Capricor Therapeutics schließt die Einreichung des Biologika-Lizenzantrags für Deramiocel zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bei der US-amerikanischen FDA ab

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Behandlung von: Duchenne-Muskeldystrophie und Kardiomyopathie

Capricor Therapeutics schließt die Einreichung des Biologika-Lizenzantrags für Deramiocel zur Behandlung von Duchenne bei der US-amerikanischen FDA ab Muskeldystrophie

SAN DIEGO, 2. Januar 2025 (GLOBE NEWSWIRE) – Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), ein Biotechnologieunternehmen, das transformative Zell- und Exosomen-basierte Therapeutika zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, gab heute den Abschluss der Einreichung seines Biologics License Application (BLA) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration bekannt (FDA) beantragt die vollständige Zulassung für Deramiocel, eine in der Entwicklung befindliche Zelltherapie, zur Behandlung von Patienten, bei denen eine Kardiomyopathie mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) diagnostiziert wurde.

„Die Einreichung des BLA markiert einen entscheidenden Schritt für Capricor und diejenigen, die von DMD betroffen sind.“ Dieses BLA ist der Höhepunkt einer Reihe von Arbeiten, die sich darauf konzentrieren, diese potenziell transformative Therapie den bedürftigen Patienten zugänglich zu machen“, sagte Linda Marbán, Ph.D., Chief Executive Officer von Capricor. „Wir glauben, dass die Stärke dieser Anwendung darin liegt, dass Deramiocel in mehreren klinischen Studien eine Abschwächung der kardialen Auswirkungen von DMD gezeigt hat. Wir freuen uns darauf, während des gesamten Prüfprozesses mit der FDA zusammenzuarbeiten, um diese potenzielle Zulassung zu unterstützen.“

Die vollständige Einreichung des fortlaufenden BLA wurde wie vom Unternehmen zuvor angekündigt Ende Dezember 2024 abgeschlossen und wird durch die vorhandenen kardiologischen Daten von Capricor aus seinen Phase-2-Studien HOPE-2 und HOPE-2 Open Label Extension (OLE) im Vergleich zu natürlichen Verlaufsdaten aus einem von der FDA finanzierten und veröffentlichten Datensatz über die Auswirkungen und das Potenzial von DMD-Kardiomyopathie gestützt Biomarker für den Krankheitsverlauf. Capricor hat eine vorrangige Prüfung beantragt, die, wenn sie gewährt wird, die Prüffrist von der standardmäßigen 10-Monats-Prüfung auf eine vorrangige 6-monatige Prüfung ab dem Datum der Annahme des Antrags durch die FDA verkürzen würde.

In Verbindung mit diesem Erfolg erhält Capricor eine Meilensteinzahlung in Höhe von 10 Millionen US-Dollar von seinem Vertriebspartner Nippon Shinyaku Co., Ltd. gemäß den Bedingungen seiner US-amerikanischen Kommerzialisierungs- und Vertriebsvereinbarung.

Deramiocel zur Behandlung von DMD hat von der FDA und der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) den Orphan-Drug-Status erhalten. Der Regulierungsweg für Deramiocel wird durch die RMAT-Bezeichnung (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) in den USA und die Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP)-Bezeichnung in der europäischen Region unterstützt. Sollte Capricor darüber hinaus die Marktzulassung der FDA für Deramiocel zur Behandlung von DMD erhalten, wäre Capricor berechtigt, einen Priority Review Voucher (PRV) zu erhalten, basierend auf der vorherigen Einstufung als seltene pädiatrische Krankheit.

Über Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) besteht aus allogenen, aus der Kardiosphäre stammenden Zellen (CDCs), einer Population von Stromazellen Zellen, von denen in präklinischen und klinischen Studien gezeigt wurde, dass sie starke immunmodulatorische, antifibrotische und regenerative Wirkungen bei Dystrophinopathie und Herzinsuffizienz ausüben. CDCs wirken durch die Sekretion extrazellulärer Vesikel, sogenannte Exosomen, die auf Makrophagen abzielen und deren Expressionsprofil so verändern, dass sie einen heilenden und nicht einen entzündungsfördernden Phänotyp annehmen. CDCs waren Gegenstand von über 100 von Experten begutachteten wissenschaftlichen Veröffentlichungen und wurden in mehreren klinischen Studien an über 200 Menschen verabreicht.

Über Duchenne-Muskeldystrophie

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine verheerende genetische Erkrankung, die durch fortschreitende Schwäche und chronische Entzündung der Muskulatur gekennzeichnet ist der Skelett-, Herz- und Atemmuskulatur mit einer Mortalität im Durchschnittsalter von etwa 30 Jahren. Es wird geschätzt, dass DMD bei etwa einer von 3.500 männlichen Geburten auftritt und dass die Patientenpopulation in den Vereinigten Staaten auf etwa 15.000 bis 20.000 geschätzt wird. Die DMD-Pathophysiologie wird durch die beeinträchtigte Produktion von funktionellem Dystrophin verursacht, das normalerweise als Strukturprotein im Muskel fungiert. Die Verringerung des funktionellen Dystrophins in Muskelzellen führt zu erheblichen Zellschäden und führt letztendlich zum Absterben der Muskelzellen und zu fibrotischem Ersatz. Bei DMD-Patienten sterben Herzmuskelzellen nach und nach ab und werden durch Narbengewebe ersetzt. Diese Kardiomyopathie führt schließlich zu Herzversagen, was derzeit die häufigste Todesursache bei DMD-Patienten ist. Die Behandlungsmöglichkeiten sind begrenzt und es gibt keine Heilung.

Über Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Weiterentwicklung transformativer Zell- und Zelltechnologie widmet Exosomenbasierte Therapeutika zur Neudefinition der Behandlungslandschaft für seltene Krankheiten. An der Spitze unserer Innovation steht unser Hauptproduktkandidat Deramiocel (CAP-1002), eine allogene, aus dem Herzen gewonnene Zelltherapie. Umfangreiche präklinische und klinische Studien haben gezeigt, dass Deramiocel immunmodulatorische, antifibrotische und regenerative Wirkungen aufweist, die speziell auf Dystrophinopathien und Herzerkrankungen zugeschnitten sind. Deramiocel befindet sich derzeit in der späten Entwicklungsphase zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie. Capricor macht sich auch die Leistungsfähigkeit seiner Exosomentechnologie zunutze und nutzt seine proprietäre StealthX™-Plattform in der präklinischen Entwicklung, die sich auf die Bereiche Vakzinologie, gezielte Verabreichung von Oligonukleotiden, Proteinen und niedermolekularen Therapeutika konzentriert, um potenziell eine Vielzahl von Krankheiten zu behandeln und zu verhindern. Bei Capricor setzen wir uns dafür ein, die Grenzen des Möglichen zu erweitern und einen Weg zu transformativen Behandlungen für Bedürftige zu ebnen. Weitere Informationen finden Sie unter capricor.com und folgen Sie Capricor auf Facebook, Instagram und Twitter.

Vorsichtshinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen

Aussagen in dieser Pressemitteilung zur Wirksamkeit, Sicherheit und beabsichtigten Verwendung von Capricor Produktkandidaten; die Einleitung, Durchführung, Größe, Zeitplanung und Ergebnisse von Entdeckungsbemühungen und klinischen Studien; das Tempo der Anmeldung klinischer Studien; Pläne bezüglich behördlicher Einreichungen, zukünftiger Forschung und klinischer Studien; regulatorische Entwicklungen im Zusammenhang mit Produkten, einschließlich der Möglichkeit, behördliche Genehmigungen zu erhalten oder Produkte anderweitig auf den Markt zu bringen; Fertigungskapazitäten; Termine für Regulierungssitzungen; Aussagen zu unseren finanziellen Aussichten; die Fähigkeit, Produktmeilensteine ​​zu erreichen und Meilensteinzahlungen von kommerziellen Partnern zu erhalten; Pläne hinsichtlich aktueller und zukünftiger Kooperationsaktivitäten und des Besitzes kommerzieller Rechte; mögliche zukünftige Vereinbarungen; Umfang, Dauer, Gültigkeit und Durchsetzbarkeit von Rechten des geistigen Eigentums; zukünftige Einnahmequellen und Prognosen; Erwartungen hinsichtlich der erwarteten Verwendung der Erlöse aus den kürzlich abgeschlossenen Angeboten und der erwarteten Auswirkungen der Angebote; und alle anderen Aussagen über die zukünftigen Erwartungen, Überzeugungen, Ziele, Pläne oder Aussichten des Managementteams von Capricor stellen zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 dar. Alle Aussagen, die keine Aussagen über historische Tatsachen sind (einschließlich Aussagen, die die Wörter wie „glaubt“, „plant“, „könnte“, „antizipiert“, „erwartet“, „schätzt“, „sollte“, „Ziel“, „wird“, „würde“ und ähnliche Ausdrücke) sollten ebenfalls berücksichtigt werden zukunftsgerichtete Aussagen sein. Es gibt eine Reihe wichtiger Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse oder Ereignisse erheblich von denen abweichen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht werden. Weitere Informationen zu diesen und anderen Risiken, die sich auf das Geschäft von Capricor auswirken können, finden Sie im Jahresbericht von Capricor auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr, der am 11. März 2024 bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurde, und in unserem Vierteljährlicher Bericht auf Formular 10-Q für das am 30. September 2024 endende Quartal, wie am 14. November bei der Securities and Exchange Commission eingereicht. 2024. Alle zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung basieren auf Informationen, die Capricor zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung zur Verfügung standen, und Capricor übernimmt keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.

Capricor hat mit Nippon Shinyaku Co., Ltd. (US-Tochtergesellschaft: NS Pharma, Inc.), vorbehaltlich der behördlichen Genehmigung. Deramiocel ist ein neues Prüfpräparat und für keine Indikation zugelassen. Keiner der Exosomen-basierten Kandidaten von Capricor wurde für die klinische Untersuchung zugelassen.

Quelle: Capricor Therapeutics

Gesendet : 2025-01-07 06:00

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