Capricor Therapeutics оголошує про прийняття FDA та пріоритетний перегляд своєї заявки на ліцензію на біологічні препаратів для Дераміцель для лікування м'язової дистрофії Дюшенна

Підпишіться на Drugslib

Лікування: duchenne м'язова дистрофія кардіоміопатія

Capricor Therapeutics оголошує про прийняття FDA та пріоритетний огляд своєї ліцензії на біологічну ліцензію на Deramiocel для лікування Duchenne Muscular Dystrophy

... "Якщо наша програма є успішною, ми очікуємо, що дераміоцель буде довічним лікуванням, що вводиться щоквартально, з потенціалом бути широко прийнятою через ландшафт лікування DMD-кардіоміопатії. Ми хочемо розширити свою вдячність пацієнтам, їхнім родинам та адвокатам, які продовжують працювати з Capricor та FDA за його зобов’язання прискорити лікування ДМД. " Опубліковані набори даних про наслідки кардіоміопатії DMD та потенційних біомаркерів прогресування захворювання. FDA також повідомила компанію, що ще не вирішила, чи потрібно засідання Консультативного комітету стосовно цієї заяви.

"deramiocel показав у декількох клінічних випробуваннях ослаблення DMD-кардіоміопатії, що в даний час є однією з провідних причин смерті у тих, хто має ДМД",-прокоментував Крейг Макдональд, М.Д., Національний ПІ та Каліфорнійський університет, Девіс, професор та кафедра фізичної медицини та реабілітаційне крісло. "Виходячи з сукупності даних про безпеку та ефективності, що дераміоцель показав, це потенційне схвалення пропонує пацієнтам терапевтичне для першого класу для DMD-кардіоміопатії". Deramiocel для лікування DMD отримав позначення наркотиків -сиріт від Агентства FDA та європейського лікарського засобу ("EMA"). Регулюючий шлях для дераміоцелю підтримується RMAT ("Регенеративна медицина передової терапії") в США та позначення лікарського засобу передової терапії ("ATMP") в європейському регіоні. Крім того, якби Capricor отримав схвалення маркетингу FDA для дераміоцеля щодо лікування DMD до 30 вересня 2026 року, Capricor мав би право отримати пріоритетний ваучер на огляд ("PRV") на основі попередньої квитанції про рідкісне призначення педіатричної хвороби.

About Deramiocel

Deramiocel (also referred to as CAP-1002) consists of allogeneic cardiosphere-derived cells (“CDCs”), a population of stromal cells that have been shown in preclinical and clinical studies to exert potent immunomodulatory, antifibrotic and regenerative actions in Дистрофінопатія та серцева недостатність. CDC діють шляхом виділення позаклітинних везикул, відомих як екзосоми, які орієнтуються на макрофаги та змінюють їхній профіль експресії, щоб вони приймали цілющу, а не прозапальну фенотип. CDC є предметом понад 100 рецензованих наукових публікацій і вводили понад 200 суб'єктів у кількох клінічних випробуваннях.

про м'язову дистрофію Духенна

dmd - це руйнівне генетичне розлад, що характеризується прогресуючою слабкістю та хронічним запаленням скелетних, серцевих і дихальних м’язів із смертністю у середній віці приблизно 30 років. За підрахунками, DMD відбувається приблизно в кожному 3500 чоловічих народжених і що населення пацієнта оцінюється приблизно 15 000-20 000 у США. Патофізіологія DMD обумовлена ​​порушенням виробництва функціонального дистрофіну, який зазвичай функціонує як структурний білок у м’язах. Зниження функціонального дистрофіну в м’язових клітинах призводить до значного пошкодження клітин і в кінцевому підсумку спричиняє загибель м’язових клітин та заміну фібротику. У пацієнтів з ДМД клітини серцевих м’язів прогресивно гинуть і замінюються рубцевою тканиною. Ця кардіоміопатія врешті -решт призводить до серцевої недостатності, що в даний час є провідною причиною смерті серед тих, хто має ДМД. Варіанти лікування обмежені, і вилікування немає.

про Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR)-це біотехнологічна компанія, присвячена просуванню трансформаційних клітин та екзосоми терапевтики для переосмислення лікування ландшафту для рідкісних захворювань. На передньому плані нашого інновації є наш кандидат від провідного продукту, Deramiocel, алогенна клітинна терапія, отримана серцевою. Широкі доклінічні та клінічні дослідження показали, що дераміоцель демонструє імуномодулюючі, антифібротичні та регенеративні дії, спеціально розроблені для дистрофінопатій та захворювань серця. В даний час Deramiocel працює на пізній стадії для лікування м'язової дистрофії Дюшенна. Capcricor також використовує силу своєї екзосомної технології, використовуючи свою власну платформу Stealthx ™ в доклінічному розвитку, орієнтованому на ділянки вакцинології, цілеспрямованій доставці олігонуклеотидів, білків та невеликих молекул терапевтики для потенційно лікування та запобігання різноманітному масиву захворювань. У Capricor ми прагнемо просунути межі можливості та підробляти шлях до трансформаційних методів лікування для тих, хто потребує. Для отримання додаткової інформації відвідайте Capricor.com та слідкуйте за Capricor у Facebook, Instagram та Twitter.

застережлива примітка щодо передового вигляду тверджень

Заяви в цьому прес-релізі щодо ефективності, безпеки та призначеного використання кандидатів на продукцію Capricor; ініціація, поведінка, розмір, терміни та результати зусиль з виявлення та клінічні випробування; темп зарахування клінічних випробувань; плани щодо подання регулювання, майбутніх досліджень та клінічних випробувань; регуляторні розробки, що включають продукцію, включаючи можливість отримання регуляторних схвалень або іншим чином виводити продукцію на ринок; можливості виробництва; дати регуляторних зустрічей; Звіти про наші фінансові перспективи; здатність досягти етапів продукту та отримувати віхи виплати від комерційних партнерів; плани щодо поточної та майбутньої спільної діяльності та власності на комерційні права; потенційні майбутні угоди; обсяг, тривалість, обґрунтованість та придатність прав інтелектуальної власності; майбутні потоки доходу та прогнози; очікування щодо очікуваного використання виручки від нещодавно завершених пропозицій та очікуваних наслідків пропозицій; та будь-які інші заяви про майбутні очікування, переконання, цілі, плани чи перспективи CAPRICOR щодо майбутніх заявок у значенні Закону про реформу судових цінних паперів 1995 року, що не є заявами про історичний факт (включаючи заявки, що містять слова "віри", "плани", "можуть", "і очікують, що" вважає, що "вважають, що", "плани", "можуть", "і очікують", ",-це буде», і, як очікується, »,-це буде»,-і очікує, що »,-і очікує, що», і очікує, що », і очікує, що»,-це буде подібним до " вирази) також слід вважати передовими заявами. Існує ряд важливих факторів, які можуть призвести до того, що фактичні результати чи події істотно відрізняються від тих, що вказують на такі перспективні заяви. Більше інформації про ці та інші ризики, які можуть вплинути на бізнес Capricor, викладені в річному звіті Козорця за формою 10-К за рік, що закінчився 31 грудня 2023 року, і у нашому кварталі з звіту 10-Q за квартал, що закінчився 30 вересня 2024 року, як це було подано з цього приводу в листопаді 14 листопада. Про інформацію, доступну для Capcricor на дату цього Договору, і Capricor не бере на себе зобов'язання оновлювати ці перспективні заяви.

Capricor уклав угоду про ексклюзивну комерціалізацію та розповсюдження дераміоцеля (CAP-1002) для DMD у Сполучених Штатах та Японії з Nippon Shinyaku Co., Ltd. (американська дочірня компанія: NS Pharma, Inc.), за умови схвалення регуляторів. Deramiocel - це новий дослідницький препарат і не затверджується на будь -які вказівки. Жоден з кандидатів на основі екзосоми Capricor не був затверджений для клінічного дослідження.

Джерело: Capricor Therapeutics

Опубліковано : 2025-03-11 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова