Capricor Therapeutics kondigt FDA -acceptatie en prioriteitsbeoordeling aan van haar biologische licentieaanvraag voor Deramiocel om Duchenne spierdystrofie te behandelen

Volg Drugslib op

behandeling voor: duchenne spierdystrofie cardiomyopathy

capricor therapeutics kondigt FDA-acceptatie en prioriteitsreview van zijn biologische licentie-aanvraag voor Deramiocel om Duchenne Muscular Muscular Dystrofie te behandelen

San Dygo, maart 04, 2025 (Globe Newswire)-Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), een biotechnologiebedrijf dat transformatieve cel- en exosoomgebaseerde therapeutica ontwikkelt voor de behandeling van zeldzame ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration ("FDA") heeft geaccepteerd voor de diagnose van de Biologics (BLA ") Duchenne spierdystrofie ("DMD") cardiomyopathie. Bovendien heeft de FDA de BLA Priority Review verleend met een Recept Drug User Fee Act ("PDUFA") Doelactiedatum van 31 augustus 2025 en op dit moment heeft de FDA geen mogelijke beoordelingsproblemen geïdentificeerd.

"We zijn verheugd om de acceptatie van onze BLA aan te kondigen die ons een stap dichter bij het bieden van deze first-in-class behandeling voor Duchenne-Cardiomyopathy, een voorwaarde waarvoor er geen goedgekeurde therapieën zijn", zei Linda Marbán, Ph.D., chief executive officer van Capricor. “Als onze toepassing succesvol is, verwachten we dat Deramiocel een levenslange behandeling is, driemaandelijks toegediend, met het potentieel dat op grote schaal wordt aangenomen over het DMD-Cardiomyopathy-behandelingslandschap. We willen onze waardering uitbreiden naar de patiënten, hun families en advocaten die blijven samenwerken met Capricor en aan de FDA voor haar toewijding om behandelingen te versnellen voor DMD. "

De BLA-inzending wordt ondersteund door de bestaande capricor-cardiale cardiale gegevens van de fase 2-hop-2 open labelverbreidingen (" Ole ") Dataset over de implicaties van DMD -cardiomyopathie en potentiële biomarkers van ziekteprogressie. De FDA heeft ook het bedrijf laten weten dat zij nog niet hebben besloten of een vergadering van het adviescomité nodig is met betrekking tot deze aanvraag.

"Deramiocel heeft aangetoond in meerdere klinische proeven verzwakking van DMD-cardiomyopathie, die momenteel een van de belangrijkste doodsoorzaken is bij die met DMD," aldus Craig McDonald, M.D., National PI en University of California, Davis, Profile en Department of Physical Medicine and Refilitation Chair. "Op basis van de totaliteit van de veiligheids- en werkzaamheidsgegevens die Deramiocel heeft aangetoond, biedt deze potentiële goedkeuring patiënten een first-in-class therapeutisch voor DMD-cardiomyopathie."

De FDA-subsidies prioriteitsbeoordeling voor aanvragen voor aanvragen voor aanvragen voor aanvragen voor aanvragen voor aanvragen voor aanvragen voor aanvragen voor aanvragen voor aanvragen voor aanvragen voor aanvragen voor aanvragen voor aanvragen voor toepassingen voor de veiligheid of effectiviteit van een ernstige conditie. Deramiocel voor de behandeling van DMD heeft de aanduiding van de weesgeneesmiddelen ontvangen van de FDA en European Medicines Agency ("EMA"). De regulerende route voor Deramiocel wordt ondersteund door RMAT ("Regeneratieve geneeskunde Advanced Therapy Designation") in de VS en het Advanced Therapy Medicinal Product ("ATMP") -aanduiding in de Europese regio. Bovendien, als CAPTRICOR FDA -marketinggoedkeuring voor Deramiocel zou ontvangen met betrekking tot de behandeling van DMD vóór 30 september 2026, zou Capricor in aanmerking komen om een ​​prioriteitsreview -voucher ("PRV") te ontvangen op basis van de eerdere ontvangst van een zeldzame pediatrische ziekteverwijzing.

About Deramiocel

Deramiocel (also referred to as CAP-1002) consists of allogeneic cardiosphere-derived cells (“CDCs”), a population of stromal cells that have been shown in preclinical and clinical studies to exert potent immunomodulatory, antifibrotic and regenerative actions in Dystrofinopathie en hartfalen. CDC's werken door het uitscheiden van extracellulaire blaasjes die bekend staan ​​als exosomen, die zich richten op macrofagen en hun expressieprofiel veranderen, zodat ze een genezing aannemen in plaats van een pro-inflammatoire, fenotype. CDC's zijn het onderwerp geweest van meer dan 100 peer-reviewed wetenschappelijke publicaties en zijn toegediend aan meer dan 200 menselijke proefpersonen in verschillende klinische proeven.

over duchenne spierdystrofie

DMD is een verwoestende genetische stoornis die wordt gekenmerkt door progressieve zwakte en chronische ontsteking van het skelet-, hart- en ademhalingsspieren met sterfte bij een gemiddelde leeftijd van ongeveer 30 jaar. Naar schatting komt DMD voor in ongeveer één op de 3.500 mannelijke geboorten en dat de patiëntenpopulatie wordt geschat op ongeveer 15.000-20.000 in de Verenigde Staten. DMD -pathofysiologie wordt aangedreven door de verminderde productie van functionele dystrofine, die normaal functioneert als een structureel eiwit in spier. De vermindering van functionele dystrofine in spiercellen leidt tot significante celschade en veroorzaakt uiteindelijk spierceldood en fibrotische vervanging. Bij DMD -patiënten sterven hartspiercellen geleidelijk en worden ze vervangen door littekenweefsel. Deze cardiomyopathie leidt uiteindelijk tot hartfalen, wat momenteel de belangrijkste doodsoorzaak is onder mensen met DMD. Behandelingsopties zijn beperkt en er is geen remedie.

over Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) is een biotechnologiebedrijf dat is gewijd aan het bevorderen van transformatieve cel en exosoomgebaseerde therapeutici om de behandeling van de behandeling van zeldzame ziekten te redden. Op de voorgrond van onze innovatie staat onze kandidaat voor het leiden van productproduct, Deramiocel, een allogene van celtherapie van celtherapie. Uitgebreide preklinische en klinische studies hebben aangetoond dat Deramiocel immunomodulerende, antifibrotische en regeneratieve acties die specifiek zijn afgestemd op dystrofinopathieën en hartziekten. Deramiocel is momenteel in een laat stadium ontwikkeling voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie. Capricor gebruikt ook de kracht van zijn exosoomtechnologie, met behulp van zijn eigen Stealthx ™ -platform in preklinische ontwikkeling gericht op de gebieden van vaccinologie, gerichte afgifte van oligonucleotiden, eiwitten en kleine molecule -therapeutica om mogelijk een divers array van ziekten te behandelen en te voorkomen. Bij Capricor stellen we ons inzetten om de grenzen van de mogelijkheid te verleggen en een pad te smeden naar transformerende behandelingen voor mensen in nood. Voor meer informatie, bezoek Capricor.com en volg Capricor op Facebook, Instagram en Twitter.

waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen

verklaringen in dit persbericht met betrekking tot de werkzaamheid, veiligheid en het beoogde gebruik van de productkandidaten van Capricor; de initiatie, gedrag, grootte, timing en resultaten van ontdekkingsinspanningen en klinische onderzoeken; het tempo van de inschrijving van klinische proeven; plannen met betrekking tot wettelijke archieven, toekomstig onderzoek en klinische onderzoeken; Regelgevende ontwikkelingen waarbij producten betrokken zijn, waaronder de mogelijkheid om goedkeuring van de regelgevende instanties te verkrijgen of anderszins producten op de markt te brengen; productiemogelijkheden; data voor regelgevende bijeenkomsten; uitspraken over onze financiële vooruitzichten; de mogelijkheid om productmijlpalen te bereiken en mijlpaalbetalingen van commerciële partners te ontvangen; plannen met betrekking tot huidige en toekomstige samenwerkingsactiviteiten en het eigendom van commerciële rechten; mogelijke toekomstige overeenkomsten; reikwijdte, duur, geldigheid en afdwingbaarheid van intellectuele eigendomsrechten; Toekomstige inkomstenstromen en projecties; verwachtingen met betrekking tot het verwachte gebruik van opbrengsten van de recent ingevulde aanbiedingen en de verwachte effecten van het aanbod; En alle andere verklaringen over de toekomstige verwachtingen, overtuigingen, doelen, plannen of prospects van Capricor's managementteam vormen toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen die geen verklaringen zijn van historische feiten (inclusief verklaringen "," plannen "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "", "zou" "moeten" "", "zou" "moeten" "", "". " uitdrukkingen) moeten ook worden beschouwd als toekomstgerichte verklaringen. Er zijn een aantal belangrijke factoren die ervoor kunnen zorgen dat werkelijke resultaten of gebeurtenissen materieel verschillen van die aangegeven door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. More information about these and other risks that may impact Capricor’s business is set forth in Capricor’s Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2023, as filed with the Securities and Exchange Commission on March 11, 2024, and in our Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended September 30, 2024, as filed with the Securities and Exchange Commission on November 14, 2024. All forward-looking statements in this press release are based on information available Capricor vanaf de datum hiervan, en Capricor neemt geen verplichting aan om deze toekomstgerichte verklaringen bij te werken.

Capricor heeft een overeenkomst gesloten voor de exclusieve commercialisering en distributie van Deramiocel (CAP-1002) voor DMD in de Verenigde Staten en Japan met Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Amerikaanse dochteronderneming: NS Pharma, Inc.), onderworpen aan de goedkeuring van de regulatie. Deramiocel is een nieuw nieuw medicijn en is niet goedgekeurd voor indicaties. Geen van de op Capricor's exosoomgebaseerde kandidaten is goedgekeurd voor klinisch onderzoek.

Bron: Capricor Therapeutics

Geplaatst : 2025-03-11 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden