Η Capricor Therapeutics ολοκληρώνει την υποβολή της αίτησης άδειας Biologics στον FDA των ΗΠΑ για το Deramiocel για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne

Ακολουθήστε το Drugslib

Θεραπεία για: Καρδιομυοπάθεια μυϊκής δυστροφίας Duchenne

Η Capricor Therapeutics ολοκληρώνει την υποβολή της αίτησης άδειας Biologics στον FDA των ΗΠΑ για Deramiocel για τη θεραπεία του Duchenne Μυϊκή δυστροφία

ΣΑΝ ΝΤΙΕΓΚΟ, 02 Ιανουαρίου, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Η Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που αναπτύσσει θεραπείες μετασχηματιστικών κυττάρων και εξωσωμάτων για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών, ανακοίνωσε σήμερα την ολοκλήρωση της υποβολής της Αίτησης για Άδεια Βιολογικών Προϊόντων (BLA) στην Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) αναζητά πλήρη έγκριση για το deramiocel, μια έρευνα κυτταρική θεραπεία, για τη θεραπεία ασθενών που έχουν διαγνωστεί με μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) μυοκαρδιοπάθεια.

"Η υποβολή του BLA σηματοδοτεί ένα κομβικό βήμα για το Capricor και όσους επηρεάζονται από το DMD. Αυτό το BLA είναι το αποκορύφωμα μιας σειράς εργασιών που έχει επικεντρωθεί στο να φέρει αυτή τη δυνητικά μετασχηματιστική θεραπεία σε εκείνους τους ασθενείς που έχουν ανάγκη», δήλωσε η Linda Marbán, Ph.D., Διευθύνουσα Σύμβουλος της Capricor. «Πιστεύουμε ότι η δύναμη αυτής της εφαρμογής είναι ότι το deramiocel έχει δείξει σε πολλαπλές κλινικές δοκιμές εξασθένηση των καρδιακών επιπτώσεων της DMD. Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με την FDA καθ' όλη τη διάρκεια της διαδικασίας αναθεώρησης για να υποστηρίξουμε αυτήν την πιθανή έγκριση."

Η πλήρης υποβολή του κυλιόμενου BLA ολοκληρώθηκε όπως είχε καθοδηγήσει προηγουμένως η Εταιρεία στα τέλη Δεκεμβρίου 2024 και υποστηρίζεται από τα υπάρχοντα καρδιακά δεδομένα της Capricor από τις δοκιμές Φάσης 2 HOPE-2 και HOPE-2 Open Label Extension (OLE) σε σύγκριση με δεδομένα φυσικής ιστορίας από μια χρηματοδοτούμενη από το FDA και δημοσιευμένο σύνολο δεδομένων σχετικά με τις επιπτώσεις της μυοκαρδιοπάθειας DMD και τους πιθανούς βιοδείκτες της εξέλιξης της νόσου. Η Capricor έχει ζητήσει επανεξέταση κατά προτεραιότητα, η οποία, εάν χορηγηθεί, θα μειώσει το χρονοδιάγραμμα επανεξέτασης από την τυπική αναθεώρηση των 10 μηνών σε μια προτεραιότητα 6 μηνών από την ημερομηνία που η υποβολή γίνεται αποδεκτή από τον FDA.

Σε συνδυασμό με αυτό το επίτευγμα, η Capricor θα λάβει μια πληρωμή ορόσημο ύψους 10 εκατομμυρίων δολαρίων από τον συνεργάτη διανομής της, Nippon Shinyaku Co., Ltd., σύμφωνα με τους όρους της συμφωνίας εμπορίας και διανομής στις ΗΠΑ.

Το Deramiocel για τη θεραπεία της DMD, έχει λάβει την Ονομασία Ορφανού Φαρμάκου από τον FDA και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA). Η ρυθμιστική οδός για το deramiocel υποστηρίζεται από το RMAT (Ονομασία Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής) στις Η.Π.Α. και από την Ονομασία Φαρμακευτικού Προϊόντος Προηγμένης Θεραπείας (ATMP) στην Ευρωπαϊκή περιοχή. Επιπλέον, εάν η Capricor λάμβανε έγκριση μάρκετινγκ από την FDA για το deramiocel σχετικά με τη θεραπεία της DMD, η Capricor θα μπορούσε να λάβει ένα Κουπόνι Προτεραιότητας Αναθεώρησης (PRV) βάσει της προηγούμενης παραλαβής μιας ονομασίας σπάνιας παιδιατρικής νόσου.

Σχετικά με το Deramiocel

Το Deramiocel (CAP-1002) αποτελείται από αλλογενή κύτταρα που προέρχονται από την καρδιόσφαιρα (CDC), έναν πληθυσμό στρωματικών κύτταρα που έχουν αποδειχθεί σε προκλινικές και κλινικές μελέτες ότι ασκούν ισχυρές ανοσοτροποποιητικές, αντιινωτικές και αναγεννητικές δράσεις σε δυστροφινοπάθεια και καρδιακή ανεπάρκεια. Τα CDC δρουν εκκρίνοντας εξωκυτταρικά κυστίδια γνωστά ως εξωσώματα, τα οποία στοχεύουν τα μακροφάγα και μεταβάλλουν το προφίλ έκφρασής τους, έτσι ώστε να υιοθετούν έναν θεραπευτικό και όχι έναν προφλεγμονώδη φαινότυπο. Τα CDC έχουν αποτελέσει αντικείμενο περισσότερων από 100 επιστημονικών δημοσιεύσεων με κριτές και έχουν χορηγηθεί σε περισσότερα από 200 άτομα σε διάφορες κλινικές δοκιμές.

Σχετικά με τη μυϊκή δυστροφία Duchenne

Η μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) είναι μια καταστροφική γενετική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από προοδευτική αδυναμία και χρόνια φλεγμονή του των σκελετικών, καρδιακών και αναπνευστικών μυών με θνησιμότητα σε μέση ηλικία περίπου 30 ετών. Υπολογίζεται ότι η DMD εμφανίζεται περίπου σε μία στις 3.500 γεννήσεις ανδρών και ότι ο πληθυσμός των ασθενών υπολογίζεται ότι είναι περίπου 15.000-20.000 στις Ηνωμένες Πολιτείες. Η παθοφυσιολογία της DMD καθοδηγείται από την εξασθενημένη παραγωγή της λειτουργικής δυστροφίνης, η οποία κανονικά λειτουργεί ως δομική πρωτεΐνη στους μυς. Η μείωση της λειτουργικής δυστροφίνης στα μυϊκά κύτταρα οδηγεί σε σημαντική κυτταρική βλάβη και τελικά προκαλεί θάνατο των μυϊκών κυττάρων και ινωτική αντικατάσταση. Σε ασθενείς με DMD, τα κύτταρα του καρδιακού μυός σταδιακά πεθαίνουν και αντικαθίστανται από ουλώδη ιστό. Αυτή η μυοκαρδιοπάθεια οδηγεί τελικά σε καρδιακή ανεπάρκεια, η οποία είναι σήμερα η κύρια αιτία θανάτου μεταξύ των ατόμων με DMD. Οι επιλογές θεραπείας είναι περιορισμένες και δεν υπάρχει θεραπεία.

Σχετικά με την Capricor Therapeutics

Η Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας αφιερωμένη στην προώθηση των μετασχηματιστικών κυττάρων και Θεραπευτικές θεραπείες που βασίζονται σε εξωσώματα για να επαναπροσδιορίσουν το τοπίο θεραπείας για σπάνιες ασθένειες. Στην πρώτη γραμμή της καινοτομίας μας βρίσκεται το κύριο υποψήφιο προϊόν μας, το deramiocel (CAP-1002), μια αλλογενής κυτταρική θεραπεία που προέρχεται από την καρδιά. Εκτεταμένες προκλινικές και κλινικές μελέτες έχουν δείξει ότι το deramiocel επιδεικνύει ανοσοτροποποιητικές, αντιινωτικές και αναγεννητικές δράσεις ειδικά προσαρμοσμένες για δυστροφινοπάθειες και καρδιακές παθήσεις. Το Deramiocel βρίσκεται επί του παρόντος σε τελικό στάδιο ανάπτυξης για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne. Η Capricor εκμεταλλεύεται επίσης τη δύναμη της εξωσωμικής τεχνολογίας της, χρησιμοποιώντας την ιδιόκτητη πλατφόρμα StealthX™ σε προκλινική ανάπτυξη που επικεντρώνεται στους τομείς της εμβολιολογίας, της στοχευμένης παροχής ολιγονουκλεοτιδίων, πρωτεϊνών και θεραπευτικών μικρών μορίων για πιθανή θεραπεία και πρόληψη μιας ποικιλίας ασθενειών. Στην Capricor, δεσμευόμαστε να ξεπεράσουμε τα όρια των δυνατοτήτων και να χαράξουμε μια πορεία προς μεταμορφωτικές θεραπείες για όσους έχουν ανάγκη. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε το capricor.com και ακολουθήστε το Capricor στο Facebook, το Instagram και το Twitter.

Προειδοποιητική σημείωση σχετικά με τις μελλοντικές δηλώσεις

Δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου σχετικά με την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και την προβλεπόμενη χρήση του Capricor's υποψήφια προϊόντα· την έναρξη, τη διεξαγωγή, το μέγεθος, το χρονοδιάγραμμα και τα αποτελέσματα των προσπαθειών ανακάλυψης και των κλινικών δοκιμών· ο ρυθμός εγγραφής σε κλινικές δοκιμές· σχέδια σχετικά με ρυθμιστικές καταθέσεις, μελλοντική έρευνα και κλινικές δοκιμές· ρυθμιστικές εξελίξεις που αφορούν προϊόντα, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας λήψης ρυθμιστικών εγκρίσεων ή με άλλο τρόπο διάθεσης προϊόντων στην αγορά· παραγωγικές ικανότητες· ημερομηνίες για ρυθμιστικές συνεδριάσεις· δηλώσεις σχετικά με τις οικονομικές μας προοπτικές· την ικανότητα επίτευξης ορόσημων προϊόντων και λήψης πληρωμών ορόσημων από εμπορικούς εταίρους· σχέδια σχετικά με τις τρέχουσες και μελλοντικές δραστηριότητες συνεργασίας και την ιδιοκτησία εμπορικών δικαιωμάτων· πιθανές μελλοντικές συμφωνίες· εύρος, διάρκεια, εγκυρότητα και εκτελεστότητα των δικαιωμάτων διανοητικής ιδιοκτησίας· μελλοντικές ροές εσόδων και προβλέψεις· προσδοκίες σχετικά με την αναμενόμενη χρήση των εσόδων από τις προσφάτως ολοκληρωμένες προσφορές και τις αναμενόμενες επιπτώσεις των προσφορών· και οποιεσδήποτε άλλες δηλώσεις σχετικά με τις μελλοντικές προσδοκίες, τις πεποιθήσεις, τους στόχους, τα σχέδια ή τις προοπτικές της ομάδας διαχείρισης της Capricor αποτελούν δηλώσεις με βλέμμα στο μέλλον κατά την έννοια του Private Securities Litigation Reform Act του 1995. Οποιεσδήποτε δηλώσεις που δεν αποτελούν δηλώσεις ιστορικού γεγονότος (συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων που περιέχουν λέξεις «πιστεύει», «σχεδιάζει», «θα μπορούσε», «αναμένει», Οι λέξεις «αναμένει», «εκτιμήσεις», «πρέπει», «στόχος», «θα», «θα» και παρόμοιες εκφράσεις) θα πρέπει επίσης να θεωρούνται δηλώσεις που κοιτάζουν το μέλλον. Υπάρχει μια σειρά σημαντικών παραγόντων που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά των πραγματικών αποτελεσμάτων ή γεγονότων από αυτά που υποδεικνύονται από τέτοιες δηλώσεις για το μέλλον. Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με αυτούς και άλλους κινδύνους που μπορεί να επηρεάσουν τις δραστηριότητες της Capricor παρατίθενται στην Ετήσια Έκθεση της Capricor για το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2023, όπως κατατέθηκε στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς στις 11 Μαρτίου 2024 και στην Τριμηνιαία Έκθεση για το Έντυπο 10-Q για το τρίμηνο που έληξε στις 30 Σεπτεμβρίου 2024, όπως κατατέθηκε στο Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς στις 14 Νοεμβρίου 2024. Όλες οι μελλοντικές δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου βασίζονται σε πληροφορίες που είναι διαθέσιμες στην Capricor από την ημερομηνία του παρόντος και η Capricor δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις.

Η Capricor έχει συνάψει συμφωνία για την αποκλειστική εμπορευματοποίηση και διανομή deramiocel (CAP-1002) για DMD στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ιαπωνία με τη Nippon Shinyaku Co., Ltd. (θυγατρική στις ΗΠΑ: NS Pharma, Inc.), υπόκειται σε ρυθμιστική έγκριση. Το Deramiocel είναι ένα νέο διερευνητικό φάρμακο και δεν είναι εγκεκριμένο για τυχόν ενδείξεις. Κανένας από τους υποψηφίους που βασίζονται σε εξωσώματα του Capricor δεν έχει εγκριθεί για κλινική έρευνα.

Πηγή: Capricor Therapeutics

Δημοσιεύτηκε : 2025-01-07 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά