Capricor Therapeutics Menyelesaikan Pengajuan Permohonan Lisensi Biologis ke FDA AS untuk Deramiocel untuk Pengobatan Distrofi Otot Duchenne

Ikuti Drugslib di

Pengobatan untuk: Kardiomiopati Distrofi Muscular Duchenne

Capricor Therapeutics Menyelesaikan Pengajuan Permohonan Lisensi Biologis ke FDA A.S. untuk Deramiocel untuk Perawatan Duchenne Distrofi Otot

SAN DIEGO, 02 Januari 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), sebuah perusahaan bioteknologi yang mengembangkan terapi berbasis sel transformatif dan eksosom untuk pengobatan penyakit langka, hari ini mengumumkan selesainya pengajuan Permohonan Lisensi Biologis (BLA) kepada Badan Pangan dan Makanan AS (FDA). Drug Administration (FDA) meminta persetujuan penuh untuk deramiocel, sebuah terapi sel yang sedang diselidiki, untuk mengobati pasien yang didiagnosis dengan kardiomiopati distrofi otot Duchenne (DMD).

“Pengajuan BLA menandai langkah penting bagi Capricor dan mereka yang terkena dampak DMD. BLA ini adalah puncak dari upaya yang telah difokuskan untuk menghadirkan terapi transformasional ini kepada pasien yang membutuhkan,” kata Linda Marbán, Ph.D., Chief Executive Officer Capricor. “Kami percaya bahwa kekuatan dari aplikasi ini adalah deramiocel telah menunjukkan dalam beberapa uji klinis pelemahan implikasi DMD pada jantung. Kami berharap dapat bekerja sama dengan FDA selama proses peninjauan untuk mendukung kemungkinan persetujuan ini.”

Pengajuan penuh BLA bergulir telah diselesaikan sesuai pedoman Perusahaan sebelumnya pada akhir Desember 2024 dan didukung oleh data jantung Capricor yang ada dari uji coba Open Label Extension (OLE) Fase 2 HOPE-2 dan HOPE-2 dibandingkan dengan data riwayat alami dari kumpulan data yang didanai dan diterbitkan oleh FDA mengenai implikasi kardiomiopati DMD dan potensi biomarker perkembangan penyakit. Capricor telah meminta peninjauan prioritas, yang jika dikabulkan, akan mengurangi jangka waktu peninjauan dari standar 10 bulan menjadi peninjauan prioritas 6 bulan sejak tanggal pengajuan diterima oleh FDA.

Sehubungan dengan pencapaian ini, Capricor akan menerima pembayaran penting sebesar $10 juta dari mitra distribusinya, Nippon Shinyaku Co., Ltd., berdasarkan ketentuan Perjanjian Komersialisasi dan Distribusi AS.

Deramiocel untuk pengobatan DMD, telah menerima Orphan Drug Designation dari FDA dan European Medicines Agency (EMA). Jalur regulasi untuk deramiocel didukung oleh RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) di AS dan Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) Designation di kawasan Eropa. Selain itu, jika Capricor menerima persetujuan pemasaran FDA untuk deramiocel sehubungan dengan pengobatan DMD, Capricor akan memenuhi syarat untuk menerima Voucher Tinjauan Prioritas (PRV) berdasarkan penerimaan sebelumnya atas sebutan penyakit anak langka.

Tentang Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) terdiri dari sel-sel turunan kardiosfer alogenik (CDC), sebuah populasi stroma sel yang telah ditunjukkan dalam studi praklinis dan klinis untuk mengerahkan tindakan imunomodulator, antifibrotik, dan regeneratif yang kuat pada distrofinopati dan gagal jantung. CDC bertindak dengan mengeluarkan vesikel ekstraseluler yang dikenal sebagai eksosom, yang menargetkan makrofag dan mengubah profil ekspresinya sehingga mereka mengadopsi fenotip penyembuhan, bukan pro-inflamasi. CDC telah menjadi subyek lebih dari 100 publikasi ilmiah yang ditinjau oleh rekan sejawat dan telah diberikan kepada lebih dari 200 subyek manusia dalam beberapa uji klinis.

Tentang Distrofi Otot Duchenne

Distrofi otot Duchenne (DMD) adalah kelainan genetik yang ditandai dengan kelemahan progresif dan peradangan kronis pada otot. otot rangka, jantung dan pernapasan dengan kematian pada usia rata-rata sekitar 30 tahun. Diperkirakan DMD terjadi pada sekitar satu dari setiap 3.500 kelahiran laki-laki dan populasi pasien diperkirakan sekitar 15.000-20.000 di Amerika Serikat. Patofisiologi DMD didorong oleh gangguan produksi distrofin fungsional, yang biasanya berfungsi sebagai protein struktural di otot. Pengurangan distrofin fungsional dalam sel otot menyebabkan kerusakan sel yang signifikan dan akhirnya menyebabkan kematian sel otot dan penggantian fibrotik. Pada pasien DMD, sel otot jantung mati secara progresif dan digantikan dengan jaringan parut. Kardiomiopati ini pada akhirnya menyebabkan gagal jantung, yang saat ini merupakan penyebab utama kematian penderita DMD. Pilihan pengobatan terbatas dan belum ada obatnya.

Tentang Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) adalah perusahaan bioteknologi yang berdedikasi untuk memajukan sel transformatif dan terapi berbasis eksosom untuk mendefinisikan kembali lanskap pengobatan untuk penyakit langka. Inovasi kami yang terdepan adalah kandidat produk utama kami, deramiocel (CAP-1002), sebuah terapi sel turunan jantung alogenik. Studi praklinis dan klinis yang ekstensif telah menunjukkan deramiocel menunjukkan tindakan imunomodulator, antifibrotik, dan regeneratif yang dirancang khusus untuk distrofinopati dan penyakit jantung. Deramiocel saat ini sedang dalam pengembangan tahap akhir untuk pengobatan distrofi otot Duchenne. Capricor juga memanfaatkan kekuatan teknologi eksosomnya, menggunakan platform StealthX™ miliknya dalam pengembangan praklinis yang berfokus pada bidang vaksinologi, pengiriman oligonukleotida, protein, dan terapi molekul kecil yang ditargetkan untuk berpotensi mengobati dan mencegah beragam penyakit. Di Capricor, kami berkomitmen untuk mendorong batas-batas kemungkinan dan membuka jalan menuju perawatan transformatif bagi mereka yang membutuhkan. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi capricor.com, dan ikuti Capricor di Facebook, Instagram, dan Twitter.

Catatan Perhatian Mengenai Pernyataan Berwawasan ke Depan

Pernyataan dalam siaran pers ini mengenai kemanjuran, keamanan, dan tujuan penggunaan Capricor calon produk; inisiasi, pelaksanaan, ukuran, waktu dan hasil upaya penemuan dan uji klinis; kecepatan pendaftaran uji klinis; rencana mengenai pengajuan peraturan, penelitian di masa depan dan uji klinis; perkembangan peraturan yang melibatkan produk, termasuk kemampuan untuk memperoleh persetujuan peraturan atau membawa produk ke pasar; kemampuan manufaktur; tanggal pertemuan peraturan; pernyataan tentang prospek keuangan kami; kemampuan untuk mencapai pencapaian produk dan menerima pembayaran pencapaian dari mitra komersial; rencana mengenai kegiatan kolaboratif saat ini dan masa depan serta kepemilikan hak komersial; potensi perjanjian di masa depan; ruang lingkup, durasi, validitas dan keberlakuan hak kekayaan intelektual; aliran dan proyeksi pendapatan di masa depan; ekspektasi sehubungan dengan perkiraan penggunaan dana dari penawaran yang baru saja diselesaikan dan dampak yang diantisipasi dari penawaran tersebut; dan pernyataan lain apa pun tentang ekspektasi, keyakinan, tujuan, rencana, atau prospek tim manajemen Capricor di masa depan merupakan pernyataan berwawasan ke depan dalam pengertian Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Pernyataan apa pun yang bukan merupakan pernyataan fakta sejarah (termasuk pernyataan yang berisi kata-kata “percaya,” “rencana,” “bisa,” “mengantisipasi,” “mengharapkan,” “memperkirakan,” “seharusnya,” “target,” “akan,” “akan” dan ekspresi serupa) juga harus dipertimbangkan menjadi pernyataan berwawasan ke depan. Ada sejumlah faktor penting yang dapat menyebabkan hasil atau kejadian sebenarnya berbeda secara material dari apa yang ditunjukkan oleh pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Informasi lebih lanjut tentang hal ini dan risiko lain yang mungkin berdampak pada bisnis Capricor tercantum dalam Laporan Tahunan Capricor pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023, sebagaimana diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa pada tanggal 11 Maret 2024, dan di kami Laporan Kuartalan pada Formulir 10-Q untuk kuartal yang berakhir pada tanggal 30 September 2024, sebagaimana diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa pada tanggal 14 November, 2024. Semua pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini didasarkan pada informasi yang tersedia bagi Capricor pada tanggal perjanjian ini, dan Capricor tidak berkewajiban memperbarui pernyataan berwawasan ke depan ini.

Capricor telah menandatangani perjanjian untuk komersialisasi eksklusif dan distribusi deramiocel (CAP-1002) untuk DMD di Amerika Serikat dan Jepang dengan Nippon Shinyaku Co., Ltd. (anak perusahaan AS: NS Pharma, Inc.), tergantung pada persetujuan peraturan. Deramiocel adalah Obat Baru yang sedang diselidiki dan tidak disetujui untuk indikasi apa pun. Tak satu pun kandidat berbasis eksosom Capricor telah disetujui untuk penyelidikan klinis.

Sumber: Capricor Therapeutics

Diposting : 2025-01-07 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer