Capricor Therapeutics Rampungake Kiriman Aplikasi Lisensi Biologics menyang FDA AS kanggo Deramiocel kanggo Perawatan Duchenne Muscular Dystrophy

Tindakake Drugslib ing

Pengobatan: Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy

Capricor Therapeutics Rampungake Pengajuan Aplikasi Lisensi Biologics menyang FDA AS kanggo Deramiocel kanggo Perawatan Duchenne Muscular Dystrophy

SAN DIEGO, 02 Januari 2025 (GLOBE) NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), perusahaan bioteknologi ngembangake sel transformatif lan terapi adhedhasar exosome kanggo perawatan penyakit langka, dina iki ngumumake rampunge pengajuan Aplikasi Lisensi Biologics (BLA) menyang Pangan lan AS. Drug Administration (FDA) njaluk persetujuan lengkap kanggo deramiocel, terapi sel sing diselidiki, kanggo nambani pasien sing didiagnosis distrofi otot Duchenne. (DMD) kardiomiopati.

"Pangiriman BLA nandhani langkah penting kanggo Capricor lan sing kena pengaruh DMD. BLA iki minangka puncak saka awak kerja sing wis fokus kanggo nggawa terapi sing duweni potensi transformasi iki kanggo pasien sing mbutuhake, "ujare Linda Marbán, Ph.D., Chief Executive Officer Capricor. "Kita percaya yen kekuwatan aplikasi iki yaiku deramiocel wis nuduhake ing pirang-pirang uji klinis nyuda implikasi jantung saka DMD. Kita ngarepake kerja sama karo FDA sajrone proses review kanggo ndhukung persetujuan potensial iki. lan didhukung dening data jantung Capricor sing ana saka uji coba Phase 2 HOPE-2 lan HOPE-2 Open Label Extension (OLE) dibandhingake karo data sejarah alam saka dataset sing didanai lan diterbitake FDA ing implikasi kardiomiopati DMD lan biomarker potensial saka perkembangan penyakit. Capricor wis njaluk review prioritas, sing, yen diwenehake, bakal nyuda timeline review saka standar 10 sasi dadi prioritas review 6 sasi wiwit tanggal pengajuan ditampa dening FDA.

Kanthi prestasi iki, Capricor bakal nampa pembayaran tonggak sejarah $10 yuta saka mitra distribusi, Nippon Shinyaku Co., Ltd., miturut syarat-syarat Perjanjian Komersial lan Distribusi AS.

Deramiocel kanggo perawatan DMD, wis ditampa Orphan Drug Designation saka FDA lan European Medicines Agency (EMA). Jalur regulasi kanggo deramiocel didhukung dening RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) ing AS lan Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) Designation ing wilayah Eropa. Kajaba iku, yen Capricor nampa persetujuan pemasaran FDA kanggo deramiocel babagan perawatan DMD, Capricor bakal layak nampa Voucher Tinjauan Prioritas (PRV) adhedhasar panampa sadurunge saka sebutan penyakit pediatrik langka.

Babagan Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) kasusun saka sel turunan kardiosfer alogenik (CDC), populasi stroma. sel sing wis ditampilake ing studi praklinis lan klinis kanggo nindakake immunomodulatory kuat, antifibrotic lan tumindak regenerative ing dystrophinopathy lan gagal jantung. CDC tumindak kanthi ngetokake vesikel ekstraselular sing dikenal minangka eksosom, sing ngarahake makrofag lan ngowahi profil ekspresine supaya bisa nambani, tinimbang fenotipe pro-inflamasi. CDC wis dadi subyek luwih saka 100 publikasi ilmiah sing ditinjau peer lan wis diwenehake marang luwih saka 200 subyek manungsa ing sawetara uji klinis.

Babagan Duchenne Muscular Dystrophy

Duchenne muscular dystrophy (DMD) yaiku kelainan genetik sing ngrusak sing ditondoi dening kelemahan progresif lan inflamasi kronis saka otot balung, jantung lan ambegan kanthi mortalitas ing umur rata-rata udakara 30 taun. Dikira-kira DMD dumadi ing kira-kira siji saka saben 3.500 wong lanang lair lan populasi pasien kira-kira 15.000-20.000 ing Amerika Serikat. Patofisiologi DMD didorong dening produksi dystrophin fungsional sing cacat, sing biasane dadi protein struktural ing otot. Pengurangan dystrophin fungsional ing sel otot nyebabake karusakan sel sing signifikan lan pungkasane nyebabake pati sel otot lan penggantian fibrotik. Ing pasien DMD, sel otot jantung terus mati lan diganti karo jaringan parut. Kardiomiopati iki pungkasane nyebabake gagal jantung, sing saiki dadi panyebab utama pati ing antarane wong sing duwe DMD. Pilihan perawatan winates lan ora ana tambane.

Babagan Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) minangka perusahaan bioteknologi sing darmabakti kanggo ngembangake sel transformatif lan terapi adhedhasar exosome kanggo redefine lanskap perawatan kanggo penyakit langka. Ing ngarep inovasi kita yaiku calon produk utama, deramiocel (CAP-1002), terapi sel sing asale saka jantung alogenik. Pasinaon praklinis lan klinis sing ekstensif wis nuduhake deramiocel kanggo nduduhake tumindak immunomodulatory, antifibrotik, lan regeneratif sing dirancang khusus kanggo dystrophinopathies lan penyakit jantung. Deramiocel saiki ana ing tahap pungkasan kanggo perawatan distrofi otot Duchenne. Capricor uga nggunakake kekuwatan teknologi eksosom, nggunakake platform StealthX™ sing eksklusif ing pangembangan praklinis sing fokus ing bidang vaksinologi, pangiriman target oligonukleotida, protein lan terapi molekul cilik kanggo duweni potensi nambani lan nyegah macem-macem penyakit. Ing Capricor, kita setya nyurung wates-wates kemungkinan lan nggawe dalan menyang perawatan transformatif kanggo wong sing butuh. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak capricor.com, lan tindakake Capricor ing Facebook, Instagram lan Twitter.

Cautionary Cathetan Babagan Pernyataan sing Maju Maju

Pratelan ing siaran pers iki babagan khasiat, safety, lan tujuan panggunaan Capricor's calon produk; wiwitan, tumindak, ukuran, wektu lan asil upaya panemuan lan uji klinis; kacepetan enrollment saka uji klinis; rencana babagan filing peraturan, riset lan uji klinis ing mangsa ngarep; pangembangan peraturan sing nglibatake produk, kalebu kemampuan kanggo entuk persetujuan peraturan utawa nggawa produk menyang pasar; kemampuan produksi; tanggal kanggo rapat-rapat peraturan; laporan babagan prospek finansial kita; kemampuan kanggo entuk tonggak produk lan nampa pembayaran tonggak sejarah saka mitra komersial; rencana babagan aktivitas kolaborasi saiki lan mbesuk lan kepemilikan hak komersial; persetujuan potensial mangsa; orane katrangan, durasi, validitas lan enforceability saka hak properti intelektual; aliran revenue mangsa lan proyeksi; pangarepan bab nggunakake samesthine saka hasil saka kurban bubar rampung lan efek diantisipasi saka kurban; lan pratelan liyane babagan pangarepan, kapercayan, gol, rencana, utawa prospek tim manajemen Capricor ing mangsa ngarep minangka pratelan sing ngarep-arep ing makna Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Sembarang pernyataan sing dudu pernyataan fakta sejarah (kalebu pernyataan sing ngemot tembung "pracaya," "rencana," "bisa," "ngantisipasi," "nyana," "perkiraan," "kudu," "target," "bakal," "bakal" lan ekspresi sing padha) uga kudu dianggep minangka pernyataan sing maju. Ana sawetara faktor penting sing bisa njalari asil utawa acara nyata beda-beda sacara material saka sing dituduhake dening pratelan sing maju. Informasi liyane babagan iki lan risiko liyane sing bisa nyebabake bisnis Capricor ditetepake ing Laporan Tahunan Capricor ing Formulir 10-K kanggo taun sing rampung tanggal 31 Desember 2023, kaya sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa tanggal 11 Maret 2024, lan ing kita Laporan Triwulanan ing Formulir 10-Q kanggo kuartal sing rampung tanggal 30 September 2024, kaya sing diajukake karo Sekuritas lan Komisi Bursa tanggal 14 Nopember 2024. Kabeh pratelan sing ngarepake ing siaran pers iki adhedhasar informasi sing kasedhiya kanggo Capricor wiwit tanggal kasebut, lan Capricor ora duwe kewajiban kanggo nganyari pratelan sing ngarepake iki.

Capricor wis mlebu persetujuan kanggo komersialisasi eksklusif lan distribusi deramiocel (CAP-1002) kanggo DMD ing Amerika Serikat lan Jepang karo Nippon Shinyaku Co., Ltd. (anak perusahaan AS: NS Pharma, Inc.), tundhuk persetujuan peraturan. Deramiocel minangka Obat Anyar Investigasi lan ora disetujoni kanggo indikasi. Ora ana kandidat basis eksosom Capricor sing disetujoni kanggo diselidiki klinis.

Sumber: Capricor Therapeutics

Dikirim : 2025-01-07 06:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer