A Capricor Therapeutics anuncia a aceitação da FDA e a revisão prioritária de seu aplicativo de licença biológica para a Deramiocel para tratar a distrofia muscular de Duchenne

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Treatment for: Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy

Capricor Therapeutics Announces FDA Acceptance and Priority Review of its Biologics License Application for Deramiocel to Treat Duchenne Muscular Dystrophy

SAN DIEGO, March 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced the U.S. Food and Drug Administration (“FDA”) has accepted for review its Biologics License Application (“BLA”) seeking full approval for deramiocel, an investigational cell therapy, as a treatment for patients diagnosed with Duchenne muscular dystrophy (“DMD”) cardiomyopathy. Além disso, o FDA concedeu à BLA Priority Review com uma Lei de Taxa de Usuário de Medicamentos Prescritivos (“PDUFA”) Data de ação -alvo de 31 de agosto de 2025 e, neste momento, o FDA não identificou nenhum problema de revisão em potencial.

"Estamos entusiasmados em anunciar a aceitação de nosso BLA nos aproximando um passo de fornecer esse tratamento de primeira classe para a Duchenne-Cardiomiopatia, uma condição para a qual não há terapias aprovadas", disse Linda Marbán, Ph.D., diretor executivo do Ceripor. “Se nossa aplicação for bem-sucedida, esperamos que o Deramiocel seja um tratamento ao longo da vida, administrado trimestralmente, com o potencial de ser amplamente adotado no cenário do tratamento de DMD-cardiomiopatia. We want to extend our appreciation to the patients, their families and advocates who continue to work with Capricor and to the FDA for its commitment to accelerating treatments for DMD.”

The BLA submission is supported by Capricor’s existing cardiac data from its Phase 2 HOPE-2 and HOPE-2 Open Label Extension (“OLE”) trials compared to natural history data from an FDA-funded and published dataset on the implications of DMD cardiomyopathy and potential biomarkers of disease progression. The FDA also informed the Company they have not yet decided whether an Advisory Committee meeting is needed in relation to this application.

Deramiocel mostrou em vários ensaios clínicos atenuação da DMD-cardiomiopatia, que atualmente é uma das principais causas de morte naqueles com DMD ”, comentou Craig McDonald, M.D., PI nacional e Universidade da Califórnia, Davis, Professor e Departamento de Medicina Física e Reprecitação. “Com base na totalidade do derramiocel de dados de segurança e eficácia, essa aprovação potencial oferece aos pacientes uma terapêutica de primeira classe para DMD-cardiomiopatia.”

A FDA concede a revisão de prioridade a aplicações para medicamentos que seriam, se as apropriadas, seriam as implementadas. Deramiocel for the treatment of DMD has received Orphan Drug Designation from the FDA and European Medicines Agency (“EMA”). A via regulatória para o deramiocel é apoiada pelo RMAT (“Designação de terapia avançada de medicina regenerativa”) nos EUA e na designação de medicamentos de terapia avançada (“ATMP”) na região européia. Além disso, se a Capricor recebesse a aprovação de marketing da FDA para a Deramiocel em relação ao tratamento da DMD até 30 de setembro de 2026, Capricor seria elegível para receber um voucher de revisão prioritário (“PRV”) com base no recebimento anterior de uma designação rara de doença pediátrica.

Sobre o deramiocel

deramiocel (também referido como CAP-1002) consiste em células de Cardiosfera alogênicas, que são mostradas em células pré-cínicas ("CDCs"), uma população de células estromais que têm sido mostradas em estudos pré-clínicos e clínicos (" dystrophinopathy and heart failure. Os CDCs agem secretando vesículas extracelulares conhecidas como exossomos, que têm como alvo macrófagos e alteram seu perfil de expressão para que adotem um fenótipo de cura, em vez de pró-inflamatório. Os CDCs foram objeto de mais de 100 publicações científicas revisadas por pares e foram administradas a mais de 200 indivíduos humanos em vários ensaios clínicos.

Sobre a distrofia muscular de Duchenne

DMD é um distúrbio genético devastador caracterizado por fraqueza progressiva e inflamação crônica dos músculos esqueléticos, cardíacos e respiratórios com mortalidade na idade mediana de aproximadamente 30 anos. Estima-se que a DMD ocorra em aproximadamente um em cada 3.500 nascimentos masculinos e que a população de pacientes é estimada em aproximadamente 15.000 a 20.000 nos Estados Unidos. DMD pathophysiology is driven by the impaired production of functional dystrophin, which normally functions as a structural protein in muscle. A redução da distrofina funcional nas células musculares leva a danos celulares significativos e, finalmente, causa a morte celular muscular e a substituição fibrótica. In DMD patients, heart muscle cells progressively die and are replaced with scar tissue. This cardiomyopathy eventually leads to heart failure, which is currently the leading cause of death among those with DMD. Treatment options are limited and there is no cure.

sobre terapêutica capricor

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) é uma empresa de biotecnologia dedicada ao avanço de células transformadoras e terapêuticas baseadas em exossoma para redefinir o tratamento de tratamento do tratamento de tratamento rara. Na vanguarda de nossa inovação está o nosso principal candidato a Product, Deramiocel, uma terapia celular alogênica derivada de cardíaca. Estudos pré -clínicos e clínicos extensos demonstraram denocel para demonstrar ações imunomodulatórias, antifibróticas e regenerativas especificamente adaptadas para distrofinopatias e doenças cardíacas. Deramiocel está atualmente em desenvolvimento em estágio avançado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. A Capricor também está aproveitando o poder de sua tecnologia exossomo, usando sua plataforma proprietária Stealthx ™ em desenvolvimento pré -clínico focado nas áreas de vacinologia, entrega direcionada de oligonucleotídeos, proteínas e terapêuticas de pequenas moléculas para tratar potencialmente e impedir uma série diversificada de doenças. Na Capricor, estamos comprometidos em ultrapassar os limites da possibilidade e forjar um caminho para tratamentos transformadores para os necessitados. Para mais informações, visite Capricor.com e siga o Capricor no Facebook, Instagram e Twitter.

Nota de advertência sobre declarações prospectivas

declarações neste comunicado à imprensa sobre a eficácia, a segurança e a utilização pretendida dos candidatos a produtos de Capricor; the initiation, conduct, size, timing and results of discovery efforts and clinical trials; the pace of enrollment of clinical trials; plans regarding regulatory filings, future research and clinical trials; regulatory developments involving products, including the ability to obtain regulatory approvals or otherwise bring products to market; manufacturing capabilities; dates for regulatory meetings; statements about our financial outlook; the ability to achieve product milestones and to receive milestone payments from commercial partners; plans regarding current and future collaborative activities and the ownership of commercial rights; potential future agreements; scope, duration, validity and enforceability of intellectual property rights; future revenue streams and projections; expectations with respect to the expected use of proceeds from the recently completed offerings and the anticipated effects of the offerings; and any other statements about Capricor’s management team’s future expectations, beliefs, goals, plans or prospects constitute forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Any statements that are not statements of historical fact (including statements containing the words “believes,” “plans,” “could,” “anticipates,” “expects,” “estimates,” “should,” “target,” “will,” “would” and similar expressions) should also be considered to be forward-looking statements. Existem vários fatores importantes que podem causar resultados ou eventos reais para diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas. More information about these and other risks that may impact Capricor’s business is set forth in Capricor’s Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2023, as filed with the Securities and Exchange Commission on March 11, 2024, and in our Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended September 30, 2024, as filed with the Securities and Exchange Commission on November 14, 2024. All forward-looking statements in this press release are based on information available to Capricor as of the date hereof, and Capricor assumes no obligation to update these forward-looking statements.

Capricor firmou um acordo para a comercialização e distribuição exclusiva de Deramiocel (CAP-1002) para DMD nos Estados Unidos e Japão com Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Subsidiária dos EUA: NS Pharma, Inc.), sujeita à aprovação regulatória. Deramiocel é um novo medicamento investigacional e não é aprovado para nenhuma indicação. Nenhum dos candidatos baseados em exossomo de Capricor foi aprovado para investigação clínica.

Postou : 2025-03-11 06:00

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