소 좀 기술의 힘을 활용하고 있으며, 독점적 인 Stealthx ™ 플랫폼을 사용하여 백신경, 올리고 뉴클레오티드, 단백질 및 소분자 치료제의 표적 전달에 중점을 둔 전임상 발달에 독점적 인 Stealthx ™ 플랫폼을 사용하여 다양한 질병을 치료하고 방지합니다. Capricor에서 우리는 가능성의 경계를 높이고 도움이 필요한 사람들을위한 변형 치료를 향한 길을 만들기 위해 최선을 다하고 있습니다. 자세한 내용은 Capricor.com을 방문하여 Facebook, Instagram 및 Twitter의 Capricor를 팔로우하십시오.

미래 예측 진술에 관한주의 사항

이 보도 자료에서 발병자의 제품 후보자의 효능, 안전성 및 의도 된 활용에 관한 진술; 발견 노력 및 임상 시험의 시작, 행동, 규모,시기 및 결과; 임상 시험 등록 속도; 규제 신고, 향후 연구 및 임상 시험에 관한 계획; 규제 승인을 얻거나 제품을 시장에 출시하는 능력을 포함하여 제품과 관련된 규제 개발; 제조 기능; 규제 회의 날짜; 우리의 재무 전망에 대한 진술; 제품 이정표를 달성하고 상업 파트너로부터 이정표 지불을받는 능력; 현재 및 미래의 협력 활동 및 상업적 권리 소유권에 관한 계획; 잠재적 인 미래 계약; 지적 재산권의 범위, 기간, 유효성 및 집행 가능성; 미래의 수익원 및 예측; 최근에 완성 된 오퍼링에서 예상되는 수익금 사용 및 제품의 예상 효과에 대한 기대; 그리고 Capricor의 미래 경영진의 미래의 기대, 신념, 목표, 계획 또는 전망에 대한 다른 진술은 1995 년 사립 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 구성합니다. 역사적 사실에 대한 진술이 아닌 진술 (“믿을 수있는”,“예상”,“예상”,“”””””””””””라는 단어를 포함하는 진술을 포함하지 않는 진술. 비슷한 표현)도 미래 예측 진술로 간주되어야합니다. 실제 결과 나 사건이 그러한 미래 예측 진술로 표시된 것과 실질적으로 다른 요인을 유발할 수있는 여러 가지 중요한 요소가 있습니다. Capricor의 사업에 영향을 줄 수있는 이러한 위험 및 기타 위험에 대한 자세한 내용은 2024 년 3 월 11 일에 증권 거래위원회에 제출 된 2023 년 12 월 31 일에 종료 된 연도 10-K에 대한 Capricor의 연례 보고서 및 2024 년 9 월 30 일에 종료 된 분기 10-Q에 대한 분기 별 보고서에 제출 된 2024 년에 제출 된 2024 년의 출시에 따라 2024 년에 제출된다. 본 계약 날짜 현재 Capricor가 이용할 수있는 정보 및 Capricor는 이러한 미래 예측 진술을 업데이트 할 의무가 없습니다.

Capricor는 미국과 일본의 DMD에 대한 DeRamiocel (CAP-1002)의 독점 상용화 ​​및 배포에 대한 계약을 체결했습니다. DeRamiocel은 조사적인 신약이며 적응증에 대해 승인되지 않았습니다. Capricor의 엑소 좀 기반 후보 중 어느 것도 임상 조사를 위해 승인되지 않았습니다.

출처 : Capricor Therapeutics

게시됨 : 2025-03-11 06:00

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