Capricor Therapeutics anunță acceptarea FDA și revizuirea prioritară a cererii sale de licență biologică pentru deramiocel pentru a trata distrofia musculară Duchenne

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Duchenne Distrofie musculară Cardiomiopatie

Capricor Therapeutics anunță FDA acceptarea și revizuirea prioritară a cererii sale de licență biologică pentru deramiocel pentru tratarea Duchenne musculară Dygo, martie 04,

San Dygo, martie 04,

San Dygo, martie 04,

San Dygo, martie 04,? 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced the U.S. Food and Drug Administration (“FDA”) has accepted for review its Biologics License Application (“BLA”) seeking full approval for deramiocel, an investigational cell therapy, as a treatment for patients diagnosed with Duchenne Distrofie musculară („DMD”) cardiomiopatie. În plus, FDA a acordat revizuirea prioritară BLA cu un Legea privind taxa de consum de droguri pe bază de rețetă („PDUFA”) Data de acțiune țintă din 31 august 2025 și, în acest moment, FDA nu a identificat nicio problemă potențială de revizuire.

"Suntem încântați să anunțăm acceptarea BLA-ului nostru, aducându-ne cu un pas mai aproape de furnizarea acestui tratament de primă clasă pentru Duchenne-cardiomiopatie, condiție pentru care nu există terapii aprobate", a declarat Linda Marbán, doctorat, director executiv al Capricor. „Dacă cererea noastră are succes, ne așteptăm ca Deramiocel să fie un tratament pe tot parcursul vieții, administrat trimestrial, cu potențialul de a fi adoptat pe scară largă pe peisajul de tratament DMD-cardiomiopatie. Vrem să ne extindem aprecierea pacienților, familiilor și avocaților lor care continuă să lucreze cu Capricor și la FDA pentru angajamentul său de a accelera tratamente pentru DMD. ”

Trimiterea BLA este susținută de datele cardiace ale Capricorului din faza 2 Hope-2 și Hope-2 Open Etichetă Extensie („ OLE ”) de la faza 2 din istoria naturală de la o extensie de etichetă FDA și„ OALE ”. Set de date privind implicațiile cardiomiopatiei DMD și potențialii biomarkeri ai progresiei bolii. FDA a informat, de asemenea, compania că nu au decis încă dacă este necesară o ședință a comitetului consultativ în legătură cu această cerere.

"Deramiocel a arătat în mai multe studii clinice atenuarea DMD-cardiomiopatiei, care este în prezent una dintre principalele cauze de deces la cei cu DMD", a comentat Craig McDonald, M.D., National PI și Universitatea din California, Davis, profesor și departamentul de medicină fizică și redactarea. „Pe baza totalității datelor de siguranță și eficacitate pe care le-a arătat deramiocelul, această potențială aprobare oferă pacienților un terapeutic de primă clasă pentru DMD-cardiomiopatie.”

FDA subvenții de revizuire prioritară la cererile pentru medicamente care, dacă sunt aprobate, oferă îmbunătățiri semnificative în siguranța sau eficiența tratamentului unei condiții grave. Deramiocel pentru tratamentul DMD a primit desemnarea medicamentelor orfane de la FDA și Agenția Europeană a Medicamentelor („EMA”). Calea de reglementare pentru deramiocel este susținută de RMAT („Desemnarea terapiei avansate de medicină regenerativă”) în S.U.A. și de desemnarea produselor medicinale cu terapie avansată („ATMP”) în regiunea europeană. În plus, dacă Capricor ar primi aprobarea de marketing FDA pentru deramiocel cu privire la tratamentul DMD până la 30 septembrie 2026, Capricor ar fi eligibil să primească un voucher de revizuire prioritară („PRV”) pe baza primului său anterior de design rar de boală pediatrică.

About Deramiocel

Deramiocel (also referred to as CAP-1002) consists of allogeneic cardiosphere-derived cells (“CDCs”), a population of stromal cells that have been shown in preclinical and clinical studies to exert potent immunomodulatory, antifibrotic and regenerative actions in distrofinopatie și insuficiență cardiacă. CDC-urile acționează prin secretarea veziculelor extracelulare cunoscute sub numele de exosomi, care vizează macrofagele și își modifică profilul de expresie, astfel încât să adopte o vindecare, mai degrabă decât un fenotip pro-inflamator. CDC-urile au făcut obiectul a peste 100 de publicații științifice revizuite de la egal la egal și au fost administrate la peste 200 de subiecți umani în mai multe studii clinice.

despre distrofia musculară Duchenne

DMD este o tulburare genetică devastatoare caracterizată prin slăbiciune progresivă și inflamație cronică a mușchilor scheletici, inimă și respiratori cu mortalitate la o vârstă medie de aproximativ 30 de ani. Se estimează că DMD apare la aproximativ una din 3.500 de nașteri masculine și că populația de pacienți este estimată a fi aproximativ 15.000-20.000 în Statele Unite. Fiziopatologia DMD este determinată de producerea afectată de distrofină funcțională, care funcționează în mod normal ca proteină structurală în mușchi. Reducerea distrofinei funcționale în celulele musculare duce la deteriorarea semnificativă a celulelor și, în final, provoacă moartea celulelor musculare și înlocuirea fibrotică. La pacienții cu DMD, celulele musculare cardiace mor progresiv și sunt înlocuite cu țesut cicatricial. Această cardiomiopatie duce în cele din urmă la insuficiență cardiacă, care este în prezent principala cauză de deces în rândul celor cu DMD. Opțiunile de tratament sunt limitate și nu există leac.

despre Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) este o companie de biotehnologie dedicată avansului celulelor transformatoare și terapeutice bazate pe exosom pentru a redefina peisajul de tratament pentru boli rare. În fruntea inovației noastre se află candidatul nostru principal, Deramiocel, o terapie celulară alogenă derivată din cardiac. Studii extinse preclinice și clinice au arătat deramiocel să demonstreze acțiuni imunomodulatoare, antifibrotice și regenerative, special adaptate pentru distrofinopatii și boli de inimă. Deramiocel este în prezent în dezvoltarea în stadiu tardiv pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne. Capricor valorifică, de asemenea, puterea tehnologiei sale exosomice, folosind platforma sa proprietară Stealthx ™ în dezvoltarea preclinică, axată pe zonele de vaccinologie, livrarea vizată de oligonucleotide, proteine ​​și terapeutice cu molecule mici pentru a trata potențial și a preveni o serie diversă de boli. La Capricor, ne -am angajat să împingem limitele posibilității și să forțăm o cale către tratamente transformatoare pentru cei care au nevoie. Pentru mai multe informații, vizitați Capricor.com și urmați Capricor pe Facebook, Instagram și Twitter.

Notă de precauție cu privire la declarațiile de pretins

declarații din acest comunicat de presă cu privire la eficacitatea, siguranța și utilizarea intenționată a candidaților de produse din Capricor; inițierea, conduita, dimensiunea, calendarul și rezultatele eforturilor de descoperire și studiile clinice; ritmul de înscriere a studiilor clinice; planuri privind înregistrările de reglementare, cercetările viitoare și studiile clinice; Evoluții de reglementare care implică produse, inclusiv capacitatea de a obține aprobări de reglementare sau de a aduce altfel produse pe piață; capacități de fabricație; date pentru întâlniri de reglementare; declarații despre perspectivele noastre financiare; capacitatea de a realiza repere de produse și de a primi plăți de reper de la parteneri comerciali; planuri privind activitățile de colaborare actuale și viitoare și proprietatea drepturilor comerciale; potențiale acorduri viitoare; Domeniul de aplicare, durata, validitatea și executarea drepturilor de proprietate intelectuală; fluxuri de venituri viitoare și proiecții; așteptări cu privire la utilizarea preconizată a veniturilor din ofertele finalizate recent și efectele anticipate ale ofertelor; și orice alte declarații despre așteptările viitoare ale echipei de conducere ale Capricorului, credințele, obiectivele, planurile sau perspectivele constituie declarații prospective în sensul Legii private de reformă a litigiilor private private din 1995. Orice declarații care nu sunt declarații de fapt istoric (inclusiv declarații care conțin cuvintele „credeți”, „ar trebui”, „ar putea”, „anticipează”, „așteptați” și „estimează”, „estimează”, „Anticită”, „așteptați” și „estimează” și „estimează”, „Anticită”, „Anticită”, „Se așteaptă” și „estimează”, „Anticită”, „Anticită”, „Se așteaptă” și „estimează”, „Anticită”, „Anticită”, „Se așteaptă” și „Estimări similare”, „Anticită”, „Anticită”, „Se așteaptă” și „Estimuri similare”, „Anticită,„ Anticită ”,„ Se așteaptă ”și„ Estimuri similare ”,” Expresii) ar trebui, de asemenea, considerate a fi declarații prospective. Există o serie de factori importanți care ar putea determina rezultatele sau evenimentele reale să difere semnificativ de cele indicate de astfel de declarații prospective. Mai multe informații despre aceste și alte riscuri care ar putea afecta activitatea Capricorului sunt prevăzute în raportul anual al Capricorului privind formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2023, așa cum a fost depus la Securities and Exchange Commission la 11 martie 2024, iar în raportul nostru trimestrial privind formularul 10-Q pentru trimestrul încheiat la 30 septembrie 2024, după cum a fost depus în cadrul secțiunilor din cadrul serviciului de presă, la 14 noiembrie, 2024. Informațiile disponibile pentru Capricor de la data de la prezentare, iar Capricor nu își asumă nicio obligație de a actualiza aceste declarații prospective.

Capricor a încheiat un acord pentru comercializarea și distribuția exclusivă a deramiocelului (CAP-1002) pentru DMD în Statele Unite și Japonia cu Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filiala americană: NS Pharma, Inc.), sub rezerva aprobării regulatoare. Deramiocel este un nou medicament de investigare și nu este aprobat pentru niciun fel de indicații. Niciunul dintre candidații din Capricor nu a fost aprobat pentru investigații clinice.

Sursa: Capricor Therapeutics

Postat : 2025-03-11 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare