Capricor Therapeutics ogłasza akceptację FDA i przegląd priorytetu wniosku o licencję biologiczną do Deramiocela w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne

Śledź Drugslib na

Leczenie: Duchenne Dystrofia Kardiomiopatia

Capricor Therapeutics ogłasza akceptację FDA i priorytetowe przegląd biologicznego zastosowania licencji biologicznej dla Deramiocel w celu leczenia Duchenne Dystrophy Mięśniowo-dystrofii

"Cieszymy się, że możemy ogłosić akceptację naszego BLA, która zbliża nas o krok do zapewnienia pierwszego w swojej klasie leczenia Duchenne-Cardiomyopathy, warunku, dla którego nie ma zatwierdzonych terapii", powiedziała dr Linda Marbán, doktorat. „Jeśli nasza aplikacja zakończy się powodzeniem, spodziewamy się, że Deramiocel będzie leczeniem przez całe życie, podawanym kwartalnie, z potencjałem, który należy powszechnie przyjąć w krajobrazie leczenia DMD-Cardiomyopathy. Chcemy rozszerzyć nasze uznanie dla pacjentów, ich rodzin i zwolenników, którzy nadal współpracują z Kapryskrem i FDA ze względu na jego zaangażowanie w przyspieszanie leczenia DMD. ”

Zgłoszenie BLA jest poparte istniejącymi danymi kardiologicznymi z fazy 2 Hope-2 i Hope-2 otwartego („ OLE ”) w porównaniu z danymi z historii naturalnej z fDA-fDA i wydawcy i wydawcy FDA i publikacji i publikacji. Zestaw danych dotyczących implikacji kardiomiopatii DMD i potencjalnych biomarkerów progresji choroby. FDA poinformowało również firmę, że nie zdecydowała jeszcze, czy potrzebne jest spotkanie komitetu doradczego w związku z tym wnioskiem.

„Deramiocel wykazał w wielu badaniach klinicznych osłabienie dmd-cardiomiopatii, która jest obecnie jedną z głównych przyczyn śmierci u osób z dmd”, skomentował Craig McDonald, M.D., National PI i University of California, Davis, profesor i Departament Medycyny fizycznej i Rehabilitacji. „W oparciu o całość danych bezpieczeństwa i danych o skuteczności wykazał, że Deramiocel, potencjalne zatwierdzenie oferuje pacjentom pierwszą w swojej klasie terapeutykę dla kardiomiopatii DMD.”

FDA daje priorytetowe przegląd wniosków o leki, które, jeśli zostaną zatwierdzone, zapewniają znaczącą poprawę bezpieczeństwa lub skuteczności stanu poważnego. Deramiocel do leczenia DMD otrzymał oznaczenie leków sierot od Agencji FDA i Europejskiej Agencji Leków („EMA”). Ścieżka regulacyjna dla Deramiocela jest wspierana przez RMAT („Oznaczenie terapii zaawansowanej medycyny regeneracyjnej”) w USA i oznaczeniem leczniczym zaawansowanym terapii („ATMP”) w regionie europejskim. Ponadto, gdyby Capricor otrzymał zgodę na marketing FDA dla Deramiocela w zakresie leczenia DMD do 30 września 2026 r., Koziorysta byłby uprawniony do otrzymania kuponu przeglądowego priorytetowego („PRV”) na podstawie poprzedniego otrzymania rzadkiego oznaczenia choroby pediatrycznej.

O Deramiocelu

deramiocel (zwany również CAP-1002) składa się z allogenicznych komórek pochodzących z kardiosfery („cdcs”), populacji komórek zrębowych, które zostały wykazane w przedliniowych i klinicznych badaniach, aby wywierać instalację i regeneracyjną i regeneracyjne komórki („CDC”), populację komórek zrębowych, które są działaniami przeciwdechodowymi i regeneracyjnymi. Dystrofinopatia i niewydolność serca. CDC działają poprzez wydzielanie pęcherzyków pozakomórkowych zwanych egzosomami, które są ukierunkowane na makrofagi i zmieniają ich profil ekspresji, aby przyjmują gojenie, a nie fenotyp prozapalny. CDC były przedmiotem ponad 100 recenzowanych publikacji naukowych i zostały podawane ponad 200 osobom ludzkim w kilku badaniach klinicznych.

O Duchenne Dystrofia mięśniowa

DMD jest niszczycielskim zaburzeniem genetycznym charakteryzującym się postępującym osłabieniem i przewlekłym zapaleniem szkieletowych, serca i mięśni oddechowych z śmiertelnością w środkowej wieku w przybliżeniu 30 lat. Szacuje się, że DMD występuje u około jednego na 3500 porodów mężczyzn i że populacja pacjentów szacuje się na około 15 000-20 000 w Stanach Zjednoczonych. Patofizjologia DMD jest napędzana przez upośledzoną produkcję funkcjonalnej dystrofiny, która normalnie działa jako białko strukturalne w mięśniach. Zmniejszenie funkcjonalnej dystrofiny w komórkach mięśniowych prowadzi do znacznego uszkodzenia komórek i ostatecznie powoduje śmierć komórek mięśni i zastępcę zwłóknienia. U pacjentów z DMD komórki mięśni sercowych stopniowo umierają i są zastępowane tkanką blizn. Ta kardiomiopatia ostatecznie prowadzi do niewydolności serca, która jest obecnie główną przyczyną śmierci wśród osób z DMD. Opcje leczenia są ograniczone i nie ma lekarstwa.

O CAPROCOR TERAPEUTICS

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) jest firmą biotechnologiczną zajmującą się postępowaniem transformacyjnym komórki i terapeutyczni opartej na egzosomie w celu redefiniowania krajobrazu leczenia. Na czele naszej innowacji leży nasz kandydat na wiodącego produktu, Deramiocel, allogeniczna terapia komórkowa pochodząca z serca. Rozległe badania przedkliniczne i kliniczne wykazały, że Deramiocel wykazuje działania immunomodulacyjne, przeciwfibrotyczne i regeneracyjne specjalnie dostosowane do dystrofinopatii i chorób serca. Deramiocel jest obecnie w późnym etapie rozwoju dystrofii mięśniowej Duchenne. Kaprysk wiąże się również z mocą swojej technologii egzosomu, wykorzystując swoją zastrzeżoną platformę StealthX ™ w rozwoju przedklinicznym, koncentrując się na obszarach szczepień, ukierunkowanym dostarczaniu oligonukleotydów, białek i lekarzy małych cząsteczek w celu potencjalnego leczenia i zapobiegania różnorodnym wyborom. W Capricor jesteśmy zaangażowani w przekraczanie granic możliwości i stworzenie ścieżki w kierunku transformacyjnych zabiegów dla potrzebujących. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź Capricor.com i obserwuj Capricor na Facebooku, Instagramie i Twitterze.

Uwaga ostrzegawcza dotycząca stwierdzeń dotyczących przyszłości

w niniejszym komunikacie prasowym dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa i zamierzonego wykorzystania kandydatów na produkt Kaprysk; inicjacja, postępowanie, wielkość, czas i wyniki wysiłków odkrywania i badań klinicznych; tempo rejestracji badań klinicznych; plany dotyczące zgłoszeń regulacyjnych, przyszłych badań i badań klinicznych; Rozwój regulacyjny obejmujący produkty, w tym zdolność do uzyskania zatwierdzeń regulacyjnych lub w inny sposób wprowadzania produktów na rynek; możliwości produkcyjne; daty spotkań regulacyjnych; oświadczenia dotyczące naszych perspektyw finansowych; zdolność do osiągnięcia kamieni milowych produktu i otrzymywania płatności kamieni milowych od partnerów komercyjnych; plany dotyczące aktualnych i przyszłych działań współpracy oraz własności praw handlowych; potencjalne przyszłe umowy; zakres, czas trwania, ważność i wykonalność praw własności intelektualnej; przyszłe strumienie przychodów i prognozy; oczekiwania dotyczące oczekiwanego wykorzystania wpływów z niedawno ukończonych ofert i przewidywanych skutków oferty; a wszelkie inne stwierdzenia dotyczące przyszłych oczekiwań, przekonań, celów, celów lub potencjalnych klientów zespołu zarządzającego Kapryskora stanowią oświadczenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie sądów prywatnych z 1995 r.. Wszelkie oświadczenia, które nie są stwierdzeniami faktów historycznych (w tym oświadczenia zawierające słowa „wierzy”, „plany”, „mogą”, „przewiduje”, „spodziewa się”, „”, „nie są oświadczenia”, „czy oświadczenia”, „i”, „wierzy”, „plany”, „mogą”, „oczekiwać”, „oczekiwać”, „powinny”, „nie będą”. Wyrażenia) należy również uznać za stwierdzenia dotyczące przyszłości. Istnieje wiele ważnych czynników, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki lub zdarzenia różnią się istotnie od tych wskazanych przez takie wypowiedzi przyszłościowe. Więcej informacji na temat tych i innych zagrożeń, które mogą wpłynąć na działalność Kozioraka, jest określone w rocznym raporcie Koziortu na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2023 r., Złożony do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd w dniu 11 marca 2024 r., Oraz w naszym kwartalnym raporcie na temat formularza 10-Q dla kwartału zakończonego 30 września 2024 r., Zgodnie z Komisją Papierów Wartościowych i Giełd w dniach 14, 2024 r.. Wszystkie statystyki prasowe w formie 10-Q w kwartale zakończonej wizyty prasowej. W sprawie informacji dostępnych dla Capricor od czasu niniejszej niniejszej daty, a Capricor nie przyjmuje obowiązku aktualizacji tych stwierdzeń dotyczących przyszłości.

Capricor zawarł umowę o wyłącznej komercjalizacji i dystrybucji Deramiocela (CAP-1002) dla DMD w Stanach Zjednoczonych i Japonii z Nippon Shinyaku Co., Ltd. (spółka zależna USA: NS Pharma, Inc.), z zastrzeżeniem zatwierdzenia regulacyjnego. Deramiocel jest nowym lekiem badającym i nie jest zatwierdzony do żadnych wskazań. Żaden z kandydatów opartych na egzosomie Capricor nie został zatwierdzony do badań klinicznych.

Źródło: Capricor Therapeutics

Wysłano : 2025-03-11 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe