Capricor Therapeutics completa la presentación de la solicitud de licencia de productos biológicos a la FDA de EE. UU. para Deramiocel para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

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Tratamiento para: Miocardiopatía y distrofia muscular de Duchenne

Capricor Therapeutics completa la presentación de la solicitud de licencia de productos biológicos a la FDA de EE. UU. para Deramiocel para el tratamiento de Duchenne Distrofia muscular

SAN DIEGO, 2 de enero de 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), una empresa de biotecnología que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para el tratamiento de enfermedades raras, anunció hoy la finalización de la presentación de su Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) busca la aprobación total para deramiocel, una terapia celular en investigación, para tratar a pacientes diagnosticados con miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne (DMD).

“La presentación de la BLA marca un paso fundamental para Capricor y aquellos afectados por la DMD. Esta BLA es la culminación de un conjunto de trabajo que se ha centrado en llevar esta terapia potencialmente transformadora a los pacientes que la necesitan”, afirmó Linda Marbán, Ph.D., directora ejecutiva de Capricor. “Creemos que la fortaleza de esta aplicación es que deramiocel ha demostrado en múltiples ensayos clínicos una atenuación de las implicaciones cardíacas de la DMD. Esperamos trabajar con la FDA durante todo el proceso de revisión para respaldar esta posible aprobación”.

La presentación completa de la BLA móvil se completó como la Compañía había guiado previamente a fines de diciembre de 2024. y está respaldado por los datos cardíacos existentes de Capricor de sus ensayos de fase 2 HOPE-2 y HOPE-2 Open Label Extension (OLE) en comparación con datos de historia natural de un conjunto de datos publicado y financiado por la FDA sobre las implicaciones de la miocardiopatía por DMD y los posibles biomarcadores de la enfermedad. progresión. Capricor ha solicitado una revisión prioritaria que, si se concede, reduciría el plazo de revisión del estándar de 10 meses a una revisión prioritaria de 6 meses a partir de la fecha en que la FDA acepte la presentación.

Junto con este logro, Capricor recibirá un pago histórico de 10 millones de dólares de su socio de distribución, Nippon Shinyaku Co., Ltd., según los términos de su acuerdo de comercialización y distribución en EE. UU.

Deramiocel para el tratamiento de la DMD, ha recibido la Designación de Medicamento Huérfano por parte de la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). La vía regulatoria para deramiocel está respaldada por RMAT (Designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa) en los EE. UU. y la Designación de Producto Medicinal de Terapia Avanzada (ATMP) en la región europea. Además, si Capricor recibiera la aprobación de comercialización de la FDA para deramiocel con respecto al tratamiento de la DMD, Capricor sería elegible para recibir un Vale de revisión prioritaria (PRV) basado en su recepción previa de una designación de enfermedad pediátrica rara.

Acerca de Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) consiste en células alogénicas derivadas de la cardiosfera (CDC), una población de células estromales células que se ha demostrado en estudios preclínicos y clínicos que ejercen potentes acciones inmunomoduladoras, antifibróticas y regenerativas en la distrofinopatía y la insuficiencia cardíaca. Los CDC actúan secretando vesículas extracelulares conocidas como exosomas, que se dirigen a los macrófagos y alteran su perfil de expresión para que adopten un fenotipo curativo, en lugar de proinflamatorio. Los CDC han sido objeto de más de 100 publicaciones científicas revisadas por pares y se han administrado a más de 200 sujetos humanos en varios ensayos clínicos.

Acerca de la distrofia muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético devastador caracterizado por debilidad progresiva e inflamación crónica de los músculos esqueléticos, cardíacos y respiratorios con una mortalidad a una edad media de aproximadamente 30 años. Se estima que la DMD ocurre aproximadamente en uno de cada 3500 nacimientos masculinos y que la población de pacientes se estima en aproximadamente 15 000 a 20 000 en los Estados Unidos. La fisiopatología de la DMD está impulsada por la producción alterada de distrofina funcional, que normalmente funciona como una proteína estructural en el músculo. La reducción de la distrofina funcional en las células musculares provoca un daño celular significativo y, en última instancia, provoca la muerte de las células musculares y el reemplazo fibrótico. En los pacientes con DMD, las células del músculo cardíaco mueren progresivamente y son reemplazadas por tejido cicatricial. Esta miocardiopatía eventualmente conduce a insuficiencia cardíaca, que actualmente es la principal causa de muerte entre las personas con DMD. Las opciones de tratamiento son limitadas y no existe cura.

Acerca de Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) es una empresa de biotecnología dedicada al avance de células transformadoras y Terapéutica basada en exosomas para redefinir el panorama del tratamiento de enfermedades raras. A la vanguardia de nuestra innovación se encuentra nuestro producto candidato principal, deramiocel (CAP-1002), una terapia celular alogénica derivada del corazón. Amplios estudios preclínicos y clínicos han demostrado que el deramiocel demuestra acciones inmunomoduladoras, antifibróticas y regenerativas diseñadas específicamente para distrofinopatías y enfermedades cardíacas. Deramiocel se encuentra actualmente en una etapa avanzada de desarrollo para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Capricor también está aprovechando el poder de su tecnología de exosomas, utilizando su plataforma patentada StealthX™ en desarrollo preclínico centrado en las áreas de vacunología, administración dirigida de oligonucleótidos, proteínas y terapias de moléculas pequeñas para tratar y prevenir potencialmente una amplia gama de enfermedades. En Capricor, estamos comprometidos a superar los límites de las posibilidades y forjar un camino hacia tratamientos transformadores para quienes los necesitan. Para obtener más información, visite capricor.com y siga a Capricor en Facebook, Instagram y Twitter.

Nota de advertencia sobre declaraciones prospectivas

Declaraciones en este comunicado de prensa sobre la eficacia, seguridad y utilización prevista de Capricor candidatos de productos; el inicio, realización, tamaño, momento y resultados de los esfuerzos de descubrimiento y ensayos clínicos; el ritmo de inscripción de ensayos clínicos; planes relacionados con presentaciones regulatorias, investigaciones futuras y ensayos clínicos; desarrollos regulatorios que involucran productos, incluida la capacidad de obtener aprobaciones regulatorias o llevar productos al mercado; capacidades de fabricación; fechas de reuniones regulatorias; declaraciones sobre nuestra perspectiva financiera; la capacidad de alcanzar hitos del producto y recibir pagos por hitos de socios comerciales; planes sobre actividades colaborativas actuales y futuras y la propiedad de derechos comerciales; posibles acuerdos futuros; alcance, duración, validez y exigibilidad de los derechos de propiedad intelectual; proyecciones y flujos de ingresos futuros; expectativas con respecto al uso esperado de los ingresos de las ofertas recientemente completadas y los efectos anticipados de las ofertas; y cualquier otra declaración sobre las expectativas, creencias, objetivos, planes o perspectivas futuras del equipo directivo de Capricor constituyen declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Cualquier declaración que no sea una declaración de hechos históricos (incluidas las declaraciones que contengan (las palabras "cree", "planea", "podría", "anticipa", "espera", "estima", "debería", "objetivo", "hará", "haría" y expresiones similares) también deben considerarse declaraciones prospectivas. Hay una serie de factores importantes que podrían causar que los resultados o eventos reales difieran materialmente de los indicados en dichas declaraciones prospectivas. Se establece más información sobre estos y otros riesgos que pueden afectar el negocio de Capricor en el Informe Anual de Capricor en el Formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2023, presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores el 11 de marzo de 2024, y en nuestro Informe trimestral en el Formulario 10-Q para el trimestre finalizado el 30 de septiembre de 2024, presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores el 14 de noviembre de 2024. Todas las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa se basan en la información disponible para Capricor a la fecha del presente, y Capricor no asume ninguna obligación de actualizar estas declaraciones prospectivas.

Capricor ha firmado un acuerdo para la comercialización y distribución exclusiva de deramiocel (CAP-1002) para DMD en Estados Unidos y Japón con Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filial estadounidense: NS Pharma, Inc.), sujeto a aprobación regulatoria. Deramiocel es un nuevo fármaco en investigación y no está aprobado para ninguna indicación. Ninguno de los candidatos basados ​​en exosomas de Capricor ha sido aprobado para investigación clínica.

Fuente: Capricor Therapeutics

Al corriente : 2025-01-07 06:00

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