Společnost Capricor Therapeutics dokončila podání žádosti o licenci na biologické přípravky americké FDA pro Deramiocel pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie

Sledujte Drugslib

Léčba: Duchennova svalová dystrofie, kardiomyopatie

Capricor Therapeutics dokončila podání žádosti o licenci na biologické přípravky americké FDA pro Deramiocel pro léčbu Duchenne Svalová dystrofie

SAN DIEGO, 02. ledna 2025 (GLOBE NEWSWIRE) – Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), biotechnologická společnost vyvíjející terapeutika založená na transformačních buňkách a exozomech pro léčbu vzácných onemocnění, dnes oznámila dokončení podání žádosti o licenční biologiku (BLA) do USA. Food and Drug Administration (FDA) žádá o plné schválení pro deramiocel, výzkumnou buněčnou terapii, k léčbě pacientů s diagnózou Duchennovy svalové dystrofie (DMD) kardiomyopatie.

„Předložení BLA představuje klíčový krok pro společnost Capricor a pro ty, kterých se týká DMD. Tato BLA je vyvrcholením souboru práce, která byla zaměřena na zpřístupnění této potenciálně transformační terapie pacientům v nouzi,“ řekla Linda Marbán, Ph.D., generální ředitelka společnosti Capricor. „Věříme, že síla této aplikace spočívá v tom, že deramiocel prokázal v mnoha klinických studiích zmírnění kardiálních důsledků DMD. Těšíme se na spolupráci s FDA během procesu přezkoumání, abychom podpořili toto potenciální schválení.“

Úplné předložení průběžného BLA bylo dokončeno, jak se společnost dříve řídila koncem prosince 2024 a je podporován stávajícími srdečními daty společnosti Capricor z jejích studií fáze 2 HOPE-2 a HOPE-2 Open Label Extension (OLE) ve srovnání s přírodními daty z datového souboru financovaného a publikovaného FDA o důsledcích DMD. kardiomyopatie a potenciální biomarkery progrese onemocnění. Společnost Capricor požádala o prioritní přezkoumání, které, pokud bude uděleno, zkrátí časový harmonogram přezkoumání ze standardních 10 měsíců na prioritní 6měsíční přezkoumání ode dne, kdy je žádost přijata FDA.

Ve spojení s tímto úspěchem obdrží společnost Capricor od svého distribučního partnera, společnosti Nippon Shinyaku Co., Ltd., milníkovou platbu ve výši 10 milionů USD v souladu s podmínkami americké smlouvy o komercializaci a distribuci.

Deramiocel pro léčbu DMD získal označení Orphan Drug od FDA a Evropské lékové agentury (EMA). Regulační dráhu pro deramiocel podporuje RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) v USA a označení Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) v evropském regionu. Kromě toho, pokud by Capricor získal schválení FDA pro uvedení deramiocelu na trh v souvislosti s léčbou DMD, měl by Capricor nárok na přednostní revizní poukaz (PRV) na základě předchozího obdržení označení vzácného dětského onemocnění.

O Deramiocelu

Deramiocel (CAP-1002) se skládá z alogenních buněk odvozených z kardiosféry (CDC), populace stromálních buňky, u kterých bylo v preklinických a klinických studiích prokázáno, že vykazují silné imunomodulační, antifibrotické a regenerační účinky při dystrofinopatii a srdečním selhání. CDC působí tak, že vylučují extracelulární vezikuly známé jako exozomy, které se zaměřují na makrofágy a mění jejich expresní profil tak, aby přijaly hojivý, spíše než prozánětlivý fenotyp. CDC byly předmětem více než 100 recenzovaných vědeckých publikací a byly podávány více než 200 lidským subjektům v několika klinických studiích.

O Duchenneově svalové dystrofii

Duchennova svalová dystrofie (DMD) je zničující genetická porucha charakterizovaná progresivní slabostí a chronickým zánětem kosterní, srdeční a dýchací svaly s úmrtností ve středním věku přibližně 30 let. Odhaduje se, že DMD se vyskytuje přibližně u jednoho z každých 3 500 narozených mužů a že populace pacientů se ve Spojených státech odhaduje na přibližně 15 000 až 20 000. Patofyziologie DMD je řízena narušenou produkcí funkčního dystrofinu, který normálně funguje jako strukturální protein ve svalu. Snížení funkčního dystrofinu ve svalových buňkách vede k významnému poškození buněk a nakonec způsobuje smrt svalových buněk a fibrotickou náhradu. U pacientů s DMD buňky srdečního svalu postupně odumírají a jsou nahrazeny jizvou. Tato kardiomyopatie nakonec vede k srdečnímu selhání, které je v současnosti hlavní příčinou úmrtí u osob s DMD. Možnosti léčby jsou omezené a neexistuje žádná léčba.

O společnosti Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) je biotechnologická společnost, která se věnuje rozvoji transformačních buněk a terapeutika založená na exosomech, která předefinují prostředí léčby vzácných onemocnění. V popředí naší inovace je náš hlavní kandidát na produkt, deramiocel (CAP-1002), alogenní buněčná terapie odvozená ze srdce. Rozsáhlé preklinické a klinické studie prokázaly, že deramiocel prokazuje imunomodulační, antifibrotické a regenerační účinky specificky přizpůsobené pro dystrofinopatie a srdeční choroby. Deramiocel je v současné době v pozdní fázi vývoje pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie. Capricor také využívá sílu své exosomové technologie pomocí své vlastní platformy StealthX™ v preklinickém vývoji zaměřeném na oblasti vakcinologie, cílené dodávání oligonukleotidů, proteinů a terapeutik s malými molekulami k potenciální léčbě a prevenci nejrůznějších nemocí. Ve společnosti Capricor jsme odhodláni posouvat hranice možností a razit cestu k transformační léčbě pro ty, kteří ji potřebují. Pro více informací navštivte capricor.com a sledujte Capricor na Facebooku, Instagramu a Twitteru.

Varovná poznámka týkající se výhledových prohlášení

Prohlášení v této tiskové zprávě týkající se účinnosti, bezpečnosti a zamýšleného použití přípravku Capricor's kandidáti na produkty; zahájení, provádění, velikost, načasování a výsledky objevných snah a klinických zkoušek; tempo zařazování do klinických studií; plány týkající se regulačních podání, budoucího výzkumu a klinických zkoušek; regulační vývoj týkající se produktů, včetně schopnosti získat regulační schválení nebo jinak uvést produkty na trh; výrobní kapacity; termíny schůzí regulačních orgánů; prohlášení o našem finančním výhledu; schopnost dosahovat produktových milníků a přijímat milníky od obchodních partnerů; plány týkající se současných a budoucích společných aktivit a vlastnictví obchodních práv; potenciální budoucí dohody; rozsah, trvání, platnost a vymahatelnost práv duševního vlastnictví; budoucí toky příjmů a projekce; očekávání s ohledem na očekávané využití výnosů z nedávno dokončených nabídek a očekávané účinky nabídek; a jakákoli další prohlášení o budoucích očekáváních, přesvědčeních, cílech, plánech nebo vyhlídkách manažerského týmu společnosti Capricor představují výhledová prohlášení ve smyslu reformního zákona o vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Jakákoli prohlášení, která nejsou prohlášeními o historické skutečnosti (včetně prohlášení obsahujících slova „věří“, „plánuje“, „mohl“, „předpokládá“, „očekává“, „odhaduje“, „měl by“, „cíl“, „bude“, „by“ a podobné výrazy) je také třeba považovat za výhledová prohlášení. Existuje řada důležitých faktorů, které mohou způsobit, že se skutečné výsledky nebo události budou podstatně lišit od těch, které naznačují taková výhledová prohlášení. Další informace o těchto a dalších rizicích, která mohou ovlivnit podnikání společnosti Capricor, jsou uvedeny ve výroční zprávě společnosti Capricor na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2023, jak byla předložena Komisi pro cenné papíry a burzy dne 11. března 2024, a v našem Čtvrtletní zpráva na formuláři 10-Q za čtvrtletí končící 30. září 2024, jak byla předložena Komisi pro cenné papíry a burzy v listopadu 14, 2024. Všechna výhledová prohlášení v této tiskové zprávě jsou založena na informacích dostupných společnosti Capricor k datu vydání této zprávy a společnost Capricor nepřebírá žádnou povinnost tato výhledová prohlášení aktualizovat.

Capricor uzavřel dohodu o výhradní komercializaci a distribuci deramiocelu (CAP-1002) pro DMD ve Spojených státech a Japonsku se společností Nippon Shinyaku Co., Ltd. (dceřiná společnost v USA: NS Pharma, Inc.), podléhající schválení regulačními orgány. Deramiocel je nový výzkumný lék a není schválen pro žádné indikace. Žádný z kandidátů Capricor založených na exozomech nebyl schválen pro klinické testování.

Zdroj: Capricor Therapeutics

Vyslán : 2025-01-07 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova