Capricor Therapeutics conclui envio de pedido de licença de produtos biológicos ao FDA dos EUA para Deramiocel para tratamento da distrofia muscular de Duchenne

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Tratamento para: Cardiomiopatia por Distrofia Muscular de Duchenne

Capricor Therapeutics conclui o envio do pedido de licença de produtos biológicos à FDA dos EUA para Deramiocel para o tratamento de Duchenne Distrofia Muscular

SAN DIEGO, 02 de janeiro de 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), uma empresa de biotecnologia que desenvolve células transformadoras e terapêuticas baseadas em exossomos para o tratamento de doenças raras, anunciou hoje a conclusão do envio de seu Pedido de Licença Biológica (BLA) para a U.S. Food and Drug Administration (FDA) buscando aprovação total para deramiocel, uma terapia celular experimental, para tratar pacientes com diagnóstico de cardiomiopatia por distrofia muscular de Duchenne (DMD).

“A submissão do BLA marca um passo fundamental para a Capricor e para aqueles que são impactados pelo DMD. Este BLA é o culminar de um conjunto de trabalho que se concentrou em levar esta terapia potencialmente transformadora aos pacientes necessitados”, disse Linda Marbán, Ph.D., CEO da Capricor. “Acreditamos que a força desta aplicação é que o deramiocel demonstrou em vários ensaios clínicos a atenuação das implicações cardíacas da DMD. Esperamos trabalhar com a FDA durante todo o processo de revisão para apoiar esta possível aprovação.”

A submissão completa do BLA contínuo foi concluída conforme a Empresa havia orientado anteriormente no final de dezembro de 2024 e é apoiado pelos dados cardíacos existentes da Capricor de seus ensaios de fase 2 HOPE-2 e HOPE-2 Open Label Extension (OLE) em comparação com dados de história natural de um conjunto de dados financiado e publicado pela FDA sobre as implicações da cardiomiopatia DMD e potenciais biomarcadores de doença progressão. A Capricor solicitou uma revisão prioritária que, se concedida, reduziria o cronograma de revisão do padrão de 10 meses para uma revisão prioritária de 6 meses a partir da data em que o envio for aceito pelo FDA.

Em conjunto com essa conquista, a Capricor receberá um pagamento miliário de US$ 10 milhões de seu parceiro de distribuição, Nippon Shinyaku Co., Ltd., sob os termos de seu Contrato de Comercialização e Distribuição nos EUA.

O Deramiocel para o tratamento da DMD recebeu a Designação de Medicamento Órfão da FDA e da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). A via regulatória do deramiocel é apoiada pela RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) nos EUA e pela Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) Designation na região europeia. Além disso, se a Capricor recebesse a aprovação de comercialização do FDA para o deramiocel em relação ao tratamento da DMD, a Capricor seria elegível para receber um Voucher de Revisão Prioritária (PRV) com base no recebimento anterior de uma designação de doença pediátrica rara.

Sobre Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) consiste em células alogênicas derivadas da cardiosfera (CDCs), uma população de células estromais células que demonstraram em estudos pré-clínicos e clínicos exercer potentes ações imunomoduladoras, antifibróticas e regenerativas na distrofinopatia e na insuficiência cardíaca. Os CDCs atuam secretando vesículas extracelulares conhecidas como exossomos, que têm como alvo os macrófagos e alteram seu perfil de expressão para que adotem um fenótipo de cura, em vez de pró-inflamatório. Os CDCs foram objeto de mais de 100 publicações científicas revisadas por pares e foram administrados a mais de 200 seres humanos em vários ensaios clínicos.

Sobre a distrofia muscular de Duchenne

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética devastadora caracterizada por fraqueza progressiva e inflamação crônica das os músculos esqueléticos, cardíacos e respiratórios com mortalidade em uma idade média de aproximadamente 30 anos. Estima-se que a DMD ocorra em aproximadamente um em cada 3.500 nascimentos masculinos e que a população de pacientes seja estimada em aproximadamente 15.000-20.000 nos Estados Unidos. A fisiopatologia da DMD é impulsionada pela produção prejudicada de distrofina funcional, que normalmente funciona como uma proteína estrutural no músculo. A redução da distrofina funcional nas células musculares leva a danos celulares significativos e, em última análise, causa a morte das células musculares e a substituição fibrótica. Em pacientes com DMD, as células do músculo cardíaco morrem progressivamente e são substituídas por tecido cicatricial. Essa cardiomiopatia eventualmente leva à insuficiência cardíaca, que atualmente é a principal causa de morte entre aqueles com DMD. As opções de tratamento são limitadas e não há cura.

Sobre a Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) é uma empresa de biotecnologia dedicada ao avanço da transformação celular e terapêutica baseada em exossomos para redefinir o cenário de tratamento para doenças raras. Na vanguarda da nossa inovação está o nosso principal produto candidato, o deramiocel (CAP-1002), uma terapia celular alogênica derivada do coração. Extensos estudos pré-clínicos e clínicos demonstraram que o deramiocel demonstra ações imunomoduladoras, antifibróticas e regenerativas especificamente adaptadas para distrofinopatias e doenças cardíacas. O Deramiocel está atualmente em fase final de desenvolvimento para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. A Capricor também está aproveitando o poder de sua tecnologia de exossomos, usando sua plataforma proprietária StealthX™ no desenvolvimento pré-clínico focado nas áreas de vacinologia, entrega direcionada de oligonucleotídeos, proteínas e terapêutica de pequenas moléculas para potencialmente tratar e prevenir uma ampla gama de doenças. Na Capricor, estamos comprometidos em ultrapassar os limites das possibilidades e abrir um caminho em direção a tratamentos transformadores para aqueles que precisam. Para mais informações, visite capricor.com e siga Capricor no Facebook, Instagram e Twitter.

Nota de advertência sobre declarações prospectivas

Declarações neste comunicado à imprensa sobre a eficácia, segurança e utilização pretendida do Capricor candidatos a produtos; o início, condução, dimensão, calendário e resultados dos esforços de descoberta e ensaios clínicos; o ritmo de inscrição em ensaios clínicos; planos relativos a registros regulatórios, pesquisas futuras e ensaios clínicos; desenvolvimentos regulatórios envolvendo produtos, incluindo a capacidade de obter aprovações regulatórias ou de outra forma colocar produtos no mercado; capacidades de fabricação; datas para reuniões regulatórias; declarações sobre nossas perspectivas financeiras; a capacidade de atingir marcos de produtos e receber pagamentos de marcos de parceiros comerciais; planos relativos às atividades colaborativas atuais e futuras e à propriedade de direitos comerciais; potenciais acordos futuros; âmbito, duração, validade e aplicabilidade dos direitos de propriedade intelectual; fluxos de receitas futuras e projeções; expectativas com relação ao uso esperado dos recursos das ofertas recentemente concluídas e aos efeitos previstos das ofertas; e quaisquer outras declarações sobre as expectativas, crenças, metas, planos ou perspectivas futuras da equipe de gestão da Capricor constituem declarações prospectivas na acepção da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Quaisquer declarações que não sejam declarações de fatos históricos (incluindo declarações contendo o palavras “acredita”, “planeja”, “poderia”, “antecipa”, “espera”, “estima”, “deveria”, “alvo”, “irá”, “iria” e expressões semelhantes) também devem ser consideradas como ser declarações prospectivas. Há uma série de fatores importantes que podem fazer com que os resultados ou eventos reais sejam materialmente diferentes daqueles indicados por tais declarações prospectivas. Mais informações sobre esses e outros riscos que podem impactar os negócios da Capricor estão estabelecidas no Relatório Anual da Capricor no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2023, conforme arquivado na Securities and Exchange Commission em 11 de março de 2024, e em nosso Relatório Trimestral no Formulário 10-Q para o trimestre encerrado em 30 de setembro de 2024, conforme arquivado na Securities and Exchange Commission em 14 de novembro de 2024. Todos as declarações prospectivas neste comunicado à imprensa são baseadas nas informações disponíveis para a Capricor na data deste documento, e a Capricor não assume nenhuma obrigação de atualizar essas declarações prospectivas.

A Capricor celebrou um acordo para comercialização e distribuição exclusiva de deramiocel (CAP-1002) para DMD nos Estados Unidos e no Japão com a Nippon Shinyaku Co., Ltd. Inc.), sujeito à aprovação regulatória. Deramiocel é um novo medicamento experimental e não foi aprovado para nenhuma indicação. Nenhum dos candidatos baseados em exossomos de Capricor foi aprovado para investigação clínica.

Fonte: Capricor Therapeutics

Postou : 2025-01-07 06:00

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