Capricor Therapeutics finalizează depunerea cererii de licență pentru produse biologice la FDA din SUA pentru Deramiocel pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Distrofia musculară Duchenne Cardiomiopatie

Capricor Therapeutics finalizează depunerea cererii de licență pentru produse biologice la FDA din SUA pentru Deramiocel pentru tratamentul Duchenne Distrofie musculară

SAN DIEGO, 02 ianuarie 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), o companie de biotehnologie care dezvoltă terapii bazate pe celule transformatoare și exozomi pentru tratamentul bolilor rare, a anunțat astăzi finalizarea depunerii cererii de licență pentru produse biologice (BLA) în S.U.A. Food and Drug Administration (FDA) solicită aprobarea deplină pentru deramiocel, o terapie celulară experimentală, pentru a trata pacienții diagnosticați cu Cardiomiopatie cu distrofie musculară Duchenne (DMD).

„Depunerea BLA marchează un pas esențial pentru Capricor și cei afectați de DMD. Acest BLA este punctul culminant al unui corp de muncă care s-a concentrat pe aducerea acestei terapii potențial de transformare acelor pacienți care au nevoie”, a spus Linda Marbán, Ph.D., Chief Executive Officer al Capricor. „Credem că puterea acestei aplicații este că deramiocelul a arătat în mai multe studii clinice atenuarea implicațiilor cardiace ale DMD. Așteptăm cu nerăbdare să colaborăm cu FDA pe tot parcursul procesului de revizuire pentru a sprijini această potențială aprobare.”

Trimiterea completă a BLA rulant a fost finalizată așa cum a ghidat anterior compania la sfârșitul lunii decembrie 2024. și este susținut de datele cardiace existente ale Capricor din studiile sale de fază 2 HOPE-2 și HOPE-2 Open Label Extension (OLE) în comparație cu datele de istorie naturală dintr-un set de date finanțat și publicat de FDA privind implicațiile cardiomiopatiei DMD și potențialii biomarkeri ai progresiei bolii. Capricor a solicitat o revizuire prioritară, care, dacă ar fi acordată, ar reduce termenul de revizuire de la standardul de 10 luni la o evaluare prioritară de 6 luni de la data acceptării trimiterii de către FDA.

În legătură cu această realizare, Capricor va primi o plată de referință de 10 milioane USD de la partenerul său de distribuție, Nippon Shinyaku Co., Ltd., în conformitate cu termenii Acordului său de comercializare și distribuție din SUA.

Deramiocel pentru tratamentul DMD, a primit denumirea de medicament orfan de la FDA și Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA). Calea de reglementare pentru deramiocel este susținută de RMAT (Desemnarea terapiei avansate de medicină regenerativă) în SUA și denumirea de produs medicinal de terapie avansată (ATMP) în regiunea europeană. În plus, dacă Capricor ar primi aprobarea de marketing FDA pentru deramiocel în ceea ce privește tratamentul DMD, Capricor ar fi eligibil să primească un Voucher de evaluare prioritară (PRV) pe baza primirii anterioare a unei desemnări de boală pediatrică rară.

Despre Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) constă din celule derivate din cardiosferă alogene (CDC), o populație de stromale celulele despre care s-a demonstrat în studii preclinice și clinice că exercită acțiuni imunomodulatoare, antifibrotice și regenerative puternice în distrofinopatie și insuficiență cardiacă. CDC-urile acționează prin secretarea veziculelor extracelulare cunoscute sub numele de exozomi, care vizează macrofagele și le modifică profilul de expresie, astfel încât acestea să adopte un fenotip de vindecare, mai degrabă decât proinflamator. CDC-urile au făcut obiectul a peste 100 de publicații științifice evaluate de colegi și au fost administrate la peste 200 de subiecți umani în mai multe studii clinice.

Despre distrofia musculară Duchenne

Distrofia musculară Duchenne (DMD) este o tulburare genetică devastatoare caracterizată prin slăbiciune progresivă și inflamație cronică a muşchii scheletici, cardiaci şi respiratori cu mortalitate la o vârstă medie de aproximativ 30 de ani. Se estimează că DMD apare la aproximativ una din 3.500 de nașteri de sex masculin și că populația de pacienți este estimată a fi de aproximativ 15.000-20.000 în Statele Unite. Fiziopatologia DMD este determinată de producția afectată de distrofină funcțională, care funcționează în mod normal ca o proteină structurală în mușchi. Reducerea distrofinei funcționale în celulele musculare duce la leziuni semnificative ale celulelor și în cele din urmă provoacă moartea celulelor musculare și înlocuirea fibrotică. La pacienții cu DMD, celulele musculare ale inimii mor progresiv și sunt înlocuite cu țesut cicatricial. Această cardiomiopatie duce în cele din urmă la insuficiență cardiacă, care este în prezent principala cauză de deces în rândul celor cu DMD. Opțiunile de tratament sunt limitate și nu există nici un tratament.

Despre Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) este o companie de biotehnologie dedicată dezvoltării celulelor transformative și terapii bazate pe exozomi pentru a redefini peisajul de tratament pentru bolile rare. În fruntea inovației noastre se află produsul candidat principal, deramiocel (CAP-1002), o terapie celulară alogenă derivată din inimă. Studii preclinice și clinice extinse au arătat că deramiocelul demonstrează acțiuni imunomodulatoare, antifibrotice și regenerative, special adaptate pentru distrofinopatii și boli de inimă. Deramiocel este în prezent în stadiu avansat de dezvoltare pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne. Capricor valorifică, de asemenea, puterea tehnologiei sale exosome, folosind platforma proprie StealthX™ în dezvoltarea preclinică axată pe domeniile vaccinologiei, livrarea țintită de oligonucleotide, proteine ​​și terapii cu molecule mici pentru a trata și a preveni potențial o gamă variată de boli. La Capricor, ne angajăm să depășim granițele posibilităților și să creăm o cale către tratamente transformatoare pentru cei care au nevoie. Pentru mai multe informații, vizitați capricor.com și urmăriți Capricor pe Facebook, Instagram și Twitter.

Notă de avertizare cu privire la declarațiile prospective

Declarațiile din acest comunicat de presă privind eficacitatea, siguranța și utilizarea intenționată a Capricor produse candidate; inițierea, desfășurarea, dimensiunea, momentul și rezultatele eforturilor de descoperire și ale studiilor clinice; ritmul de înscriere a studiilor clinice; planuri privind dosarele de reglementare, cercetări viitoare și studii clinice; evoluții de reglementare care implică produse, inclusiv capacitatea de a obține aprobări de reglementare sau de a aduce produse pe piață în alt mod; capacitati de productie; datele pentru ședințele de reglementare; declarații despre perspectivele noastre financiare; capacitatea de a atinge etapele de referință ale produsului și de a primi plăți de referință de la partenerii comerciali; planuri privind activitățile de colaborare curente și viitoare și deținerea drepturilor comerciale; potențiale acorduri viitoare; domeniul de aplicare, durata, valabilitatea și caracterul executoriu al drepturilor de proprietate intelectuală; fluxuri viitoare de venituri și previziuni; așteptări cu privire la utilizarea preconizată a veniturilor din ofertele recent finalizate și efectele anticipate ale ofertelor; și orice alte declarații despre așteptările, convingerile, obiectivele, planurile sau perspectivele viitoare ale echipei de conducere a Capricor constituie declarații prospective în sensul Actului de reformă a litigiilor private de valori mobiliare din 1995. Orice declarații care nu sunt declarații de fapt istoric (inclusiv declarații care conțin cuvintele „crede”, „planifică”, „ar putea”, „anticipează”, „se așteaptă”, „estimează” „ar trebui”, „țintă”, „voi”, „ar” și expresii similare) ar trebui, de asemenea, considerate a fi declarații prospective. Există o serie de factori importanți care ar putea face ca rezultatele sau evenimentele reale să difere semnificativ de cele indicate de astfel de declarații prospective. Mai multe informații despre aceste și alte riscuri care pot afecta afacerile Capricor sunt prezentate în Raportul anual al Capricor pe formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2023, astfel cum a fost depus la Securities and Exchange Commission la 11 martie 2024 și în documentul nostru. Raport trimestrial pe formularul 10-Q pentru trimestrul încheiat la 30 septembrie 2024, depus la Securities and Exchange Commission pe 14 noiembrie 2024. Toate declarațiile prospective din acest comunicat de presă se bazează pe informațiile disponibile pentru Capricor la data prezentului, iar Capricor nu își asumă nicio obligație de a actualiza aceste declarații anticipative.

Capricor a încheiat un acord pentru comercializarea și distribuția exclusivă a deramiocelului (CAP-1002) pentru DMD în Statele Unite și Japonia cu Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filiala din SUA: NS Pharma, Inc.), sub rezerva aprobării de reglementare. Deramiocel este un medicament nou de cercetare și nu este aprobat pentru nicio indicație. Niciunul dintre candidații bazați pe exozomi ai lui Capricor nu a fost aprobat pentru investigație clinică.

Sursa: Capricor Therapeutics

Postat : 2025-01-07 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare