Oğlak Therapeutics, DeRamiocel için biyolojik lisans uygulamasının FDA kabulünü ve öncelikli incelemesini, Duchenne Musküler Distrofisi'ni tedavi etmek için duyurdu

Drugslib'i takip edin

tedavi: duchenne kas distrofisi kardiyomiyopati

Oğlak terapötikleri, DeRamenne kaslı digo tedavisi için deramiyocel için biyolojik lisans uygulamasının FDA kabulünü ve öncelik incelemesini duyurdu, 04, Tedavisi, 04, Tedavisi, (Globe Newswire)-Nadir hastalıkların tedavisi için dönüştürücü hücre ve eksozom bazlı terapötikler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Oğlak Therapeutics (NASDAQ: CAPR), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (“FDA”), biyolojik lisans uygulamasını gözden geçirmesi için kabul ettiğini açıkladı (“BLA”) Derolojik lisans uygulaması (“BLA”) Tedavisi için tam bir onay alarak, “BLA” nı, “BLA” nın tam onayını aradığını, “BLA” nın tam onayını aradığını, “BLA” nın tam onayını aradığını, “BLA” nın tam onayını aradığını, “BLA” nın tam onayını aradığını, “BLA” ı, arayıp arayışını aradığını, “BLA” ın tam olarak tanındığını, “BLA” ın tam onayını aradığını, “BLA” ın tam olarak onayladığını açıkladığını duyurdu. Duchenne kas distrofisi (“DMD”) kardiyomiyopati. Buna ek olarak, FDA, BLA öncelik incelemesini 31 Ağustos 2025 tarihli bir reçeteli ilaç kullanıcı ücreti Yasası (“PDUFA”) hedef eylem tarihi ile verdi ve şu anda FDA, herhangi bir potansiyel inceleme sorunu tanımlamadı.

"BLA'mızın, onaylanmış terapilerin bulunmadığı bir durum olan Duchenne-Cardiyomiyopati için bu sınıftaki ilk tedaviyi sağlamaya bir adım daha yaklaştırdığını duyurmaktan heyecan duyuyoruz" dedi. “Uygulamamız başarılı olursa, DeRamiocel'in DMD-Kardiyomiyopati Tedavisi manzarasında yaygın olarak benimsenme potansiyeli olan üç ayda bir uygulanan yaşam boyu bir tedavi olmasını bekliyoruz. DMD için Hızlandırıcı Tedaviler Taahhüdü için Ovricor ve FDA ile çalışmaya devam eden hastalara, ailelerine ve savunucularına takdirimizi genişletmek istiyoruz. DMD kardiyomiyopatisinin etkileri ve hastalık ilerlemesinin potansiyel biyobelirteçleri üzerine veri kümesi. FDA ayrıca, bu başvuru ile ilgili olarak bir danışma komitesi toplantısının gerekip gerekmediğine karar vermedikleri şirkete de bildirdi.

“DeRamiocel, şu anda DMD'li olanlarda önde gelen ölüm nedenlerinden biri olan DMD-kardiomyopatinin çoklu klinik çalışmalarında göstermiştir” dedi Craig McDonald, Ulusal PI ve Kaliforniya, Davis, Profesör ve Bölüm Fizik Tıp ve Rehabilitasyon Başkanı. “Güvenlik ve etkinlik verileri DeRamiocel'in gösterdiği bütünlüğüne dayanarak, bu potansiyel onay, hastalara DMD-Kardiyomiyopati için sınıfının birinci sınıf terapötikini sunar.”

FDA, onaylanırsa, ciddi durumlarda önemli veya etkililiğe yönelik olarak, güvenlik veya etkililiğe yönelik öncelik incelemesi, ciddi durumlarda önemli iyileştirmeler sağlıyor. DMD tedavisi için deramiocel, FDA ve Avrupa İlaç Ajansı'ndan (“EMA”) yetim ilaç ataması aldı. Deramiocel için düzenleyici yol, ABD'deki RMAT (“Rejeneratif Tıp İleri Terapi Tanımı”) ve Avrupa bölgesindeki ileri terapi tıbbi ürün (“ATMP”) ataması tarafından desteklenmektedir. Buna ek olarak, Oğlak Deramiocel için 30 Eylül 2026'ya kadar DMD'nin tedavisine ilişkin FDA pazarlama onayı alacaksa, Oğlak, nadir bir pediatrik hastalık ataması alınmasına dayanarak öncelikli bir inceleme kuponu (“PRV”) almaya hak kazanırdı.

deramiocel hakkında

deramiosel (CAP-1002 olarak da adlandırılır), allojenik kardiyosfer türevi hücrelerden (“CDC'ler”), stromal hücrelerin bir popülasyonu, öngörülen ve klinik çalışmaya giren ve klinik çalışmalarda gösterilen bir popülasyon popülasyonu ve klinik olarak regl olarak gösterilen bir popülasyon, Distrofinopati ve kalp yetmezliği. CDC'ler, eksozomlar olarak bilinen, makrofajları hedefleyen ve ekspresyon profillerini değiştiren, pro-enflamatuar bir fenotipten ziyade bir iyileşme benimseyecek şekilde değiştiren hücre dışı vezikülleri salgılayarak hareket eder. CDC'ler, 100'den fazla hakemli bilimsel yayının konusu olmuştur ve çeşitli klinik çalışmalarda 200'den fazla insan dennesine uygulanmıştır.

Duchenne kas distrofisi hakkında

DMD, progresif zayıflık ve iskelet, kalp ve solunum kaslarının kronik iltihaplanması ile karakterize edilen yıkıcı bir genetik bozukluktur. DMD'nin her 3.500 erkek doğumdan yaklaşık birinde meydana geldiği ve hasta popülasyonunun Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 15.000-20.000 olduğu tahmin edilmektedir. DMD patofizyolojisi, normalde kasta yapısal bir protein olarak işlev gören fonksiyonel distrofin üretiminden kaynaklanır. Kas hücrelerinde fonksiyonel distrofinin azalması önemli hücre hasarına yol açar ve sonuçta kas hücresi ölümüne ve fibrotik replasmana neden olur. DMD hastalarında kalp kas hücreleri kademeli olarak ölür ve yerini skar dokusu ile değiştirir. Bu kardiyomiyopati sonunda DMD'li olanlar arasında şu anda önde gelen ölüm nedeni olan kalp yetmezliğine yol açar. Tedavi seçenekleri sınırlıdır ve tedavi yoktur.

Oğlak Terapötikleri hakkında

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR), transformatif hücre ve eksosom temelli terapötikleri nadir görülme için yeniden tanımlamaya adanmış bir biyoteknoloji şirketidir. İnovasyonumuzun ön saflarında, allojenik kardiyak türevli bir hücre tedavisi olan DeRamiocel'imiz başlık adayımızdır. Kapsamlı klinik öncesi ve klinik çalışmalar, distrofinopatiler ve kalp hastalığı için özel olarak uyarlanmış immünomodülatör, antifibrotik ve rejeneratif etkileri gösterdiğini göstermiştir. DeRamiocel şu anda Duchenne kas distrofisinin tedavisi için geç evre gelişmektedir. Oğlak ayrıca eksozom teknolojisinin gücünü, tescilli StealthX ™ platformunu, çeşitli hastalıkları potansiyel olarak tedavi etmek ve önlemek için oligonükleotitlerin, proteinlerin ve küçük molekül terapötiklerinin hedeflenmiş olarak verilmesine odaklanan klinik öncesi gelişimde kullanarak kullanıyor. Capricor'da, olasılık sınırlarını zorlamaya ve ihtiyacı olanlar için dönüştürücü tedavilere doğru bir yol oluşturmaya kararlıyız. Daha fazla bilgi için Capricor.com adresini ziyaret edin ve Capricor'u Facebook, Instagram ve Twitter'da takip edin.

İleriye dönük ifadelerle ilgili uyarıcı not

Bu basın bülteninde Capricor’un ürün adaylarının etkinliği, güvenliği ve amaçlanan kullanımı ile ilgili ifadeler; keşif çabalarının ve klinik çalışmaların başlatılması, davranış, boyutu, zamanlaması ve sonuçları; klinik çalışmaların kayıt hızı; düzenleyici dosyalar, gelecekteki araştırmalar ve klinik araştırmalarla ilgili planlar; düzenleyici onaylar alma veya ürünleri pazara getirme yeteneği de dahil olmak üzere ürünleri içeren düzenleyici gelişmeler; üretim yetenekleri; düzenleyici toplantılar için tarihler; finansal bakış açımızla ilgili ifadeler; ürün kilometre taşları elde etme ve ticari ortaklardan kilometre taşı ödemeleri alma yeteneği; mevcut ve gelecekteki işbirlikçi faaliyetler ve ticari hakların mülkiyeti ile ilgili planlar; potansiyel gelecekteki anlaşmalar; Fikri mülkiyet haklarının kapsamı, süresi, geçerliliği ve uygulanabilirliği; gelecekteki gelir akışları ve projeksiyonları; yakın zamanda tamamlanan tekliflerden elde edilen gelirlerin beklenen kullanımı ve tekliflerin beklenen etkileri ile ilgili beklentiler; ve Oğlak yönetim ekibinin gelecekteki beklentileri, inançları, hedefleri, planları veya beklentileri ile ilgili diğer herhangi bir ifadeler, 1995 tarihsel menkul kıymetler davası reformu Yasası anlamında ileriye dönük ifadeler oluşturur (tarihsel gerçeğin ifadeleri (“inançları”, “planlar”, ““ öngörecek ”” ““ tahmin eder ”” ““ tahmin eder ”” ““ tahmin edecektir ”” “ benzer ifadeler) ayrıca ileriye dönük ifadeler olarak kabul edilmelidir. Gerçek sonuçların veya olayların bu tür ileriye dönük ifadelerle belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek bir dizi önemli faktör vardır. More information about these and other risks that may impact Capricor’s business is set forth in Capricor’s Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2023, as filed with the Securities and Exchange Commission on March 11, 2024, and in our Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended September 30, 2024, as filed with the Securities and Exchange Commission on November 14, 2024. All forward-looking statements in this press release are based on Bu tarihten itibaren Capricor için mevcut olan bilgiler ve Oğlak bu ileriye dönük beyanları güncelleme yükümlülüğü kabul etmez.

Capricor, Düzenleyici Onay'a tabi olarak, Nippon Shinyaku Co., Ltd. (ABD Bağlı Ortaklığı: NS Pharma, Inc.) ile DMD için DeRamiosel (CAP-1002) için özel ticarileştirme ve dağılımı için bir anlaşma yaptı. DeRamiocel araştırma yeni bir ilaçtır ve herhangi bir gösterge için onaylanmamıştır. Oğlak'ın eksozom temelli adaylarının hiçbiri klinik araştırma için onaylanmadı.

Kaynak: Oğlak Therapeutics

Gönderildi : 2025-03-11 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler