Capricor Therapeutics finalise la soumission d'une demande de licence de produit biologique auprès de la FDA des États-Unis pour Deramiocel pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne

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Traitement de : Cardiomyopathie due à la dystrophie musculaire de Duchenne

Capricor Therapeutics finalise la soumission d'une demande de licence de produit biologique auprès de la FDA des États-Unis pour Deramiocel pour le traitement de Duchenne Dystrophie musculaire

SAN DIEGO, 2 janvier 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ : CAPR), une société de biotechnologie développant des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour le traitement de maladies rares, a annoncé aujourd'hui l'achèvement de la soumission de sa demande de licence de produits biologiques (BLA) auprès de la Food and Drug Administration des États-Unis. (FDA) demande l'approbation complète du deramiocel, une thérapie cellulaire expérimentale, pour traiter les patients diagnostiqués avec une cardiomyopathie de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

« La soumission du BLA marque une étape cruciale pour Capricor et les personnes touchées par DMD. Ce BLA est l'aboutissement d'un ensemble de travaux visant à apporter cette thérapie potentiellement transformationnelle aux patients qui en ont besoin », a déclaré Linda Marbán, Ph.D., directrice générale de Capricor. « Nous pensons que la force de cette application réside dans le fait que le deramiocel a montré dans de multiples essais cliniques une atténuation des implications cardiaques de la DMD. Nous sommes impatients de travailler avec la FDA tout au long du processus d'examen pour soutenir cette approbation potentielle. et est étayé par les données cardiaques existantes de Capricor issues de ses essais de phase 2 HOPE-2 et HOPE-2 Open Label Extension (OLE) comparées aux données d'histoire naturelle provenant d'un ensemble de données financé et publié par la FDA sur les implications de la cardiomyopathie DMD et les biomarqueurs potentiels de la progression de la maladie. . Capricor a demandé un examen prioritaire qui, s'il était accordé, réduirait le délai d'examen du délai standard de 10 mois à un examen prioritaire de 6 mois à compter de la date d'acceptation de la soumission par la FDA.

Conjointement à cette réalisation, Capricor recevra un paiement d'étape de 10 millions de dollars de la part de son partenaire de distribution, Nippon Shinyaku Co., Ltd., selon les termes de son accord de commercialisation et de distribution aux États-Unis.

Deramiocel, destiné au traitement de la DMD, a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de l'Agence européenne des médicaments (EMA). La voie réglementaire pour le deramiocel est soutenue par la désignation RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) aux États-Unis et par la désignation Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) dans la région européenne. De plus, si Capricor devait recevoir l'approbation de commercialisation de la FDA pour le deramiocel concernant le traitement de la DMD, Capricor serait éligible pour recevoir un bon d'examen prioritaire (PRV) sur la base de sa précédente désignation de maladie pédiatrique rare.

À propos du Deramiocel

Le Deramiocel (CAP-1002) est constitué de cellules allogéniques dérivées de la cardiosphère (CDC), une population de cellules stromales. des cellules dont il a été démontré dans des études précliniques et cliniques qu'elles exercent de puissantes actions immunomodulatrices, antifibrotiques et régénératrices dans la dystrophinopathie et l'insuffisance cardiaque. Les CDC agissent en sécrétant des vésicules extracellulaires appelées exosomes, qui ciblent les macrophages et modifient leur profil d’expression afin qu’ils adoptent un phénotype cicatrisant plutôt que pro-inflammatoire. Les CDC ont fait l'objet de plus de 100 publications scientifiques évaluées par des pairs et ont été administrés à plus de 200 sujets humains dans le cadre de plusieurs essais cliniques.

À propos de la dystrophie musculaire de Duchenne

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique dévastatrice caractérisée par une faiblesse progressive et une inflammation chronique de les muscles squelettiques, cardiaques et respiratoires avec une mortalité à un âge médian d'environ 30 ans. On estime que la DMD survient dans environ une naissance masculine sur 3 500 et que la population de patients est estimée à environ 15 000 à 20 000 aux États-Unis. La physiopathologie de la DMD est due à une production altérée de dystrophine fonctionnelle, qui fonctionne normalement comme une protéine structurelle dans le muscle. La réduction de la dystrophine fonctionnelle dans les cellules musculaires entraîne des dommages cellulaires importants et entraîne finalement la mort des cellules musculaires et le remplacement fibreux. Chez les patients DMD, les cellules du muscle cardiaque meurent progressivement et sont remplacées par du tissu cicatriciel. Cette cardiomyopathie conduit finalement à une insuffisance cardiaque, qui est actuellement la principale cause de décès chez les personnes atteintes de DMD. Les options de traitement sont limitées et il n'existe aucun remède.

À propos de Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ : CAPR) est une société de biotechnologie dédiée à l'avancement des cellules transformatrices et des thérapies basées sur les exosomes pour redéfinir le paysage du traitement des maladies rares. À la pointe de notre innovation se trouve notre produit candidat principal, le deramiocel (CAP-1002), une thérapie cellulaire allogénique dérivée du cœur. De nombreuses études précliniques et cliniques ont montré que le deramiocel démontre des actions immunomodulatrices, antifibrotiques et régénératrices spécifiquement adaptées aux dystrophinopathies et aux maladies cardiaques. Deramiocel est actuellement en phase de développement avancée pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Capricor exploite également la puissance de sa technologie d'exosomes, en utilisant sa plateforme exclusive StealthX™ en développement préclinique axé sur les domaines de la vaccinologie, de l'administration ciblée d'oligonucléotides, de protéines et de petites molécules thérapeutiques pour potentiellement traiter et prévenir un large éventail de maladies. Chez Capricor, nous nous engageons à repousser les limites du possible et à ouvrir la voie à des traitements transformateurs pour ceux qui en ont besoin. Pour plus d'informations, visitez capricor.com et suivez Capricor sur Facebook, Instagram et Twitter.

Mise en garde concernant les déclarations prospectives

Déclarations contenues dans ce communiqué de presse concernant l'efficacité, la sécurité et l'utilisation prévue de Capricor. produits candidats ; le lancement, la conduite, la taille, le calendrier et les résultats des efforts de découverte et des essais cliniques ; le rythme de recrutement des essais cliniques ; les plans concernant les dépôts réglementaires, les recherches futures et les essais cliniques ; les évolutions réglementaires impliquant des produits, y compris la capacité d'obtenir des approbations réglementaires ou de commercialiser des produits d'une autre manière ; capacités de fabrication ; les dates des réunions réglementaires ; des déclarations sur nos perspectives financières ; la capacité d'atteindre les jalons du produit et de recevoir des paiements d'étape de la part des partenaires commerciaux ; les plans concernant les activités de collaboration actuelles et futures et la propriété des droits commerciaux ; les futurs accords potentiels ; portée, durée, validité et caractère exécutoire des droits de propriété intellectuelle ; les flux de revenus futurs et les projections ; les attentes concernant l'utilisation prévue du produit des offres récemment réalisées et les effets anticipés des offres ; et toute autre déclaration concernant les attentes, convictions, objectifs, plans ou perspectives futurs de l'équipe de direction de Capricor constituent des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Toute déclaration qui ne constitue pas une déclaration de fait historique (y compris les déclarations contenant le les mots « croit », « planifie », « pourrait », « anticipe », « s'attend à », « estime », « devrait », « cible », « volonté », « serait » et expressions similaires) devraient également être considérés comme étant déclarations prospectives. Il existe un certain nombre de facteurs importants qui pourraient faire en sorte que les résultats ou événements réels diffèrent sensiblement de ceux indiqués dans ces déclarations prospectives. De plus amples informations sur ces risques et sur d'autres risques susceptibles d'avoir un impact sur les activités de Capricor sont présentées dans le rapport annuel de Capricor sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2023, tel que déposé auprès de la Securities and Exchange Commission le 11 mars 2024, et dans notre Rapport trimestriel sur formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 30 septembre 2024, tel que déposé auprès de la Securities and Exchange Commission le 14 novembre 2024. Tous Les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont basées sur les informations dont Capricor dispose à la date des présentes, et Capricor n'assume aucune obligation de mettre à jour ces déclarations prospectives.

Capricor a conclu un accord pour la commercialisation et la distribution exclusives du deramiocel (CAP-1002) pour la DMD aux États-Unis et au Japon avec Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filiale américaine : NS Pharma, Inc.), sous réserve de l’approbation réglementaire. Deramiocel est un nouveau médicament expérimental et n’est approuvé pour aucune indication. Aucun des candidats basés sur les exosomes de Capricor n'a été approuvé pour une investigation clinique.

Source : Capricor Therapeutics

Publié : 2025-01-07 06:00

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