Capricor Therapeutics、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療用デラミオセルの米国FDAへの生物製剤ライセンス申請の提出を完了

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治療薬: デュシェンヌ型筋ジストロフィー心筋症

カプリコア・セラピューティクス、デュシェンヌ型筋ジストロフィー心筋症の治療用デラミオセルの米国食品医薬品局への生物製剤ライセンス申請の提出を完了筋ジストロフィー

サンディエゴ、2025 年 1 月 2 日(グローブニュースワイヤー) -- 希少疾患の治療のための形質転換細胞およびエキソソームベースの治療法を開発するバイオテクノロジー企業カプリコー・セラピューティクス (NASDAQ: CAPR) は本日、米国への生物製剤ライセンス申請 (BLA) の提出が完了したと発表しました。食品医薬品局（FDA）、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）と診断された患者の治療のため、治験中の細胞療法であるデラミオセルの完全承認を求めている心筋症。

「BLA の提出は、Capricor と DMD の影響を受ける企業にとって極めて重要な一歩となります。このBLAは、この潜在的に変革をもたらす治療法を、必要としている患者たちにもたらすことに焦点を当ててきた一連の研究の集大成である」とCapricorの最高経営責任者、リンダ・マルバン博士は述べた。 「この応用の強みは、デラミオセルがDMDの心臓への影響を軽減することが複数の臨床試験で示されたことであると我々は信じています。この潜在的な承認をサポートするために、審査プロセス全体を通じて FDA と協力することを楽しみにしています。」

ローリング BLA の完全な提出は、当社が以前に案内したとおり、2024 年 12 月下旬に完了しました。これは、Capricor の第 2 相 HOPE-2 および HOPE-2 Open Label Extension (OLE) 試験からの既存の心臓データと、DMD の影響について FDA が資金提供し公開したデータセットからの自然史データとを比較することによって裏付けられています。心筋症および疾患進行の潜在的なバイオマーカー。 Capricor は優先審査をリクエストしました。これが認められれば、FDA に提出が受理された日から審査スケジュールが標準の 10 か月から 6 か月の優先審査に短縮されます。

この成果に伴い、カプリコーは米国商業化・販売契約の条件に基づき、販売パートナーである日本新薬株式会社から 1,000 万ドルのマイルストン支払いを受け取ることになります。

DMD 治療用の Deramiocel は、FDA および欧州医薬品庁 (EMA) から希少疾病用医薬品の指定を受けています。デラミオセルの制御経路は、米国の RMAT (再生医療先進療法指定) およびヨーロッパ地域の先進療法医薬品 (ATMP) 指定によってサポートされています。さらに、Capricor が DMD の治療に関してデラミオセルの FDA 販売承認を取得した場合、Capricor は、以前に受けた希少小児疾患指定に基づいて、優先審査クーポン (PRV) を受け取る資格が得られます。

デラミオセルについて

デラミオセル (CAP-1002) は、間質細胞集団である同種心筋層由来細胞 (CDC) で構成されています。ジストロフィノパシーおよび心不全において強力な免疫調節作用、抗線維化作用、および再生作用を発揮することが前臨床および臨床研究で示されている細胞。 CDC は、エキソソームとして知られる細胞外小胞を分泌することによって作用します。エキソソームはマクロファージを標的にし、その発現プロファイルを変化させて、炎症誘発性の表現型ではなく治癒の表現型を採用します。 CDC は 100 を超える査読済み科学出版物の対象となっており、いくつかの臨床試験で 200 人を超える被験者に投与されています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーについて

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、進行性の衰弱と慢性炎症を特徴とする重度の遺伝性疾患です。骨格筋、心臓筋、呼吸筋の死亡率は中央値約30歳です。 DMD は男性の出生 3,500 人に約 1 人の割合で発生すると推定されており、米国における患者数は約 15,000 ～ 20,000 人であると推定されています。 DMD の病態生理学は、通常は筋肉の構造タンパク質として機能する機能性ジストロフィンの産生障害によって引き起こされます。筋細胞における機能的ジストロフィンの減少は重大な細胞損傷を引き起こし、最終的には筋細胞死と線維性置換を引き起こします。 DMD 患者では、心筋細胞が徐々に死滅し、瘢痕組織に置き換わります。この心筋症は最終的に心不全につながり、現在、DMD患者の主な死因となっています。治療の選択肢は限られており、治療法はありません。

Capricor Therapeutics について

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) は、形質転換細胞と希少疾患の治療風景を再定義するエキソソームベースの治療法。当社のイノベーションの最前線にあるのは、当社の主要製品候補である同種心臓由来細胞療法であるデラミオセル (CAP-1002) です。広範な前臨床および臨床研究により、デラミオセルが特にジストロフィノパシーおよび心臓病に合わせた免疫調節作用、抗線維化作用、および再生作用を実証することが示されています。デラミオセルは現在、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬として後期開発段階にあります。 Capricor はまた、ワクチン学の分野に焦点を当てた前臨床開発、オリゴヌクレオチド、タンパク質、小分子治療薬の標的送達に焦点を当てた前臨床開発で、独自の StealthX™ プラットフォームを使用して、エクソソーム技術の力を活用し、さまざまな疾患の治療と予防を可能にしています。 Capricor では、可能性の限界を押し広げ、必要としている人々のための変革的な治療への道を切り開くことに全力で取り組んでいます。詳細については、capricor.com にアクセスし、Facebook、Instagram、Twitter で Capricor をフォローしてください。

将来の見通しに関する記述に関する注意事項

Capricor の有効性、安全性、使用目的に関するこのプレスリリース内の記述製品候補。発見の取り組みと臨床試験の開始、実施、規模、タイミング、および結果。臨床試験の登録ペース。規制当局への申請、将来の研究および臨床試験に関する計画。規制当局の承認を取得するか、その他の方法で製品を市場に投入する能力を含む、製品に関連する規制の開発。製造能力。規制会議の日程。当社の財務見通しに関する記述。製品のマイルストーンを達成し、商用パートナーからマイルストーンの支払いを受け取る能力。現在および将来の共同活動および商業権の所有に関する計画。将来の合意の可能性。知的財産権の範囲、期間、有効性および執行可能性。将来の収益源と予測。最近完了したオファリングからの収益の予想用途およびオファリングの予想される効果に関する期待。およびカプリコーの経営陣の将来の期待、信念、目標、計画、見通しに関するその他の記述は、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述に相当します。歴史的事実の記述ではないあらゆる記述（以下の記述を含む記述を含みます）。 「信じている」、「計画している」、「できる」、「予想する」、「期待する」、「推定する」、「すべきである」、「目標とする」、「するだろう」という言葉「であろう」および同様の表現）も、将来の見通しに関する記述であるとみなされる必要があります。実際の結果や出来事が、そのような将来の見通しに関する記述で示されたものと大きく異なる原因となる可能性のある重要な要因が多数あります。カプリコーの事業に影響を与える可能性のあるこれらおよびその他のリスクに関する詳細は、2024 年 3 月 11 日に証券取引委員会に提出された、2023 年 12 月 31 日終了年度のカプリコーのフォーム 10-K 年次報告書に記載されています。 11月14日に証券取引委員会に提出された、2024年9月30日に終了した四半期のForm 10-Qによる四半期報告書、 2024。このプレスリリース内のすべての将来予想に関する記述は、本プレスリリースの日付時点でカプリコーが入手可能な情報に基づいており、カプリコーはこれらの将来予想に関する記述を更新する義務を負いません。

カプリコーは、日本新薬株式会社（米国子会社：NS Pharma、 Inc.)、規制当局の承認が必要です。デラミオセルは治験中の新薬であり、いかなる適応症についても承認されていません。 Capricor のエクソソームベースの候補はどれも臨床研究として承認されていません。

出典: Capricor Therapeutics

投稿しました : 2025-01-07 06:00

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