Capricor Therapeutics Menyelesaikan Penyerahan Permohonan Lesen Biologics kepada FDA A.S. untuk Deramiocel untuk Rawatan Duchenne Muscular Dystrophy

Rawatan untuk: Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy

Capricor Therapeutics Menyelesaikan Penyerahan Permohonan Lesen Biologics kepada FDA A.S. untuk Deramiocel untuk Rawatan Duchenne Muscular Dystrophy

SAN DIEGO, 02 Jan. 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), sebuah syarikat bioteknologi yang membangunkan sel transformatif dan terapeutik berasaskan eksosom untuk rawatan penyakit jarang berlaku, hari ini mengumumkan penyerahan Permohonan Lesen Biologik (BLA) kepada Makanan dan Makanan A.S. Pentadbiran Dadah (FDA) mendapatkan kelulusan penuh untuk deramiocel, terapi sel penyiasatan, untuk merawat pesakit yang didiagnosis dengan distrofi otot Duchenne (DMD) kardiomiopati.

“Penyerahan BLA menandakan langkah penting untuk Capricor dan mereka yang terjejas oleh DMD. BLA ini adalah kemuncak badan kerja yang telah memberi tumpuan untuk membawa terapi yang berpotensi transformasi ini kepada pesakit yang memerlukan,” kata Linda Marbán, Ph.D., Ketua Pegawai Eksekutif Capricor. "Kami percaya bahawa kekuatan aplikasi ini ialah deramiocel telah menunjukkan dalam pelbagai ujian klinikal pengecilan implikasi jantung DMD. Kami tidak sabar-sabar untuk bekerjasama dengan FDA sepanjang proses semakan untuk menyokong kemungkinan kelulusan ini.”

Penyerahan penuh BLA bergulir telah disiapkan seperti yang telah dibimbing oleh Syarikat sebelum ini pada akhir Disember 2024 dan disokong oleh data jantung sedia ada Capricor daripada ujian Fasa 2 HOPE-2 dan HOPE-2 Open Label Extension (OLE) berbanding dengan data sejarah semula jadi daripada dataset yang dibiayai dan diterbitkan oleh FDA pada implikasi kardiomiopati DMD dan potensi biomarker perkembangan penyakit. Capricor telah meminta semakan keutamaan, yang, jika diberikan, akan mengurangkan garis masa semakan daripada standard 10 bulan kepada semakan keutamaan 6 bulan dari tarikh penyerahan diterima oleh FDA.

Bersempena dengan pencapaian ini, Capricor akan menerima bayaran penting sebanyak $10 juta daripada rakan pengedarannya, Nippon Shinyaku Co., Ltd., di bawah syarat Perjanjian Pengkomersilan dan Pengedaran A.S.

Deramiocel untuk rawatan DMD, telah menerima Penetapan Ubat Orphan daripada FDA dan Agensi Ubat Eropah (EMA). Laluan kawal selia untuk deramiocel disokong oleh RMAT (Penetapan Terapi Lanjutan Perubatan Regeneratif) di A.S. dan Penunjukan Produk Perubatan Terapi Lanjutan (ATMP) di rantau Eropah. Di samping itu, jika Capricor menerima kelulusan pemasaran FDA untuk deramiocel berkaitan rawatan DMD, Capricor akan layak menerima Baucar Semakan Keutamaan (PRV) berdasarkan penerimaannya sebelum ini bagi sebutan penyakit pediatrik yang jarang berlaku.

Mengenai Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) terdiri daripada sel terbitan kardiosfera alogenik (CDC), populasi stromal sel-sel yang telah ditunjukkan dalam kajian praklinikal dan klinikal untuk melaksanakan tindakan imunomodulator, antifibrotik dan regeneratif yang kuat dalam distrofinopati dan kegagalan jantung. CDC bertindak dengan merembeskan vesikel ekstraselular yang dikenali sebagai eksosom, yang menyasarkan makrofaj dan mengubah profil ekspresinya supaya mereka menggunakan penyembuhan, bukannya fenotip pro-radang. CDC telah menjadi subjek lebih 100 penerbitan saintifik yang disemak rakan sebaya dan telah diberikan kepada lebih 200 subjek manusia merentasi beberapa ujian klinikal.

Mengenai Duchenne Muscular Dystrophy

Duchenne muscular dystrophy (DMD) ialah gangguan genetik yang dahsyat yang dicirikan oleh kelemahan progresif dan keradangan kronik otot rangka, jantung dan pernafasan dengan kematian pada usia median kira-kira 30 tahun. Dianggarkan bahawa DMD berlaku dalam kira-kira satu dalam setiap 3,500 kelahiran lelaki dan populasi pesakit dianggarkan kira-kira 15,000-20,000 di Amerika Syarikat. Patofisiologi DMD didorong oleh pengeluaran distrofin berfungsi yang terjejas, yang biasanya berfungsi sebagai protein struktur dalam otot. Pengurangan distrofin berfungsi dalam sel otot membawa kepada kerosakan sel yang ketara dan akhirnya menyebabkan kematian sel otot dan penggantian fibrotik. Dalam pesakit DMD, sel otot jantung secara beransur-ansur mati dan digantikan dengan tisu parut. Kardiomiopati ini akhirnya membawa kepada kegagalan jantung, yang kini merupakan punca utama kematian di kalangan mereka yang menghidap DMD. Pilihan rawatan adalah terhad dan tiada penawar.

Mengenai Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) ialah syarikat bioteknologi khusus untuk memajukan sel transformatif dan terapeutik berasaskan exosome untuk mentakrifkan semula landskap rawatan untuk penyakit jarang berlaku. Di barisan hadapan inovasi kami ialah calon produk utama kami, deramiocel (CAP-1002), terapi sel yang berasal dari jantung alogenik. Kajian praklinikal dan klinikal yang meluas telah menunjukkan deramiocel untuk menunjukkan tindakan imunomodulator, antifibrotik, dan penjanaan semula yang khusus disesuaikan untuk distrofinopati dan penyakit jantung. Deramiocel kini dalam pembangunan peringkat akhir untuk rawatan distrofi otot Duchenne. Capricor juga memanfaatkan kuasa teknologi eksosomnya, menggunakan platform StealthX™ proprietarinya dalam pembangunan praklinikal yang tertumpu pada bidang vaksinologi, penghantaran sasaran oligonukleotida, protein dan terapeutik molekul kecil untuk berpotensi merawat dan mencegah pelbagai jenis penyakit. Di Capricor, kami komited untuk menolak sempadan kemungkinan dan menempa laluan ke arah rawatan transformatif bagi mereka yang memerlukan. Untuk maklumat lanjut, lawati capricor.com dan ikuti Capricor di Facebook, Instagram dan Twitter.

Nota Awas Berkenaan Kenyataan Pandangan Ke Hadapan

Kenyataan dalam siaran akhbar ini mengenai keberkesanan, keselamatan dan penggunaan yang dimaksudkan Capricor's calon produk; permulaan, kelakuan, saiz, masa dan hasil usaha penemuan dan ujian klinikal; kadar pendaftaran ujian klinikal; rancangan berkenaan pemfailan peraturan, penyelidikan masa depan dan ujian klinikal; perkembangan kawal selia yang melibatkan produk, termasuk keupayaan untuk mendapatkan kelulusan kawal selia atau sebaliknya membawa produk ke pasaran; keupayaan pembuatan; tarikh mesyuarat kawal selia; penyata tentang prospek kewangan kami; keupayaan untuk mencapai pencapaian produk dan menerima bayaran penting daripada rakan kongsi komersial; rancangan mengenai aktiviti kerjasama semasa dan masa depan dan pemilikan hak komersial; perjanjian masa depan yang berpotensi; skop, tempoh, kesahihan dan kebolehkuatkuasaan hak harta intelek; aliran dan unjuran hasil masa hadapan; jangkaan berkenaan dengan jangkaan penggunaan hasil daripada tawaran yang baru disiapkan dan kesan yang dijangkakan daripada tawaran tersebut; dan sebarang kenyataan lain tentang jangkaan, kepercayaan, matlamat, rancangan atau prospek masa depan pasukan pengurusan Capricor membentuk kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Sebarang kenyataan yang bukan kenyataan fakta sejarah (termasuk kenyataan yang mengandungi perkataan "percaya," "rancang," "boleh," "jangka," "jangka," "anggaran," "sepatutnya," "sasaran," "akan," "akan" dan ungkapan yang serupa) juga harus dianggap sebagai kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Terdapat beberapa faktor penting yang boleh menyebabkan keputusan atau peristiwa sebenar berbeza secara material daripada yang ditunjukkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Maklumat lanjut tentang risiko ini dan risiko lain yang mungkin memberi kesan kepada perniagaan Capricor dinyatakan dalam Laporan Tahunan Capricor pada Borang 10-K untuk tahun berakhir 31 Disember 2023, seperti yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa pada 11 Mac 2024, dan dalam kami Laporan Suku Tahunan pada Borang 10-Q bagi suku berakhir 30 September 2024, seperti yang difailkan dengan Sekuriti dan Suruhanjaya Bursa pada 14 November 2024. Semua kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam siaran akhbar ini adalah berdasarkan maklumat yang tersedia kepada Capricor pada tarikh ini dan Capricor tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini.

Capricor telah memeterai perjanjian untuk pengkomersilan eksklusif dan pengedaran deramiocel (CAP-1002) untuk DMD di Amerika Syarikat dan Jepun dengan Nippon Shinyaku Co., Ltd. (anak syarikat A.S.: NS Pharma, Inc.), tertakluk kepada kelulusan kawal selia. Deramiocel ialah Ubat Baharu Penyiasatan dan tidak diluluskan untuk sebarang tanda. Tiada seorang pun daripada calon berasaskan eksosom Capricor telah diluluskan untuk penyiasatan klinikal.

Sumber: Capricor Therapeutics

Disiarkan : 2025-01-07 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Capricor Therapeutics Menyelesaikan Penyerahan Permohonan Lesen Biologics kepada FDA A.S. untuk Deramiocel untuk Rawatan Duchenne Muscular Dystrophy