شركة Capricor Therapeutics تكمل تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعقار Deramiocel لعلاج الحثل العضلي الدوشيني

اتبع Drugslib على

علاج لـ: الحثل العضلي الدوشيني واعتلال عضلة القلب

تكمل شركة Capricor Therapeutics تقديم طلب ترخيص المواد البيولوجية إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعقار Deramiocel لعلاج Duchenne الحثل العضلي

سان دييغو، 02 يناير 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - أعلنت شركة Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تعمل على تطوير علاجات تعتمد على الخلايا التحويلية والإكسوسوم لعلاج الأمراض النادرة، اليوم عن استكمال تقديم طلب ترخيص البيولوجيا (BLA) إلى هيئة الغذاء والدواء الأمريكية. تسعى إدارة الأدوية (FDA) إلى الحصول على موافقة كاملة على عقار ديراميوسيل، وهو علاج تجريبي بالخلايا، لعلاج المرضى الذين تم تشخيص إصابتهم بالحثل العضلي الدوشيني (DMD) اعتلال عضلة القلب.

"يمثل تقديم BLA خطوة محورية بالنسبة لشركة Capricor والمتأثرين بـ DMD. وقالت ليندا ماربان، الحاصلة على درجة الدكتوراه، والرئيسة التنفيذية لشركة كابريكور: "إن هذا العلاج هو تتويج لمجموعة من العمل الذي ركز على تقديم هذا العلاج التحويلي المحتمل للمرضى المحتاجين". "نحن نعتقد أن قوة هذا التطبيق تكمن في أن deramiocel أظهر في تجارب سريرية متعددة تخفيف الآثار القلبية لـ DMD. نحن نتطلع إلى العمل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية طوال عملية المراجعة لدعم هذه الموافقة المحتملة. ويتم دعمه من خلال بيانات القلب الموجودة لدى Capricor من تجارب المرحلة 2 HOPE-2 وHOPE-2 Open Label Extension (OLE) مقارنة ببيانات التاريخ الطبيعي من مجموعة البيانات الممولة والمنشورة من إدارة الغذاء والدواء حول آثار اعتلال عضلة القلب DMD واحتمالات اعتلال عضلة القلب. المؤشرات الحيوية لتطور المرض. طلبت شركة Capricor مراجعة ذات أولوية، والتي، في حالة الموافقة عليها، ستؤدي إلى تقليل الجدول الزمني للمراجعة من 10 أشهر قياسية إلى مراجعة ذات أولوية مدتها 6 أشهر من تاريخ قبول التقديم من قبل إدارة الغذاء والدواء.

بالتزامن مع هذا الإنجاز، ستتلقى شركة Capricor دفعة هامة بقيمة 10 ملايين دولار أمريكي من شريك التوزيع التابع لها، Nippon Shinyaku Co., Ltd.، بموجب شروط اتفاقية التسويق والتوزيع الأمريكية.

Deramiocel لعلاج DMD، حصل على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA). يتم دعم المسار التنظيمي لـ deramiocel من خلال RMAT (تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي) في الولايات المتحدة وتصنيف المنتجات الطبية العلاجية المتقدمة (ATMP) في المنطقة الأوروبية. بالإضافة إلى ذلك، إذا حصلت شركة Capricor على موافقة تسويق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعقار deramiocel فيما يتعلق بعلاج DMD، فستكون شركة Capricor مؤهلة للحصول على قسيمة مراجعة الأولوية (PRV) بناءً على استلامها السابق لتصنيف مرض الأطفال النادر.

حول Deramiocel

يتكون Deramiocel (CAP-1002) من خلايا مشتقة من الغلاف القلبي الخيفي (CDCs)، وهي مجموعة من الخلايا اللحمية الخلايا التي أظهرت في الدراسات ما قبل السريرية والسريرية أنها تمارس تأثيرات مناعية قوية ومضادة للليف وتجديدية في اعتلال الحثل العضلي وفشل القلب. تعمل مراكز مكافحة الأمراض والوقاية منها (CDC) عن طريق إفراز حويصلات خارج الخلية تُعرف باسم الإكسوسومات، والتي تستهدف البلاعم وتغير شكل تعبيرها بحيث تتبنى النمط الظاهري للشفاء، وليس النمط المؤيد للالتهابات. كانت مراكز السيطرة على الأمراض (CDC) موضوعًا لأكثر من 100 منشور علمي تمت مراجعته من قبل النظراء وتم تطبيقها على أكثر من 200 شخص عبر العديد من التجارب السريرية.

حول الحثل العضلي الدوشيني

الحثل العضلي الدوشيني (DMD) هو اضطراب وراثي مدمر يتميز بالضعف التدريجي والالتهاب المزمن في العضلات. عضلات الهيكل العظمي والقلب والجهاز التنفسي مع معدل وفيات عند متوسط ​​عمر حوالي 30 عامًا. من المقدر أن DMD يحدث في حوالي واحد من كل 3500 ولادة ذكر وأن عدد المرضى يقدر بحوالي 15000-20000 في الولايات المتحدة. الدافع وراء الفيزيولوجيا المرضية للضمور العضلي (DMD) هو ضعف إنتاج الدستروفين الوظيفي، والذي يعمل عادة كبروتين هيكلي في العضلات. يؤدي تقليل الديستروفين الوظيفي في خلايا العضلات إلى تلف كبير في الخلايا ويؤدي في النهاية إلى موت خلايا العضلات واستبدال الخلايا الليفية. في مرضى DMD، تموت خلايا عضلة القلب تدريجيًا ويتم استبدالها بأنسجة ندبية. يؤدي اعتلال عضلة القلب هذا في النهاية إلى فشل القلب، والذي يعد حاليًا السبب الرئيسي للوفاة بين المصابين بالضمور العضلي الدوشيني. خيارات العلاج محدودة ولا يوجد علاج.

حول Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) هي شركة تكنولوجيا حيوية مكرسة لتطوير الخلايا التحويلية والخلايا الجذعية. العلاجات القائمة على الإكسوسوم لإعادة تعريف مشهد العلاج للأمراض النادرة. في طليعة ابتكاراتنا يوجد المنتج الرئيسي المرشح لدينا، وهو deramiocel (CAP-1002)، وهو علاج خلوي مشتق من القلب. أظهرت الدراسات قبل السريرية والسريرية واسعة النطاق أن الديراميوسيل يُظهر تأثيرات مناعية ومضادة للليف وتجديدية مصممة خصيصًا لعلاج اعتلالات ضمور العضلات وأمراض القلب. يعتبر عقار Deramiocel حاليًا في مرحلة متأخرة من التطوير لعلاج الحثل العضلي الدوشيني. تقوم Capricor أيضًا بتسخير قوة تقنية exosome الخاصة بها، باستخدام منصة StealthX ™ الخاصة بها في التطوير قبل السريري الذي يركز على مجالات اللقاحات، والتوصيل المستهدف للأليغنوكليوتيدات والبروتينات وعلاجات الجزيئات الصغيرة لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض والوقاية منها. في كابريكور، نحن ملتزمون بدفع حدود الإمكانيات وتمهيد الطريق نحو علاجات تحويلية للمحتاجين. لمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة capricor.com، وتابع Capricor على Facebook وInstagram وTwitter.

ملاحظة تحذيرية بخصوص البيانات التطلعية

البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي فيما يتعلق بالفعالية والسلامة والاستخدام المقصود لبيانات Capricor المرشحين المنتج؛ بدء وإجراء وحجم وتوقيت ونتائج جهود الاكتشاف والتجارب السريرية؛ وتيرة التسجيل في التجارب السريرية؛ الخطط المتعلقة بالملفات التنظيمية والأبحاث المستقبلية والتجارب السريرية؛ التطورات التنظيمية المتعلقة بالمنتجات، بما في ذلك القدرة على الحصول على الموافقات التنظيمية أو طرح المنتجات في السوق بطريقة أخرى؛ قدرات التصنيع مواعيد الاجتماعات التنظيمية؛ بيانات حول توقعاتنا المالية؛ القدرة على تحقيق معالم المنتج وتلقي مدفوعات بارزة من الشركاء التجاريين؛ الخطط المتعلقة بالأنشطة التعاونية الحالية والمستقبلية وملكية الحقوق التجارية؛ الاتفاقيات المستقبلية المحتملة؛ نطاق حقوق الملكية الفكرية ومدتها وصلاحيتها وقابليتها للتنفيذ؛ تدفقات الإيرادات المستقبلية والتوقعات؛ التوقعات فيما يتعلق بالاستخدام المتوقع للعائدات من العروض المكتملة مؤخرًا والتأثيرات المتوقعة للعروض؛ وأي بيانات أخرى حول التوقعات أو المعتقدات أو الأهداف أو الخطط أو التوقعات المستقبلية لفريق إدارة Capricor تشكل بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995. أي بيانات ليست بيانات عن حقيقة تاريخية (بما في ذلك البيانات التي تحتوي على الكلمات (يعتقد)، (يخطط)، (يمكن)، (يتوقع)، (يتوقع)، (يقدر)، (ينبغي)، (يستهدف)، (سوف)، (سوف)، وما شابه ذلك من العبارات) ينبغي يمكن اعتبارها أيضًا بيانات تطلعية. هناك عدد من العوامل المهمة التي قد تتسبب في اختلاف النتائج أو الأحداث الفعلية ماديًا عن تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية. مزيد من المعلومات حول هذه المخاطر وغيرها التي قد تؤثر على أعمال شركة Capricor مذكورة في تقرير Capricor السنوي وفقًا للنموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2023، كما تم تقديمه لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة في 11 مارس 2024، وفي موقعنا التقرير ربع السنوي وفقًا للنموذج 10-Q للربع المنتهي في 30 سبتمبر 2024، كما تم تقديمه لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات في 14 نوفمبر، 2024. تعتمد جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي على المعلومات المتاحة لشركة Capricor اعتبارًا من تاريخه، ولا تتحمل Capricor أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية.

أبرمت شركة Capricor اتفاقية للتسويق والتوزيع الحصري لعقار deramiocel (CAP-1002) لـ DMD في الولايات المتحدة واليابان مع شركة Nippon Shinyaku Co., Ltd. (فرع أمريكي: NS Pharma, Inc.)، خاضعة لموافقة الجهات التنظيمية. Deramiocel هو عقار تجريبي جديد ولم تتم الموافقة عليه لأية مؤشرات. لم تتم الموافقة على أي من المرشحين المعتمدين على الإكسوسومات في Capricor لإجراء تحقيقات سريرية.

المصدر: Capricor Therapeutics

نشر : 2025-01-07 06:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية