Capricor Therapeutics завершила подачу заявки на получение лицензии на биологический препарат в FDA США на дерамиоцел для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Следите за Drugslib на

Лечение: мышечной дистрофии Дюшенна, кардиомиопатии

Capricor Therapeutics завершает подачу заявки на получение лицензии на биологический препарат в FDA США на дерамиоцел для лечения болезни Дюшенна Мышечная дистрофия

САН-ДИЕГО, 2 января 2025 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), биотехнологическая компания, разрабатывающая методы лечения трансформирующих клеток и экзосом для лечения редких заболеваний, сегодня объявила о завершении подачи заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. Управление лекарственных средств (FDA) добивается полного одобрения дерамиоцела, экспериментального клеточного препарата для лечения пациентов с диагнозом миодистрофия Дюшенна (МДД) кардиомиопатия.

«Представление BLA знаменует собой решающий шаг для Capricor и тех, кто пострадал от МДД. Этот BLA является кульминацией работы, направленной на предоставление этой потенциально преобразующей терапии тем пациентам, которые в ней нуждаются», — сказала Линда Марбан, доктор философии, генеральный директор Capricor. «Мы считаем, что преимуществом этого заявления является то, что дерамиоцел в ходе многочисленных клинических испытаний показал ослабление сердечных последствий МДД. Мы рассчитываем на сотрудничество с FDA на протяжении всего процесса проверки, чтобы поддержать это потенциальное одобрение».

Полная подача переходящего BLA была завершена, как ранее направляла Компания, в конце декабря 2024 года. и подтверждается имеющимися кардиологическими данными Capricor из исследований фазы 2 HOPE-2 и HOPE-2 Open Label Extension (OLE) по сравнению с данными естественного течения из финансируемого FDA и опубликованного набора данных о последствиях кардиомиопатии МДД и ее потенциальных возможностях. биомаркеры прогрессирования заболевания. Компания Capricor запросила приоритетную проверку, которая, в случае ее одобрения, сократит сроки проверки со стандартных 10 месяцев до приоритетной 6-месячной проверки с даты принятия заявки FDA.

В сочетании с этим достижением Capricor получит промежуточный платеж в размере 10 миллионов долларов США от своего партнера-дистрибьютора Nippon Shinyaku Co., Ltd. в соответствии с условиями Соглашения о коммерциализации и распространении в США.

Дерамиоцел для лечения МДД получил статус орфанного препарата от FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). Нормативный путь для дерамиоцела поддерживается RMAT (обозначение передовой терапии регенеративной медицины) в США и обозначение лекарственного продукта передовой терапии (ATMP) в европейском регионе. Кроме того, если Capricor получит одобрение FDA на маркетинг дерамиоцела для лечения МДД, Capricor будет иметь право на получение ваучера приоритетного рассмотрения (PRV) на основании предыдущего получения статуса редкого педиатрического заболевания.

О дерамиоцеле

Дерамиоцел (CAP-1002) состоит из аллогенных клеток кардиосферного происхождения (CDC), популяции стромальных клеток клетки, которые в доклинических и клинических исследованиях показали мощное иммуномодулирующее, антифиброзное и регенеративное действие при дистрофинопатии и сердечной недостаточности. CDC действуют путем секреции внеклеточных везикул, известных как экзосомы, которые нацелены на макрофаги и изменяют профиль их экспрессии, так что они принимают заживляющий, а не провоспалительный фенотип. CDC были предметом более чем 100 рецензируемых научных публикаций и вводились более чем 200 людям в ходе нескольких клинических испытаний.

О мышечной дистрофии Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – это разрушительное генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей слабостью и хроническим воспалением скелетные, сердечные и дыхательные мышцы со смертностью в среднем возрасте около 30 лет. По оценкам, МДД встречается примерно у одного из каждых 3500 новорожденных мальчиков, а число пациентов в Соединенных Штатах оценивается примерно в 15 000–20 000 человек. Патофизиология МДД обусловлена ​​нарушением выработки функционального дистрофина, который в норме функционирует как структурный белок в мышцах. Снижение функционального дистрофина в мышечных клетках приводит к значительному повреждению клеток и в конечном итоге вызывает гибель мышечных клеток и их фиброзное замещение. У пациентов с МДД клетки сердечной мышцы постепенно отмирают и заменяются рубцовой тканью. Эта кардиомиопатия в конечном итоге приводит к сердечной недостаточности, которая в настоящее время является основной причиной смерти среди людей с МДД. Варианты лечения ограничены, и лекарства не существует.

О Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) — биотехнологическая компания, занимающаяся продвижением трансформирующих клеток и Терапия на основе экзосом позволит пересмотреть подход к лечению редких заболеваний. В авангарде наших инноваций находится наш ведущий кандидат на продукт — дерамиоцел (CAP-1002), аллогенный клеточный препарат сердечного происхождения. Обширные доклинические и клинические исследования показали, что дерамиоцел демонстрирует иммуномодулирующее, антифиброзное и регенеративное действие, специально разработанное для лечения дистрофинопатий и заболеваний сердца. В настоящее время дерамиоцел находится на поздней стадии разработки для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Capricor также использует возможности своей технологии экзосом, используя свою запатентованную платформу StealthX™ в доклинических разработках, ориентированных на области вакцинологии, адресной доставки олигонуклеотидов, белков и низкомолекулярных терапевтических средств для потенциального лечения и предотвращения широкого спектра заболеваний. В Capricor мы стремимся расширить границы возможностей и проложить путь к преобразующему лечению для тех, кто в этом нуждается. Для получения дополнительной информации посетите capricor.com и подписывайтесь на Capricor в Facebook, Instagram и Twitter.

Предупреждение относительно прогнозных заявлений

Заявления в этом пресс-релизе относительно эффективности, безопасности и предполагаемого использования Capricor's кандидаты на продукты; инициирование, проведение, размер, сроки и результаты исследовательских работ и клинических испытаний; темпы набора участников клинических исследований; планы относительно подачи нормативных документов, будущих исследований и клинических испытаний; нормативные изменения в отношении продуктов, включая возможность получения разрешений регулирующих органов или иного вывода продуктов на рынок; производственные возможности; даты совещаний регулирующих органов; заявления о наших финансовых перспективах; возможность достигать этапов разработки продукта и получать поэтапные платежи от коммерческих партнеров; планы относительно текущей и будущей совместной деятельности и владения коммерческими правами; потенциальные будущие соглашения; объем, продолжительность, действительность и возможность исполнения прав интеллектуальной собственности; будущие потоки доходов и прогнозы; ожидания в отношении ожидаемого использования доходов от недавно завершенных размещений и ожидаемых эффектов от предложений; и любые другие заявления о будущих ожиданиях, убеждениях, целях, планах или перспективах руководства Capricor представляют собой прогнозные заявления по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. Любые заявления, которые не являются заявлениями об исторических фактах (включая заявления, содержащие слова «считает», «планирует», «может», «предвидит», «ожидает», «оценивает», «должен», «цель», «будет», «будет» и тому подобное. выражения) также следует рассматривать как прогнозные заявления. Существует ряд важных факторов, которые могут привести к тому, что фактические результаты или события будут существенно отличаться от тех, которые указаны в таких прогнозных заявлениях. Дополнительная информация об этих и других рисках, которые могут повлиять на деятельность Capricor, изложена в годовом отчете Capricor по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2023 г., поданном в Комиссию по ценным бумагам и биржам 11 марта 2024 г., а также в нашем Ежеквартальный отчет по форме 10-Q за квартал, закончившийся 30 сентября 2024 г., поданный в Комиссию по ценным бумагам и биржам 1 ноября. 14, 2024. Все прогнозные заявления в настоящем пресс-релизе основаны на информации, доступной Capricor на дату настоящего документа, и Capricor не берет на себя никаких обязательств по обновлению этих прогнозных заявлений.

Capricor заключила соглашение об эксклюзивной коммерциализации и распространении дерамиоцела (CAP-1002) для лечения МДД в ​​США и Японии с компанией Nippon Shinyaku Co., Ltd. (дочерняя компания в США: NS Pharma, Inc.), при условии одобрения регулирующих органов. Дерамиоцел является новым исследуемым препаратом и не одобрен ни по каким показаниям. Ни один из кандидатов Capricor на основе экзосом не был одобрен для клинических исследований.

Источник: Capricor Therapeutics

Опубликовано : 2025-01-07 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова