Capricor Therapeutics zakończył składanie wniosku o licencję na leki biologiczne do amerykańskiej FDA na lek Deramiocel stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a
Leczenie: kardiomiopatii z powodu dystrofii mięśniowej Duchenne'a
Capricor Therapeutics zakończył składanie wniosku o licencję na leki biologiczne do amerykańskiej FDA dla Deramiocelu do leczenia choroby Duchenne'a Dystrofia mięśniowa
SAN DIEGO, 2 stycznia 2025 r. (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), firma biotechnologiczna opracowująca leki na bazie komórek transformacyjnych i egzosomów do leczenia rzadkich chorób, ogłosiła dzisiaj zakończenie składania wniosku o licencję na produkty biologiczne (BLA) do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) ) starając się o pełne zatwierdzenie deramiocelu, eksperymentalnej terapii komórkowej, stosowanej w leczeniu pacjentów ze zdiagnozowaną kardiomiopatią z powodu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD).„Przesłanie BLA stanowi kluczowy krok dla Capricor i osób dotkniętych DMD. Niniejsze BLA stanowi zwieńczenie prac skupionych na udostępnieniu tej potencjalnie transformacyjnej terapii pacjentom w potrzebie” – powiedziała dr Linda Marbán, dyrektor generalna Capricor. „Wierzymy, że siła tego zastosowania polega na tym, że w wielu badaniach klinicznych deramiocel wykazał złagodzenie kardiologicznych konsekwencji DMD. Z niecierpliwością czekamy na współpracę z FDA przez cały proces przeglądu, aby wesprzeć tę potencjalną zgodę.” Pełne przedłożenie kroczącego BLA zostało zakończone zgodnie z wcześniejszymi wytycznymi Spółki pod koniec grudnia 2024 r. i jest poparte istniejącymi danymi kardiologicznymi firmy Capricor z badań fazy 2 HOPE-2 i HOPE-2 Open Label Extension (OLE) w porównaniu z danymi dotyczącymi historii naturalnej z finansowanego przez FDA i opublikowanego zbioru danych na temat implikacji kardiomiopatii DMD i potencjalnego biomarkery postępu choroby. Capricor zwrócił się o przegląd priorytetowy, który, jeśli zostanie przyznany, skróci harmonogram przeglądu ze standardowego 10-miesięcznego do priorytetowego przeglądu 6-miesięcznego od daty zaakceptowania zgłoszenia przez FDA.
W związku z tym osiągnięciem Capricor otrzyma kwotę milową w wysokości 10 milionów dolarów od swojego partnera dystrybucyjnego, Nippon Shinyaku Co., Ltd., zgodnie z warunkami amerykańskiej umowy o komercjalizacji i dystrybucji.
Deramiocel do leczenia DMD otrzymał oznaczenie leku sierocego od FDA i Europejskiej Agencji Leków (EMA). Ścieżka regulacyjna deramiocelu jest wspierana przez RMAT (oznaczenie zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej) w USA i oznaczenie produktu leczniczego terapii zaawansowanej (ATMP) w regionie europejskim. Ponadto, jeśli Capricor otrzyma zgodę FDA na dopuszczenie do obrotu deramiocelu w leczeniu DMD, Capricor będzie uprawniony do otrzymania kuponu przeglądu priorytetowego (PRV) na podstawie wcześniejszego otrzymania oznaczenia rzadkiej choroby pediatrycznej.
O Deramiocelu
Deramiocel (CAP-1002) składa się z allogenicznych komórek pochodzących z kardiosfery (CDC), populacji zrębu komórki, które, jak wykazano w badaniach przedklinicznych i klinicznych, wywierają silne działanie immunomodulujące, przeciwzwłóknieniowe i regeneracyjne w dystrofinopatii i niewydolności serca. CDC działają poprzez wydzielanie pęcherzyków zewnątrzkomórkowych zwanych egzosomami, które celują w makrofagi i zmieniają ich profil ekspresji, tak aby przyjęły fenotyp leczniczy, a nie prozapalny. CDC były przedmiotem ponad 100 recenzowanych publikacji naukowych i zostały podane ponad 200 ludziom w kilku badaniach klinicznych.
O dystrofii mięśniowej Duchenne'a
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) to wyniszczająca choroba genetyczna charakteryzująca się postępującym osłabieniem i przewlekłym zapaleniem mięśni mięśni szkieletowych, serca i układu oddechowego, a średni wiek śmiertelności wynosi około 30 lat. Szacuje się, że DMD występuje u około jednego na 3500 urodzeń płci męskiej, a populacja pacjentów w Stanach Zjednoczonych szacuje się na około 15 000–20 000. Patofizjologia DMD jest napędzana przez upośledzoną produkcję funkcjonalnej dystrofiny, która normalnie funkcjonuje jako białko strukturalne w mięśniach. Zmniejszenie funkcjonalnej dystrofiny w komórkach mięśniowych prowadzi do znacznego uszkodzenia komórek i ostatecznie powoduje śmierć komórek mięśniowych i zastąpienie ich zwłóknieniem. U pacjentów z DMD komórki mięśnia sercowego stopniowo obumierają i są zastępowane tkanką bliznowatą. Ta kardiomiopatia ostatecznie prowadzi do niewydolności serca, która jest obecnie główną przyczyną zgonów wśród osób z DMD. Możliwości leczenia są ograniczone i nie ma lekarstwa.
O Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) to firma biotechnologiczna zajmująca się udoskonalaniem komórek transformacyjnych i terapii opartych na egzosomach w celu ponownego zdefiniowania krajobrazu leczenia rzadkich chorób. Na czele naszej innowacji stoi nasz wiodący kandydat na produkt, deramiocel (CAP-1002), allogeniczna terapia komórkowa pochodzenia sercowego. Szeroko zakrojone badania przedkliniczne i kliniczne wykazały, że deramiocel wykazuje działanie immunomodulujące, przeciwzwłóknieniowe i regeneracyjne, specjalnie dostosowane do dystrofinopatii i chorób serca. Deramiocel znajduje się obecnie w późnym stadium rozwoju leku w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Capricor wykorzystuje również moc swojej technologii egzosomów, wykorzystując zastrzeżoną platformę StealthX™ w badaniach przedklinicznych skupiających się na obszarach wakcynologii, ukierunkowanym dostarczaniu oligonukleotydów, białek i małocząsteczkowych leków w celu potencjalnego leczenia i zapobiegania różnym szeregom chorób. W Capricor angażujemy się w przesuwanie granic możliwości i wytyczanie ścieżki w kierunku transformacyjnego leczenia potrzebujących. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź capricor.com i śledź Capricor na Facebooku, Instagramie i Twitterze.
Uwaga dotycząca oświadczeń dotyczących przyszłości
Stwierdzenia zawarte w tej informacji prasowej dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa i zamierzonego wykorzystania produktów Capricor kandydaci na produkty; rozpoczęcie, przebieg, rozmiar, czas i wyniki wysiłków odkrywczych i badań klinicznych; tempo rekrutacji do badań klinicznych; plany dotyczące zgłoszeń regulacyjnych, przyszłych badań i prób klinicznych; zmiany regulacyjne dotyczące produktów, w tym możliwość uzyskania zezwoleń organów regulacyjnych lub wprowadzenia produktów na rynek w inny sposób; możliwości produkcyjne; daty spotkań regulacyjnych; oświadczenia na temat naszych perspektyw finansowych; możliwość osiągania kamieni milowych produktu i otrzymywania płatności za kamienie milowe od partnerów handlowych; plany dotyczące obecnych i przyszłych wspólnych działań oraz własności praw komercyjnych; potencjalne przyszłe umowy; zakres, czas trwania, ważność i wykonalność praw własności intelektualnej; przyszłe strumienie przychodów i prognozy; oczekiwania co do przewidywanego wykorzystania wpływów z niedawno zakończonych ofert i przewidywanych efektów ofert; oraz wszelkie inne stwierdzenia dotyczące przyszłych oczekiwań, przekonań, celów, planów lub perspektyw kadry zarządzającej Capricor stanowią oświadczenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Wszelkie oświadczenia, które nie są stwierdzeniami faktów historycznych (w tym stwierdzenia zawierające słowa „uważa”, „planuje”, „może”, „przewiduje”, „oczekuje”, „szacuje”, „powinien”, „cel”, „będzie”, „byłby” i podobne wyrażenia) należy również uważać za stwierdzenia dotyczące przyszłości. Istnieje wiele ważnych czynników, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki lub zdarzenia będą się istotnie różnić od tych wskazanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Więcej informacji na temat tych i innych ryzyk, które mogą mieć wpływ na działalność Capricor, można znaleźć w raporcie rocznym Capricor na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2023 r., złożonym do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd w dniu 11 marca 2024 r. oraz w naszym Raport kwartalny na formularzu 10-Q za kwartał zakończony 30 września 2024 r., złożony w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd w dniu 14 listopada, 2024. Wszystkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszej informacji prasowej opierają się na informacjach dostępnych firmie Capricor na dzień jej sporządzenia, a Capricor nie przyjmuje obowiązku aktualizowania tych stwierdzeń dotyczących przyszłości.
Capricor zawarł umowę na wyłączną komercjalizację i dystrybucję deramiocelu (CAP-1002) na DMD w Stanach Zjednoczonych i Japonii z Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filia w USA: NS Pharma, Inc.), pod warunkiem uzyskania zgody organów regulacyjnych. Deramiocel jest nowym lekiem badanym i nie został zatwierdzony do stosowania w żadnych wskazaniach. Żaden z kandydatów Capricor na bazie egzosomów nie został zatwierdzony do badań klinicznych.
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
