Терапевтическая терапевтическая терапия объявляет FDA принять и приоритетное обзор своего приложения лицензии на биологические данные для Daramiocel для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Следите за Drugslib на

лечение для: Duchenne мышечная дистрофия Кардиомиопатия

Терапевтическая терапия объявляет о принятии FDA и приоритетном обзоре своей биологической лицензии на лицензию на Deramiocel для лечения Duchenne Muscular Dystrophy

"Мы очень рады объявить о принятии нашей BLA, чтобы приблизить нас на шаг ближе к тому, чтобы обеспечить это первое в своем классе лечение для Душенна-Кардиомиопатии, условие, для которого нет утвержденных методов лечения»,-сказала Линда Марбан, доктор философии, генеральный директор Confricor. «Если наше заявление будет успешным, мы ожидаем, что Daramiocel будет пожизненным лечением, вводимым ежеквартально, с потенциалом широко принята на ландшафте лечения DMD-кардиомиопатии. Мы хотим выразить нашу признательность пациентам, их семьям и защитникам, которые продолжают работать с капризами и FDA за его приверженность ускорению лечения DMD ». Опубликованный набор данных о последствиях кардиомиопатии DMD и потенциальных биомаркеров прогрессирования заболевания. FDA также сообщила компании, которую они еще не решили, необходимо ли заседание консультативного комитета в связи с этим заявлением.

«Дерамиоцел показал во многих клинических испытаниях, ослабленной DMD-кардиомиоопатии, которая в настоящее время является одной из основных причин смерти у тех, кто имеет DMD», прокомментировал Крейг Макдональд, доктор медицинских наук, Национальный PI и Калифорнийский университет, Дэвис, профессор и Департамент физической медицины и кресла реабилитации. «Основываясь на совокупности данных о безопасности и эффективности, показанном Daramiocel, это потенциальное одобрение предлагает пациентам первую в своем классе терапевтическую среду для DMD-кардиомиопатии». Deramiocel для лечения DMD получила обозначение лекарств для сирот от FDA и европейского агентства лекарственных средств («EMA»). Регуляторный путь для Deramiocel подтверждается RMAT («Обозначение передовой терапии регенеративной медицины») в США и обозначением передового терапии («ATMP») в европейском регионе. Кроме того, если бы Capricor получит одобрение маркетинга FDA для Deramiocel в отношении лечения DMD до 30 сентября 2026 года, Capricor будет иметь право на получение приоритетного ваучера («PRV») на основе предыдущего получения редкого назначения педиатрического заболевания.

о daramiocel

deramiocel (также называемый Cap-1002) состоит из аллогенных кардиосферных клеток («CDCs»), популяция стромальных клеток, которые были показаны в склонных и клинических исследованиях, подвергающихся воздействию анти-анти-активных, активных активных исследований, воздействующих, активных, активных исследований, влияющих на воздействие, атиотично-активные исследования, которые были показаны анти-активными исследованиями, влияют на анти-активные исследования, которые были показаны анти-активными исследованиями, которые были демонстрируются, и в клинических активных исследованиях, которые были показаны антигенированные и клинические. дистрофинопатия и сердечная недостаточность. CDC действуют, секретируя внеклеточные везикулы, известные как экзосомы, которые нацелены на макрофаги и изменяют свой профиль экспрессии, так что они принимают заживление, а не провоспалительный фенотип. CDCs были предметом более 100 рецензируемых научных публикаций и были введены более чем 200 человек в нескольких клинических испытаниях.

о мышечной дистрофии Дюшенна

DMD является разрушительным генетическим заболеванием, характеризующимся прогрессирующей слабостью и хроническим воспалением скелетных мышц, сердца и респираторных мышц с смертностью в среднем возрасте примерно 30 лет. По оценкам, DMD происходит примерно в каждом из каждых 3500 мужчин, и что население пациентов оценивается в приблизительно 15 000-20 000 в Соединенных Штатах. Патофизиология DMD обусловлена ​​нарушением продукции функционального дистрофина, который обычно функционирует как структурный белок в мышцах. Снижение функционального дистрофина в мышечных клетках приводит к значительному повреждению клеток и в конечном итоге вызывает гибель мышечных клеток и фиброзное замену. У пациентов с DMD клетки сердечных мышц постепенно умирают и заменяются рубцовой тканью. Эта кардиомиопатия в конечном итоге приводит к сердечной недостаточности, которая в настоящее время является основной причиной смерти среди тех, кто имеет DMD. Варианты лечения ограничены, и нет лекарства.

о терапевтической терапии

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) является биотехнологической компанией, посвященной развитию трансформирующих клеток и экзосом терапии, чтобы переосмыслить ландшафт лечения для редких дисков. На переднем крае нашей инновации находится наш ведущий кандидат в продукт, Daramiocel, аллогенная клеточная терапия, полученная из сердца. Обширные доклинические и клинические исследования показали, что дерамиоцел продемонстрировал иммуномодулирующие, антифибротические и регенеративные действия, специально предназначенные для дистрофинопатий и болезни сердца. Deramiocel в настоящее время находится в поздней стадии развития для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Capricor также использует мощность своей экзосомной технологии, используя свою запатентованную платформу Stealthx ™ в доклиническом развитии, сосредоточенной на областях вакцинологии, целенаправленной доставке олигонуклеотидов, белков и небольших молекул -терапевтических средств для потенциального лечения и предотвращения разнообразных разногласий. В Copricor мы стремимся к тому, чтобы раздвигать границы возможности и установить путь к преобразующим обработкам для нуждающихся. Для получения дополнительной информации посетите Capricor.com и следите за категорием в Facebook, Instagram и Twitter.

предостерегающая примечание относительно перспективных операторов

утверждения в этом пресс-релизе относительно эффективности, безопасности и предполагаемого использования кандидатов в продукт Каприка; инициация, поведение, размер, сроки и результаты усилий по обнаружению и клинических испытаний; темпы зачисления клинических испытаний; plans regarding regulatory filings, future research and clinical trials; регулирующие разработки с участием продуктов, в том числе способность получать разрешения регулирующих органов или иным образом вывести продукты на рынок; Производственные возможности; даты для регулирующих собраний; заявления о наших финансовых перспективах; способность достичь вех продуктов и получать вехи от коммерческих партнеров; планы относительно текущей и будущей совместной деятельности и владения коммерческими правами; потенциальные будущие соглашения; масштаб, продолжительность, достоверность и применение прав интеллектуальной собственности; Будущие потоки доходов и прогнозы; Ожидания в отношении ожидаемого использования доходов от недавно завершенных предложений и ожидаемых последствий предложений; and any other statements about Capricor’s management team’s future expectations, beliefs, goals, plans or prospects constitute forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Any statements that are not statements of historical fact (including statements containing the words “believes,” “plans,” “could,” “anticipates,” “expects,” “estimates,” “should,” “target,” “will,” “would” and similar Выражения) также следует считать, что они являются перспективными заявлениями. Существует ряд важных факторов, которые могут привести к тому, что фактические результаты или события существенно отличаются от тех, которые указаны такими перспективными утверждениями. Более подробная информация об этих и других рисках, которые могут повлиять на бизнес Capricor, изложены в годовом отчете Capricor по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2023 года, в соответствии с Комиссией по ценным бумагам и биржам 11 марта 2024 года, и в нашем квартальном отчете о форме 10-Q за квартал, закончившийся 30 сентября 2024 года, в соответствии с выпущенными в течение всего ноября. Информация, доступная для Copricor на дату настоящего Соглашения, и Capricor не предполагает обязанности обновлять эти перспективные операторы.

Capricor заключил соглашение об эксклюзивной коммерциализации и распространении Daramiocel (CAP-1002) для DMD в Соединенных Штатах и ​​Японии с Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Дочерняя компания США: NS Pharma, Inc.), подлежащее утвержденному утверждению. Deramiocel является новым исследованием и не одобрен для каких -либо признаков. Ни один из кандидатов на экзосом в экзосоме не был одобрен для клинических исследований.

Опубликовано : 2025-03-11 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова