Capricor Therapeutics Mengumumkan Penerimaan dan Kajian Keutamaan FDA Permohonan Lesen Biologi untuk DeramioCel untuk Merawat Duchenne Muscular Distrophy

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Duchenne otot dystrophy cardiomyopathy

Capricor Therapeutics mengumumkan penerimaan dan prioritas. (Globe Newswire)-Therapeutics Capricor (NASDAQ: CAPR), sebuah syarikat bioteknologi yang membangunkan sel transformatif dan terapeutik berasaskan exosome untuk rawatan yang jarang berlaku, "FDA" Duchenne Muscular Dystrophy ("DMD") Cardiomyopathy. Di samping itu, FDA memberikan Kajian Keutamaan BLA dengan Tarikh Tindakan Sasaran Pengguna Pengguna Dadah ("PDUFA") pada 31 Ogos, 2025 dan pada masa ini, FDA tidak mengenal pasti sebarang isu semakan yang berpotensi.

"Kami sangat gembira untuk mengumumkan penerimaan BLA kami yang membawa kami satu langkah lebih dekat untuk menyediakan rawatan pertama dalam kelas untuk Duchenne-Cardiomyopathy, suatu keadaan yang tidak ada terapi yang diluluskan" kata Linda Marbán, Ph.D., Ketua Pegawai Eksekutif Capricor. "Jika permohonan kami berjaya, kami menjangkakan Deramiocel menjadi rawatan seumur hidup, yang ditadbir setiap suku tahun, dengan potensi untuk diterima secara meluas di seluruh landskap rawatan DMD-cardiomyopathy. Kami ingin memberi penghargaan kepada pesakit, keluarga dan penyokong mereka yang terus bekerja dengan Capricor dan kepada FDA atas komitmennya untuk mempercepatkan rawatan untuk DMD. " Dataset yang diterbitkan mengenai implikasi kardiomiopati DMD dan potensi biomarker perkembangan penyakit. FDA juga memaklumkan kepada syarikat yang mereka belum memutuskan sama ada mesyuarat jawatankuasa penasihat diperlukan berhubung dengan permohonan ini.

"Deramiocel telah menunjukkan dalam pelbagai percubaan klinikal pelemahan DMD-cardiomyopathy, yang kini merupakan penyebab utama kematian mereka yang mempunyai DMD," kata Craig McDonald, M.D. "Berdasarkan keseluruhan data keselamatan dan keberkesanan DeramioCel telah menunjukkan, kelulusan potensi ini menawarkan pesakit terapeutik pertama dalam kelas untuk DMD-cardiomyopathy."

Deramiocel untuk rawatan DMD telah menerima penamaan dadah yatim dari FDA dan Agensi Ubat Eropah ("EMA"). Laluan pengawalseliaan untuk deramiocel disokong oleh RMAT ("Penentuan Terapi Lanjutan Perubatan Regeneratif") di A.S. dan Penentuan Produk Terapi Advanced ("ATMP") di rantau Eropah. Di samping itu, jika Capricor menerima kelulusan pemasaran FDA untuk Deramiocel mengenai rawatan DMD pada 30 September, 2026, Capricor akan layak menerima baucar semakan keutamaan ("PRV") berdasarkan penerima penyakit pediatrik yang jarang berlaku.

Mengenai deramiocel

deramiocel (juga dirujuk sebagai CAP-1002) terdiri daripada sel-sel yang diperolehi dan ditunjukkan dalam sel-sel yang tidak dapat ditunjukkan dan tidak dapat ditunjukkan dalam keadaan yang tidak berasal dari segi antar. Tindakan regeneratif dalam dystrophinopathy dan kegagalan jantung. CDC bertindak dengan merembeskan vesikel ekstraselular yang dikenali sebagai exosomes, yang mensasarkan makrofaj dan mengubah profil ekspresi mereka supaya mereka mengamalkan penyembuhan, bukannya pro-inflamasi, fenotip. CDC telah menjadi subjek lebih daripada 100 penerbitan saintifik yang dikaji semula dan telah diberikan kepada lebih daripada 200 mata pelajaran manusia di beberapa ujian klinikal.

Mengenai Duchenne Muscular Dystrophy

DMD adalah gangguan genetik yang menghancurkan yang dicirikan oleh kelemahan progresif dan keradangan kronik otot rangka, jantung dan pernafasan dengan kematian pada usia median kira -kira 30 tahun. Dianggarkan bahawa DMD berlaku pada kira-kira satu dalam setiap 3,500 kelahiran lelaki dan populasi pesakit dianggarkan kira-kira 15,000-20,000 di Amerika Syarikat. Patofisiologi DMD didorong oleh pengeluaran dystrophin berfungsi, yang biasanya berfungsi sebagai protein struktur dalam otot. Pengurangan dystrophin berfungsi dalam sel -sel otot membawa kepada kerosakan sel yang ketara dan akhirnya menyebabkan kematian sel otot dan penggantian fibrotik. Dalam pesakit DMD, sel -sel otot jantung secara progresif mati dan digantikan dengan tisu parut. Kardiomiopati ini akhirnya membawa kepada kegagalan jantung, yang kini merupakan penyebab utama kematian di kalangan mereka yang mempunyai DMD. Pilihan rawatan terhad dan tiada ubat.

Mengenai Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) adalah sebuah syarikat bioteknologi yang didedikasikan untuk memajukan sel transformatif dan terapi berasaskan exosome. Di barisan hadapan inovasi kami adalah calon produk utama kami, Deramiocel, terapi sel yang berasal dari jantung. Kajian pra -klinikal dan klinikal yang luas telah menunjukkan deramiocel untuk menunjukkan tindakan imunomodulator, antifibrotik, dan regeneratif yang disesuaikan untuk distrophinopati dan penyakit jantung. Deramiocel kini sedang dalam pembangunan peringkat akhir untuk rawatan dystrophy otot Duchenne. Capricor juga memanfaatkan kuasa teknologi exosomenya, menggunakan platform StealthX ™ proprietari dalam pembangunan praklinikal yang memberi tumpuan kepada bidang vaksin, penyampaian sasaran oligonukleotida, protein dan terapeutik molekul kecil untuk berpotensi merawat dan mencegah pelbagai penyakit. Di Capricor, kami berkomitmen untuk menolak sempadan kemungkinan dan menjalin jalan menuju rawatan transformatif bagi mereka yang memerlukan. Untuk maklumat lanjut, lawati Capricor.com, dan ikuti Capricor di Facebook, Instagram dan Twitter.

Nota peringatan mengenai pernyataan yang berpandangan ke hadapan

dalam kenyataan akhbar ini mengenai keberkesanan, keselamatan, dan penggunaan calon produk Capricor; permulaan, kelakuan, saiz, masa dan hasil usaha penemuan dan ujian klinikal; kadar pendaftaran ujian klinikal; rancangan mengenai pemfailan pengawalseliaan, penyelidikan masa depan dan ujian klinikal; Perkembangan pengawalseliaan yang melibatkan produk, termasuk keupayaan untuk mendapatkan kelulusan pengawalseliaan atau sebaliknya membawa produk ke pasaran; keupayaan pembuatan; tarikh untuk mesyuarat pengawalseliaan; pernyataan mengenai prospek kewangan kami; keupayaan untuk mencapai pencapaian produk dan menerima pembayaran tonggak dari rakan kongsi komersil; rancangan mengenai aktiviti kerjasama semasa dan masa depan dan pemilikan hak komersil; Perjanjian masa depan yang berpotensi; skop, tempoh, kesahan dan kebolehkuatkuasaan hak harta intelek; aliran pendapatan dan unjuran masa depan; Jangkaan berkenaan dengan penggunaan hasil yang dijangkakan daripada penawaran baru -baru ini dan kesan yang dijangkakan dari penawaran; dan apa-apa kenyataan lain mengenai jangkaan, kepercayaan, matlamat, rancangan atau prospek masa depan Capricor, "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" " ungkapan yang sama) juga harus dianggap sebagai kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Terdapat beberapa faktor penting yang boleh menyebabkan keputusan atau peristiwa sebenar berbeza secara material dari yang ditunjukkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Maklumat lanjut mengenai risiko ini dan lain-lain yang boleh memberi kesan kepada perniagaan Capricor yang dinyatakan dalam Laporan Tahunan Capricor pada Borang 10-K untuk tahun yang berakhir pada 31 Disember 2023, seperti yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa pada 11 Mac, 2024, dan dalam Laporan Suku Tahunan kami pada Suku yang berakhir pada 30 September. didasarkan pada maklumat yang tersedia untuk Capricor pada tarikhnya, dan Capricor tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan.

Capricor telah menandatangani perjanjian untuk pengkomersialan eksklusif dan pengedaran deramiocel (CAP-1002) untuk DMD di Amerika Syarikat dan Jepun dengan Nippon Shinkyaku Co., Ltd. (anak syarikat A.S.: NS Pharma, Inc.), tertakluk kepada kelulusan regulatori. Deramiocel adalah ubat baru penyiasatan dan tidak diluluskan untuk sebarang petunjuk. Tiada calon berasaskan Exosome Capricor telah diluluskan untuk penyiasatan klinikal.

Sumber: Capricor Therapeutics

Disiarkan : 2025-03-11 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular