Capricor Therapeutics voltooit de indiening van de licentieaanvraag voor biologische geneesmiddelen bij de Amerikaanse FDA voor Deramiocel voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie

Volg Drugslib op

Behandeling voor: Duchenne spierdystrofie cardiomyopathie

Capricor Therapeutics voltooit de indiening van de licentieaanvraag voor biologische geneesmiddelen bij de Amerikaanse FDA voor Deramiocel voor de behandeling van Duchenne Spierdystrofie

SAN DIEGO, 2 januari 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), een biotechnologiebedrijf dat transformatieve cel- en exosoomgebaseerde therapieën ontwikkelt voor de behandeling van zeldzame ziekten, heeft vandaag de voltooiing aangekondigd van de indiening van zijn Biologics License Application (BLA) bij de Amerikaanse Food and Drug Administration. Drug Administration (FDA) zoekt volledige goedkeuring voor deramiocel, een onderzoeksceltherapie, voor de behandeling van patiënten met de diagnose Duchenne spierdystrofie (DMD)-cardiomyopathie.

“De indiening van de BLA markeert een cruciale stap voor Capricor en degenen die getroffen zijn door DMD. Deze BLA is het hoogtepunt van een oeuvre dat erop gericht is deze potentieel transformerende therapie naar patiënten in nood te brengen”, aldus Linda Marbán, Ph.D., Chief Executive Officer van Capricor. “Wij geloven dat de kracht van deze toepassing is dat deramiocel in meerdere klinische onderzoeken heeft aangetoond dat de cardiale implicaties van DMD worden verzacht. We kijken ernaar uit om gedurende het hele beoordelingsproces met de FDA samen te werken om deze mogelijke goedkeuring te ondersteunen.”

De volledige indiening van de doorlopende BLA werd eind december 2024 voltooid, zoals het bedrijf eerder had aangegeven. en wordt ondersteund door de bestaande cardiale gegevens van Capricor uit de Fase 2 HOPE-2 en HOPE-2 Open Label Extension (OLE)-onderzoeken, vergeleken met natuurhistorische gegevens van een door de FDA gefinancierde en gepubliceerde dataset over de implicaties van DMD-cardiomyopathie en potentiële biomarkers van ziekten progressie. Capricor heeft om een ​​prioriteitsbeoordeling verzocht, die, indien toegekend, de beoordelingstijdlijn zou verkorten van de standaard 10 maanden naar een prioriteitsbeoordeling van 6 maanden vanaf de datum waarop de indiening door de FDA is geaccepteerd.

In combinatie met deze prestatie zal Capricor een mijlpaalbetaling van $10 miljoen ontvangen van zijn distributiepartner, Nippon Shinyaku Co., Ltd., onder de voorwaarden van zijn Amerikaanse commercialiserings- en distributieovereenkomst.

Deramiocel voor de behandeling van DMD heeft de status van weesgeneesmiddel ontvangen van de FDA en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Het regelgevingstraject voor deramiocel wordt ondersteund door RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) in de VS en de Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) Designation in de Europese regio. Als Capricor bovendien goedkeuring zou krijgen van de FDA voor het op de markt brengen van deramiocel met betrekking tot de behandeling van DMD, zou Capricor in aanmerking komen voor een Priority Review Voucher (PRV) op basis van eerdere ontvangst van de aanduiding zeldzame kinderziekte.

Over Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) bestaat uit allogene van de cardiosfeer afkomstige cellen (CDC's), een populatie stromale cellen waarvan in preklinische en klinische onderzoeken is aangetoond dat ze krachtige immuunmodulerende, antifibrotische en regeneratieve werkingen uitoefenen bij dystrofinopathie en hartfalen. CDC's werken door extracellulaire blaasjes uit te scheiden die bekend staan ​​als exosomen, die zich richten op macrofagen en hun expressieprofiel veranderen, zodat ze een genezend, in plaats van een pro-inflammatoir fenotype aannemen. CDC's zijn het onderwerp geweest van meer dan 100 collegiaal getoetste wetenschappelijke publicaties en zijn in verschillende klinische onderzoeken toegediend aan meer dan 200 menselijke proefpersonen.

Over Duchenne Spierdystrofie

Duchenne spierdystrofie (DMD) is een verwoestende genetische aandoening die wordt gekenmerkt door progressieve zwakte en chronische ontsteking van de skelet-, hart- en ademhalingsspieren met sterfte op een gemiddelde leeftijd van ongeveer 30 jaar. Er wordt geschat dat DMD voorkomt bij ongeveer één op de 3.500 mannelijke geboorten en dat de patiëntenpopulatie in de Verenigde Staten geschat wordt op ongeveer 15.000-20.000. DMD-pathofysiologie wordt veroorzaakt door de verminderde productie van functioneel dystrofine, dat normaal gesproken functioneert als een structureel eiwit in de spieren. De vermindering van functionele dystrofine in spiercellen leidt tot aanzienlijke celbeschadiging en uiteindelijk tot spierceldood en fibrotische vervanging. Bij DMD-patiënten sterven de hartspiercellen geleidelijk af en worden ze vervangen door littekenweefsel. Deze cardiomyopathie leidt uiteindelijk tot hartfalen, wat momenteel de belangrijkste doodsoorzaak is onder mensen met DMD. De behandelingsopties zijn beperkt en er bestaat geen remedie.

Over Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) is een biotechnologiebedrijf dat zich toelegt op het bevorderen van transformatieve cel- en op exosoom gebaseerde therapieën om het behandelingslandschap voor zeldzame ziekten te herdefiniëren. In de voorhoede van onze innovatie bevindt zich ons belangrijkste productkandidaat, deramiocel (CAP-1002), een allogene hartceltherapie. Uitgebreide preklinische en klinische onderzoeken hebben aangetoond dat deramiocel immunomodulerende, antifibrotische en regeneratieve werkingen vertoont die specifiek zijn afgestemd op dystrofinopathieën en hartziekten. Deramiocel bevindt zich momenteel in een vergevorderde ontwikkelingsfase voor de behandeling van Duchenne-spierdystrofie. Capricor maakt ook gebruik van de kracht van zijn exosoomtechnologie, door gebruik te maken van zijn eigen StealthX™-platform in preklinische ontwikkeling gericht op de gebieden van vaccinologie, gerichte levering van oligonucleotiden, eiwitten en kleine molecuultherapieën om mogelijk een breed scala aan ziekten te behandelen en te voorkomen. Bij Capricor zijn we toegewijd aan het verleggen van de grenzen van de mogelijkheden en het smeden van een pad naar transformatieve behandelingen voor mensen in nood. Ga voor meer informatie naar capricor.com en volg Capricor op Facebook, Instagram en Twitter.

Waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen

Verklaringen in dit persbericht met betrekking tot de werkzaamheid, veiligheid en het beoogde gebruik van Capricor's productkandidaten; de initiatie, uitvoering, omvang, timing en resultaten van ontdekkingsinspanningen en klinische onderzoeken; het tempo van inschrijving voor klinische onderzoeken; plannen met betrekking tot registratie bij toezichthouders, toekomstig onderzoek en klinische onderzoeken; ontwikkelingen op regelgevingsgebied met betrekking tot producten, inclusief de mogelijkheid om goedkeuringen van regelgevende instanties te verkrijgen of anderszins producten op de markt te brengen; productiemogelijkheden; data voor regelgevende vergaderingen; uitspraken over onze financiële vooruitzichten; de mogelijkheid om productmijlpalen te bereiken en mijlpaalbetalingen te ontvangen van commerciële partners; plannen met betrekking tot huidige en toekomstige samenwerkingsactiviteiten en het eigendom van commerciële rechten; mogelijke toekomstige overeenkomsten; reikwijdte, duur, geldigheid en afdwingbaarheid van intellectuele-eigendomsrechten; toekomstige inkomstenstromen en projecties; verwachtingen ten aanzien van de verwachte besteding van de opbrengsten van de recentelijk afgeronde aanbiedingen en de verwachte effecten van de aanbiedingen; en alle andere verklaringen over de toekomstige verwachtingen, overtuigingen, doelstellingen, plannen of vooruitzichten van het managementteam van Capricor vormen toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen die geen verklaringen van historische feiten zijn (inclusief verklaringen die de woorden ‘gelooft’, ‘is van plan’, ‘zou kunnen’, ‘anticipeert’, ‘verwacht’, ‘schat’, ‘zou moeten’, ‘richt zich op’, ‘zal’, ‘zou’ en soortgelijke uitdrukkingen) moeten ook worden overwogen toekomstgerichte verklaringen zijn. Er zijn een aantal belangrijke factoren die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten of gebeurtenissen wezenlijk verschillen van de resultaten of gebeurtenissen die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden aangegeven. Meer informatie over deze en andere risico's die van invloed kunnen zijn op de activiteiten van Capricor vindt u in het jaarverslag van Capricor op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2023, zoals ingediend bij de Securities and Exchange Commission op 11 maart 2024, en in onze Kwartaalrapport op formulier 10-Q voor het kwartaal eindigend op 30 september 2024, zoals ingediend bij de Securities and Exchange Commission op 14 november 2024. Alle toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht zijn gebaseerd op informatie waarover Capricor beschikt op de datum hiervan, en Capricor aanvaardt geen verplichting om deze toekomstgerichte verklaringen bij te werken.

Capricor heeft een overeenkomst gesloten voor de exclusieve commercialisering en distributie van deramiocel (CAP-1002) voor DMD in de Verenigde Staten en Japan met Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Amerikaanse dochteronderneming: NS Pharma, Inc.), onder voorbehoud van goedkeuring door de regelgevende instanties. Deramiocel is een nieuw onderzoeksgeneesmiddel en is voor geen enkele indicatie goedgekeurd. Geen van de op exosoom gebaseerde kandidaten van Capricor is goedgekeurd voor klinisch onderzoek.

Bron: Capricor Therapeutics

Geplaatst : 2025-01-07 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden