Capricor Therapeutics, Duchenne 근이영양증 치료용 Deramiocel에 대해 미국 FDA에 생물학적 제제 허가 신청서 제출 완료

Drugslib을 팔로우하세요

치료: 뒤센 근이영양증 심근병증

Capricor Therapeutics는 Duchenne 치료용 Deramiocel에 대해 미국 FDA에 생물학적 제제 허가 신청서 제출을 완료했습니다. 근이영양증

샌디에고, 2025년 1월 2일(GLOBE NEWSWIRE) -- 희귀질환 치료를 위한 형질전환 세포 및 엑소좀 기반 치료제를 개발하는 생명공학 회사인 Capricor Therapeutics(NASDAQ: CAPR)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)에 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 제출을 완료했다고 발표했습니다. 미국 FDA는 뒤시엔 근이영양증(DMD) 심근병증 진단을 받은 환자를 치료하기 위해 시험용 세포치료제인 데라미오셀(deramiocel)에 대한 완전한 승인을 구하고 있습니다.

“BLA 제출은 Capricor와 DMD의 영향을 받는 사람들에게 중요한 단계입니다. 이 BLA는 도움이 필요한 환자에게 잠재적으로 획기적인 치료법을 제공하는 데 초점을 맞춘 일련의 작업의 정점입니다.”라고 Capricor의 CEO인 Linda Marbán 박사는 말했습니다. “우리는 이 응용 프로그램의 강점은 deramiocel이 여러 임상 시험에서 DMD의 심장 영향을 약화시키는 것으로 나타났다고 믿습니다. 우리는 이 잠재적인 승인을 지원하기 위해 검토 과정 전반에 걸쳐 FDA와 협력할 수 있기를 기대합니다.”

회사가 이전에 안내한 대로 롤링 BLA의 전체 제출이 2024년 12월 말에 완료되었습니다. 이는 DMD 심근병증 및 잠재적 바이오마커의 영향에 대해 FDA가 자금을 지원하고 공개한 데이터세트의 자연사 데이터와 비교한 2상 HOPE-2 및 HOPE-2 Open Label Extension(OLE) 시험에서 얻은 Capricor의 기존 심장 데이터에 의해 뒷받침됩니다. 질병 진행의. Capricor는 우선 검토를 요청했는데, 승인될 경우 검토 일정이 표준 10개월에서 FDA가 제출을 승인한 날로부터 우선 6개월 검토로 단축됩니다.

이 성과와 함께 Capricor는 미국 상업화 및 유통 계약 조건에 따라 유통 파트너인 Nippon Shinyaku Co., Ltd.로부터 1,000만 달러의 마일스톤 지급금을 받게 됩니다.

DMD 치료용 데라미오셀이 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다. 데라미오셀의 규제 경로는 미국의 RMAT(재생의학 첨단치료제 지정)와 유럽 지역의 첨단치료의약품(ATMP) 지정에 의해 뒷받침됩니다. 또한 Capricor가 DMD 치료와 관련하여 deramiocel에 대한 FDA 마케팅 승인을 받게 되는 경우 Capricor는 이전에 희귀 소아 질환 지정을 받은 것을 바탕으로 우선 심사 바우처(PRV)를 받을 자격이 됩니다.

Deramiocel 소개

Deramiocel(CAP-1002)은 간질 집단인 동종이형 심장구 유래 세포(CDC)로 구성됩니다. 전임상 및 임상 연구에서 영양 장애 및 심부전증에 강력한 면역 조절, 항섬유화 및 재생 작용을 발휘하는 것으로 밝혀진 세포입니다. CDC는 엑소좀으로 알려진 세포외 소포를 분비하여 작용합니다. 이 소포는 대식세포를 표적으로 삼고 발현 프로파일을 변경하여 염증 유발 표현형이 아닌 치유형을 채택합니다. CDC는 100개 이상의 동료 검토 과학 간행물의 주제였으며 여러 임상 시험에서 200명 이상의 인간 피험자에게 투여되었습니다.

뒤센 근이영양증 정보

뒤센 근이영양증(DMD)은 근육의 점진적인 약화와 만성 염증을 특징으로 하는 파괴적인 유전 질환입니다. 골격, 심장 및 호흡기 근육의 경우 평균 연령 약 30세에 사망합니다. DMD는 출생 남성 3,500명당 약 1명꼴로 발생하는 것으로 추산되며, 미국에서 환자 인구는 약 15,000~20,000명으로 추산됩니다. DMD 병태생리는 일반적으로 근육의 구조 단백질로 기능하는 기능성 디스트로핀의 생산 장애로 인해 발생합니다. 근육 세포에서 기능성 디스트로핀의 감소는 심각한 세포 손상을 초래하고 궁극적으로 근육 세포 사멸과 섬유증 대체를 유발합니다. DMD 환자의 경우 심장 근육 세포가 점차 죽어 흉터 조직으로 대체됩니다. 이 심근병증은 결국 심부전으로 이어지며, 이는 현재 DMD 환자의 주요 사망 원인입니다. 치료 옵션은 제한되어 있으며 치료법이 없습니다.

Capricor Therapeutics 소개

Capricor Therapeutics, Inc.(NASDAQ: CAPR)는 변형 세포 및 세포 개발에 전념하는 생명공학 회사입니다. 희귀질환 치료 환경을 재정의하는 엑소좀 기반 치료제 우리 혁신의 최전선에는 동종 심장 유래 세포 치료제인 선도 제품 후보인 deramiocel(CAP-1002)이 있습니다. 광범위한 전임상 및 임상 연구를 통해 deramiocel이 디스트로핀증 및 심장 질환에 특별히 맞춤화된 면역 조절, 항섬유화 및 재생 작용을 입증하는 것으로 나타났습니다. Deramiocel은 현재 Duchenne 근이영양증 치료를 위해 후기 단계 개발 중입니다. Capricor는 또한 다양한 질병을 잠재적으로 치료하고 예방하기 위해 백신학, 올리고뉴클레오티드, 단백질 및 소분자 치료제의 표적 전달 분야에 초점을 맞춘 전임상 개발에서 자사의 독점 StealthX™ 플랫폼을 사용하여 엑소좀 기술의 힘을 활용하고 있습니다. Capricor에서는 가능성의 경계를 넓히고 도움이 필요한 사람들을 위한 혁신적인 치료를 향한 길을 만들기 위해 최선을 다하고 있습니다. 자세한 내용을 보려면 capricor.com을 방문하고 Facebook, Instagram 및 Twitter에서 Capricor를 팔로우하세요.

미래 예측 진술에 관한 주의 사항

Capricor의 효능, 안전성 및 의도된 활용에 관한 이 보도 자료의 진술 제품 후보; 발견 노력과 임상 시험의 시작, 실시, 규모, 시기 및 결과; 임상시험 등록 속도; 규제 신청, 향후 연구 및 임상 시험에 관한 계획; 규제 승인을 얻거나 제품을 시장에 출시하는 능력을 포함하여 제품과 관련된 규제 개발 제조능력; 규제 회의 날짜; 재무 전망에 관한 진술 제품 마일스톤을 달성하고 상업 파트너로부터 마일스톤 지불을 받을 수 있는 능력; 현재 및 미래의 협력 활동과 상업적 권리 소유권에 관한 계획; 잠재적인 미래 계약; 지적 재산권의 범위, 기간, 유효성 및 집행 가능성; 미래 수익 흐름 및 예측; 최근 완료된 제안에서 예상되는 수익금 사용 및 제안의 예상 효과에 대한 기대; Capricor 관리팀의 미래 기대, 신념, 목표, 계획 또는 전망에 관한 기타 모든 진술은 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 구성합니다. 역사적 사실에 대한 진술이 아닌 모든 진술(다음을 포함하는 진술 포함) "믿는다", "계획한다", "할 수 있다", "예상한다", "기대한다", "추정한다", "해야 한다", "목표를 정한다", "할 것이다"라는 단어는 "~일 것이다" 및 이와 유사한 표현)도 미래 예측 진술로 간주되어야 합니다. 실제 결과나 사건이 그러한 미래 예측 진술에 표시된 것과 실질적으로 다를 수 있는 여러 가지 중요한 요소가 있습니다. Capricor의 사업에 영향을 미칠 수 있는 이러한 위험 및 기타 위험에 대한 자세한 내용은 2024년 3월 11일에 증권거래위원회에 제출된 2023년 12월 31일에 종료된 연도의 10-K 양식에 대한 Capricor의 연례 보고서와 당사의 11월 14일에 증권거래위원회에 제출된 2024년 9월 30일에 종료된 분기에 대한 양식 10-Q의 분기별 보고서, 2024. 이 보도자료에 포함된 모든 미래예측 진술은 현재 날짜를 기준으로 Capricor가 이용할 수 있는 정보를 기반으로 하며 Capricor는 이러한 미래예측 진술을 업데이트할 의무가 없습니다.

Capricor는 Nippon Shinyaku Co., Ltd.(미국 자회사: NS Pharma, Inc.), 규제 승인을 받아야 합니다. 데라미오셀은 연구용 신약이며 어떤 적응증에도 승인되지 않았습니다. Capricor의 엑소좀 기반 후보물질 중 어느 것도 임상 연구용으로 승인되지 않았습니다.

출처: Capricor Therapeutics

게시됨 : 2025-01-07 06:00

더 읽어보세요

면책조항

Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

인기 키워드