Capricor Therapeutics completa la presentazione della domanda di licenza per prodotti biologici alla FDA statunitense per Deramiocel per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

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Trattamento per: distrofia muscolare di Duchenne e cardiomiopatia

Capricor Therapeutics completa la presentazione della domanda di licenza per prodotti biologici alla FDA statunitense per Deramiocel per il trattamento della Duchenne Distrofia muscolare

SAN DIEGO, 02 gennaio 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), una società biotecnologica che sviluppa terapie trasformative basate su cellule ed esosomi per il trattamento di malattie rare, ha annunciato oggi il completamento della presentazione della sua domanda di licenza biologica (BLA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense ) in cerca di piena approvazione per deramiocel, una terapia cellulare sperimentale, per il trattamento di pazienti con diagnosi di cardiomiopatia da distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

"La presentazione del BLA segna un passo fondamentale per Capricor e per coloro che sono colpiti dalla DMD. Questo BLA è il culmine di un lavoro che si è concentrato sul portare questa terapia potenzialmente trasformativa ai pazienti bisognosi”, ha affermato Linda Marbán, Ph.D., amministratore delegato di Capricor. “Crediamo che il punto di forza di questa applicazione sia che deramiocel ha dimostrato in numerosi studi clinici l’attenuazione delle implicazioni cardiache della DMD. Non vediamo l'ora di collaborare con la FDA durante tutto il processo di revisione per supportare questa potenziale approvazione."

La presentazione completa del BLA progressivo è stata completata come precedentemente guidato dalla Società alla fine di dicembre 2024 ed è supportato dai dati cardiaci esistenti di Capricor derivanti dai suoi studi di fase 2 HOPE-2 e HOPE-2 Open Label Extension (OLE) rispetto ai dati di storia naturale provenienti da un set di dati pubblicato e finanziato dalla FDA sulle implicazioni della cardiomiopatia DMD e potenziali biomarcatori di malattia progressione. Capricor ha richiesto una revisione prioritaria che, se concessa, ridurrebbe la tempistica della revisione dai 10 mesi standard a una revisione prioritaria di 6 mesi dalla data di accettazione della richiesta da parte della FDA.

In concomitanza con questo risultato, Capricor riceverà un pagamento fondamentale di 10 milioni di dollari dal suo partner di distribuzione, Nippon Shinyaku Co., Ltd., secondo i termini del suo accordo di commercializzazione e distribuzione negli Stati Uniti.

Deramiocel per il trattamento della DMD ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA e dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA). Il percorso regolatorio per deramiocel è supportato dalla designazione RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) negli Stati Uniti e dalla designazione Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) nella regione europea. Inoltre, se Capricor dovesse ricevere l'approvazione alla commercializzazione da parte della FDA per deramiocel per quanto riguarda il trattamento della DMD, Capricor avrebbe diritto a ricevere un Priority Review Voucher (PRV) in base al precedente ricevimento di una designazione di malattia pediatrica rara.

Informazioni su Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) è costituito da cellule allogeniche derivate dalla cardiosfera (CDC), una popolazione di cellule stromali cellule che negli studi preclinici e clinici hanno dimostrato di esercitare potenti azioni immunomodulatorie, antifibrotiche e rigenerative nella distrofinopatia e nell'insufficienza cardiaca. I CDC agiscono secernendo vescicole extracellulari note come esosomi, che prendono di mira i macrofagi e alterano il loro profilo di espressione in modo che adottino un fenotipo curativo, piuttosto che pro-infiammatorio. I CDC sono stati oggetto di oltre 100 pubblicazioni scientifiche sottoposte a revisione paritaria e sono stati somministrati a oltre 200 soggetti umani in diversi studi clinici.

Informazioni sulla distrofia muscolare di Duchenne

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica devastante caratterizzata da debolezza progressiva e infiammazione cronica del i muscoli scheletrici, cardiaci e respiratori con mortalità ad un’età media di circa 30 anni. Si stima che la DMD si manifesti in circa uno ogni 3.500 nati maschi e che la popolazione dei pazienti sia stimata in circa 15.000-20.000 negli Stati Uniti. La fisiopatologia della DMD è guidata dalla ridotta produzione di distrofina funzionale, che normalmente funziona come proteina strutturale nel muscolo. La riduzione della distrofina funzionale nelle cellule muscolari porta a un danno cellulare significativo e alla fine provoca la morte delle cellule muscolari e la sostituzione fibrotica. Nei pazienti affetti da DMD, le cellule del muscolo cardiaco muoiono progressivamente e vengono sostituite da tessuto cicatriziale. Questa cardiomiopatia alla fine porta allo scompenso cardiaco, che attualmente è la principale causa di morte tra i soggetti affetti da DMD. Le opzioni di trattamento sono limitate e non esiste una cura.

Informazioni su Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) è un'azienda biotecnologica dedicata al progresso della trasformazione cellulare e terapie basate sugli esosomi per ridefinire il panorama terapeutico delle malattie rare. In prima linea nella nostra innovazione c’è il nostro prodotto principale candidato, deramiocel (CAP-1002), una terapia cellulare allogenica di derivazione cardiaca. Ampi studi preclinici e clinici hanno dimostrato che il deramiocel dimostra azioni immunomodulanti, antifibrotiche e rigenerative specificatamente studiate per le distrofinopatie e le malattie cardiache. Deramiocel è attualmente in fase avanzata di sviluppo per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Capricor sta inoltre sfruttando la potenza della sua tecnologia degli esosomi, utilizzando la sua piattaforma proprietaria StealthX™ in fase di sviluppo preclinico focalizzata sulle aree della vaccinologia, della somministrazione mirata di oligonucleotidi, proteine ​​e piccole molecole terapeutiche per trattare e prevenire potenzialmente una vasta gamma di malattie. Noi di Capricor ci impegniamo a superare i confini delle possibilità e a tracciare un percorso verso trattamenti trasformativi per chi ne ha bisogno. Per ulteriori informazioni, visita capricor.com e segui Capricor su Facebook, Instagram e Twitter.

Nota cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionali

Dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa riguardanti l'efficacia, la sicurezza e l'utilizzo previsto di Capricor candidati al prodotto; l'avvio, la condotta, la dimensione, i tempi e i risultati degli sforzi di scoperta e delle sperimentazioni cliniche; il ritmo di iscrizione agli studi clinici; piani riguardanti documenti normativi, ricerche future e sperimentazioni cliniche; sviluppi normativi che coinvolgono prodotti, inclusa la capacità di ottenere approvazioni normative o altrimenti immettere prodotti sul mercato; capacità produttive; date delle riunioni regolamentari; dichiarazioni sulle nostre prospettive finanziarie; la capacità di raggiungere traguardi di prodotto e di ricevere pagamenti di traguardi da partner commerciali; piani riguardanti le attività di collaborazione attuali e future e la titolarità dei diritti commerciali; potenziali accordi futuri; ambito, durata, validità e applicabilità dei diritti di proprietà intellettuale; futuri flussi di entrate e proiezioni; aspettative rispetto all'utilizzo previsto dei proventi derivanti dalle offerte recentemente completate e agli effetti previsti delle offerte; e qualsiasi altra dichiarazione sulle future aspettative, convinzioni, obiettivi, piani o prospettive del team dirigenziale di Capricor costituisce dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Qualsiasi dichiarazione che non sia dichiarazioni di fatti storici (comprese dichiarazioni contenenti il parole “ritiene”, “pianifica”, “potrebbe”, “anticipa”, “si aspetta”, “stima”, “dovrebbe”, “obiettivo”, “sarà”, “vorrebbe” ed espressioni simili) dovrebbero essere considerate anche dichiarazioni previsionali. Esistono numerosi fattori importanti che potrebbero far sì che i risultati o gli eventi effettivi differiscano materialmente da quelli indicati in tali dichiarazioni previsionali. Maggiori informazioni su questi e altri rischi che potrebbero avere un impatto sull'attività di Capricor sono riportate nella relazione annuale di Capricor sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2023, depositata presso la Securities and Exchange Commission l'11 marzo 2024, e nel nostro Relazione trimestrale sul modulo 10-Q per il trimestre terminato il 30 settembre 2024, depositata presso la Securities and Exchange Commission il 14 novembre, 2024. Tutte le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa si basano sulle informazioni a disposizione di Capricor alla data odierna e Capricor non si assume alcun obbligo di aggiornare tali dichiarazioni previsionali.

Capricor ha stipulato un accordo per la commercializzazione e la distribuzione esclusiva di deramiocel (CAP-1002) per la DMD negli Stati Uniti e in Giappone con Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filiale statunitense: NS Pharma, Inc.), soggetto ad approvazione normativa. Deramiocel è un nuovo farmaco sperimentale e non è approvato per alcuna indicazione. Nessuno dei candidati basati sugli esosomi di Capricor è stato approvato per l'indagine clinica.

Fonte: Capricor Therapeutics

Pubblicato : 2025-01-07 06:00

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